Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Donidalorsen-behandling til børn med arveligt angioødem

1. september 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En åben-label undersøgelse af Donidalorsen hos pædiatriske patienter i alderen 2 til under 12 år med arveligt angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af donidalorsen hos børnedeltagere med arveligt angioødem (HAE) type I (HAE-1) eller type II (HAE-2).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af donidalorsen hos børnedeltagere i alderen 2 til under 12 år med HAE type I (HAE-1) eller type II (HAE-2). Studiet består af 3 dele: 1) en 3-måneders screeningsperiode, 2) en etårig behandlingsperiode, og 3) en 3-måneders efterbehandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Forenede Stater, 53214
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-501
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Skal være mellem 2 og under 12 år, begge inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis relevant, samtykke.
  2. Skal veje mindst 9 kg på tidspunktet for informeret samtykke og, hvis relevant, samtykke.

  3. Dokumenteret diagnose af HAE-1/HAE-2 baseret på begge følgende:

    1. Dokumenteret klinisk historie i overensstemmelse med HAE (subkutan eller slimhinde, ikke-kløende hævelsesepisoder uden ledsagende nældefeber).
    2. Diagnostiske testresultater, der bekræfter HAE-1/HAE-2: C1-inhibitor (C1-INH) funktionelt niveau <50% af normalt niveau OG komplementfaktor C4-niveau under den nedre normale grænse (LLN); ELLER en kendt patogen mutation i SERPING1-genet.

Nøgleeksklusionskriterier:

  1. Må ikke have nogen screeningslaboratorieabnormaliteter eller andre klinisk signifikante abnormaliteter under screeningen, der ville gøre en deltager uegnet til inklusion.
  2. Må ikke være blevet behandlet med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk agens eller apparat inden for 1 måned før screening, eller 5 halveringstider for undersøgelsesagens, alt efter hvad der er længst.
  3. Samtidig diagnose af enhver anden type tilbagevendende angioødem, inklusiv idiopatisk angioødem eller HAE med normal C1-INH (HAE-nC1-INH eller type III).

Bemærk: Andre protokolspecifikke inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 1
Deltageren, som vejer 9 kilogram (kg) til mindre end (<)26 kg, vil få donidalorsen i løbet af et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 2
Deltagere, der vejer mere end eller lig med (≥)26 kg til <41 kg, vil få donidalorsen i løbet af et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperimentel: Donidalorsen: Gruppe 3
Deltager, der vejer ≥41 kg, vil modtage donidalorsen over en periode på et år.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen vil blive administreret ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: over en periode på cirka 17 måneder
over en periode på cirka 17 måneder
Maksimal Plasmakoncentration (Cmax) af Donidalorsen
Tidsramme: over en periode på cirka 17 måneder
over en periode på cirka 17 måneder
Maksimal tid til at nå Cmax (Tmax) for Donidalorsen
Tidsramme: i en periode på omkring 17 måneder
i en periode på omkring 17 måneder
Bundniveau i plasma (Ctrough) af Donidalorsen
Tidsramme: i løbet af en periode på cirka 17 måneder
i løbet af en periode på cirka 17 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal af undersøger-bekræftede HAE-angreb (per måned)
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb bekræftet af undersøger
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære, af undersøgelsesleder bekræftede HAE-angreb (pr. måned)
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Antal deltagere med en klinisk respons defineret som en ≥ 50 procent (%), ≥ 70% og ≥ 90% reduktion fra baseline i undersøgelsesleder-bekræftet HAE-angrebsrate
Tidsramme: i løbet af 12 måneder
i løbet af 12 måneder
Tidsnormaliseret antal af undersøgelsesleder-bekræftede HAE-angreb, der kræver akutbehandling
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Ændring fra baseline i prekallikrein (PKK)-niveauer i plasma
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder
Procentvis ændring fra baseline i PKK-niveauer i plasma
Tidsramme: i løbet af en periode på 12 måneder
i løbet af en periode på 12 måneder
Ændringer i Pediatrics Quality of Life (PedsQL)-score for deltagerne
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
over en periode på 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Anden identifikator: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Anden identifikator: EU Trial No.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsgodkendelse af undersøgelseslægemidlet i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder fra afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af undersøgelsesartiklen. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af en forskningsproposition og indgåelse af en passende dataanvendelsesaftale. Anmodninger om dataadgang kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger