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유전성 혈관부종 어린이의 도니다도르센 치료

2026년 9월 1일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

돈니다도르센의 개방형 연구: 2세 이상 12세 미만의 유전성 혈관부종 소아 환자 대상

본 연구의 목적은 유전성 혈관부종(HAE) 제1형(HAE-1) 또는 제2형(HAE-2)을 가진 소아 참가자에서 도니다도르센의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 HAE 제1형(HAE-1) 또는 제2형(HAE-2)을 가진 2세 이상 12세 미만의 소아 참가자를 대상으로 donidalorsen의 안전성, 효능, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 개방형 연구입니다. 이 연구는 1) 3개월의 선별 기간, 2) 1년의 치료 기간, 3) 3개월의 치료 후 기간으로 구성됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

확장된 액세스

확장된 액세스

미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않은 의료 제품에 대한 접근 권한을 얻기 위해 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 환자를 위한 방법입니다. 자비로운 사용이라고도 합니다. 다양한 확장 액세스 유형이 있습니다.
사용 가능

사용 가능

  • 사용 가능: 현재 이 연구 치료에 대해 확장된 액세스가 가능하며 임상 연구에 참여하지 않은 환자는 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기에 액세스할 수 있습니다. 연구 중입니다.
  • 더 이상 사용할 수 없음: 이전에는 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 있었지만 현재 사용할 수 없으며 앞으로도 사용할 수 없습니다.
  • 일시적으로 사용할 수 없음: 현재 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 없지만 향후 사용할 수 있을 것으로 예상됩니다.
  • 마케팅 승인: 개입 대중이 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Santa Monica, California, 미국, 90404
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63141
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, 미국, 53214
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20157
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, 이탈리아, 00133
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, 이탈리아, 20097
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-501
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • 모병
        • Ionis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 정보에 대한 동의서 및 해당되는 경우 동의서 작성 시점에 만 2세 이상 12세 미만이어야 합니다.
  2. 정보에 대한 동의서 및 해당되는 경우 동의서 작성 시점에 체중이 9kg 이상이어야 합니다.

  3. 다음 두 가지 기준을 모두 충족하는 HAE-1/HAE-2의 문서화된 진단:

    1. HAE와 일치하는 문서화된 임상력(두드러기를 동반하지 않는 피하 또는 점막의 가려움 없는 부종 발작).
    2. HAE-1/HAE-2를 확인하는 진단 검사 결과: C1-억제제(C1-INH) 기능 수준이 정상 수준의 50% 미만이고 보체 인자 C4 수준이 정상 하한치(LLN) 미만; 또는 SERPING1 유전자의 알려진 병원성 돌연변이.

주요 제외 기준:

  1. 선별 검사 중 참가자의 포함을 부적합하게 만드는 선별 검사실 이상 또는 기타 임상적으로 유의한 이상이 없어야 합니다.
  2. 선별 검사 시점으로부터 1개월 이내, 또는 조사용 약제의 반감기 5배 중 더 긴 기간 동안 다른 조사용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료받은 적이 없어야 합니다.
  3. 특발성 혈관부종 또는 정상 C1-INH를 동반한 HAE(HAE-nC1-INH 또는 제3형)를 포함한 다른 유형의 재발성 혈관부종의 동시 진단.

참고: 다른 프로토콜에서 지정된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: Donidalorsen: 그룹 1
체중이 9킬로그램(kg)에서 26 kg 미만(<)인 참가자는 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
의약품: 도니다도르센
도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
실험적: 도니다도르센: 그룹 2
참가자의 체중이 26 kg 이상(≥)에서 <41 kg 미만인 경우, 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
의약품: 도니다도르센
도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
실험적: 도니다도르센: 그룹 3
참가자는 체중이 41kg 이상인 경우 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
의약품: 도니다도르센
도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 약 17개월 동안
약 17개월 동안
도니다도르센의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 약 17개월 동안
약 17개월 동안
도니다도르센의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 약 17개월 동안
약 17개월 동안
돈니다도르센의 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 약 17개월 동안
약 17개월 동안

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
조사자 확인 시간당 정규화된 HAE 발작 횟수 (월별)
기간: 12개월 동안
12개월 동안
연구자가 확인한 HAE 발작이 없는 참가자 비율
기간: 12개월 동안
12개월 동안
중등도 또는 중증 연구자 확인 HAE 발작의 시간 정규화 횟수 (월별)
기간: 12개월 동안
12개월 동안
기준선 대비 연구자 확인 HAE 발작률이 50%(%), 70% 및 90% 이상 감소한 것으로 정의된 임상 반응을 보인 참가자 수
기간: 12개월 동안
12개월 동안
구조 치료가 필요한 연구자 확인 HAE 발작의 시간 정규화 횟수
기간: 12개월 동안
12개월 동안
혈장 내 프리칼리크레인(PKK) 수준의 기준치 대비 변화
기간: 12개월 동안
12개월 동안
혈장 내 PKK 수준의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 12개월 동안
12개월 동안
참여자들의 소아 삶의 질(PedsQL) 점수 변화
기간: 12개월 동안
12개월 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 4월 21일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2029년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2029년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 12월 19일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 12월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 9월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (기타 식별자: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (기타 식별자: EU Trial No.)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

아이오니스는 이 연구 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터, 통합 임상 데이터 및 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족된 후 검토됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 시판 승인 후 12개월; (2) 연구 종료 후 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월. 접근은 안전한 환경을 통해 이루어지며, 연구 제안서의 승인과 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 결정됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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