만성 특발성 혈소판감소성 자반병(ITP)으로 인한 혈소판감소증 소아 환자에 대한 엘트롬보팍의 효능 및 안전성 연구 (PETIT)
2018년 9월 13일 업데이트: GlaxoSmithKline
이전에 치료받은 만성 ITP 소아 환자에서 트롬보포이에틴 수용체 작용제인 Eltrombopag의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하기 위한 3부, 시차 코호트, 공개 라벨 및 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구.
2상, 다기관, 3부분, 엇갈린 코호트, 공개 라벨 및 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구(코호트 1: 12~17세, 코호트 2: 6~11세) 코호트 3: 1세 내지 5세).
eltrombopag의 일일 투여는 공개 라벨 방식으로 가장 나이가 많은 코호트의 5명의 환자에게 시작되며 안전성, 약동학 및 혈소판 수 데이터 검토가 정기적으로 수행됩니다.
12주 후에 안전성 문제가 확인되지 않으면 추가 환자 18명이 위약 또는 엘트롬보팍(2:1 무작위 배정)에 무작위 배정됩니다.
7주간의 무작위 치료 후, 모든 환자는 오픈 라벨 방식으로 엘트롬보팍을 받게 됩니다.
엘트롬보팍의 총 치료 기간은 24주입니다.
앞서 언급한 첫 5명의 환자에 대한 12주 검토 시점에 안전성 문제가 확인되지 않으면, 투여는 초기 5명의 환자 그룹과 함께 다음으로 낮은 연령 코호트에서 시작됩니다.
안전성 검토와 후속 등록 및 추가 환자의 무작위 배정 측면에서 동일한 절차를 따를 것입니다.
더 어린 연령 코호트의 시작은 이전 데이터가 평가된 후 시작됩니다.
용량은 혈소판 수와 내약성에 따라 조정됩니다.
이 연구에는 데이터 안전 모니터링 위원회(Data Safety Monitoring Board)의 안전 데이터 검토가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
82
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GJ
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
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California
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Orange, California, 미국, 92868
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
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Orlando, Florida, 미국, 32806
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Orlando, Florida, 미국, 32827
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
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Peoria, Illinois, 미국, 61614
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
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Barakaldo (Vizcaya), 스페인, 48903
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Barcelona, 스페인, 08035
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Madrid, 스페인, 28009
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Madrid, 스페인, 28046
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
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London, 영국, W2 1NY
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Manchester, 영국, M13 9WL
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
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Southampton, 영국, SO16 6YD
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
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Bordeaux cedex, 프랑스, 33076
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Paris Cedex 19, 프랑스, 75935
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Paris cedex 12, 프랑스, 75571
- GSK Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1일차에 1세에서 18세 미만의 피험자.
- 피험자 보호자의 서면 동의서 및 피험자의 동의서 동반(6세 이상 어린이의 경우).
- American Society of Hematology / British Committee for Standards in Hematology(ASH/BCSH) 가이드라인에 따라 만성 ITP 진단 확인[George, 1996; BCSH, 2003]. 또한 말초혈액도말검사나 골수검사는 혈소판감소증의 다른 원인에 대한 증거 없이 ITP 진단을 뒷받침해야 합니다.
- 불응성이거나 적어도 1회의 이전 ITP 치료 후 재발했거나 의학적 이유로 다른 치료에 적합하지 않은 피험자.
- 1일(또는 이전 48시간 이내) 혈소판 수 <30 Gi/L.
- 면역글로불린(IVIg 및 항-D)을 사용한 ITP에 대한 이전 요법은 1일차 최소 2주 전에 완료되었거나 분명히 효과가 없었어야 합니다.
- 병용 ITP 약물로 치료받은 피험자(예: 코르티코스테로이드 또는 아자티오프린)은 1일 이전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
- 비장절제술, 리툭시맙 및 시클로포스파미드를 사용한 ITP에 대한 이전 치료는 1일차 최소 4주 전에 완료되었거나 분명히 효과가 없었어야 합니다.
- 피험자는 프로트롬빈 시간(PT/INR)과 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)이 정상 범위의 80~120% 이내여야 합니다.
- 피험자는 다른 혈액학적 장애를 시사하지 않는 완전한 혈구 수(CBC)를 가져야 합니다.
- 피험자에 대한 다음 임상 화학은 정상(ULN) 참조 범위의 상한을 20% 이상 초과해서는 안 됩니다. 또한 총 알부민은 정상 하한치(LLN)보다 10% 이상 낮아서는 안 됩니다.
- 가임 가능성이 있는 피험자(초경 후): 피험자는 성적으로 활동적이지 않거나 허용 가능한 피임 방법을 시행하고 있어야 합니다(차트에 문서화됨). 여성 피험자(또는 남성 피험자의 여성 파트너)는 연구 약물 투여 전 2주부터 연구 기간 동안 및 완료 후 28일 동안 매우 효과적인 다음 피임 방법(즉, 진주 지수 <1.0%) 중 하나를 사용해야 합니다. 연구의 조기 중단:
- 성교를 완전히 금합니다.
- 자궁 내 장치(IUD);
- 장벽 피임의 두 가지 형태(피임막 + 살정제, 남성의 경우 콘돔 + 살정제)
- 전신 피임약(혼합 또는 프로게스테론 전용).
제외 기준:
- 스크리닝 검사에서 확인된 ITP 이외의 임상적으로 관련된 모든 이상 또는 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여에 적합하지 않거나 다른 1차 진단을 시사하는 기타 의학적 상태 또는 상황(예: 혈소판 감소증은 다른 질병에 이차적입니다).
- 골수증식성 장애를 포함한 동시 또는 과거의 악성 질환.
- 추가로 최소 7주 동안 현재 요법을 지속하기에 적합하지 않은 피험자.
- 1일 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 약물로 치료.
- 혈소판 수의 신뢰할 수 있는 측정을 방해하는 혈소판 응집 이상 병력.
- HIV 감염, 항인지질 항체 증후군, 만성 B형 간염 감염, C형 간염 바이러스 감염 또는 피험자 스크리닝 당시 활동성 간염의 증거가 있는 검사실 또는 임상 증거를 포함하는 이차 면역 혈소판 감소증의 진단.
- 에반스 증후군(자가면역성 혈소판감소증 및 자가면역 용혈)이 있는 피험자.
- 알려진 유전성 혈소판 감소증(예: MYH-9 장애)
- 혈소판 기능에 영향을 미치는 약물(아스피린, 클로피도그렐 및/또는 NSAID를 포함하되 이에 국한되지 않음) 또는 항응고제로 치료받은 피험자는 1일차로부터 2주 이내에 3일 이상 연속으로 치료를 받았습니다.
- 이전에 엘트롬보팍 또는 기타 트롬보포이에틴 수용체 작용제를 투여받은 피험자.
- 초경 상태에 도달한 여성 피험자의 경우, 임신 검사를 위한 혈액 또는 소변 표본을 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없습니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍 플러스 스탠다드 오브 케어
엘트롬보팍
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트롬보포이에틴 수용체 작용제
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위약 비교기: 플라시보 플러스 스탠다드 오브 케어
위약
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비교용 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈소판 수 >= 50 리터당 기가셀(Gi/L)을 달성한 참가자의 비율, 무작위 연구 기간의 8일차와 43일차(1~6주차) 사이에 최소 한 번(파트 2)
기간: 8일차부터 2부 43일차까지
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구조 치료 없이 8일차와 43일차(파트 2의 처음 6주) 사이에 적어도 한 번 혈소판 수치 >=50 Gi/L를 달성한 참가자가 보고되었습니다.
95% 신뢰 구간은 정확한 이항 방법으로 계산되었습니다.
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8일차부터 2부 43일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무작위 치료 기간(2부)의 15일차에서 43일차(2주차~6주차) 사이 평가의 60% 이상에서 엘트롬보팍으로 치료하는 동안 혈소판 수를 달성한 참가자의 비율 >= 50Gi/L
기간: 파트 2의 15일차와 43일차 사이
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치료 그룹 간의 지속적인 혈소판 반응은 엘트롬보팍으로 치료하는 동안 50 Gi/L 이상의 혈소판 수치를 달성한 참가자의 수를 구조 치료 없이 15일에서 43일 사이에 60% 이상 평가하여 평가했습니다. 여기에보고되었습니다.
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파트 2의 15일차와 43일차 사이
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가중 평균 혈소판 수
기간: 기준선 및 파트 2의 43일차
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가중 평균 혈소판 수는 혈소판-시간 곡선 아래 면적을 치료 기간(12주)으로 나눈 값으로 정의됩니다.
공분산 분석(ANCOVA) 모델을 기반으로 가중 평균 혈소판 수는 기준선 수에 연령 코호트에 치료를 더한 합계입니다.
기준선은 1일째 또는 첫 번째 치료 투여 전 48시간 이내에 측정한 혈소판 수로 정의되었습니다.
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기준선 및 파트 2의 43일차
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1부 동안 Eltrombopag 투여 24주 동안 언제든지 혈소판 수 >=50Gi/L를 달성한 참가자의 비율.
기간: 치료 1일차부터 파트 1의 24주차까지
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엘트롬보팍 치료 24주 동안 1회 이상 50Gi/L 이상의 혈소판 수를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
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치료 1일차부터 파트 1의 24주차까지
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파트 2/3 동안 Eltrombopag 치료 31주 동안 언제든지 혈소판 수 >=50 Gi/L를 달성한 참가자의 비율.
기간: 파트 2/3부터 연구 31주차까지
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연구의 파트 2/3 동안 엘트롬보팍 치료의 24주 동안 언제든지 혈소판 수 >=50Gi/L를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
파트 2에서 7주 동안 엘트롬보팍을 무작위로 투여받은 참가자는 연구 24주차까지 파트 2/3에서 추가 17주 동안(총 24주의 치료 동안) 엘트롬보팍을 계속 투여 받았습니다.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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파트 2/3부터 연구 31주차까지
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파트 1, 2 및 2/3 동안 AUC(0-t)에 대한 Eltrombopag에 대한 집단 약동학(PK) 평가.
기간: 치료 1일차부터 연구 31주차까지
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투여 간격(AUC0-t) 데이터에 대한 농도-시간 곡선 아래 면적을 수집하여 1차 모델 기반 PK 매개변수를 추정했습니다.
PK 샘플은 투약 전 3시간 및 투약 후 2, 4, 6, 8 및 24시간 이내에 수집되었습니다.
용량은 비교를 위해 50mg으로 정규화되었습니다.
PK 샘플은 파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 각 치료 중 방문에서 수집되었습니다.
집단 PK 및 가변성 파라미터 추정치 및 공변량 효과를 확인하기 위해 방문에 걸쳐 농도 데이터를 모았다.
AUC(0-t)는 투약 간격에 대한 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
최종 모델에서 각 피험자에 대해 AUC(0-t)의 단일 값이 추정되었고 기하 평균(95% CI) 값이 50mg 용량에 대해 각 코호트에 대해 제시되었습니다.
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치료 1일차부터 연구 31주차까지
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파트 1, 2 및 2/3 동안 Cmax 및 Ct에 대한 Eltrombopag에 대한 모집단 약동학(PK) 평가.
기간: 치료 1일차부터 연구 31주차까지
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관찰된 최대 농도(Cmax) 및 투약 간격 종료 시점의 농도(Ct) 데이터를 수집하여 1차 모델 기반 PK 매개변수를 추정했습니다.
PK 샘플은 투약 전 3시간 및 투약 후 2, 4, 6, 8 및 24시간 이내에 수집되었습니다.
용량은 비교를 위해 50mg으로 정규화되었습니다.
PK 샘플은 파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 각 치료 중 방문에서 수집되었습니다.
집단 PK 및 가변성 파라미터 추정치 및 공변량 효과를 확인하기 위해 방문에 걸쳐 농도 데이터를 모았다.
최종 모델에서 각 피험자에 대해 Cmax 및 Ct의 단일 값을 추정하고 기하 평균(95% CI) 값을 50mg 용량에 대해 각 코호트에 대해 제시했습니다.
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치료 1일차부터 연구 31주차까지
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1부, 2부 및 2/3부 동안 Tmax에 대한 Eltrombopag에 대한 모집단 약동학(PK) 평가
기간: 치료 1일차부터 연구 31주차까지
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최대 농도까지의 시간(tmax)을 수집하여 1차 모델 기반 PK 매개변수를 추정했습니다.
PK 샘플은 투약 전 3시간 및 투약 후 2, 4, 6, 8 및 24시간 이내에 수집되었습니다.
PK 샘플은 파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 각 치료 중 방문에서 수집되었습니다.
집단 PK 및 가변성 파라미터 추정치 및 공변량 효과를 확인하기 위해 방문에 걸쳐 농도 데이터를 모았다.
최종 모델에서 tmax의 단일 값이 각 피험자에 대해 추정되었고 기하 평균(95% CI) 값이 50mg 용량에 대해 각 코호트에 대해 제시되었습니다.
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치료 1일차부터 연구 31주차까지
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1부, 2부 및 2/3부 동안 CL/F에 대한 Eltrombopag에 대한 모집단 약동학(PK) 평가
기간: 치료 1일차부터 연구 31주차까지
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일차 모델 기반 PK 매개변수를 추정하기 위해 엘트롬보팍(CL/F)의 경구 투여 후 겉보기 혈장 청소율을 수집했습니다.
PK 샘플은 투약 전 3시간 및 투약 후 2, 4, 6, 8 및 24시간 이내에 수집되었습니다.
PK 샘플은 파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 각 치료 중 방문에서 수집되었습니다.
집단 PK 및 가변성 파라미터 추정치 및 공변량 효과를 확인하기 위해 방문에 걸쳐 농도 데이터를 모았다.
최종 모델에서 CL/F의 단일 값이 각 피험자에 대해 추정되었으며 기하 평균(95% CI) 값이 50mg 용량에 대해 각 코호트에 대해 표시됩니다.
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치료 1일차부터 연구 31주차까지
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참가자가 파트 2에서 Eltrombopag 치료 7주 동안 >=50 Gi/L의 혈소판 수를 지속적으로 유지한 최대 기간
기간: 기준선부터 파트 2의 7주차까지
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구조 치료가 없을 때 참가자가 지속적으로 혈소판 수 >=50 Gi/L를 유지하는 최대 기간을 계산하고 파트 2의 엘트롬보팍 치료 24주 동안 요약했습니다. 긍정적인 반응을 보인 두 평가 사이의 매주 긍정적인 반응.
참가자가 평가에서 긍정적인 응답을 달성한 후 다음 평가에서 부정적인 응답을 달성한 경우 참가자가 하루 동안 긍정적인 응답을 달성했다고 가정합니다.
혈소판 수와 관계없이 구조 약물 시작부터 혈소판 수가 50Gi/L 미만으로 떨어질 때까지의 기간은 제외합니다.
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기준선부터 파트 2의 7주차까지
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파트 2/3에서 참가자가 Eltrombopag 치료 24주 동안 >=50 Gi/L의 혈소판 수를 지속적으로 유지한 최대 기간
기간: 기준선에서 연구 31주차까지
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참가자가 구조 치료 없이 50 Gi/L 이상의 혈소판 수를 지속적으로 유지한 최대 지속 시간은 파트 2/3에서 엘트롬보팍 치료의 24주 동안 계산 및 요약되었습니다.
비주간 평가를 받은 참가자는 긍정적인 반응을 보인 두 평가 사이에서 매주 긍정적인 반응을 유지했다고 가정했습니다.
참가자가 평가에서 긍정적인 응답을 달성한 후 다음 평가에서 부정적인 응답을 달성한 경우 참가자가 하루 동안 긍정적인 응답을 달성했다고 가정합니다.
파트 2에서 7주 동안 엘트롬보팍을 무작위로 투여받은 참가자는 연구 24주차까지 파트 2/3에서 추가 17주 동안(총 24주의 치료 동안) 엘트롬보팍을 계속 투여 받았습니다.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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기준선에서 연구 31주차까지
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1부 동안 Eltrombopag 치료 24주 동안 기본 병용 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP) 약물을 줄이거나 중단한 참가자의 비율.
기간: 기준선부터 24주차까지 1부 1일 이상
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연구 약물의 마지막 용량 +1일까지 파트 1의 1일의 기간 동안 적어도 하루 동안 베이스라인(BL) ITP 약물을 중단(dis)하거나 지속적으로 감소(빨간색)한 참가자가 보고됩니다.
분모는 기준선에서 ITP 약물을 복용하는 피험자의 수입니다.
파트 1 참가자의 경우 베이스라인은 파트 1의 1일로 정의됩니다.
지속적인 감소는 4주 이상의 감소로 정의됩니다.
빨간색 또는 디스 시도는 연구 약물의 마지막 용량 + 1일 기간 파트 1 1일 기간 동안 적어도 하루 동안 ITP 약물의 BL 용량 또는 빈도에서 용량 또는 빈도의 감소입니다.
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기준선부터 24주차까지 1부 1일 이상
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파트 2/3 동안 엘트롬보팍 치료 24주 동안 베이스라인 병용 ITP 약물을 줄이거나 중단한 참가자의 비율
기간: 기준선부터 치료 종료까지 최대 31주 + 파트 2/3의 1일
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파트 2/3의 1일에서 연구 약물의 마지막 용량 +1일까지의 기간 동안 적어도 하루 동안 베이스라인(BL) ITP 약물을 중단(dis)하거나 지속적으로 감소(빨간색)한 참가자가 보고됩니다. .
분모는 기준선에서 ITP 약물을 복용하는 피험자의 수입니다.
2부에서 위약에 무작위 배정된 참가자의 경우 BL은 2부 7주차로 정의됩니다. 2부에서 엘트롬보팍에 무작위 배정된 참가자의 경우 BL은 2부 1일차로 정의됩니다. 지속적인 감소는 4주 이상의 감소로 정의됩니다. .
시도된 감소 또는 중단은 연구 약물의 마지막 용량 + 1일까지 파트 2/3 1일 기간 동안 적어도 하루 동안 ITP 약물의 BL 용량 또는 빈도에서 용량 또는 빈도의 감소입니다.
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기준선부터 치료 종료까지 최대 31주 + 파트 2/3의 1일
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파트 2/3 동안 프로토콜 정의 구조 치료가 필요한 참가자 수
기간: 기준선에서 치료 종료까지 최대 31주 + 2/3부의 1일
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구조 치료는 새로운 면역(특발성) 혈소판감소성 자반병(ITP) 약물, 베이스라인에서 수반되는 ITP 약물 용량의 증가, 혈소판 수혈 또는 비장 절제술로 정의되었습니다.
2부에서 위약에 무작위 배정된 참가자의 경우 베이스라인은 2부 7주차로 정의됩니다. 2부에서 엘트롬보팍으로 무작위 배정된 참가자의 경우 베이스라인은 2부 1일차로 정의됩니다. 2부에서 7주 동안 엘트롬보팍을 받도록 무작위 배정된 참가자 계속 연구 24주차까지 파트 2/3(총 24주 치료)에서 추가 17주 동안 엘트롬보팍을 받는 것.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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기준선에서 치료 종료까지 최대 31주 + 2/3부의 1일
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어린이 ITP 도구(KIT) 설문지 용량 찾기 기간 동안 KIT 설문지를 사용하여 평가한 기준선, 6주, 12주 및 24주 총 점수, 파트 1
기간: 기준선, 파트 1의 6주차, 12주차 및 24주차
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KIT 설문지는 기준선 또는 스크리닝 방문, 치료 6주 후, 치료 12주 후, 치료 종료 또는 치료 중단 시 자가 보고한 결과가 참가자와 보호자가 결정하는 삶의 질에 미치는 영향을 측정합니다. 공부하다.
KIT 총점은 1분기부터 26분기까지의 각 개별 질문의 점수로 계산됩니다('해당 없음' 답변 제외).
개별 질문 점수에 사용되는 코드 목록은 다음과 같습니다. 1 = 전혀 그렇지 않음, 2 = 거의 없음, 3 = 가끔, 4 = 자주, 5 = 항상, 9 = 해당 없음.
총 점수가 취할 수 있는 값의 범위는 0(최악)에서 100(최상)입니다.
6세 미만 피험자의 경우 가족 설문지(부모 대리인)를 사용했습니다.
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기준선, 파트 1의 6주차, 12주차 및 24주차
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어린이 ITP 도구(KIT) 설문지 무작위 기간 동안 KIT 설문지를 사용하여 평가한 기준선 및 6주차 총 점수, 파트 2
기간: 2부의 기준선 및 6주차
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KIT 설문지는 연구에서 치료 또는 철회 6주 후 기준선 또는 스크리닝 방문에서 자가 보고된 결과에 의해 참가자 및 보호자가 결정한 삶의 질에 대한 영향을 측정합니다.
KIT 총점은 1분기부터 26분기까지의 각 개별 질문의 점수로 계산됩니다('해당 없음' 답변 제외).
개별 질문 점수에 사용되는 코드 목록은 다음과 같습니다. 1 = 전혀 그렇지 않음, 2 = 거의 없음, 3 = 가끔, 4 = 자주, 5 = 항상, 9 = 해당 없음.
총 점수가 취할 수 있는 값의 범위는 0(최악)에서 100(최상)입니다.
6세 미만 피험자의 경우 가족 설문지(부모 대리인)를 사용했습니다.
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2부의 기준선 및 6주차
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어린이 ITP 도구(KIT) 설문지 Eltrombopag 공개 라벨 기간 동안 KIT 설문지를 사용하여 평가한 기준선, 6주, 12주 및 치료 종료 시점의 총 점수, 파트 2/3
기간: 기준선부터 치료 종료까지 연구 31주차까지
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KIT 설문지는 기준선 또는 스크리닝 방문, 치료 6주 후, 치료 12주 후, 치료 종료 또는 치료 중단 시 자가 보고한 결과가 참가자와 보호자가 결정하는 삶의 질에 미치는 영향을 측정합니다. 공부하다.
KIT 총점은 1분기부터 26분기까지의 각 개별 질문의 점수로 계산됩니다('해당 없음' 답변 제외).
개별 질문 점수에 사용되는 코드 목록은 다음과 같습니다. 1=전혀 없음, 2=거의 없음, 3=가끔, 4=자주, 5=항상 및 9=해당 없음.
총 점수가 취할 수 있는 값의 범위는 0(최악)에서 100(최상)입니다.
6세 미만 피험자의 경우 가족 설문지(부모 대리인)를 사용했습니다.
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기준선부터 치료 종료까지 연구 31주차까지
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2부 동안 세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가한 출혈, 임상적으로 유의한 출혈 없음 및 유의한 출혈이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 파트 2의 7주차까지
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WHO 출혈 척도는 다음 등급으로 출혈 중증도를 측정합니다: 등급 0 = 출혈 없음, 등급 1 = 점상출혈, 등급 2 = 가벼운 출혈, 등급 3 = 심한 출혈 및 등급 4 = 쇠약성 출혈.
WHO 등급은 다음 범주로 이분화되었습니다: 출혈 없음 = 등급 0; 모든 출혈 = 등급 1 내지 4; 임상적으로 의미 있는 출혈 없음 = 등급 0 내지 1; 임상적으로 의미 있는 출혈 = 2~4등급. 2부에서 위약에 무작위 배정된 참가자의 경우, 기준선은 2부의 7주로 정의됩니다. 2부에서 Eltrombopag로 무작위 배정된 참가자의 경우, 기준선은 2부의 1일로 정의됩니다.
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기준선부터 파트 2의 7주차까지
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2부/3부 동안 세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가한 출혈, 임상적으로 유의한 출혈 없음 및 유의한 출혈이 있는 참가자 수
기간: 파트 2/3의 베이스라인부터 후속 조치까지
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WHO 출혈 척도는 다음 등급으로 출혈 중증도를 측정합니다: 등급 0 = 출혈 없음, 등급 1 = 점상출혈, 등급 2 = 가벼운 출혈, 등급 3 = 심한 출혈 및 등급 4 = 쇠약성 출혈.
WHO 등급은 다음 범주로 이분화되었습니다: 출혈 없음 = 등급 0; 모든 출혈 = 등급 1 내지 4; 임상적으로 의미 있는 출혈 없음 = 등급 0 내지 1; 임상적으로 의미 있는 출혈 = 2~4등급. 2부에서 위약에 무작위 배정된 참가자의 경우, 기준선은 2부의 7주로 정의됩니다. 2부에서 Eltrombopag로 무작위 배정된 참가자의 경우, 기준선은 2부의 1일로 정의됩니다.
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파트 2/3의 베이스라인부터 후속 조치까지
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파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 기준선 이후 언제든지 표시된 임상 화학 매개변수가 참조 범위를 벗어나는 참가자 수
기간: 1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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포함된 임상 화학 매개변수: 아스파르테이트 아미노 전이효소(AST, 참조 범위[RR]: 0-38 리터당 국제 단위[IU/L]), 알칼리 포스파타아제(ALP: RR: 50 - 375 IU/L), 총 빌리루빈(RR : 3.42 - 22.23 마이크로몰[umol]/L), 알부민 그램[g/L], 알라닌 아미노 트랜스퍼라제(ALT, RR: 5-30 IU/L), 프로트롬빈 국제 표준화 비율(PT INR, RR-0.9 - 1.2) , 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT, RR: 24.2~32.9초), 포도당(RR: 4.107~6.55018밀리몰[mmol]/L), 칼륨(3~5mmol/L) 및 나트륨(135~143mmol/L) ).
기준선 값은 1일째에 얻었습니다.
기준선 이후 언제든지 참조 범위(높음 및 낮음 포함)를 벗어난 표시된 임상 화학 데이터가 있는 참가자의 수가 표시됩니다.
기준선 이후 평가에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 이후 평가가 포함됩니다.
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1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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1부, 2부 및 2부/3부 동안 기준선 이후 언제든지 표시된 혈액 매개변수가 참조 범위를 벗어나는 참가자 수
기간: 1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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포함된 혈액학 매개변수: 적혈구(RR: 4.2 - 6.1 리터당 테라그램[TI/L]), 헤모글로빈(RR: 125 - 165 g/L), 헤마토크리트(RR: 0.36 - 0.46), 혈소판(RR: 170 - 430 기가그램) 리터당[GI/L]), 평균 혈소판 부피(MPV, RR: 4 - 14 페모토리터[fL]), 백혈구(RR: 3.4 - 11.2 GI/L), 총 호중구(RR: 2.1 - 4.9 GI/L) , 림프구(RR: 1.4 - 2.9 GI/L), 단핵구(RR: 0.2 - 0.9 GI/L), 호산구(RR: 0.2 - 0.7 GI/L) 및 호염기구(RR: 0.02 - 0.12 GI/L).
기준선 값은 1일째에 얻었습니다.
기준선 이후 언제든지 참조 범위(높음 및 낮음 포함)를 벗어난 표시된 혈액학 매개변수 데이터를 가진 참가자의 수가 제시됩니다.
기준선 이후 평가에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 이후 평가가 포함됩니다.
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1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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파트 1, 파트 2 및 파트 2/3 동안 기준선 이후 언제든지 표시된 신장 매개변수가 참조 범위를 벗어나는 참가자 수
기간: 1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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포함된 신장 매개변수: 크레아티닌(RR: 44.2 - 88.4 umol/L), 크레아티닌 제거 유도(RR: 89.0 - 165.0 밀리리터/분[ml/min]), 단백질/크레아티닌(RR: 0.113-18.0992 밀리몰당 마이크로그램[mg/min]) mmol]) 및 우레아(RR: 1.785-8.925 mmol/L).
기준선 값은 1일째에 얻었습니다.
기준선 이후 언제든지 참조 범위(높음 및 낮음 포함)를 벗어난 표시된 신장 매개변수 데이터를 가진 참가자의 수가 제시됩니다.
기준선 이후 평가에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 이후 평가가 포함됩니다.
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1주차부터 후속 조치를 거쳐 연구 35주차까지의 포스트 베이스라인
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1부 동안 기준선 후 언제든지 양성 소변 현미경 매개변수를 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 파트 1의 연구 24주차까지
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소변 현미경검사에는 적혈구(RBC) 캐스트, 백혈구(WBC) 캐스트 및 상피 신장 세뇨관 세포 캐스트가 포함됩니다.
결과를 양성 또는 음성으로 분류하기 위해 의료 모니터에서 소변 현미경 데이터를 검토했습니다.
기준선 이후 언제든지 긍정적인 결과를 얻은 참가자의 수를 보고했습니다.
양성 결과는 결과가 RBC 캐스트, WBC 캐스트 또는 상피 신세뇨관 세포 캐스트 중 적어도 하나에 대해 양성이면 표시됩니다.
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기준선에서 파트 1의 연구 24주차까지
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2부 동안 기준선 후 언제든지 양성 소변 현미경 매개변수를 가진 참가자 수
기간: 기준선 및 기준선 이후부터 파트 2의 연구 7주차까지
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소변 현미경검사에는 적혈구(RBC) 캐스트, 백혈구(WBC) 캐스트 및 상피 신장 세뇨관 세포 캐스트가 포함됩니다.
결과를 양성 또는 음성으로 분류하기 위해 의료 모니터에서 소변 현미경 데이터를 검토했습니다.
기준선과 기준선 이후(Post-BL)에 긍정적인 결과를 얻은 참가자의 nmber가 보고되었습니다.
기준선은 치료 전 첫 번째 방문에서 얻은 값으로 정의되었습니다(Pre-trt).
양성 결과는 결과가 RBC 캐스트, WBC 캐스트 또는 상피 신세뇨관 세포 캐스트 중 적어도 하나에 대해 양성이면 표시됩니다.
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기준선 및 기준선 이후부터 파트 2의 연구 7주차까지
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2부/3부 동안 기준선 이후 언제든지 양성 소변 현미경 매개변수를 가진 참가자 수
기간: 기준선 및 기준선 이후부터 파트 2/3의 연구 31주차까지
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소변 현미경검사에는 적혈구(RBC) 캐스트, 백혈구(WBC) 캐스트 및 상피 신장 세뇨관 세포 캐스트가 포함됩니다.
결과를 양성 또는 음성으로 분류하기 위해 의료 모니터에서 소변 현미경 데이터를 검토했습니다.
기준선과 기준선 이후(Post-BL)에 긍정적인 결과를 얻은 참가자의 수를 보고했습니다.
기준선은 치료 전 첫 번째 방문에서 얻은 값으로 정의되었습니다(Pre-trt).
양성 결과는 결과가 RBC 캐스트, WBC 캐스트 또는 상피 신세뇨관 세포 캐스트 중 적어도 하나에 대해 양성이면 표시됩니다.
파트 2에서 7주 동안 엘트롬보팍을 투여하도록 무작위 배정된 참가자는 연구 24주차까지 파트 2/3에서 추가 17주 동안(총 24주의 치료 동안) 엘트롬보팍을 계속 투여 받았습니다.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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기준선 및 기준선 이후부터 파트 2/3의 연구 31주차까지
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1부, 2부, 2부/3부 중 활력 징후가 기준 범위를 벗어난 참여자 수
기간: 기준선에서 연구 35주차까지
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활력 징후 평가에는 다음과 같은 예정된 시점에서 채혈 전에 측정된 수축기 혈압(SBP) 및 이완기 혈압(DBP) 측정이 포함되었습니다. 최대 주(1-4주) 및 최대 기준선 이후(BL) 방문.
BL은 치료 1일째에 얻은 값으로 정의됩니다.
최대 BL 후 방문(MPB)에는 모든 예약 및 예정되지 않은 BL 후 평가가 포함되었습니다.
코호트 1에 대한 SBP(mmHg)(정상의 하한, 정상, 정상의 상한)에 대한 참조 범위(RR): <85, 85-115, >115; 코호트 2의 경우: <85, 85-120,>120; 및 코호트 3: <95, 95-135, >135.
코호트 1에 대한 DBP(mmHg)에 대한 RR: <45, 45-70,>70; 코호트 2의 경우: <50, 50-75, >75; 및 코호트 3: <55, 55-85, >85.
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기준선에서 연구 35주차까지
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기준선에서의 평균 호흡수 및 용량 찾기 기간 동안 기록된 기준선 후 최대값, 파트 1
기간: 기준선부터 24주차까지
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호흡률은 다음과 같은 예정된 시점에서 측정되었습니다: 스크리닝, 1일, 매주 1주부터 24주까지, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
기준선 후 최대 값에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함됩니다.
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기준선부터 24주차까지
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기준선에서의 평균 호흡수 및 무작위 기간 동안 기록된 기준선 후 최대 값, 파트 2
기간: 파트 2 1주차부터 7주차까지
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호흡률은 다음과 같은 예정된 시점에서 측정되었습니다: 스크리닝, 1일, 매주 1주부터 24주까지, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
기준선 후 최대 값에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함됩니다.
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파트 2 1주차부터 7주차까지
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기준선에서의 평균 호흡수 및 2/3부 동안 기준선 이후 최대 방문
기간: 파트 2/3의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 35주차까지
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호흡률은 다음과 같은 예정된 시점에서 측정되었습니다: 스크리닝, 1일, 매주 1주부터 24주까지, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
기준선 후 최대 방문에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함되었습니다.
파트 2에서 7주 동안 엘트롬보팍을 투여하도록 무작위 배정된 참가자는 연구 24주차까지 파트 2/3에서 추가 17주 동안(총 24주의 치료 동안) 엘트롬보팍을 계속 투여 받았습니다.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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파트 2/3의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 35주차까지
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기준선에서의 평균 맥박수 및 용량 찾기 기간 동안 기록된 최대 기준선 후 방문, 파트 1
기간: 파트 1의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 28주차까지
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다음과 같은 예정된 시점에서 맥박수를 측정했습니다: 스크리닝, 1일, 1주부터 24주까지 매주, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
최대 기준선 후(MPB) 방문에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함되었습니다.
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파트 1의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 28주차까지
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기준선에서의 평균 맥박수 및 무작위 기간 동안 기록된 기준선 이후 최대 방문, 파트 2
기간: 파트 2 1주차부터 7주차까지
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다음과 같은 예정된 시점에서 맥박수를 측정했습니다: 스크리닝, 1일, 1주부터 24주까지 매주, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
기준선 후 최대 방문에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함되었습니다.
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파트 2 1주차부터 7주차까지
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기준선에서의 평균 맥박수 및 Eltrombopag 단독 기간 동안 기록된 기준선 이후 최대 방문 횟수 파트 2/3
기간: 파트 2/3의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 35주차까지
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다음과 같은 예정된 시점에서 맥박수를 측정했습니다: 스크리닝, 1일, 1주부터 24주까지 매주, 그리고 각 후속 조치 1-4주.
기준선은 치료 1일차에 얻은 값으로 정의됩니다.
기준선 후 최대 방문에는 모든 예정 및 예정되지 않은 기준선 후 평가가 포함되었습니다.
파트 2에서 7주 동안 엘트롬보팍을 투여하도록 무작위 배정된 참가자는 연구 24주차까지 파트 2/3에서 추가 17주 동안(총 24주의 치료 동안) 엘트롬보팍을 계속 투여 받았습니다.
2부에서 7주 동안 위약을 받도록 무작위로 배정된 참가자는 연구 31주차까지 2부/3부에서 24주 엘트롬보팍(총 24주 치료)을 받았습니다.
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파트 2/3의 1주차부터 후속 조치 4주차까지, 연구 35주차까지
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용량 찾기 기간 동안 베이스라인 및 24주차에 계량봉으로 테스트한 지시된 요검사 매개변수에 대한 참가자 수, 파트 1
기간: 1부 기준선 및 24주차
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요분석 매개변수에는 요단백(UP), 요당(UG), 요케톤(UK), 요잠혈(UOB) 및 pH가 포함됩니다.
딥스틱 테스트는 반정량적 방식으로 결과를 제공합니다.
UP은 누락(MS), 결과 없음(NR), 음성(Neg), 추적, 1+, 2+, 3+ 및 4+로 분류되었습니다.
UG 결과는 MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)로 분류되었고 UK 파라미터는 MS, NR, Neg, 미량(5), 소형(15), 보통(40), 대형(80), 대형(160).
UOB 매개변수는 MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, 비 용혈 흔적 및 용혈 흔적으로 분류되었습니다.
PH 결과는 MS로 분류되었습니다.
NR, 정상 결과, Neg 및 pH 범위(5-9in 0.5 증분).
표시된 매개변수에 대한 데이터는 기준선(BL) 및 24주차(W24)에 보고되었습니다.
기준선 값은 1일차에 측정한 값입니다.
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1부 기준선 및 24주차
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무작위배정 기간 동안 베이스라인 및 7주차에 계량봉으로 테스트한 지시된 요검사 매개변수에 대한 참가자 수, 파트 2
기간: 2부의 기준선 및 7주차
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요분석 매개변수에는 요단백(UP), 요당(UG), 요케톤(UK), 요잠혈(UOB) 및 pH가 포함됩니다.
딥스틱 테스트는 반정량적 방식으로 결과를 제공합니다.
UP은 누락(MS), 결과 없음(NR), 음성(Neg), 추적, 1+, 2+, 3+ 및 4+로 분류되었습니다.
UG 결과는 MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)로 분류되었고 UK 파라미터는 MS, NR, Neg, 미량(5), 소형(15), 보통(40), 대형(80), 대형(160).
UOB 매개변수는 MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, 비 용혈 흔적 및 용혈 흔적으로 분류되었습니다.
PH 결과는 MS로 분류되었습니다.
NR, 정상 결과, Neg 및 pH 범위(5-9in 0.5 증분).
표시된 매개변수에 대한 데이터는 기준선(BL) 및 7주차(W7)에 보고되었습니다.
기준선 값은 1일차에 측정한 값입니다.
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2부의 기준선 및 7주차
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Eltrombopag 공개 라벨 기간, 파트 2/3 동안 베이스라인 및 24주차에 계량봉으로 테스트한 표시된 소변 검사 매개변수에 대한 참가자 수
기간: 파트 2/3의 기준선 및 24주차부터 연구 31주차까지
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요분석 매개변수에는 요단백(UP), 요당(UG), 요케톤(UK), 요잠혈(UOB) 및 pH가 포함됩니다.
딥스틱 테스트는 반정량적 방식으로 결과를 제공합니다.
UP은 누락(MS), 결과 없음(NR), 음성(Neg), 추적, 1+, 2+, 3+ 및 4+로 분류되었습니다.
UG 결과는 MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)로 분류되었고 UK 파라미터는 MS, NR, Neg, 미량(5), 소형(15), 보통(40), 대형(80), 대형(160).
UOB 매개변수는 MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, 비 용혈 흔적 및 용혈 흔적으로 분류되었습니다.
PH 결과는 MS로 분류되었습니다.
NR, 정상 결과, Neg 및 pH 범위(5-9in 0.5 증분).
표시된 매개변수에 대한 데이터는 기준선(BL) 및 24주차(W24)에 보고되었습니다.
기준선 값은 1일차에 측정한 값입니다.
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파트 2/3의 기준선 및 24주차부터 연구 31주차까지
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1부 동안 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 치료 + 1일부터 1부의 24주차까지
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유해 사례(AE)는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생으로 정의됩니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 장애 또는 무능력을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함인 비정상적인 의학적 사건으로 정의됩니다. .
다른 상황에서는 의학적 또는 과학적 판단을 내려야 합니다.
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치료 + 1일부터 1부의 24주차까지
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2부 동안 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 치료 + 1일부터 파트 2의 7주차까지
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유해 사례(AE)는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생으로 정의됩니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 장애 또는 무능력을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함인 비정상적인 의학적 사건으로 정의됩니다. .
다른 상황에서는 의학적 또는 과학적 판단을 내려야 합니다.
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치료 + 1일부터 파트 2의 7주차까지
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2/3부 동안 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 치료 + 1일부터 Part2/3의 31주차까지
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유해 사례(AE)는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생으로 정의됩니다.
심각한 유해 사례(SAE)는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 장애 또는 무능력을 초래하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함인 비정상적인 의학적 사건으로 정의됩니다. .
다른 상황에서는 의학적 또는 과학적 판단을 내려야 합니다.
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치료 + 1일부터 Part2/3의 31주차까지
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1부 동안 시력 변화 및 백내장 악화로 인한 변화를 보인 참여자 수
기간: 기준선, 파트 1의 3개월 및 6개월 후속 조치
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시력 평가는 안과의의 지도하에 안과의 또는 검안사가 수행하였다.
시력은 시력의 선명도 또는 선명도로 정의됩니다.
3개월(FU3) 및 6개월(FU6)에서 파트 1 후속 방문에 대해 기준선 이후 백내장으로 인해 시력 변화 및 악화된 시력이 있는 참가자의 수를 제시합니다.
기준선은 왼쪽 눈 아래에 표시되지만 양쪽 눈에 모두 적용되기 때문에 시력의 변화입니다.
시력(VA)의 변화는 "예" 또는 "아니오"로 분류됩니다.
백내장으로 인한 변화는 "예" 또는 "아니오"로 분류됩니다.
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기준선, 파트 1의 3개월 및 6개월 후속 조치
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시력 변화 및 백내장 악화로 인한 변화가 있는 참여자 수
기간: BL, 3~6개월 2/3부 후속편
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시력 평가는 안과의의 지도하에 안과의 또는 검안사가 수행하였다.
시력은 시력의 선명도 또는 선명도로 정의됩니다.
3개월(FU3) 및 6개월(FU6)에서 파트 2/3 후속 방문에 대해 기준선 이후 백내장 악화로 인해 시력 및 시력 변화가 있는 참가자의 수를 제시합니다.
기준선은 왼쪽 눈 아래에 표시되지만 양쪽 눈에 모두 적용되기 때문에 시력의 변화입니다.
시력(VA)의 변화는 "예" 또는 "아니오"로 분류됩니다.
백내장으로 인한 변화는 "예" 또는 "아니오"로 분류됩니다.
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BL, 3~6개월 2/3부 후속편
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일반 간행물
- Wire MB, Li X, Zhang J, Sallas W, Aslanis V, Ouatas T. Modeling and Simulation Support Eltrombopag Dosing in Pediatric Patients With Immune Thrombocytopenia. Clin Pharmacol Ther. 2018 Dec;104(6):1199-1207. doi: 10.1002/cpt.1066. Epub 2018 Apr 17.
- Grainger JD, Blanchette VS, Grotzinger KM, Roy A, Bussel JB. Health-related quality of life in children with chronic immune thrombocytopenia treated with eltrombopag in the PETIT study. Br J Haematol. 2019 Apr;185(1):102-106. doi: 10.1111/bjh.15732. Epub 2018 Dec 27.
- Bussel JB, de Miguel PG, Despotovic JM, Grainger JD, Sevilla J, Blanchette VS, Krishnamurti L, Connor P, David M, Boayue KB, Matthews DC, Lambert MP, Marcello LM, Iyengar M, Chan GW, Chagin KD, Theodore D, Bailey CK, Bakshi KK. Eltrombopag for the treatment of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia (PETIT): a randomised, multicentre, placebo-controlled study. Lancet Haematol. 2015 Aug;2(8):e315-25. doi: 10.1016/S2352-3026(15)00114-3. Epub 2015 Jul 28. Erratum In: Lancet Haematol. 2015 Oct;2(10):e407.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 9월 30일
기본 완료 (실제)
2014년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 5월 21일
처음 게시됨 (추정)
2009년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 13일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
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엘트롬보팍에 대한 임상 시험
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University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology모집하지 않고 적극적으로
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The First Affiliated Hospital of Soochow University모병