Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Donidalorsenem u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

1 września 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie donidalorsenu u pacjentów pediatrycznych w wieku od 2 do poniżej 12 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki donidalorsenu u dziecięcych uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) typu I (HAE-1) lub typu II (HAE-2).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) donidalorsenu u uczestników pediatrycznych w wieku od 2 do mniej niż 12 lat z obrzękiem naczynioruchowym typu I (HAE-1) lub typu II (HAE-2). Badanie składa się z 3 części: 1) 3-miesięczny okres badań przesiewowych, 2) roczny okres leczenia oraz 3) 3-miesięczny okres po leczeniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Do dyspozycji

Do dyspozycji

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-501
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53214
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Włochy, 00133
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Włochy, 20097
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wiek musi wynosić od 2 do mniej niż 12 lat włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, asenty.
  2. Waga musi wynosić co najmniej 9 kg w momencie wyrażenia świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, asenty.

  3. Udokumentowane rozpoznanie HAE-1/HAE-2 na podstawie obu poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowany wywiad kliniczny zgodny z HAE (obrzęk podskórny lub błon śluzowych, bez towarzyszącej pokrzywki).
    2. Wyniki badań diagnostycznych potwierdzające HAE-1/HAE-2: poziom funkcjonalny inhibitora C1 (C1-INH) <50% wartości prawidłowej ORAZ poziom składnika dopełniacza C4 poniżej dolnej granicy normy (LLN); LUB znana mutacja patogenna w genie SERPING1.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. Brak nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lub innych klinicznie istotnych nieprawidłowości podczas badań przesiewowych, które uniemożliwiłyby włączenie uczestnika do badania.
  2. Brak leczenia innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca przed badaniami przesiewowymi lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  3. Współistniejące rozpoznanie innego typu nawracającego obrzęku naczynioruchowego, w tym idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego lub HAE z prawidłowym C1-INH (HAE-nC1-INH lub typ III).

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 1
Uczestnik ważący od 9 kilogramów (kg) do mniej niż (<)26 kg otrzyma donidalorsen w ciągu jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 2
Uczestnik ważący większy lub równy (≥)26 kg do <41 kg będzie otrzymywał donidalorsen przez okres jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 3
Uczestnik ważący ≥41 kg będzie otrzymywał donidalorsen przez okres jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: w okresie około 17 miesięcy
w okresie około 17 miesięcy
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) donidalorsenu
Ramy czasowe: w ciągu około 17 miesięcy
w ciągu około 17 miesięcy
Maksymalny czas osiągnięcia Cmax (Tmax) donidalorsenu
Ramy czasowe: w okresie około 17 miesięcy
w okresie około 17 miesięcy
Stężenie minimalne (Ctrough) donidalorsenu w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu około 17 miesięcy
w ciągu około 17 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE znormalizowana czasowo (na miesiąc)
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy
Odsetek uczestników wolnych od ataków HAE potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy
Liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu znormalizowana w czasie (na miesiąc)
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Liczba uczestników z odpowiedzią kliniczną określoną jako ≥ 50 procent (%), ≥ 70% i ≥ 90% redukcja od wartości wyjściowej w potwierdzonej przez badacza częstości ataków HAE
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza wymagających leczenia ratunkowego znormalizowana w czasie
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej poziomów prekalikreiny (PKK) w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomach PKK w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Zmiany w wynikach Skali Jakości Życia w Pediatrii (PedsQL) dla uczestników
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Inny identyfikator: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Inny identyfikator: EU Trial No.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane indywidualnych uczestników, zagregowane dane kliniczne oraz inne rodzaje danych wspierających wyniki tego badania. Wnioski o udostępnienie danych od wykwalifikowanych badaczy będą rozpatrywane po spełnieniu wszystkich trzech poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia leku badanego do obrotu zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od opublikowania artykułu badawczego. Dostęp odbywałby się za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony od zatwierdzenia wniosku badawczego oraz zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami