Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регистр миотонической дистрофии и плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии

18 июля 2023 г. обновлено: Rabi Tawil, University of Rochester

Национальный регистр пациентов с миотонической дистрофией и плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией и членов их семей

Миотоническая дистрофия (ДМ) и плечелопаточно-лицевая мышечная дистрофия (ЛЛПД) являются наследственными заболеваниями, характеризующимися прогрессирующей мышечной слабостью и потерей мышечной ткани. Цель этого реестра — связать людей с DM или FSHD с исследователями, изучающими эти заболевания. Реестр предложит людям с DM и FSHD возможность участвовать в исследованиях, посвященных их заболеваниям. Реестр также поможет ученым проводить исследования DM и FSHD и распространять их результаты среди пациентов и медицинских работников.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Национальный реестр больных СД и ЛЛПД и членов их семей был разработан для установления связи между пациентами и учеными с целью содействия исследованиям этих редких заболеваний. Реестр спонсируется Национальными институтами здравоохранения.

Пациенты, которые заинтересованы в присоединении к Реестру, могут отправить электронное письмо или позвонить, чтобы запросить заявление или загрузить формы с веб-сайта (www.dystrophyregistry.org). Пакет приложения содержит:

Информационная форма для пациентов, в которой задаются вопросы о вашей мышечной силе, общем состоянии здоровья и о том, как ваше заболевание влияет на вашу повседневную жизнь.
Форма выпуска медицинской документации, которая позволяет нам связаться с вашим врачом и получить записи о вашем диагнозе.
Форма информированного согласия, в которой описывается цель исследования и то, что вы можете ожидать, пока вы участвуете в проекте.

После того, как вы зарегистрируетесь в реестре, есть несколько способов принять участие в исследовании. Деятельность включает в себя:

Заполните форму ежегодного обновления, чтобы помочь нам отслеживать, как ваши симптомы меняются с течением времени.
Получайте обновления о ходе Реестра, основные моменты исследований и другие новости, связанные с мышечной дистрофией, через информационные бюллетени, рассылку по электронной почте и Facebook.
Получать письма из Реестра, когда исследователи ищут пациентов для участия в исследованиях. Эти проекты могут включать заполнение анкет, изучение новых методов лечения и другие виды исследований.

Обязанности участвовать в этих мероприятиях нет. Участие в каком-либо исследовании или заполнение ежегодных обновлений полностью зависит от вас.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

3000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Registry Coordinator
Номер телефона: 888-925-4302
Электронная почта: dystrophy_registry@urmc.rochester.edu

Места учебы

Соединенные Штаты
- New York
  - Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
    - Рекрутинг
    - University of Rochester Medical Center, Department of Neurology
    - Контакт:
      
      Registry Coordinator
      
      Номер телефона: 888-925-4302
      
      Электронная почта: dystrophy_registry@urmc.rochester.edu
    - Главный следователь:
      
      Richard T. Moxley, III, MD
    - Младший исследователь:
      
      Rabi Tawil, MD
    - Младший исследователь:
      
      Charles Thornton, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники будут добровольно участвовать в этом исследовании. Исследование будет рекламироваться в клиниках нервно-мышечных заболеваний, на веб-сайте Национального реестра, в группах защиты прав пациентов и в клиниках MDA по всей территории Соединенных Штатов.

Описание

Критерии включения:

У вас диагностирован СД, ЛЛПД или родственные заболевания, или вы являетесь незатронутым членом семьи человека, у которого диагностировано одно из этих заболеваний.

Критерий исключения:

Отсутствие семейного анамнеза DM, FSHD или родственных заболеваний

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Другой
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Результаты, о которых сообщают пациенты Временное ограничение: Ежегодный	Ежегодный

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Rochester

Соавторы

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Следователи

Главный следователь: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2000 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2004 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 апреля 2004 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

30 апреля 2004 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

NIAMS-104
U54NS048843 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .