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Studio di efficacia e sicurezza di eltrombopag in pazienti pediatrici con trombocitopenia da porpora trombocitopenica idiopatica cronica (ITP) (PETIT)

13 settembre 2018 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio in tre parti, di coorte sfalsato, in aperto e in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di Eltrombopag, un agonista del recettore della trombopoietina, in pazienti pediatrici precedentemente trattati con ITP cronica.

Studio di fase II, multicentrico, in 3 parti, di coorte sfalsato, in aperto e in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che ha coinvolto 3 coorti determinate in base all'età (Coorte 1: tra 12 e 17 anni; Coorte 2: tra 6 e 11 anni età; Coorte 3: tra 1 e 5 anni). La somministrazione giornaliera di eltrombopag inizierà con 5 pazienti nella coorte di età più anziana in modalità open label e verrà eseguita regolarmente una revisione dei dati di sicurezza, farmacocinetica e conta piastrinica. Se non vengono identificati problemi di sicurezza dopo 12 settimane, 18 pazienti aggiuntivi saranno randomizzati a placebo o eltrombopag (randomizzazione 2:1). Dopo 7 settimane di trattamento randomizzato, tutti i pazienti riceveranno eltrombopag in modalità open label. La durata totale del trattamento con eltrombopag sarà di 24 settimane. Se al momento della suddetta revisione di 12 settimane dei primi 5 pazienti non vengono identificati problemi di sicurezza, la somministrazione inizierà nella successiva coorte di età inferiore con un gruppo iniziale di 5 pazienti. La stessa procedura sarà seguita in termini di revisione della sicurezza e successivo arruolamento e randomizzazione dei pazienti aggiuntivi. L'avvio della coorte di età più giovane avverrà una volta valutati i dati della precedente. Le dosi saranno aggiustate in base alla conta piastrinica e alla tollerabilità. Lo studio includerà una revisione dei dati sulla sicurezza da parte di un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

82

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Paris Cedex 19, Francia, 75935
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 12, Francia, 75571
        • GSK Investigational Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • GSK Investigational Site
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • GSK Investigational Site
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • GSK Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • GSK Investigational Site
  • Spagna
      • Barakaldo (Vizcaya), Spagna, 48903
        • GSK Investigational Site
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • GSK Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • GSK Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • GSK Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • GSK Investigational Site
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • GSK Investigational Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • GSK Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • GSK Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • GSK Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • GSK Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 1 anno e <18 anni al giorno 1.
  • Consenso informato scritto del tutore del soggetto e relativo assenso informato del soggetto (per i bambini di età superiore ai 6 anni).
  • Diagnosi confermata di PTI cronica, secondo le linee guida dell'American Society of Hematology / British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH) [George, 1996; BCSH, 2003]. Inoltre, uno striscio di sangue periferico o un esame del midollo osseo dovrebbero supportare la diagnosi di ITP senza evidenza di altre cause di trombocitopenia.
  • Soggetti refrattari o recidivi dopo almeno una precedente terapia ITP o non idonei, per motivi medici, ad altri trattamenti.
  • Conta piastrinica al giorno 1 (o nelle 48 ore precedenti) <30 Gi/L.
  • La precedente terapia per ITP con immunoglobuline (IVIg e anti-D) deve essere stata completata almeno 2 settimane prima del giorno 1 o essere chiaramente inefficace.
  • Soggetti trattati con farmaci concomitanti per la PTI (ad es. corticosteroidi o azatioprina) deve ricevere una dose stabile da almeno 4 settimane prima del Giorno 1.
  • Il precedente trattamento per ITP con splenectomia, rituximab e ciclofosfamide deve essere stato completato almeno 4 settimane prima del Giorno 1 o essere chiaramente inefficace.
  • I soggetti devono avere un tempo di protrombina (PT/INR) e un tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) compresi tra l'80 e il 120% del range normale.
  • I soggetti devono avere un emocromo completo (CBC) non indicativo di un altro disturbo ematologico.
  • I seguenti parametri chimici clinici per i soggetti NON DEVONO superare il limite superiore del range di riferimento normale (ULN) di oltre il 20%: creatinina, alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), bilirubina totale e fosfatasi alcalina. Inoltre, l'albumina totale non deve essere inferiore al limite inferiore della norma (LLN) di oltre il 10%.
  • Per i soggetti in età fertile (dopo il menarca): il soggetto non deve essere sessualmente attivo o sta praticando un metodo contraccettivo accettabile (documentato nella tabella). I soggetti di sesso femminile (o le partner di sesso femminile di soggetti di sesso maschile) devono utilizzare uno dei seguenti metodi contraccettivi altamente efficaci (ovvero, indice di Pearl <1,0%) da due settimane prima della somministrazione del farmaco in studio, durante lo studio e 28 giorni dopo il completamento o interruzione prematura dallo studio:
  • Completa astinenza dai rapporti;
  • Dispositivo intrauterino (IUD);
  • Due forme di contraccezione di barriera (diaframma più spermicida e per i maschi preservativo più spermicida);
  • Contraccettivi sistemici (combinati o solo progesterone).

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi anomalia clinicamente rilevante, diversa dall'ITP, identificata durante l'esame di screening o qualsiasi altra condizione o circostanza medica, che a parere dello sperimentatore rende il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio o suggerisce un'altra diagnosi primaria (ad es. la trombocitopenia è secondaria a un'altra malattia).
  • Malattia maligna concomitante o pregressa, incluso il disturbo mieloproliferativo.
  • - Soggetti che non sono idonei per la continuazione della terapia in corso per almeno altre 7 settimane aggiuntive.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia la più lunga) prima del Giorno 1.
  • Anamnesi di anomalia dell'agglutinazione piastrinica che impedisce una misurazione affidabile della conta piastrinica.
  • Diagnosi di trombocitopenia immunitaria secondaria, compresi quelli con evidenza di laboratorio o clinica di infezione da HIV, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, infezione da epatite B cronica, infezione da virus dell'epatite C o qualsiasi evidenza di epatite attiva al momento dello screening del soggetto.
  • Soggetto con sindrome di Evans (trombocitopenia autoimmune ed emolisi autoimmune).
  • Soggetti con trombocitopenia ereditaria nota (ad es. disturbi MYH-9)
  • - Soggetti trattati con farmaci che influenzano la funzione piastrinica (inclusi ma non limitati a aspirina, clopidogrel e/o FANS) o anticoagulanti per > 3 giorni consecutivi entro 2 settimane dal giorno 1.
  • Soggetti che hanno precedentemente ricevuto eltrombopag o qualsiasi altro agonista del recettore della trombopoietina.
  • Per i soggetti di sesso femminile che hanno raggiunto lo stato del menarca, incapacità o riluttanza a fornire un campione di sangue o urina per il test di gravidanza.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: eltrombopag plus standard di cura
eltrombopag
Droga: eltrombopag
agonista del recettore della trombopoietina
Comparatore placebo: placebo più standard di cura
placebo
Droga: Placebo
placebo per il confronto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50 Gigacellule per litro (Gi/L) almeno una volta, tra il giorno 8 e il giorno 43 (settimane da 1 a 6) del periodo randomizzato dello studio (parte 2)
Lasso di tempo: Dal giorno 8 al giorno 43 della parte 2
Sono stati segnalati i partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50 Gi/L almeno una volta tra il giorno 8 e il giorno 43 (prime 6 settimane della Parte 2) in assenza del trattamento di salvataggio. Un intervallo di confidenza al 95% è stato calcolato con il metodo binomiale esatto.
Dal giorno 8 al giorno 43 della parte 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50Gi/L durante il trattamento con eltrombopag in >= 60% delle valutazioni tra il giorno 15 e il giorno 43 (settimane da 2 a 6) del periodo di trattamento randomizzato (Parte 2)
Lasso di tempo: Tra il giorno 15 e il giorno 43 della parte 2
La risposta piastrinica sostenuta tra i gruppi di trattamento è stata valutata determinando il numero di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50 Gi/L durante il trattamento con eltrombopag in >= 60% delle valutazioni tra il Giorno 15 e il Giorno 43 in assenza del trattamento di salvataggio sono state riportato qui.
Tra il giorno 15 e il giorno 43 della parte 2
Conta piastrinica media ponderata
Lasso di tempo: Basale e giorno 43 della parte 2
La conta piastrinica media ponderata è definita come l'area sotto la curva del tempo piastrinico divisa per la durata del trattamento (12 settimane). Sulla base del modello di analisi della covarianza (ANCOVA), la conta piastrinica media ponderata è la somma della conta al basale più la coorte di età più il trattamento. Il basale è stato definito come la conta piastrinica rilevata il giorno 1 o entro 48 ore prima della prima dose di trattamento.
Basale e giorno 43 della parte 2
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50Gi/L in qualsiasi momento durante le 24 settimane di somministrazione di Eltrombopag durante la Parte 1.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 24 della parte 1
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50Gi/L almeno una volta in qualsiasi momento durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag.
Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 24 della parte 1
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50 Gi/L in qualsiasi momento durante le 31 settimane di trattamento con Eltrombopag durante la Parte 2/3.
Lasso di tempo: Parte 2/3 fino alla settimana di studio 31
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica >=50Gi/L almeno una volta in qualsiasi momento durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag durante la Parte 2/3 dello studio. I partecipanti randmoizzati per ricevere eltrombopag per 7 settimane nella Parte 2 hanno continuato a ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla settimana 24 dello studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Parte 2/3 fino alla settimana di studio 31
Valutazione farmacocinetica (PK) della popolazione per eltrombopag per AUC(0-t) durante le parti 1, 2 e 2/3.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
I dati dell'area sotto la curva concentrazione-tempo rispetto all'intervallo di dosaggio (AUC0-t) sono stati raccolti per stimare i parametri farmacocinetici primari basati sul modello. I campioni farmacocinetici sono stati raccolti entro 3 ore prima della somministrazione e 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione. Le dosi sono state normalizzate a 50 mg per confronto. I campioni PK sono stati raccolti ad ogni visita durante il trattamento durante la Parte 1, la Parte 2 e la Parte 2/3. I dati sulla concentrazione sono stati raggruppati tra le visite per identificare le stime dei parametri farmacocinetici e di variabilità della popolazione e gli effetti delle covariate. L'AUC(0-t) è definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo nell'intervallo tra le somministrazioni. Dal modello finale, è stato stimato un singolo valore di AUC(0-t) per ciascun soggetto e sono stati presentati i valori della media geometrica (IC 95%) per ciascuna coorte per una dose di 50 mg.
Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
Valutazioni farmacocinetiche della popolazione (PK) per Eltrombopag per Cmax e Ct durante le parti 1, 2 e 2/3.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
I dati relativi alla concentrazione massima osservata (Cmax) e alla concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio (Ct) sono stati raccolti per stimare i parametri farmacocinetici primari basati sul modello. I campioni farmacocinetici sono stati raccolti entro 3 ore prima della somministrazione e 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione. Le dosi sono state normalizzate a 50 mg per confronto. I campioni PK sono stati raccolti ad ogni visita durante il trattamento durante la Parte 1, la Parte 2 e la Parte 2/3. I dati sulla concentrazione sono stati raggruppati tra le visite per identificare le stime dei parametri farmacocinetici e di variabilità della popolazione e gli effetti delle covariate. Dal modello finale, è stato stimato un singolo valore di Cmax e Ct per ciascun soggetto e sono stati presentati i valori della media geometrica (IC 95%) per ciascuna coorte per una dose di 50 mg.
Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
Valutazioni farmacocinetiche (PK) di popolazione per eltrombopag per Tmax durante le parti 1, 2 e 2/3
Lasso di tempo: Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
Il tempo alla concentrazione massima (tmax) è stato raccolto per stimare i parametri farmacocinetici basati sul modello primario. I campioni farmacocinetici sono stati raccolti entro 3 ore prima della somministrazione e 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione. I campioni PK sono stati raccolti ad ogni visita durante il trattamento durante la Parte 1, la Parte 2 e la Parte 2/3. I dati sulla concentrazione sono stati raggruppati tra le visite per identificare le stime dei parametri farmacocinetici e di variabilità della popolazione e gli effetti delle covariate. Dal modello finale, è stato stimato un singolo valore di tmax per ciascun soggetto e sono stati presentati i valori della media geometrica (IC 95%) per ciascuna coorte per una dose di 50 mg.
Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
Valutazioni farmacocinetiche (PK) di popolazione per eltrombopag per CL/F durante le parti 1, 2 e 2/3
Lasso di tempo: Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
La clearance plasmatica apparente dopo la somministrazione orale di eltrombopag (CL/F) è stata raccolta per stimare i parametri farmacocinetici primari basati su modello. I campioni farmacocinetici sono stati raccolti entro 3 ore prima della somministrazione e 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la somministrazione. I campioni PK sono stati raccolti ad ogni visita durante il trattamento durante la Parte 1, la Parte 2 e la Parte 2/3. I dati sulla concentrazione sono stati raggruppati tra le visite per identificare le stime dei parametri farmacocinetici e di variabilità della popolazione e gli effetti delle covariate. Dal modello finale, è stato stimato un singolo valore di CL/F per ciascun soggetto e sono stati presentati i valori della media geometrica (IC 95%) per ciascuna coorte per una dose di 50 mg.
Dal giorno 1 del trattamento fino alla settimana 31 di studio
Durata massima per la quale un partecipante ha mantenuto continuamente una conta piastrinica >=50 Gi/L durante le 7 settimane di trattamento con Eltrombopag nella Parte 2
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 7 della parte 2
La durata massima per la quale un partecipante ha mantenuto continuamente una conta piastrinica >=50 Gi/L in assenza di trattamento di salvataggio è stata calcolata e riassunta durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag nella Parte 2. Si presumeva che i partecipanti con valutazioni non settimanali avessero mantenuto una risposta positiva per ogni settimana tra due valutazioni che hanno avuto risposte positive. Se un partecipante ha ottenuto una risposta positiva a una valutazione e poi ha ottenuto una risposta negativa alla valutazione successiva, si presumeva che il partecipante avesse ottenuto una risposta positiva per un giorno. Esclude i periodi dall'inizio della terapia di salvataggio fino a quando la conta piastrinica scende al di sotto di 50Gi/L, indipendentemente dalla conta piastrinica
Dal basale fino alla settimana 7 della parte 2
Durata massima per la quale un partecipante ha mantenuto continuamente una conta piastrinica >=50 Gi/L durante le 24 settimane di trattamento con Eltrombopag nella Parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana di studio 31
La durata massima per la quale un partecipante ha mantenuto continuamente una conta piastrinica >=50 Gi/L in assenza di trattamento di salvataggio è stata calcolata e riassunta durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag nella Parte 2/3. Si presumeva che i partecipanti con valutazioni non settimanali avessero mantenuto una risposta positiva per ogni settimana tra due valutazioni che avevano avuto risposte positive. Se un partecipante ha ottenuto una risposta positiva a una valutazione e poi ha ottenuto una risposta negativa alla valutazione successiva, si presumeva che il partecipante avesse ottenuto una risposta positiva per un giorno. I partecipanti randmoizzati per ricevere eltrombopag per 7 settimane nella Parte 2 hanno continuato a ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla settimana 24 dello studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Dal basale fino alla settimana di studio 31
Percentuale di partecipanti che hanno ridotto o interrotto i farmaci per la porpora trombocitopenica idiopatica concomitante (ITP) al basale durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag durante la parte 1.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla Settimana 24+ 1 giorno della Parte 1
Vengono segnalati i partecipanti che hanno interrotto (dis) o hanno avuto una riduzione prolungata (rosso) di un farmaco ITP al basale (BL) per almeno un giorno durante il periodo dal Giorno 1 della Parte 1 all'ultima dose del farmaco in studio +1 giorno. Il denominatore è il numero di soggetti che assumono un farmaco ITP al basale. Per i partecipanti alla Parte 1, Baseline è definito come il Giorno 1 della Parte 1. Una riduzione prolungata è definita come riduzione per 4 settimane o più. Un tentativo rosso o dis è una diminuzione della dose o della frequenza rispetto alla dose BL o alla frequenza di un farmaco ITP per almeno un giorno durante il periodo Parte 1 Giorno 1 fino all'ultima dose del farmaco in studio + 1 giorno.
Dal basale fino alla Settimana 24+ 1 giorno della Parte 1
Percentuale di partecipanti che hanno ridotto o interrotto i farmaci ITP concomitanti al basale durante le 24 settimane di trattamento con eltrombopag durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 + 1 giorno della parte 2/3
Vengono segnalati i partecipanti che hanno interrotto (dis) o hanno avuto una riduzione prolungata (rosso) di un farmaco ITP al basale (BL) per almeno un giorno durante il periodo dal giorno 1 della parte 2/3 all'ultima dose del farmaco in studio +1 giorno . Il denominatore è il numero di soggetti che assumono un farmaco ITP al basale. Per i partecipanti randomizzati al placebo nella Parte 2, BL è definito come Settimana 7 della Parte 2. Per i partecipanti randomizzati a eltrombopag nella Parte 2, BL è definito come Giorno 1 della Parte 2. Una riduzione sostenuta è definita come riduzione per 4 settimane o più . Un tentativo di riduzione o interruzione è una diminuzione della dose o della frequenza rispetto alla dose BL o alla frequenza di un farmaco per ITP per almeno un giorno durante il periodo Parte 2/3 Giorno 1 fino all'ultima dose del farmaco in studio + 1 giorno.
Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 + 1 giorno della parte 2/3
Numero di partecipanti che hanno richiesto un trattamento di salvataggio definito dal protocollo durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 + 1 giorno della Parte 2/3
Il trattamento di salvataggio è stato definito come un nuovo farmaco per la porpora trombocitopenica immunitaria (idiopatica), un aumento della dose di un farmaco concomitante per ITP rispetto al basale, una trasfusione di piastrine o una splenectomia. Per i partecipanti randomizzati al placebo nella Parte 2, il basale è definito come la settimana 7 della parte 2. Per i partecipanti randomizzati a eltrombopag nella parte 2, il basale è definito come il giorno 1 della parte 2. I partecipanti randmoizzati per ricevere eltrombopag per 7 settimane nella parte 2 continua ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 24 di studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 + 1 giorno della Parte 2/3
Punteggio totale del questionario dello strumento ITP per bambini (KIT) al basale, alla settimana 6, alla settimana 12 e alla settimana 24 come valutato utilizzando il questionario KIT durante il periodo di determinazione della dose, parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12 e settimana 24 della parte 1
Il questionario KIT misura l'impatto sulla qualità della vita determinato dal partecipante e dal tutore in base ai risultati auto-segnalati al basale o alla visita di screening, dopo 6 settimane di trattamento, dopo 12 settimane di trattamento e alla fine del trattamento o al ritiro dal studio. Il punteggio totale del KIT viene calcolato dai punteggi di ciascuna delle singole domande dal primo trimestre al secondo trimestre (escluse le risposte "Non applicabile"). L'elenco di codici utilizzato per i singoli punteggi delle domande è: 1 = mai, 2 = raramente, 3 = qualche volta, 4 = spesso, 5 = sempre e 9 = non applicabile. L'intervallo di valori che il punteggio totale può assumere va da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Per i soggetti di età inferiore ai sei anni è stato utilizzato il questionario familiare (procura parentale).
Basale, settimana 6, settimana 12 e settimana 24 della parte 1
Punteggio totale del questionario Kids' ITP Tool (KIT) al basale e alla settimana 6 valutato utilizzando il questionario KIT durante il periodo randomizzato, parte 2
Lasso di tempo: Basale e settimana 6 della parte 2
Il questionario KIT misura l'impatto sulla qualità della vita determinato dal partecipante e dal tutore in base ai risultati autodichiarati al basale o alla visita di screening, dopo 6 settimane di trattamento o ritiro dallo studio. Il punteggio totale del KIT viene calcolato dai punteggi di ciascuna delle singole domande dal primo trimestre al secondo trimestre (escluse le risposte "Non applicabile"). L'elenco di codici utilizzato per i singoli punteggi delle domande è: 1 = mai, 2 = raramente, 3 = qualche volta, 4 = spesso, 5 = sempre e 9 = non applicabile. L'intervallo di valori che il punteggio totale può assumere va da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Per i soggetti di età inferiore ai sei anni è stato utilizzato il questionario familiare (procura parentale).
Basale e settimana 6 della parte 2
Punteggio totale del questionario sugli strumenti ITP per bambini (KIT) al basale, alla settimana 6, alla settimana 12 e alla visita di fine trattamento come valutato utilizzando il questionario KIT durante il periodo in aperto di Eltrombopag, parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 dello studio
Il questionario KIT misura l'impatto sulla qualità della vita determinato dal partecipante e dal tutore in base ai risultati auto-segnalati al basale o alla visita di screening, dopo 6 settimane di trattamento, dopo 12 settimane di trattamento e alla fine del trattamento o al ritiro dal studio. Il punteggio totale del KIT viene calcolato dai punteggi di ciascuna delle singole domande dal primo trimestre al secondo trimestre (escluse le risposte "Non applicabile"). L'elenco di codici utilizzato per i singoli punteggi delle domande è: 1=mai, 2=raramente, 3=qualche volta, 4=spesso, 5=sempre e 9=non applicabile. L'intervallo di valori che il punteggio totale può assumere va da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Per i soggetti di età inferiore ai sei anni è stato utilizzato il questionario familiare (procura parentale).
Dal basale alla fine del trattamento fino alla settimana 31 dello studio
Numero di partecipanti con qualsiasi sanguinamento, nessun sanguinamento clinicamente significativo e sanguinamento significativo valutato utilizzando la scala del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) durante la parte 2
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 7 della parte 2
La scala del sanguinamento dell'OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 0 = nessun sanguinamento, Grado 1 = petecchie, Grado 2 = lieve perdita di sangue, Grado 3 = sanguinamento grossolano e Grado 4 = perdita di sangue debilitante. I gradi dell'OMS sono stati dicotomizzati nelle seguenti categorie: nessun sanguinamento=Grado 0; qualsiasi sanguinamento=Gradi da 1 a 4; nessun sanguinamento clinicamente significativo = Gradi da 0 a 1; sanguinamento clinicamente significativo=Gradi da 2 a 4. Per i partecipanti randomizzati a Placebo nella Parte 2, basale definito come Settimana 7 della Parte 2. Per i partecipanti randomizzati a Eltrombopag nella Parte 2, basale definito come Giorno 1 della Parte 2.
Dal basale fino alla settimana 7 della parte 2
Numero di partecipanti con qualsiasi sanguinamento, nessun sanguinamento clinicamente significativo e sanguinamento significativo valutato utilizzando la scala del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dal riferimento della parte 2/3 al follow-up
La scala del sanguinamento dell'OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 0 = nessun sanguinamento, Grado 1 = petecchie, Grado 2 = lieve perdita di sangue, Grado 3 = sanguinamento grossolano e Grado 4 = perdita di sangue debilitante. I gradi dell'OMS sono stati dicotomizzati nelle seguenti categorie: nessun sanguinamento=Grado 0; qualsiasi sanguinamento=Gradi da 1 a 4; nessun sanguinamento clinicamente significativo = Gradi da 0 a 1; sanguinamento clinicamente significativo=Gradi da 2 a 4. Per i partecipanti randomizzati a Placebo nella Parte 2, basale definito come Settimana 7 della Parte 2. Per i partecipanti randomizzati a Eltrombopag nella Parte 2, basale definito come Giorno 1 della Parte 2.
Dal riferimento della parte 2/3 al follow-up
Numero di partecipanti con il parametro di chimica clinica indicato al di fuori dell'intervallo di riferimento in qualsiasi momento post-basale durante la parte 1, la parte 2 e la parte 2/3
Lasso di tempo: Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
I parametri di chimica clinica includevano: aspartato aminotransferasi (AST, intervallo di riferimento [RR]: 0-38 Unità internazionali per litro [UI/L]), fosfatasi alcalina (ALP: RR: 50 - 375 IU/L), bilirubina totale (RR : 3,42 - 22,23 micromoli [umol]/L), grammi di albumina [g/L], alanina aminotransferasi (ALT, RR: 5-30 IU/L), rapporto normalizzato internazionale della protrombina (PT INR, RR-0,9 - 1,2) , tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT, RR: 24,2 - 32,9 secondi), glucosio (RR: 4,107- 6,55018 millimoli [mmol]/L), potassio (3 - 5 mmol/L) e sodio (135 - 143 mmol/L) ). I valori basali sono stati ottenuti al giorno 1. Viene presentato il numero di partecipanti con i dati di chimica clinica indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento (con alto e basso) in qualsiasi momento successivo al basale. In qualsiasi momento le valutazioni post-Baseline includevano qualsiasi valutazione post-Baseline programmata e non programmata
Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
Numero di partecipanti con i parametri ematologici indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento in qualsiasi momento post-basale durante la parte 1, la parte 2 e la parte 2/3
Lasso di tempo: Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
I parametri ematologici includevano: eritrociti (RR: 4,2 - 6,1 teragrammi per litro [TI/L]), emoglobina (RR: 125 - 165 g/L), ematocrito (RR: 0,36 - 0,46), piastrine (RR: 170 - 430 gigagrammi per litro [GI/L]), volume medio delle piastrine (MPV, RR: 4 - 14 femotolitro [fL]), leucociti (RR: 3,4 - 11,2 GI/L), neutrofili totali (RR: 2,1 - 4,9 GI/L) , linfociti (RR: 1,4 - 2,9 GI/L), monociti (RR: 0,2 - 0,9 GI/L), eosinofili (RR: 0,2 - 0,7 GI/L) e basofili (RR: 0,02 - 0,12 GI/L). I valori basali sono stati ottenuti al giorno 1. Viene presentato il numero di partecipanti con i dati dei parametri ematologici indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento (con alto e basso) in qualsiasi momento post-basale. In qualsiasi momento le valutazioni post-Baseline includevano qualsiasi valutazione post-Baseline programmata e non programmata
Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
Numero di partecipanti con i parametri renali indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento in qualsiasi momento post-basale durante la parte 1, la parte 2 e la parte 2/3
Lasso di tempo: Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
I parametri renali includevano: creatinina (RR: 44,2 - 88,4 umol/L), clearance della creatinina derivata (RR: 89,0 - 165,0 millilitri al minuto [ ml/min]), proteine/creatinina (RR: 0,113 - 18,0992 microgrammi per millimoli [mg/ mmol]) e urea (RR: 1,785-8,925 mmol/L). I valori basali sono stati ottenuti al giorno 1. Viene presentato il numero di partecipanti con i dati dei parametri renali indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento (con alto e basso) in qualsiasi momento post-basale. Le valutazioni post-basale in qualsiasi momento includevano qualsiasi valutazione post-basale programmata e non programmata
Post-basale dalla settimana 1 fino al follow-up fino alla settimana 35 di studio
Numero di partecipanti con parametri di microscopia urinaria positivi in ​​qualsiasi momento post-basale durante la parte 1
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana di studio 24 della parte 1
La microscopia delle urine includeva cilindri di globuli rossi (RBC), cilindri di globuli bianchi (WBC) e cilindri di cellule tubulari renali epiteliali. I dati di microscopia delle urine sono stati esaminati dal Medical Monitor per classificare i risultati come positivi o negativi. È stato riportato il numero di partecipanti con un risultato positivo in qualsiasi momento dopo il basale. Un risultato positivo indicava se il risultato era positivo per almeno uno dei cilindri eritrocitari, cilindri leucocitari o cilindri delle cellule tubulari renali epiteliali.
Dal basale fino alla settimana di studio 24 della parte 1
Numero di partecipanti con parametri di microscopia urinaria positivi in ​​qualsiasi momento post-basale durante la parte 2
Lasso di tempo: Dal basale e dopo il basale fino alla settimana di studio 7 della parte 2
La microscopia delle urine includeva cilindri di globuli rossi (RBC), cilindri di globuli bianchi (WBC) e cilindri di cellule tubulari renali epiteliali. I dati di microscopia delle urine sono stati esaminati dal Medical Monitor per classificare i risultati come positivi o negativi. È stato riportato il numero di partecipanti con risultati positivi al basale e in qualsiasi momento dopo il basale (Post-BL). Il basale è stato definito come il valore ottenuto alla prima visita prima del trattamento (Pre-trt). Un risultato positivo indicava se il risultato era positivo per almeno uno dei cilindri eritrocitari, cilindri leucocitari o cilindri delle cellule tubulari renali epiteliali.
Dal basale e dopo il basale fino alla settimana di studio 7 della parte 2
Numero di partecipanti con parametri positivi al microscopio delle urine in qualsiasi momento post-basale durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale e dopo il basale fino alla settimana di studio 31 della parte 2/3
La microscopia delle urine includeva cilindri di globuli rossi (RBC), cilindri di globuli bianchi (WBC) e cilindri di cellule tubulari renali epiteliali. I dati di microscopia delle urine sono stati esaminati dal Medical Monitor per classificare i risultati come positivi o negativi. È stato riportato il numero di partecipanti con risultati positivi al basale e in qualsiasi momento dopo il basale (Post-BL). Il basale è stato definito come il valore ottenuto alla prima visita prima del trattamento (Pre-trt). Un risultato positivo indicava se il risultato era positivo per almeno uno dei cilindri eritrocitari, cilindri leucocitari o cilindri delle cellule tubulari renali epiteliali. I partecipanti randomizzati a ricevere eltrombopag per 7 settimane nella Parte 2 hanno continuato a ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla settimana 24 dello studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Dal basale e dopo il basale fino alla settimana di studio 31 della parte 2/3
Numero di partecipanti con i segni vitali indicati al di fuori dell'intervallo di riferimento durante la Parte 1, la Parte 2 e la Parte 2/3
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana di studio 35
Le valutazioni dei segni vitali includevano misurazioni della pressione arteriosa sistolica (SBP) e della pressione arteriosa diastolica (DBP) misurate prima di qualsiasi prelievo di sangue nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24, a ogni settimana (settimana 1-4) e la visita massima post-basale (BL). BL è definito come il valore ottenuto il Giorno 1 di trattamento. La visita post-BL massima (MPB) includeva qualsiasi valutazione post-BL programmata e non programmata. Intervalli di riferimento (RR) per SBP (mmHg) (limite inferiore del normale, normale, limite superiore del normale) per la coorte 1: <85, 85-115, >115; per la coorte 2: <85, 85-120,>120; e Coorte 3: <95, 95-135, >135. RR per DBP (mmHg) per Coorte 1: <45, 45-70,>70; per la coorte 2: <50, 50-75, >75; e Coorte 3: <55, 55-85, >85.
Dal basale fino alla settimana di studio 35
Frequenza respiratoria media al basale e valore massimo post-basale registrato durante il periodo di determinazione della dose, Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
La frequenza respiratoria è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. Il valore massimo post-Baseline includeva qualsiasi valutazione post-Baseline programmata e non programmata.
Dal basale fino alla settimana 24
Frequenza respiratoria media al basale e valore massimo post-basale registrato durante il periodo randomizzato, parte 2
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 7 della parte 2
La frequenza respiratoria è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. Il valore massimo post-Baseline includeva qualsiasi valutazione post-Baseline programmata e non programmata.
Dalla settimana 1 alla settimana 7 della parte 2
Frequenza respiratoria media al basale e visita massima post-basale durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 2/3 fino alla settimana di studio 35
La frequenza respiratoria è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. La visita post-basale massima includeva qualsiasi valutazione post-basale programmata e non programmata. I partecipanti randomizzati a ricevere eltrombopag per 7 settimane nella Parte 2 hanno continuato a ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla settimana 24 dello studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 2/3 fino alla settimana di studio 35
Frequenza cardiaca media al basale e visita massima post-basale registrata durante il periodo di ricerca della dose, Parte 1
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 1, fino alla settimana di studio 28
La frequenza del polso è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. La visita post-basale massima (MPB) includeva qualsiasi valutazione post-basale programmata e non programmata.
Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 1, fino alla settimana di studio 28
Frequenza cardiaca media al basale e visita massima post-basale registrata durante il periodo randomizzato, parte 2
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 7 della parte 2
La frequenza del polso è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. La visita post-basale massima includeva qualsiasi valutazione post-basale programmata e non programmata.
Dalla settimana 1 alla settimana 7 della parte 2
Frequenza cardiaca media al basale e visita post-basale massima registrata durante il periodo di solo eltrombopag Parte 2/3
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 2/3, fino alla settimana di studio 35
La frequenza del polso è stata misurata nei seguenti orari programmati: Screening, Giorno 1, ogni settimana dalla Settimana 1 alla Settimana 24 e ad ogni Settimana di follow-up 1-4. Il basale è definito come il valore ottenuto il giorno 1 del trattamento. La visita post-basale massima includeva qualsiasi valutazione post-basale programmata e non programmata. I partecipanti randomizzati a ricevere eltrombopag per 7 settimane nella Parte 2 hanno continuato a ricevere eltrombopag per ulteriori 17 settimane nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla settimana 24 dello studio. I partecipanti randomizzati a ricevere placebo per 7 settimane nella Parte 2, hanno ricevuto 24 settimane di eltrombopag nella Parte 2/3 (per un totale di 24 settimane di trattamento) fino alla Settimana 31 dello studio.
Dalla settimana 1 alla settimana di follow-up 4 della parte 2/3, fino alla settimana di studio 35
Numero di partecipanti per i parametri dell'analisi delle urine indicati testati mediante dipstick al basale e alla settimana 24 durante il periodo di determinazione della dose, Parte 1
Lasso di tempo: Basale e settimana 24 della parte 1
I parametri dell'analisi delle urine includevano: proteine ​​​​urinarie (UP), glucosio urinario (UG), chetoni urinari (Regno Unito), sangue occulto urinario (UOB) e pH. Il test dell'asta di livello fornisce risultati in modo semiquantitativo. UP è stato classificato come mancante (MS), nessun risultato (NR), negativo (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ e 4+. I risultati UG sono stati classificati come MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) I parametri UK sono stati classificati come MS, NR, Neg, Traccia (5), Piccolo (15), Moderato (40), Grande (80), Grande (160). I parametri UOB sono stati classificati come MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, tracce non emolizzate e tracce emolizzate. I risultati PH sono stati classificati come MS. NR, risultato normale, Neg e intervallo di pH (da 5-9 pollici con incrementi di 0,5). I dati per i parametri indicati sono stati riportati al basale (BL) e alla settimana 24 (W24). Il valore di riferimento era la misurazione effettuata al giorno 1.
Basale e settimana 24 della parte 1
Numero di partecipanti per i parametri dell'analisi delle urine indicati testati dal dipstick al basale e alla settimana 7 durante il periodo randomizzato, parte 2
Lasso di tempo: Basale e settimana 7 della parte 2
I parametri dell'analisi delle urine includevano: proteine ​​​​urinarie (UP), glucosio urinario (UG), chetoni urinari (Regno Unito), sangue occulto urinario (UOB) e pH. Il test dell'asta di livello fornisce risultati in modo semiquantitativo. UP è stato classificato come mancante (MS), nessun risultato (NR), negativo (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ e 4+. I risultati UG sono stati classificati come MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) I parametri UK sono stati classificati come MS, NR, Neg, Traccia (5), Piccolo (15), Moderato (40), Grande (80), Grande (160). I parametri UOB sono stati classificati come MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, tracce non emolizzate e tracce emolizzate. I risultati PH sono stati classificati come MS. NR, risultato normale, Neg e intervallo di pH (da 5-9 pollici con incrementi di 0,5). I dati per i parametri indicati sono stati riportati al basale (BL) e alla settimana 7 (S7). Il valore di riferimento era la misurazione effettuata al giorno 1.
Basale e settimana 7 della parte 2
Numero di partecipanti per i parametri dell'analisi delle urine indicati testati mediante dipstick al basale e alla settimana 24 durante il periodo in aperto con Eltrombopag, parte 2/3
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 24 della parte 2/3 fino alla settimana di studio 31
I parametri dell'analisi delle urine includevano: proteine ​​​​urinarie (UP), glucosio urinario (UG), chetoni urinari (Regno Unito), sangue occulto urinario (UOB) e pH. Il test dell'asta di livello fornisce risultati in modo semiquantitativo. UP è stato classificato come mancante (MS), nessun risultato (NR), negativo (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ e 4+. I risultati UG sono stati classificati come MS, NR, Neg, normal, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) I parametri UK sono stati classificati come MS, NR, Neg, Traccia (5), Piccolo (15), Moderato (40), Grande (80), Grande (160). I parametri UOB sono stati classificati come MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, tracce non emolizzate e tracce emolizzate. I risultati PH sono stati classificati come MS. NR, risultato normale, Neg e intervallo di pH (da 5-9 pollici con incrementi di 0,5). I dati per i parametri indicati sono stati riportati al basale (BL) e alla settimana 24 (W24). Il valore di riferimento era la misurazione effettuata al giorno 1.
Basale e dalla settimana 24 della parte 2/3 fino alla settimana di studio 31
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso (AE) o evento avverso grave (SAE) durante la parte 1
Lasso di tempo: Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 24 della parte 1
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporaneamente associato all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità o incapacità, o è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita . Il giudizio medico o scientifico dovrebbe essere esercitato in altre situazioni.
Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 24 della parte 1
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso (AE) o evento avverso grave (SAE) durante la Parte 2
Lasso di tempo: Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 7 della parte 2
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporaneamente associato all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità o incapacità, o è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita . Il giudizio medico o scientifico dovrebbe essere esercitato in altre situazioni.
Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 7 della parte 2
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso (AE) o evento avverso grave (SAE) durante la parte 2/3
Lasso di tempo: Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 31 della parte 2/3
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporaneamente associato all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provoca la morte, è in pericolo di vita, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità o incapacità, o è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita . Il giudizio medico o scientifico dovrebbe essere esercitato in altre situazioni.
Dal trattamento + 1 giorno fino alla settimana 31 della parte 2/3
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'acuità visiva e un cambiamento dovuto al peggioramento della cataratta durante la parte 1
Lasso di tempo: Basale, follow-up a 3 e 6 mesi della Parte 1
La valutazione dell'acuità visiva è stata eseguita da un oftalmologo o da un optometrista sotto la guida di un oftalmologo. L'acuità visiva è definita come l'acutezza o la chiarezza della visione. Il numero di partecipanti con un cambiamento nell'acuità visiva e un peggioramento dell'acuità visiva a causa della cataratta dal basale viene presentato per le visite di follow-up della Parte 1 a 3 mesi (FU3) e a 6 mesi (FU6). Modifica dell'acuità visiva poiché la linea di base viene visualizzata sotto l'occhio sinistro ma si applica a entrambi gli occhi. Il cambiamento dell'acuità visiva (VA) è classificato come "sì" o "no". Il cambiamento dovuto alla cataratta è classificato come "sì" o "no".
Basale, follow-up a 3 e 6 mesi della Parte 1
Numero di partecipanti con un cambiamento nell'acuità visiva e un cambiamento dovuto al peggioramento della cataratta
Lasso di tempo: BL, 3 e 6 mesi di follow-up della parte 2/3
La valutazione dell'acuità visiva è stata eseguita da un oftalmologo o da un optometrista sotto la guida di un oftalmologo. L'acuità visiva è definita come l'acutezza o la chiarezza della visione. Numero di partecipanti con un cambiamento dell'acuità visiva e un cambiamento dell'acuità visiva dovuti al peggioramento della cataratta dal basale sono presentati per le visite di follow-up della Parte 2/3 a 3 mesi (FU3) e 6 mesi (FU6). Modifica dell'acuità visiva poiché la linea di base viene visualizzata sotto l'occhio sinistro ma si applica a entrambi gli occhi. Il cambiamento dell'acuità visiva (VA) è classificato come "sì" o "no". Il cambiamento dovuto alla cataratta è classificato come "sì" o "no".
BL, 3 e 6 mesi di follow-up della parte 2/3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

30 settembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

25 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 108062

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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