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Studio interventistico su Vosoritide per il trattamento di bambini affetti da ipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)

15 gennaio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Vosoritide nei bambini affetti da ipocondroplasia

L'intento e il disegno di questo studio di Fase 3 è valutare vosoritide come opzione terapeutica per il trattamento dei bambini affetti da ipocondroplasia (HCH).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, stratificato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'effetto di 52 settimane di somministrazione giornaliera di vosoritide sulla velocità di crescita annualizzata (AGV) nei partecipanti con HCH. I partecipanti idonei con HCH documentato confermato da test genetici passeranno dallo studio 111-902 ed entreranno nello studio 111-303. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: Placebo o Vosoritide. La via di somministrazione è l'iniezione sottocutanea e la frequenza di somministrazione è giornaliera.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francia
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francia
        • CHU de Toulouse
  • Germania
      • Cologne, Germania
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Germania
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Giappone
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Giappone
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Giappone
        • Tottori University Hospital
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna
        • Vithas Hospital San Jose
  • Stati Uniti
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere un'età compresa tra ≥ 3 e < 18 anni al momento dell'iscrizione
  2. Una diagnosi genetica confermata di HCH
  3. Un punteggio Z di altezza pari a ≤ - 2,0 deviazioni standard (SD) in riferimento alla popolazione generale della stessa età e sesso, calcolato utilizzando i grafici di crescita del Center for Disease Control and Prevention (CDC)
  4. Uomini e donne possono partecipare a questo studio clinico.
  5. Le donne di età ≥ 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  6. Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Condizione di bassa statura diversa da HCH
  2. Presentare una condizione instabile che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante lo studio.
  3. Evidenza di ridotta velocità di crescita e/o chiusura delle piastre di crescita
  4. Assunzione di uno qualsiasi dei farmaci proibiti
  5. Trattato con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) o steroidi anabolizzanti
  6. È stato pianificato o previsto un intervento chirurgico di allungamento degli arti durante il periodo di studio.
  7. Interventi chirurgici ossei pianificati o previsti (ovvero interventi chirurgici che comportano la rottura della corteccia ossea, esclusa l'estrazione del dente), durante il periodo di studio
  8. Richiedere qualsiasi agente sperimentale prima del completamento del periodo di studio.
  9. Ha ricevuto vosoritide o un altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale in passato
  10. Aver utilizzato in qualsiasi momento qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'epatite C o della bassa statura, incluso vosoritide
  11. Avere un tumore maligno attuale, una storia di tumore maligno o attualmente in fase di accertamento per sospetto tumore maligno.
  12. Hanno ipersensibilità nota a vosoritide o ai suoi eccipienti.
  13. Malattia o condizione concomitante che, dal punto di vista dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza, per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: iniezione di vosoritide con flaconcino e siringa
Droga: Vosoritide
Iniezione sottocutanea della dose raccomandata di vosoritide in base alla fascia di peso, dosaggio una volta al giorno.
Altri nomi:
  • Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato
Comparatore placebo: Iniezione di placebo con flaconcino e siringa
Droga: Placebo
Iniezione sottocutanea della dose raccomandata di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata (AGV) alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell’altezza in piedi alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell’altezza alla settimana 52 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 111-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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