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Trattamento con Donidalorsen nei Bambini con Angioedema Ereditario

1 settembre 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno Studio in Aperto di Donidalorsen in Pazienti Pediatrici di Età Compresa tra 2 e Meno di 12 Anni con Angioedema Ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di donidalorsen in partecipanti pediatrici con angioedema ereditario (HAE) di tipo I (HAE-1) o di tipo II (HAE-2).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del donidalorsen in partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 12 anni con angioedema ereditario di tipo I (HAE-1) o di tipo II (HAE-2). Lo studio è composto da 3 parti: 1) un Periodo di Screening di 3 mesi, 2) un Periodo di Trattamento di un anno, e 3) un Periodo Post-Trattamento di 3 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-501
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Stati Uniti, 53214
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Devono avere un'età compresa tra 2 anni e meno di 12 anni, inclusi, al momento del consenso informato e, se applicabile, dell'assenso.
  2. Devono pesare almeno 9 kg al momento del consenso informato e, se applicabile, dell'assenso.

  3. Diagnosi documentata di HAE-1/HAE-2 basata su entrambi i seguenti elementi:

    1. Storia clinica documentata coerente con HAE (gonfiore sottocutaneo o mucoso, episodi non pruriginosi senza orticaria concomitante).
    2. Risultati di test diagnostici che confermano HAE-1/HAE-2: livello funzionale di C1-inibitore (C1-INH) <50% del livello normale E livello del fattore del complemento C4 inferiore al limite inferiore della norma (LLN); OPPURE una mutazione patogena nota nel gene SERPING1.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Non devono presentare anomalie di laboratorio allo screening o altre anomalie clinicamente significative durante lo screening che renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione.
  2. Non devono essere stati trattati con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo Screening, o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia più lungo.
  3. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente, inclusi angioedema idiopatico o HAE con C1-INH normale (HAE-nC1-INH o Tipo III).

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione specificati dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 1
Il partecipante con un peso compreso tra 9 chilogrammi (kg) e meno di (<) 26 kg riceverà donidalorsen per un periodo di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 2
I partecipanti con un peso superiore o uguale a (≥)26 kg e <41 kg riceveranno donidalorsen per un periodo di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 3
Il partecipante di peso ≥41kg riceverà donidalorsen nel corso di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) del Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Tempo Massimo per Raggiungere Cmax (Tmax) del Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Ctrough) di Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero Normalizzato nel Tempo di Attacchi di HAE Confermati dall'Investigatore (per Mese)
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore (per mese)
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero di partecipanti con una risposta clinica definita come una riduzione ≥ 50%, ≥ 70% e ≥ 90% rispetto al basale del tasso di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero di Attacchi di Angioedema Ereditario Confermati dallo Sperimentatore e Normalizzati nel Tempo che Richiedono Trattamento di Salvataggio
Lasso di tempo: nel corso di 12 mesi
nel corso di 12 mesi
Variazione rispetto al basale dei livelli di prekallikreina (PKK) nel plasma
Lasso di tempo: nel corso di 12 mesi
nel corso di 12 mesi
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline dei Livelli di PKK nel Plasma
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Variazioni dei punteggi della qualità della vita in pediatria (PedsQL) per i partecipanti
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Altro identificatore: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Altro identificatore: EU Trial No.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati individuali anonimizzati dei partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio. Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati saranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione commerciale del farmaco dello studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo dello studio. L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo di utilizzo dei dati appropriato. Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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