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Estudio intervencionista de vosoritida para el tratamiento de niños con hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)

15 de enero de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la vosoritida en niños con hipocondroplasia

La intención y el diseño de este estudio de fase 3 es evaluar vosoritida como una opción terapéutica para el tratamiento de niños con hipocondroplasia (HCH).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico doble ciego, aleatorizado, estratificado, controlado con placebo y de fase 3 para evaluar el efecto de 52 semanas de administración diaria de vosoritida sobre la velocidad de crecimiento anualizado (AGV) en participantes con HCH. Los participantes elegibles con HCH documentado confirmado mediante pruebas genéticas pasarán del estudio 111-902 e ingresarán al estudio 111-303. Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos de tratamiento: Placebo o Vosoritide. La vía de administración es la inyección subcutánea y la frecuencia de administración es diaria.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
80

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Cologne, Alemania
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Alemania
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • España
      • Vitoria-Gasteiz, España
        • Vithas Hospital San Jose
  • Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francia
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francia
        • CHU de Toulouse
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japón
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japón
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japón
        • Tottori University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener ≥ 3 a < 18 años de edad al momento de la inscripción.
  2. Un diagnóstico genético confirmado de HCH
  3. Una puntuación Z de altura de ≤ - 2,0 desviaciones estándar (DE) en referencia a la población general de la misma edad y sexo, según se calcula utilizando las tablas de crecimiento del Centro para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
  4. Hombres y mujeres son elegibles para participar en este estudio clínico.
  5. Las mujeres ≥ 10 años o que hayan comenzado a tener la menstruación deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
  6. Si son sexualmente activos, los participantes deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz mientras participan en el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Condición de baja estatura distinta del HCH
  2. Tener una condición inestable que probablemente requiera intervención quirúrgica durante el estudio.
  3. Evidencia de disminución de la velocidad de crecimiento y/o cierre de la placa de crecimiento
  4. Tomar cualquiera de los medicamentos prohibidos.
  5. Tratado con hormona del crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) o esteroides anabólicos
  6. Planeó o esperaba someterse a una cirugía de alargamiento de extremidades durante el período del estudio.
  7. Cirugía relacionada con los huesos planificada o prevista (es decir, cirugía que implica alteración de la corteza ósea, excluida la extracción de dientes), durante el período del estudio
  8. Requerir cualquier agente en investigación antes de completar el período de estudio.
  9. Recibió vosoritida u otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación en el pasado
  10. Ha utilizado cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento del HCH o la baja estatura en cualquier momento, incluida la vosoritida.
  11. Tiene una malignidad actual, antecedentes de malignidad o está actualmente bajo estudio por sospecha de malignidad.
  12. Tiene hipersensibilidad conocida a la vosoritida o sus excipientes.
  13. Enfermedad o afección concurrente que, en opinión del investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: inyección de vosoritida con vial y jeringa
Droga: Vosoritida
Inyección subcutánea de la dosis recomendada de vosoritida basada en la dosis de la banda de peso una vez al día.
Otros nombres:
  • Péptido natriurético de tipo C humano recombinante modificado
Comparador de placebos: Inyección de placebo con vial y jeringa.
Droga: Placebo
Inyección subcutánea de la dosis recomendada de placebo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV) en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
En la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la altura de pie en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
En la semana 52
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
En la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de enero de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 111-303

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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