근긴장성 이영양증 및 안면견갑상완 근이영양증 레지스트리
2023년 7월 18일 업데이트: Rabi Tawil, University of Rochester
근긴장성 이영양증 및 안면견갑상완 근이영양증 환자 및 가족의 국가 등록부
근긴장 이영양증(DM) 및 안면견갑상완 근이영양증(FSHD)은 진행성 근육 약화 및 근육 조직 손실을 특징으로 하는 유전 질환입니다.
이 레지스트리의 목적은 DM 또는 FSHD를 가진 사람들을 이러한 질병을 연구하는 연구원들과 연결하는 것입니다.
레지스트리는 DM 및 FSHD가 있는 개인에게 질병에 초점을 맞춘 연구에 참여할 기회를 제공합니다.
레지스트리는 또한 과학자들이 DM 및 FSHD에 대한 연구를 수행하고 연구 결과를 환자 및 의료 제공자에게 배포하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
DM 및 FSHD 환자 및 가족의 국가 등록부는 이러한 희귀 질환에 대한 연구를 촉진하기 위해 환자와 과학자를 연결하기 위해 개발되었습니다. 레지스트리는 미국 국립보건원(National Institutes of Health)이 후원합니다.
레지스트리 가입에 관심이 있는 환자는 이메일이나 전화로 신청서를 요청하거나 웹사이트(www.dystrophyregistry.org)에서 양식을 다운로드할 수 있습니다. 애플리케이션 패킷에는 다음이 포함됩니다.
- 근력, 일반 건강 및 질병이 일상 생활에 미치는 영향에 대해 묻는 환자 정보 양식
- 의사에게 연락하고 진단에 대한 기록을 얻을 수 있는 의료 기록 공개 양식
- 연구의 목적과 프로젝트에 참여하는 동안 기대할 수 있는 사항을 설명하는 정보에 입각한 동의서.
레지스트리에 등록한 후 연구에 참여하는 방법에는 여러 가지가 있습니다. 활동에는 다음이 포함됩니다.
- 시간 경과에 따라 증상이 어떻게 변하는지 추적할 수 있도록 연간 업데이트 양식을 작성하십시오.
- 뉴스레터, 이메일 listserv 및 Facebook을 통해 레지스트리 진행 상황, 연구 하이라이트 및 근이영양증과 관련된 기타 뉴스에 대한 업데이트를 받습니다.
- 연구자가 연구에 참여할 환자를 찾을 때 레지스트리에서 서신을 받습니다. 이러한 프로젝트에는 설문지 작성, 새로운 치료법 탐색 및 기타 유형의 연구가 포함될 수 있습니다.
이러한 활동에 참여할 의무는 없습니다. 연구에 참여하거나 연간 업데이트를 작성하는 것은 전적으로 귀하에게 달려 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
3000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Registry Coordinator
- 전화번호: 888-925-4302
- 이메일: dystrophy_registry@urmc.rochester.edu
연구 장소
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
-
연락하다:
- Registry Coordinator
- 전화번호: 888-925-4302
- 이메일: dystrophy_registry@urmc.rochester.edu
-
수석 연구원:
- Richard T. Moxley, III, MD
-
부수사관:
- Rabi Tawil, MD
-
부수사관:
- Charles Thornton, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
참가자는 이 연구에 참여하기 위해 자원할 것입니다.
이 연구는 미국 전역의 신경근 질환 클리닉, National Registry 웹사이트, Patient Advocacy Groups 및 MDA Clinics를 통해 광고될 것입니다.
설명
포함 기준:
- DM, FSHD 또는 관련 질병으로 진단되었거나 이러한 질병 중 하나로 진단받은 사람의 영향을 받지 않은 가족 구성원입니다.
제외 기준:
- DM, FSHD 또는 관련 질병의 가족력 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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환자보고 결과
기간: 연간
|
연간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2000년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 4월 29일
처음 게시됨 (추정된)
2004년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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