Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba donidalorsenem u dětí s dědičným angioedémem

1. září 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie donidalorsenu u pediatrických pacientů ve věku od 2 do méně než 12 let s dědičným angioedémem

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku donidalorsenu u pediatrických účastníků s dědičným angioedémem (HAE) typu I (HAE-1) nebo typu II (HAE-2).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) léčiva donidalorsen u pediatrických účastníků ve věku od 2 do méně než 12 let s HAE typu I (HAE-1) nebo typu II (HAE-2). Studie se skládá ze 3 částí: 1) 3měsíčního screeningového období, 2) jednoročního léčebného období a 3) 3měsíčního období po ukončení léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Itálie, 20097
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-501
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Spojené státy, 53214
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. V době informovaného souhlasu a případného souhlasu pacienta musí být ve věku od 2 do méně než 12 let včetně.
  2. V době informovaného souhlasu a případného souhlasu pacienta musí vážit alespoň 9 kg.

  3. Dokumentovaná diagnóza HAE-1/HAE-2 založená na obou následujících kritériích:

    1. Dokumentovaná klinická anamnéza odpovídající HAE (subkutánní nebo slizniční, nesvědivé otoky bez doprovodné kopřivky).
    2. Výsledky diagnostických testů potvrzující HAE-1/HAE-2: funkční hladina C1-inhibitoru (C1-INH) <50 % normální hladiny A hladina komplementového faktoru C4 pod dolní hranicí normy (LLN); NEBO známá patogenní mutace v genu SERPING1.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Nesmí mít žádné abnormální výsledky laboratorních vyšetření během screeningu ani žádné jiné klinicky významné abnormality, které by účastníka činily nevhodným pro zařazení.
  2. Nesmí být léčen jiným experimentálním lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce před screeningem nebo po dobu 5 poločasů experimentální látky, podle toho, co je delší.
  3. Současná diagnóza jakéhokoli jiného typu recidivujícího angioedému, včetně idiopatického angioedému nebo HAE s normálním C1-INH (HAE-nC1-INH neboli typu III).

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení stanovená protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 1
Účastník vážící 9 kilogramů (kg) až méně než (<)26 kg bude dostávat donidalorsen po dobu jednoho roku.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 2
Účastník vážící větší nebo rovno (≥) 26 kg až <41 kg bude donidalorsen podáván po dobu jednoho roku.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentální: Donidalorsen: Skupina 3
Účastník vážící ≥41 kg bude po dobu jednoho roku dostávat donidalorsen.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (TEAE)
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Donidalorsenu
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Maximální čas k dosažení Cmax (Tmax) donidalorsenu
Časové okno: během období přibližně 17 měsíců
během období přibližně 17 měsíců
Koncová plazmatická koncentrace (Ctrough) donidalorsenu
Časové okno: během přibližně 17 měsíců
během přibližně 17 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím (za měsíc)
Časové okno: během 12 měsíců
během 12 měsíců
Procento účastníků bez ataků HAE potvrzených vyšetřujícím lékařem
Časové okno: během období 12 měsíců
během období 12 měsíců
Časově normalizovaný počet středně závažných nebo závažných záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím (za měsíc)
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Počet účastníků s klinickou odpovědí definovanou jako ≥ 50 procent (%), ≥ 70 % a ≥ 90 % snížení oproti výchozí hodnotě u frekvence záchvatů HAE potvrzené vyšetřujícím lékařem
Časové okno: během období 12 měsíců
během období 12 měsíců
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE potvrzených vyšetřujícím lékařem vyžadujících záchrannou léčbu
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty hladin prekallikreinu (PKK) v plazmě
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty hladin PKK v plazmě
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců
Změny skóre kvality života dětí (PedsQL) u účastníků
Časové okno: v průběhu 12 měsíců
v průběhu 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Jiný identifikátor: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Jiný identifikátor: EU Trial No.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou posouzeny, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od schválení studijního léku pro uvedení na trh v USA i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie. Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné dohody o užívání dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webových stránek https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení