자폐증과 관련된 증상을 치료하기 위한 아리피프라졸 및 D-사이클로세린의 효과 평가
2019년 3월 29일 업데이트: Indiana University
자폐증의 새로운 약리학적 전략
이 연구는 어린이의 자폐증과 관련된 증상을 치료하는 데 있어 아리피프라졸과 D-사이클로세린의 효과를 결정할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
자폐증은 모든 어린이에게 다르게 영향을 미치는 발달 장애입니다. 자해 행동, 공격성, 심한 짜증 등 다양한 증상이 자폐증과 동반됩니다. 이러한 증상을 줄이는 개선된 능력에도 불구하고 기존 약물 치료는 계속해서 부작용과 관련이 있습니다. 또한 자폐증의 핵심 결함인 사회적 행동을 안정적으로 개선하는 기존 약물 치료가 없습니다. 자해 행동, 공격성, 심한 울화를 줄이고 자폐 아동의 사회적 행동을 개선하도록 고안된 약물 치료 조합에 대한 연구는 아직 수행되지 않았습니다. 이 연구는 아리피프라졸이 자해 행동, 공격성, 심각한 짜증을 감소시키는지 평가하고 D-사이클로세린을 추가하여 자폐아의 사회적 행동을 개선하는지 평가함으로써 위에서 언급한 한계를 해결할 것입니다.
이 연구에는 일부 어린이를 위한 3단계 및 추가 구성 요소가 포함됩니다. 참가자는 8주 동안 아리피프라졸 또는 위약 치료를 받도록 무작위로 배정됩니다. 과민성, 행동 및 사회적 기술을 측정하는 평가는 이 첫 번째 단계가 끝날 때 실시됩니다. 아리피프라졸에 잘 반응하는 환자들은 추가 16주 동안 아리피프라졸 치료를 계속 받게 됩니다. 이 두 번째 단계는 아리피프라졸이 단기 치료에 잘 반응하는 환자의 증상 호전을 장기간 유지하는 것과 관련이 있는지 여부를 결정할 것입니다. 평가는 이 16주 기간이 끝날 때 다시 실시됩니다. 아리피프라졸을 복용하는 동안 증상이 안정되고 지속적으로 호전되는 환자들은 이 연구의 최종 단계에 참여하도록 요청받을 것입니다. 이 파일럿 단계에서 D-Cycloserine은 아리피프라졸을 사용한 지속적인 치료에 추가될 것입니다. 환자는 추가 8주 동안 아리피프라졸과 D-사이클로세린을 모두 복용하여 환자의 공격성과 자해 행동이 아리피프라졸로 안정화되면 이 약물 치료의 조합이 사회적 행동을 개선하는지 여부를 결정합니다. 이 8주 기간이 끝나면 참가자는 행동, 과민성 또는 사회적 기술의 변화에 대해 평가됩니다. 이 연구의 결과는 자폐증이 있는 아동 및 청소년을 위한 보다 안전하고 효과적인 약물 치료법을 개발하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
81
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children, Christian Sarkine Autism Treatment Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 최소 15kg(33.75lbs)의 무게
- 자폐 장애에 대한 DSM-IV 기준 충족
- 외래환자
- 모든 향정신성 약물에 대해 기준선보다 최소 2주 전에 약물을 사용하지 않습니다. 예외를 포함하여 이 기준에 대한 자세한 내용은 프로토콜에서 찾을 수 있습니다.
- 최소 4의 임상 글로벌 인상 척도 심각도 점수(CGI-S)
- 비정상적인 행동 체크리스트(ABC) 점수의 과민성 하위 척도 18 이상
- 최소 35의 IQ 또는 최소 18개월의 정신 연령
- 신체 건강
제외 기준:
- 아스퍼거 장애, 레트 장애, 소아기 붕괴 장애, 기타 전반적인 발달 장애(PDD), 정신분열증, 정신병 장애 또는 양극성 장애에 대한 DSM-IV 기준 충족
- 연구 시작 6개월 이내의 알코올 또는 기타 약물 남용의 현재 또는 과거 병력
- 자폐증과 연관 가능성이 있는 동반이환 신경발달 장애(예: 취약 X 증후군, 결절성 경화증)
- 심장, 간, 신장 또는 폐 질환 또는 발작 장애와 같은 중요한 의학적 상태
- 임신한
- 아리피프라졸의 사전 적절한 사용. 이 기준에 대한 자세한 내용은 프로토콜에서 찾을 수 있습니다.
- 아리피프라졸에 대한 과민증의 증거
- 신경이완제 악성 증후군의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 1 위약
참가자는 위약을 복용합니다
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위약에 배정된 참가자는 치료 초기 8주 동안 위약 알약을 복용하게 됩니다.
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활성 비교기: 2 아리피프라졸
참가자는 아리피프라졸을 복용합니다.
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참가자는 8주 동안 아리피프라졸로 초기 치료를 받게 됩니다.
치료에 반응이 있는 경우 참가자는 추가로 16주 동안 아리피프라졸을 투여받은 후 추가로 8주 동안 D-시클로세린과 함께 아리피프라졸을 투여하도록 배정될 수 있습니다.
최대 용량이 50kg 미만인 참가자의 투약 일정은 하루 10mg입니다.
최대 용량이 50kg을 초과하는 참가자의 투약 일정은 15mg입니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 3 아리피프라졸 + D-사이클로세린
참가자는 먼저 아리피프라졸을 복용한 다음 D-사이클로세린도 복용합니다.
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참가자는 8주 동안 아리피프라졸로 초기 치료를 받게 됩니다.
치료에 반응이 있는 경우 참가자는 추가로 16주 동안 아리피프라졸을 투여받은 후 추가로 8주 동안 D-시클로세린과 함께 아리피프라졸을 투여하도록 배정될 수 있습니다.
최대 용량이 50kg 미만인 참가자의 투약 일정은 하루 10mg입니다.
최대 용량이 50kg을 초과하는 참가자의 투약 일정은 15mg입니다.
다른 이름들:
D-사이클로세린은 치료의 마지막 8주 동안 매일 25~200mg 범위로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 기준선 이후 비정상적인 행동 체크리스트 과민성 점수, 부모 보고서, 이중 맹검 단계
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 정신 지체가 있는 6-54세 개인의 문제 행동을 평가하기 위한 증상 체크리스트입니다.
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다.
발달 장애가 있는 아동에 대한 여러 시험에서 주요 결과 측정으로 사용되었습니다.
도구 및 해당 하위 척도의 해석은 점수가 높을수록 심각도가 높다는 것입니다.
0(문제가 아님)에서 3(문제가 심각함) 범위의 값을 갖는 15개 항목 점수를 합산하여 0에서 45까지의 총 과민성 척도 저장소에 도달합니다. 평균은 처리군과 함께 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 추정되었습니다. 기준선 점수, 연구 주(카테고리 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용합니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
신뢰 구간은 Bonferroni 다중 테스트 보정 계정을 반영합니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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임상 전체 인상-전체 개선 척도(CGI-I=1 또는 CGI-I=2로 정의된 개선)로 측정한 개선 확률
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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Clinical Global Impressions(Guy, 1976) 전반적인 개선(CGI-I)은 치료에 대한 반응 평가에 도달하기 위해 모든 요소를 고려하도록 설계되었습니다.
CGI-I 척도의 범위는 1에서 7까지이며 점수가 낮을수록 개선이 더 큼을 나타냅니다(1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨).
CGI-I 점수가 1 또는 2인 참가자는 개선된 것으로 분류되었습니다.
처리 그룹, 연구 주(카테고리 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용하여 반복 측정 로지스틱 회귀 모델을 사용하여 오즈를 추정했습니다.
선형 대비는 연구 시점에 걸쳐 평균 로그 오즈를 추정했습니다.
신뢰 구간은 두 가지 기본 결과의 선택을 설명하는 Bonferroni 다중 테스트 수정을 반영합니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 이후 평균 비정상적인 행동 체크리스트 과잉 행동 점수, 부모 보고서, 이중 맹검 단계
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 정신 지체가 있는 6-54세 개인의 문제 행동을 평가하기 위한 증상 체크리스트입니다.
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다.
16개 항목의 과잉 행동 하위 척도는 과잉 행동, 충동, 부주의 및 비순응을 다룹니다.
발달 장애가 있는 아동에 대한 여러 시험에서 주요 결과 측정으로 사용되었습니다.
도구 및 해당 하위 척도의 해석은 점수가 높을수록 심각도가 높다는 것입니다.
0(문제 없음)에서 3(문제가 심각함) 범위의 값을 가진 16개의 항목 점수를 합산하여 0에서 48까지의 총 점수에 도달합니다.
치료 그룹, 기준선 점수, 연구 주(범주 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용하여 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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평균 기준선 이후 비정상적인 행동 체크리스트 부적절한 언어 점수, 부모 보고서, 이중 맹검 단계
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 정신 지체가 있는 6-54세 개인의 문제 행동을 평가하기 위한 증상 체크리스트입니다.
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다.
발달 장애가 있는 아동에 대한 여러 시험에서 주요 결과 측정으로 사용되었습니다.
도구 및 해당 하위 척도의 해석은 점수가 높을수록 심각도가 높다는 것입니다.
0(문제 아님)에서 3(문제가 심각함) 범위의 값을 갖는 4개의 항목 점수를 합산하여 0에서 12까지의 총 부적절한 언어 척도 점수에 도달합니다. 평균은 처리 그룹과 함께 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 추정되었습니다. , 기준선 점수, 연구 주(카테고리 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용합니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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평균 기준선 이후 비정상적인 행동 체크리스트 사회적 위축 점수, 부모 보고서, 이중 맹검 단계
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 정신 지체가 있는 6-54세 개인의 문제 행동을 평가하기 위한 증상 체크리스트입니다.
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다.
발달 장애가 있는 아동에 대한 여러 시험에서 주요 결과 측정으로 사용되었습니다.
도구 및 해당 하위 척도의 해석은 점수가 높을수록 심각도가 높다는 것입니다.
0(문제 없음)에서 3(문제가 심함) 범위의 값을 가진 16개의 항목 점수를 합산하여 0에서 48까지의 범위에 있는 전체 사회적 위축 척도 점수에 도달합니다.
치료 그룹, 기준선 점수, 연구 주(범주 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용하여 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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평균 기준선 이후 비정상적인 행동 체크리스트 고정관념 점수, 부모 보고서, 이중 맹검 단계
기간: 1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 정신 지체가 있는 6-54세 개인의 문제 행동을 평가하기 위한 증상 체크리스트입니다.
전체 ABC는 과민성, 사회적 위축, 고정관념, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 5가지 요소가 포함된 58개 항목의 부모 등급입니다.
발달 장애가 있는 아동에 대한 여러 시험에서 주요 결과 측정으로 사용되었습니다.
도구 및 해당 하위 척도의 해석은 점수가 높을수록 심각도가 높다는 것입니다.
0(문제가 아님)에서 3(문제가 심각함) 범위의 값을 갖는 7개의 항목 점수를 합하여 0에서 21까지의 전체 고정관념 척도 점수에 도달합니다. 평균은 치료군과 함께 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 추정되었습니다. 기준선 점수, 연구 주(카테고리 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 합니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
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1, 2, 3, 4, 6, 8주차
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어린이 예일-브라운 강박 척도(CY-BOCS)의 강박 하위 척도의 수정된 버전에 대한 평균 포스트 베이스라인 점수
기간: 2, 4, 6, 8주차
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CYBOCS-PDD는 특발성 자폐 스펙트럼 장애 아동의 반복 행동의 현재 심각도를 평가하기 위해 고안된 반구조화된 임상 평가 척도입니다.
현재 반복적인 행동이 확인되면 소요 시간, 간섭, 고통, 저항 및 통제에 대해 등급이 매겨집니다.
이러한 각 항목은 0(최소 증상)에서 4(가장 증상이 있음)까지 점수가 매겨져 총점은 0에서 20까지입니다.
점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
치료 그룹, 기준선 점수, 연구 주(범주 내) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용하여 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
선형 대조는 연구 시점에 걸쳐 평균을 추정했습니다.
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2, 4, 6, 8주차
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평균 Vineland 부적응 행동 하위 척도 총 점수, 8주차
기간: 8주차
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Vineland 적응 행동 척도(설문 조사 양식)는 어린이, 청소년 및 성인의 적응 행동을 측정합니다.
네 가지 영역에서 전체 표준 점수(Adaptive Behavior Composite, ABC)와 연령 표준 점수를 산출합니다.
ABC 점수의 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다(범위 = 20~160).
점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높다는 것을 의미합니다.
기준선에서 최종 방문까지 표준 점수의 증가는 개선을 나타냅니다.
치료 그룹, 연구 주(카테고리, 기준선 또는 8주) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 하는 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
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8주차
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평균 자폐증 진단 관찰 일정(ADOS) 사회적 영향 및 제한적이고 반복적인 행동 총점, 8주차
기간: 8주차
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자폐 진단 관찰 척도(ADOS)(Lord), 모듈 1-3은 2가지 척도로 점수를 산출합니다: 사회적 영향 및 제한적이고 반복적인 행동.
ADOS는 진단 측정으로 반복적으로 평가되었으며 자폐증 중증도의 결과 측정으로도 사용되었습니다(Aldred et al., 2004; Gutstein, 2007; Owly et al, 2001, Green et al, 2010).
모듈 1-3의 경우 14개 항목에 대한 0-2 범위의 점수를 합산하여 0-28 범위의 사회적 영향 및 제한적이고 반복적인 행동 총 점수에 도달합니다.
점수가 높을수록 자폐증의 심각도가 높음을 나타냅니다.
치료 그룹, 연구 주(카테고리, 기준선 또는 8주) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 사용하여 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
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8주차
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평균 사회적 상호성 척도(SRS) 총점, 8주차
기간: 8주차
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65개 항목의 SRS는 자폐증의 핵심 증상에 대한 표준화된 척도입니다.
각 항목은 4점 리커트 척도로 채점됩니다.
각 개별 항목의 점수를 합산하여 총 원시 점수를 생성합니다.
총 점수 결과는 다음과 같습니다. 0-62: 정상 범위 내 63-79: 가벼운 장애 범위 80-108: 중간 장애 범위 109-149: 심각한 장애 범위.
치료 그룹, 연구 주(카테고리, 기준선 또는 8주) 및 성별 x 태너 단계 계층을 공변량으로 하는 반복 측정 선형 회귀 모델을 사용하여 평균을 추정했습니다.
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8주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Christopher J. McDougle, MD, Indiana University School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 12일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 29일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R01MH072961 (미국 NIH 보조금/계약)
- DSIR 82-SEDR
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로