Eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus lapsipotilailla, joilla on kroonisen idiopaattisen trombosytopeenisen purppuran (ITP) aiheuttama trombosytopenia (PETIT)
torstai 13. syyskuuta 2018 päivittänyt: GlaxoSmithKline
Kolmiosainen, porrastettu kohortti, avoin ja kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus trombopoietiinireseptoriagonistin eltrombopagin tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa varten aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on krooninen ITP.
Vaihe II, monikeskus, 3-osainen, porrastettu kohortti, avoin ja kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon osallistui 3 iän mukaan määritettyä kohorttia (Kohortti 1: 12-17-vuotiaat; Kohortti 2: 6-11-vuotiaat vanha; Kohortti 3: 1–5 vuotta vanha).
Eltrombopagin päivittäinen annostelu aloitetaan viidellä vanhimman ikäryhmän potilaalla avoimella tavalla, ja turvallisuutta, farmakokineettisiä ja verihiutaleiden määrää koskevia tietoja tarkastellaan säännöllisesti.
Jos turvallisuusongelmia ei havaita 12 viikon jälkeen, 18 muuta potilasta satunnaistetaan saamaan lumelääkettä tai eltrombopagia (2:1 satunnaistaminen).
7 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kaikki potilaat saavat eltrombopagia avoimesti.
Eltrombopagihoidon kokonaiskesto on 24 viikkoa.
Jos edellä mainitun viiden ensimmäisen potilaan 12 viikon tarkastelun aikana ei havaita turvallisuusongelmia, annostelu aloitetaan seuraavassa alemmassa ikäryhmässä 5 potilaan alkuryhmällä.
Samaa menettelyä noudatetaan turvallisuusarvioinnin ja myöhemmän lisäpotilaiden rekisteröinnin ja satunnaistamisen osalta.
Nuoremman ikäryhmän aloittaminen tapahtuu, kun edellisen ikäryhmän tiedot on arvioitu.
Annokset sovitetaan verihiutaleiden määrän ja siedettävyyden mukaan.
Tutkimus sisältää turvallisuustietojen tarkastelun tietosuojavalvontalautakunnan toimesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Barakaldo (Vizcaya), Espanja, 48903
- GSK Investigational Site
-
Barcelona, Espanja, 08035
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- GSK Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- GSK Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Ranska, 33076
- GSK Investigational Site
-
Paris Cedex 19, Ranska, 75935
- GSK Investigational Site
-
Paris cedex 12, Ranska, 75571
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- GSK Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1NY
- GSK Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- GSK Investigational Site
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- GSK Investigational Site
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- GSK Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- GSK Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- GSK Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- GSK Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- GSK Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
- GSK Investigational Site
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- GSK Investigational Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- GSK Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- GSK Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- GSK Investigational Site
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- GSK Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- GSK Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- GSK Investigational Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- GSK Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- GSK Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat 1–<18-vuotiaita päivänä 1.
- Tutkittavan huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja siihen liittyvä tietoinen suostumus tutkittavalta (yli 6-vuotiaille lapsille).
- Vahvistettu kroonisen ITP:n diagnoosi American Society of Hematology / British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH) -ohjeiden mukaisesti [George, 1996; BCSH, 2003]. Lisäksi perifeerisen veren kokeen tai luuytimen tutkimuksen pitäisi tukea ITP:n diagnoosia ilman näyttöä muista trombosytopenian syistä.
- Potilaat, jotka ovat refraktaarisia tai joilla on uusiutuminen vähintään yhden aikaisemman ITP-hoidon jälkeen tai jotka eivät lääketieteellisestä syystä ole oikeutettuja muihin hoitoihin.
- Päivä 1 (tai 48 tunnin sisällä ennen) verihiutaleiden määrä <30 Gi/l.
- Aiempi ITP-hoito immunoglobuliineilla (IVIg ja anti-D) on täytynyt saada päätökseen vähintään 2 viikkoa ennen päivää 1 tai se on ollut selvästi tehoton.
- Potilaat, joita hoidetaan samanaikaisesti ITP-lääkitys (esim. kortikosteroideja tai atsatiopriinia) on saatava annos, joka on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa ennen päivää 1.
- Aiempi ITP-hoito pernanpoistolla, rituksimabilla ja syklofosfamidilla on täytynyt saada päätökseen vähintään 4 viikkoa ennen päivää 1 tai se on ollut selvästi tehoton.
- Potilaiden protrombiiniajan (PT/INR) ja aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) on oltava 80–120 % normaaliarvosta.
- Koehenkilöillä on oltava täydellinen verenkuva (CBC), joka ei viittaa muuhun hematologiseen häiriöön.
- Seuraavat koehenkilöiden kliiniset kemiat EIVÄT SAA ylittää normaalin (ULN) viitealueen ylärajaa yli 20 %:lla: kreatiniini, alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), kokonaisbilirubiini ja alkalinen fosfataasi. Lisäksi kokonaisalbumiini ei saa olla normaalin alarajan (LLN) alapuolella enempää kuin 10 %.
- Hedelmällisessä iässä olevat (kuukautisten jälkeen): tutkittava ei saa olla seksuaalisesti aktiivinen tai hän käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (dokumentoitu kaaviossa). Naispuolisten koehenkilöiden (tai miespuolisten koehenkilöiden naispuolisten kumppanien) on käytettävä jotakin seuraavista erittäin tehokkaista ehkäisymenetelmistä (eli helmiindeksi < 1,0 %) kaksi viikkoa ennen tutkimuslääkkeen antamista koko tutkimuksen ajan ja 28 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen tai tutkimuksen ennenaikainen keskeyttäminen:
- Täydellinen pidättäytyminen yhdynnästä;
- Kohdunsisäinen laite (IUD);
- Kaksi esteehkäisymuotoa (kalvo plus siittiöiden torjunta-aine ja miesten kondomi ja siittiöiden torjunta);
- Systeemiset ehkäisyvalmisteet (yhdistelmä tai vain progesteroni).
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa seulontatutkimuksessa tunnistettu kliinisesti merkittävä poikkeavuus ITP:tä lukuun ottamatta tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai olosuhde, joka tutkijan mielestä tekee koehenkilöstä sopimattoman osallistumaan tutkimukseen tai viittaa toiseen primaaridiagnoosiin (esim. trombosytopenia on toissijainen toiselle sairaudelle).
- Samanaikainen tai aiempi pahanlaatuinen sairaus, mukaan lukien myeloproliferatiivinen häiriö.
- Potilaat, jotka eivät sovellu jatkamaan nykyistä hoitoaan vähintään 7 lisäviikkoa.
- Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivän tai 5 päivää edeltävän 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä.
- Verihiutaleiden agglutinaation poikkeavuus, joka estää luotettavan verihiutaleiden määrän mittaamisen.
- Sekundaarisen immuunitrombosytopenian diagnoosi, mukaan lukien sellaiset, joilla on laboratorio- tai kliinisiä todisteita HIV-infektiosta, fosfolipidivasta-aineoireyhtymästä, kroonisesta hepatiitti B -infektiosta, hepatiitti C -virusinfektiosta tai mistä tahansa aktiivisesta hepatiitista koehenkilöseulonnan aikana.
- Potilas, jolla on Evansin oireyhtymä (autoimmuuninen trombosytopenia ja autoimmuunihemolyysi).
- Potilaat, joilla on tunnettu perinnöllinen trombosytopenia (esim. MYH-9 häiriöt)
- Potilaat, joita hoidetaan lääkkeillä, jotka vaikuttavat verihiutaleiden toimintaan (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, aspiriini, klopidogreeli ja/tai tulehduskipulääkkeet) tai antikoagulantteja yli kolmena peräkkäisenä päivänä kahden viikon sisällä ensimmäisestä päivästä.
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet eltrombopagia tai mitä tahansa muuta trombopoietiinireseptorin agonistia.
- Naispuolisille koehenkilöille, jotka ovat saavuttaneet kuukautisten tilan, kyvyttömyys tai haluttomuus antaa veri- tai virtsanäyte raskaustestausta varten.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: eltrombopagi plus tavallinen hoito
eltrombopaagi
|
trombopoietiinireseptorin agonisti
|
|
Placebo Comparator: lumelääke plus tavallinen hoito
plasebo
|
vertailuksi lumelääkettä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat verihiutalemäärän > = 50 gigasolua litrassa (Gi/L) vähintään kerran, päivän 8 ja päivän 43 välillä (viikot 1-6) tutkimuksen satunnaistetun jakson (osa 2) välillä
Aikaikkuna: Päivästä 8 osan 2 päivään 43
|
Ilmoitettiin osallistujista, jotka saavuttivat verihiutaleiden määrän >=50 Gi/l vähintään kerran päivän 8 ja 43 välillä (osan 2 ensimmäiset 6 viikkoa) pelastushoidon puuttuessa.
95 %:n luottamusväli laskettiin tarkalla binomimenetelmällä.
|
Päivästä 8 osan 2 päivään 43
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän >=50 Gi/l eltrombopagihoidon aikana >= 60 %:ssa arvioinneista 15. päivän ja 43. päivän välillä (viikot 2–6) satunnaishoitojaksosta (osa 2)
Aikaikkuna: Osan 2 päivän 15 ja 43 välillä
|
Jatkuva verihiutaleiden vaste hoitoryhmien välillä arvioitiin määrittämällä niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat verihiutaleiden määrän >=50 Gi/l eltrombopagihoidon aikana >= 60 %:ssa arvioinneista päivän 15 ja 43 välillä ilman pelastushoitoa. raportoitu täällä.
|
Osan 2 päivän 15 ja 43 välillä
|
|
Painotettu keskimääräinen verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja osan 2 päivä 43
|
Painotettu keskimääräinen verihiutaleiden määrä määritellään verihiutaleiden aikakäyrän alla olevaksi pinta-alaksi jaettuna hoidon kestolla (12 viikkoa).
Kovarianssianalyysin (ANCOVA) -mallin perusteella painotettu keskimääräinen verihiutaleiden määrä on lähtötilanteen määrän plus ikäkohortin ja hoidon summa.
Lähtötaso määriteltiin verihiutaleiden määräksi, joka mitattiin päivänä 1 tai 48 tunnin sisällä ennen ensimmäistä hoitoannosta.
|
Lähtötilanne ja osan 2 päivä 43
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän >=50 Gi/l milloin tahansa 24 viikon aikana, kun Eltrombopagia annettiin osan 1 aikana.
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 osan 1 viikkoon 24 asti
|
Raportoitiin niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden trombosyyttiarvo oli >=50 Gi/l vähintään kerran milloin tahansa 24 viikon eltrombopagihoidon aikana.
|
Hoitopäivästä 1 osan 1 viikkoon 24 asti
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän > = 50 Gi/L milloin tahansa 31 viikon eltrombopagihoidon aikana osan 2/3 aikana.
Aikaikkuna: Osa 2/3 opintoviikkoon 31 asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden verihiutaleiden määrä oli > = 50 Gi/l, raportoitiin vähintään kerran milloin tahansa 24 viikon eltrombopagihoidon aikana tutkimuksen osan 2/3 aikana.
Osallistujat, jotka saivat eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2, jatkoivat eltrombopagia saamista 17 viikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Osa 2/3 opintoviikkoon 31 asti
|
|
Populaatiofarmakokineettinen (PK) arvio eltrombopagin AUC(0-t)-arvolle osien 1, 2 ja 2/3 aikana.
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala annosteluvälin (AUC0-t) aikana kerättiin primaaristen malliin perustuvien PK-parametrien arvioimiseksi.
PK-näytteet kerättiin 3 tunnin sisällä ennen annostelua ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tunnin kuluessa annostelusta.
Annokset normalisoitiin 50 mg:aan vertailun vuoksi.
PK-näytteet kerättiin jokaisella hoitokäynnillä osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana.
Konsentraatiotiedot yhdistettiin käyntien ajalta populaation PK:n ja vaihteluparametrien arvioiden ja kovariaattisten vaikutusten tunnistamiseksi.
AUC(0-t) määritellään pitoisuus-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi annosteluvälin aikana.
Lopullisesta mallista arvioitiin yksi AUC(0-t)-arvo kullekin kohteelle, ja geometriset keskiarvot (95 % CI) esitetään jokaiselle kohortille 50 mg:n annokselle.
|
Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
|
Eltrombopagin Cmax:n ja Ct:n populaatiofarmakokineettiset (PK) arviot osien 1, 2 ja 2/3 aikana.
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
Suurin havaittu konsentraatio (Cmax) ja pitoisuus annosteluvälin lopussa (Ct) kerättiin primaarimallipohjaisten PK-parametrien arvioimiseksi.
PK-näytteet kerättiin 3 tunnin sisällä ennen annostelua ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tunnin kuluessa annostelusta.
Annokset normalisoitiin 50 mg:aan vertailun vuoksi.
PK-näytteet kerättiin jokaisella hoitokäynnillä osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana.
Konsentraatiotiedot yhdistettiin käyntien ajalta populaation PK:n ja vaihteluparametrien arvioiden ja kovariaattisten vaikutusten tunnistamiseksi.
Lopullisesta mallista kullekin kohteelle arvioitiin yksittäinen Cmax- ja Ct-arvo, ja kunkin kohortin geometriset keskiarvot (95 % CI) esitetään 50 mg:n annokselle.
|
Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
|
Eltrombopagin populaatiofarmakokineettiset (PK) arviot Tmax-arvolle osien 1, 2 ja 2/3 aikana
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
Aika maksimipitoisuuteen (tmax) kerättiin primääristen mallipohjaisten PK-parametrien arvioimiseksi.
PK-näytteet kerättiin 3 tunnin sisällä ennen annostelua ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tunnin kuluessa annostelusta.
PK-näytteet kerättiin jokaisella hoitokäynnillä osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana.
Konsentraatiotiedot yhdistettiin käyntien ajalta populaation PK:n ja vaihteluparametrien arvioiden ja kovariaattisten vaikutusten tunnistamiseksi.
Lopullisesta mallista arvioitiin yksittäinen tmax-arvo kullekin kohteelle, ja kunkin kohortin geometriset keskiarvot (95 % CI) esitetään 50 mg:n annokselle.
|
Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
|
Eltrombopagin populaatiofarmakokineettiset (PK) arvioinnit CL/F:lle osien 1, 2 ja 2/3 aikana
Aikaikkuna: Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
Eltrombopagin oraalisen annostelun jälkeinen näennäinen plasmapuhdistuma (CL/F) kerättiin primääristen malliin perustuvien farmakokineettisten parametrien arvioimiseksi.
PK-näytteet kerättiin 3 tunnin sisällä ennen annostelua ja 2, 4, 6, 8 ja 24 tunnin kuluessa annostelusta.
PK-näytteet kerättiin jokaisella hoitokäynnillä osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana.
Konsentraatiotiedot yhdistettiin käyntien ajalta populaation PK:n ja vaihteluparametrien arvioiden ja kovariaattisten vaikutusten tunnistamiseksi.
Lopullisesta mallista arvioitiin yksittäinen CL/F-arvo kullekin kohteelle, ja kunkin kohortin geometriset keskiarvot (95 % CI) esitetään 50 mg:n annokselle.
|
Hoitopäivästä 1 tutkimusviikkoon 31 asti
|
|
Enimmäiskesto, jonka osallistujan verihiutaleiden määrä pysyi jatkuvasti >=50 Gi/l 7 viikon eltrombopagihoidon aikana osassa 2
Aikaikkuna: Perustasosta osan 2 viikkoon 7
|
Enimmäiskesto, jonka osallistujan verihiutaleiden määrä jatkuvasti ylläpidettiin >=50 Gi/l ilman pelastushoitoa, laskettiin ja laskettiin yhteen 24 viikon eltrombopagihoidon aikana osassa 2. Osallistujien, joilla oli ei-viikoittainen arviointi, oletettiin säilyneen positiivinen vastaus jokaiselta viikolta kahden positiivisen vastauksen saaneen arvioinnin välillä.
Jos osallistuja sai positiivisen vastauksen arvioinnissa ja sitten negatiivisen vastauksen seuraavassa arvioinnissa, oletettiin, että osallistuja oli saavuttanut positiivisen vastauksen yhden päivän ajan.
Ei sisällä jaksoja pelastuslääkityksen aloittamisesta, kunnes verihiutaleiden määrä laskee alle 50 Gi/l, verihiutaleiden määrästä riippumatta
|
Perustasosta osan 2 viikkoon 7
|
|
Enimmäiskesto, jonka osallistujan verihiutaleiden määrä pysyi jatkuvasti >=50 Gi/l 24 viikon eltrombopagihoidon aikana osassa 2/3
Aikaikkuna: Perustilanteesta opintoviikkoon 31 asti
|
Enimmäiskesto, jonka osallistujan verihiutaleiden määrä pysyi jatkuvasti > = 50 Gi/l pelastushoidon puuttuessa, laskettiin ja laskettiin yhteen 24 viikon eltrombopagihoidon aikana osassa 2/3.
Osallistujien, joilla oli ei-viikkoarviointi, oletettiin säilyttäneen positiivisen vastauksen joka viikko kahden positiivisen vastauksen saaneen arvioinnin välillä.
Jos osallistuja sai positiivisen vastauksen arvioinnissa ja sitten negatiivisen vastauksen seuraavassa arvioinnissa, oletettiin, että osallistuja oli saavuttanut positiivisen vastauksen yhden päivän ajan.
Osallistujat, jotka saivat eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2, jatkoivat eltrombopagia saamista 17 viikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Perustilanteesta opintoviikkoon 31 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähensivät tai lopettivat samanaikaisen idiopaattisen trombosytopeenisen purppuran (ITP) lääkityksen 24 viikon eltrombopagihoidon aikana osan 1 aikana.
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24+ 1 osan 1 päivä
|
Raportoidaan osallistujat, jotka lopettivat (dis) tai joilla oli jatkuva lasku (punainen) perustason (BL) ITP-lääkitys vähintään yhden päivän ajan osan 1 päivän 1 jakson aikana viimeiseen tutkimuslääkitysannokseen +1 päivä.
Nimittäjä on niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ottivat ITP-lääkitystä lähtötilanteessa.
Osaan 1 osallistuville lähtötilanne määritellään osan 1 päiväksi 1.
Jatkuva vähennys määritellään vähennykseksi vähintään 4 viikkoa.
Yritetty punainen tai dis on annoksen tai frekvenssin pieneneminen ITP-lääkityksen BL-annoksesta tai frekvenssistä vähintään yhden päivän ajan ajanjakson 1. päivästä 1. päivää viimeiseen tutkimuslääkitysannokseen + 1 päivä.
|
Perustasosta viikkoon 24+ 1 osan 1 päivä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähensivät tai lopettivat samanaikaisia ITP-lääkkeitä 24 viikon eltrombopagihoidon aikana osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun viikkoon 31 + 1 osan 2/3 päivä
|
Osallistujat, jotka keskeyttivät (dis) tai joiden ITP-peruslääkityksen (BL) annostelu on vähentynyt jatkuvasti (punainen) vähintään yhden päivän ajan osan 2/3 päivän 1 jakson aikana viimeiseen tutkimuslääkitysannokseen +1 päivä .
Nimittäjä on niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ottivat ITP-lääkitystä lähtötilanteessa.
Osassa 2 lumelääkettä saaville satunnaistetuille osallistujille BL määritellään osan 2 viikoksi 7. Osassa 2 eltrombopagia saaville satunnaistetuille osallistujille BL määritellään osan 2 päiväksi 1. Jatkuva vähennys määritellään vähennykseksi 4 viikkoa tai kauemmin .
Yritys pienentää tai lopettaa on annoksen tai frekvenssin pienentäminen BL-annoksesta tai ITP-lääkityksen frekvenssistä vähintään yhden päivän ajan osan 2/3 päivästä 1. viimeiseen tutkimuslääkitysannokseen + 1 päivä.
|
Lähtötilanteesta hoidon loppuun viikkoon 31 + 1 osan 2/3 päivä
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka tarvitsivat pöytäkirjan mukaista pelastushoitoa osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun viikkoon 31 asti + 1 osan 2/3 päivä
|
Pelastushoidoksi määriteltiin joko uusi immuuni (idiopaattinen) trombosytopeeninen purppura (ITP) lääkitys, samanaikaisen ITP-lääkityksen annoksen lisääminen lähtötilanteesta, verihiutaleiden siirto tai pernan poisto.
Osallistujille, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä osassa 2, lähtötilanne määritellään osan 2 viikoksi 7. Osassa 2 eltrombopagia saaville satunnaistetuille osallistujille lähtötaso määritellään osan 2 päiväksi 1. Osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2 jatkuu eltrombopagia 17 lisäviikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Lähtötilanteesta hoidon loppuun viikkoon 31 asti + 1 osan 2/3 päivä
|
|
Lasten ITP-työkalun (KIT) kyselylomakkeen kokonaispistemäärä lähtötilanteessa, viikko 6, viikko 12 ja viikko 24 arvioituna KIT-kyselylomakkeella annoksenmääritysjakson aikana, osa 1
Aikaikkuna: Perustaso, osan 1 viikko 6, viikko 12 ja viikko 24
|
KIT-kysely mittaa osallistujan ja huoltajan määrittämää vaikutusta elämänlaatuun lähtötilanteessa tai seulontakäynnillä saatujen tulosten perusteella, 6 viikon hoidon jälkeen, 12 viikon hoidon jälkeen ja hoidon lopussa tai hoidon lopettamisen jälkeen. opiskella.
KIT-kokonaispistemäärä lasketaan kunkin yksittäisen kysymyksen pisteistä Q1 - Q26 (pois lukien kaikki vastaukset, jotka ovat "Ei sovellettavissa").
Yksittäisten kysymysten pisteisiin käytetty koodilista on: 1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein, 5 = aina ja 9 = ei sovellu.
Arvoalue, jonka kokonaispistemäärä voi saada, on 0 (huonoin) 100 (paras).
Alle 6-vuotiaille koehenkilöille on käytetty perhekyselyä (vanhemman valtakirja).
|
Perustaso, osan 1 viikko 6, viikko 12 ja viikko 24
|
|
Kids' ITP Tool (KIT) -kyselylomakkeen kokonaispistemäärä lähtötilanteessa ja viikolla 6 arvioituna KIT-kyselylomakkeella satunnaistetun ajanjakson aikana, osa 2
Aikaikkuna: Perustaso ja osan 2 viikko 6
|
KIT-kysely mittaa vaikutusta elämänlaatuun, jonka osallistuja ja huoltaja määrittelevät itsensä raportoimien tulosten perusteella lähtötilanteessa tai seulontakäynnillä 6 viikon hoidon tai tutkimuksesta vetäytymisen jälkeen.
KIT-kokonaispistemäärä lasketaan kunkin yksittäisen kysymyksen pisteistä Q1 - Q26 (pois lukien kaikki vastaukset, jotka ovat "Ei sovellettavissa").
Yksittäisten kysymysten pisteisiin käytetty koodilista on: 1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein, 5 = aina ja 9 = ei sovellu.
Arvoalue, jonka kokonaispistemäärä voi saada, on 0 (huonoin) 100 (paras).
Alle 6-vuotiaille koehenkilöille on käytetty perhekyselyä (vanhemman valtakirja).
|
Perustaso ja osan 2 viikko 6
|
|
Kids' ITP Tools (KIT) -kyselylomakkeen kokonaispistemäärä lähtötilanteessa, viikolla, 6, viikko 12 ja hoitokäynnin lopussa arvioituna KIT-kyselylomakkeella Eltrombopag avoimen merkinnän aikana, osa 2/3
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun tutkimusviikkoon 31 asti
|
KIT-kysely mittaa osallistujan ja huoltajan määrittämää vaikutusta elämänlaatuun lähtötilanteessa tai seulontakäynnillä saatujen tulosten perusteella, 6 viikon hoidon jälkeen, 12 viikon hoidon jälkeen ja hoidon lopussa tai hoidon lopettamisen jälkeen. opiskella.
KIT-kokonaispistemäärä lasketaan kunkin yksittäisen kysymyksen pisteistä Q1 - Q26 (pois lukien kaikki vastaukset, jotka ovat "Ei sovellettavissa").
Yksittäisten kysymysten pisteisiin käytetty koodilista on: 1=ei koskaan, 2=harvoin, 3=joskus, 4=usein, 5=aina ja 9=ei sovelleta.
Arvoalue, jonka kokonaispistemäärä voi saada, on 0 (huonoin) 100 (paras).
Alle 6-vuotiaille koehenkilöille on käytetty perhekyselyä (vanhemman valtakirja).
|
Lähtötilanteesta hoidon loppuun tutkimusviikkoon 31 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli verenvuotoa, ei kliinisesti merkittävää verenvuotoa ja merkittävää verenvuotoa Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla osan 2 aikana arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta osan 2 viikkoon 7
|
WHO:n verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: aste 0 = ei verenvuotoa, aste 1 = petekiat, aste 2 = lievä verenhukka, aste 3 = runsas verenvuoto ja aste 4 = heikentävä verenhukka.
WHO:n arvosanat jaettiin kahtia seuraaviin luokkiin: ei verenvuotoa = Grade 0; mikä tahansa verenvuoto = asteet 1-4; ei kliinisesti merkitsevää verenvuotoa = asteet 0-1; kliinisesti merkittävä verenvuoto = asteet 2–4. Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen osassa 2, lähtötilanne määritellään osan 2 viikoksi 7. Osallistujat, jotka satunnaistettiin Eltrombopagiin osassa 2, lähtötilanne määritellään osan 2 päiväksi 1.
|
Perustasosta osan 2 viikkoon 7
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli verenvuotoa, ei kliinisesti merkitsevää verenvuotoa ja merkittävää verenvuotoa Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla osan 2/3 aikana arvioituna
Aikaikkuna: Osan 2/3 lähtötilanteesta seurantaan
|
WHO:n verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: aste 0 = ei verenvuotoa, aste 1 = petekiat, aste 2 = lievä verenhukka, aste 3 = runsas verenvuoto ja aste 4 = heikentävä verenhukka.
WHO:n arvosanat jaettiin kahtia seuraaviin luokkiin: ei verenvuotoa = Grade 0; mikä tahansa verenvuoto = asteet 1-4; ei kliinisesti merkitsevää verenvuotoa = asteet 0-1; kliinisesti merkittävä verenvuoto = asteet 2–4. Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen osassa 2, lähtötilanne määritellään osan 2 viikoksi 7. Osallistujat, jotka satunnaistettiin Eltrombopagiin osassa 2, lähtötilanne määritellään osan 2 päiväksi 1.
|
Osan 2/3 lähtötilanteesta seurantaan
|
|
Osallistujien määrä, joiden osoitettu kliinisen kemian parametri on viitealueen ulkopuolella milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
Kliiniset kemialliset parametrit sisälsivät: aspartaattiaminotransferaasi (AST, vertailualue [RR]: 0-38 kansainvälistä yksikköä litraa kohti [IU/L]), alkalinen fosfataasi (ALP: RR: 50-375 IU/L), kokonaisbilirubiini (RR) : 3,42 - 22,23 mikromoolia [umol]/L), albumiinigrammaa [g/l], alaniiniaminotransferaasi (ALT, RR: 5-30 IU/L), protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde (PT INR, RR-0,9 - 1,2) , aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (APTT, RR: 24,2 - 32,9 sekuntia), glukoosi (RR: 4,107 - 6,55018 millimoolia [mmol]/L), kalium (3 - 5 mmol/L) ja natrium (135 - 143 mmol/L) ).
Perusarvot saatiin päivänä 1.
Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, joilla on ilmoitetut kliinisen kemian tiedot vertailualueen ulkopuolella (korkealla ja matalalla) milloin tahansa perustilanteen jälkeen.
Aina perustilanteen jälkeisiin arviointeihin sisältyivät kaikki ajoitetut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit
|
Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
|
Osallistujien määrä, joiden ilmoitetut hematologiset parametrit jäävät viitealueen ulkopuolelle milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
Hematologiset parametrit sisälsivät: erytrosyytit (RR: 4,2 - 6,1 teragrammaa litrassa [TI/L]), hemoglobiini (RR: 125 - 165 g/l), hematokriitti (RR: 0,36 - 0,46), verihiutaleet (RR: 170 - 430 gigagrammaa) litraa kohti [GI/L]), keskimääräinen verihiutaleiden tilavuus (MPV, RR: 4 - 14 femotolitraa [fL]), leukosyytit (RR: 3,4 - 11,2 GI/L), neutrofiilien kokonaismäärä (RR: 2,1 - 4,9 GI/L) , lymfosyytit (RR: 1,4 - 2,9 GI/L), monosyytit (RR: 0,2 - 0,9 GI/L), eosinofiilit (RR: 0,2 - 0,7 GI/L) ja basofiilit (RR: 0,02 - 0,12 GI/L).
Perusarvot saatiin päivänä 1.
Esitetään niiden osallistujien määrä, joiden ilmoitetut hematologiset parametrit ovat vertailualueen ulkopuolella (korkealla ja matalalla) milloin tahansa lähtötilanteen jälkeen.
Aina perustilanteen jälkeisiin arviointeihin sisältyivät kaikki ajoitetut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit
|
Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
|
Osallistujien määrä, joiden ilmoitetut munuaisparametrit jäävät viitealueen ulkopuolelle milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 1, osan 2 ja osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
Munuaisparametrit sisälsivät: kreatiniini (RR: 44,2 - 88,4 umol/L), johdettu kreatiniinipuhdistuma (RR: 89,0 - 165,0 millilitraa minuutissa [ ml/min]), proteiini/kreatiniini (RR: 0,113 - 18,0992 mikrogrammaa/millimoolia) mmol]) ja urea (RR: 1,785 - 8,925 mmol/L).
Perusarvot saatiin päivänä 1.
Esitetään niiden osallistujien määrä, joiden ilmoitetut munuaisparametritiedot ovat vertailualueen ulkopuolella (korkealla ja matalalla) milloin tahansa perustilanteen jälkeen.
Aina perustilanteen jälkeisiin arviointeihin sisältyivät kaikki ajoitetut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit
|
Lähtötilanteen jälkeinen viikosta 1 seurantaan tutkimusviikkoon 35 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiiviset virtsamikroskoopin parametrit milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 1 aikana
Aikaikkuna: Perustasosta osan 1 opintoviikkoon 24 asti
|
Virtsamikroskooppi sisälsi punasolujen (RBC) valon, valkosolujen (WBC) ja epiteelisolujen munuaistiehyet.
Medical Monitor tarkasteli virtsamikroskoopin tiedot voidakseen luokitella tulokset positiivisiksi tai negatiivisiksi.
Positiivisen tuloksen saaneiden osallistujien määrä ilmoitettiin milloin tahansa perustilanteen jälkeen.
Positiivinen tulos osoitti, jos tulos oli positiivinen vähintään yhdelle punasolu-, valkosolu- tai epiteelisolujen munuaistiehyille.
|
Perustasosta osan 1 opintoviikkoon 24 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiiviset virtsamikroskoopin parametrit milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 2 aikana
Aikaikkuna: Perustasosta ja perustilanteen jälkeen osan 2 opintoviikkoon 7 asti
|
Virtsamikroskooppi sisälsi punasolujen (RBC) valon, valkosolujen (WBC) ja epiteelisolujen munuaistiehyet.
Medical Monitor tarkasteli virtsamikroskoopin tiedot voidakseen luokitella tulokset positiivisiksi tai negatiivisiksi.
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli positiivinen löydös lähtötilanteessa ja milloin tahansa perustilanteen jälkeen (BL:n jälkeinen), ilmoitettiin.
Lähtötaso määriteltiin arvoksi, joka saatiin ensimmäisellä käynnillä ennen hoitoa (Pre-trt).
Positiivinen tulos osoitti, jos tulos oli positiivinen vähintään yhdelle punasolu-, valkosolu- tai epiteelisolujen munuaistiehyille.
|
Perustasosta ja perustilanteen jälkeen osan 2 opintoviikkoon 7 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiiviset virtsamikroskoopin parametrit milloin tahansa perustilanteen jälkeen osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Perustasosta ja perustilanteen jälkeen osan 2/3 opintoviikkoon 31 asti
|
Virtsamikroskooppi sisälsi punasolujen (RBC) valon, valkosolujen (WBC) ja epiteelisolujen munuaistiehyet.
Medical Monitor tarkasteli virtsamikroskoopin tiedot voidakseen luokitella tulokset positiivisiksi tai negatiivisiksi.
Raportoitiin niiden osallistujien määrä, joilla oli positiivinen löydös lähtötilanteessa ja milloin tahansa perustilanteen jälkeisenä aikana (Post-BL).
Lähtötaso määriteltiin arvoksi, joka saatiin ensimmäisellä käynnillä ennen hoitoa (Pre-trt).
Positiivinen tulos osoitti, jos tulos oli positiivinen vähintään yhdelle punasolu-, valkosolu- tai epiteelisolujen munuaistiehyille.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2, jatkoivat eltrombopagia 17 viikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Perustasosta ja perustilanteen jälkeen osan 2/3 opintoviikkoon 31 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ilmoitetut elintoiminnot putosivat viitealueen ulkopuolelle osissa 1, osassa 2 ja osassa 2/3
Aikaikkuna: Perustasosta opintoviikolle 35 asti
|
Elintoimintojen arvioinnit sisälsivät systolisen verenpaineen (SBP) ja diastolisen verenpaineen (DBP) mittaukset, jotka mitattiin ennen verenottoa seuraavina ajoitettuina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikolle 24, jokaisella seurantakerralla viikko (viikko 1-4) ja enimmäiskäynti perustilanteen jälkeen (BL).
BL määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Maksimi post-BL-käynti (MPB) sisälsi kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat post-BL-arvioinnit.
Vertailualueet (RR) SBP:lle (mmHg) (normaalin alaraja, normaali, normaalin yläraja) kohortille 1: <85, 85-115, >115; kohortille 2: <85, 85-120,>120; ja kohortti 3: <95, 95-135, >135.
RR DBP:lle (mmHg) kohortille 1: <45, 45-70,>70; kohortti 2: <50, 50-75, >75; ja kohortti 3: <55, 55-85, >85.
|
Perustasosta opintoviikolle 35 asti
|
|
Keskimääräinen hengitystiheys lähtötilanteessa ja annoksenhakujakson aikana kirjattu enimmäisarvo perustilanteen jälkeen, osa 1
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Hengitystiheys mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Perustason jälkeiseen enimmäisarvoon sisältyi kaikki ajoitetut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Keskimääräinen hengitystiheys lähtötilanteessa ja suurin perustason jälkeinen arvo, joka on tallennettu satunnaistetun jakson aikana, osa 2
Aikaikkuna: Osan 2 viikosta 1 viikolle 7
|
Hengitystiheys mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Perustason jälkeiseen enimmäisarvoon sisältyi kaikki ajoitetut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Osan 2 viikosta 1 viikolle 7
|
|
Keskimääräinen hengitystiheys lähtötilanteessa ja suurin käynti perustilanteen jälkeen osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Viikosta 1 osan 2/3 seurantaviikkoon 4 opintoviikkoon 35 asti
|
Hengitystiheys mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Perustilanteen jälkeiseen enimmäiskäyntiin sisältyi kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2, jatkoivat eltrombopagia 17 viikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Viikosta 1 osan 2/3 seurantaviikkoon 4 opintoviikkoon 35 asti
|
|
Keskimääräinen syke lähtötilanteessa ja annoksenhakujakson aikana kirjattu enimmäiskäynnin jälkeinen käynti, osa 1
Aikaikkuna: Viikosta 1 osan 1 seurantaviikkoon 4, opintoviikkoon 28 asti
|
Pulssi mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Suurin mahdollinen post-Baseline (MPB) -käynti sisälsi kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Viikosta 1 osan 1 seurantaviikkoon 4, opintoviikkoon 28 asti
|
|
Keskimääräinen syke lähtötilanteessa ja suurin perustilan jälkeinen käynti, joka on tallennettu satunnaistetun jakson aikana, osa 2
Aikaikkuna: Osan 2 viikosta 1 viikolle 7
|
Pulssi mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Perustilanteen jälkeiseen enimmäiskäyntiin sisältyi kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
|
Osan 2 viikosta 1 viikolle 7
|
|
Keskimääräinen syke lähtötilanteessa ja suurin perustilan jälkeinen käynti, joka on tallennettu pelkän Eltrombopagin jakson aikana, osa 2/3
Aikaikkuna: Viikosta 1 osan 2/3 seurantaviikkoon 4, opintoviikkoon 35 asti
|
Pulssi mitattiin seuraavina aikataulun mukaisina ajankohtina: seulonta, päivä 1, joka viikko viikosta 1 viikkoon 24 ja jokaisella seurantaviikolla 1-4.
Perustaso määritellään arvoksi, joka on saatu hoitopäivänä 1.
Perustilanteen jälkeiseen enimmäiskäyntiin sisältyi kaikki suunnitellut ja suunnittelemattomat perustilanteen jälkeiset arvioinnit.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan eltrombopagia 7 viikon ajan osassa 2, jatkoivat eltrombopagia 17 viikon ajan osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 24 asti.
Osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä 7 viikon ajan osassa 2, saivat 24 viikkoa eltrombopagia osassa 2/3 (yhteensä 24 hoitoviikkoa) tutkimusviikkoon 31 asti.
|
Viikosta 1 osan 2/3 seurantaviikkoon 4, opintoviikkoon 35 asti
|
|
Mittatikulla testattujen indikoitujen virtsananalyysiparametrien osallistujien määrä lähtötilanteessa ja viikolla 24 annoksenhakujakson aikana, osa 1
Aikaikkuna: Perustilanne ja osan 1 viikko 24
|
Virtsan analyysiparametreihin kuuluivat: virtsan proteiini (UP), virtsan glukoosi (UG), virtsan ketonit (UK), virtsan piilevä veri (UOB) ja pH.
Mittatikkutesti antaa puolikvantitatiivisia tuloksia.
UP luokiteltiin puuttuvaksi (MS), ei tulokseksi (NR), negatiiviseksi (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ ja 4+.
UG-tulokset luokiteltiin MS, NR, Neg, normaali, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)UK parametrit luokiteltiin MS, NR, Neg, Jäljitys (5), pieni (15), kohtalainen (40), suuri (80), suuri (160).
UOB-parametrit luokiteltiin seuraaviksi: MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, Ei-hemolysoitu jäljitys ja hemolysoitu jälki.
PH-tulokset luokiteltiin MS:ksi.
NR, normaalitulos, negatiivinen ja pH-alue (5-9 tuumaa 0,5:n välein).
Ilmoitettujen parametrien tiedot ilmoitettiin lähtötasolla (BL) ja viikolla 24 (w24).
Perusarvo oli päivänä 1 otettu mittaus.
|
Perustilanne ja osan 1 viikko 24
|
|
Mittatikulla testattujen indikoitujen virtsananalyysiparametrien osallistujien määrä lähtötilanteessa ja viikolla 7 satunnaistetun jakson aikana, osa 2
Aikaikkuna: Perustaso ja osan 2 viikko 7
|
Virtsan analyysiparametreihin kuuluivat: virtsan proteiini (UP), virtsan glukoosi (UG), virtsan ketonit (UK), virtsan piilevä veri (UOB) ja pH.
Mittatikkutesti antaa puolikvantitatiivisia tuloksia.
UP luokiteltiin puuttuvaksi (MS), ei tulokseksi (NR), negatiiviseksi (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ ja 4+.
UG-tulokset luokiteltiin MS, NR, Neg, normaali, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)UK parametrit luokiteltiin MS, NR, Neg, Jäljitys (5), pieni (15), kohtalainen (40), suuri (80), suuri (160).
UOB-parametrit luokiteltiin seuraaviksi: MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, Ei-hemolysoitu jäljitys ja hemolysoitu jälki.
PH-tulokset luokiteltiin MS:ksi.
NR, normaalitulos, negatiivinen ja pH-alue (5-9 tuumaa 0,5:n välein).
Ilmoitettujen parametrien tiedot ilmoitettiin lähtötasolla (BL) ja viikolla 7 (7).
Perusarvo oli päivänä 1 otettu mittaus.
|
Perustaso ja osan 2 viikko 7
|
|
Mittatikulla testattujen indikoitujen virtsananalyysiparametrien osallistujien määrä lähtötilanteessa ja viikolla 24 Eltrombopagin avoimen kauden aikana, osa 2/3
Aikaikkuna: Perustaso ja osan 2/3 viikko 24 opintoviikkoon 31 asti
|
Virtsan analyysiparametreihin kuuluivat: virtsan proteiini (UP), virtsan glukoosi (UG), virtsan ketonit (UK), virtsan piilevä veri (UOB) ja pH.
Mittatikkutesti antaa puolikvantitatiivisia tuloksia.
UP luokiteltiin puuttuvaksi (MS), ei tulokseksi (NR), negatiiviseksi (Neg), Trace, 1+, 2+, 3+ ja 4+.
UG-tulokset luokiteltiin MS, NR, Neg, normaali, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+)UK parametrit luokiteltiin MS, NR, Neg, Jäljitys (5), pieni (15), kohtalainen (40), suuri (80), suuri (160).
UOB-parametrit luokiteltiin seuraaviksi: MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, Ei-hemolysoitu jäljitys ja hemolysoitu jälki.
PH-tulokset luokiteltiin MS:ksi.
NR, normaalitulos, negatiivinen ja pH-alue (5-9 tuumaa 0,5:n välein).
Ilmoitettujen parametrien tiedot ilmoitettiin lähtötasolla (BL) ja viikolla 24 (w24).
Perusarvo oli päivänä 1 otettu mittaus.
|
Perustaso ja osan 2/3 viikko 24 opintoviikkoon 31 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE) tai vakava haittatapahtuma (SAE) osan 1 aikana
Aikaikkuna: Hoidosta + 1 päivästä osan 1 viikkoon 24 asti
|
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa lääkkeen käyttöön ajallisesti liittyvää ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa vammaan tai työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika. .
Muissa tilanteissa on käytettävä lääketieteellistä tai tieteellistä harkintaa.
|
Hoidosta + 1 päivästä osan 1 viikkoon 24 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE) tai vakava haittatapahtuma (SAE) osan 2 aikana
Aikaikkuna: Hoidosta + 1 päivästä osan 2 viikkoon 7 asti
|
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa lääkkeen käyttöön ajallisesti liittyvää ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa vammaan tai työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika. .
Muissa tilanteissa on käytettävä lääketieteellistä tai tieteellistä harkintaa.
|
Hoidosta + 1 päivästä osan 2 viikkoon 7 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE) tai vakava haittatapahtuma (SAE) osan 2/3 aikana
Aikaikkuna: Hoidosta + 1 päivä osan 2/3 viikkoon 31 asti
|
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa lääkkeen käyttöön ajallisesti liittyvää ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa vammaan tai työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika. .
Muissa tilanteissa on käytettävä lääketieteellistä tai tieteellistä harkintaa.
|
Hoidosta + 1 päivä osan 2/3 viikkoon 31 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden näkötarkkuudessa on muutos ja kaihien pahenemisesta johtuva muutos osan 1 aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 3 ja 6 kuukauden osan 1 seuranta
|
Näöntarkkuusarvioinnin teki silmälääkäri tai optometristi silmälääkärin ohjauksessa.
Näöntarkkuus määritellään näön terävyydeksi tai selkeydeksi.
Niiden osallistujien määrä, joiden näöntarkkuus on muuttunut ja näöntarkkuus huonontunut kaihien vuoksi lähtötilanteen jälkeen, esitetään osan 1 seurantakäynneissä 3 kuukauden (FU3) ja 6 kuukauden (FU6) kohdalla.
Näöntarkkuuden muutos, koska perusviiva näkyy vasemman silmän alla, mutta koskee molempia silmiä.
Näöntarkkuuden muutos (VA) luokitellaan "kyllä" tai "ei".
Kaihien aiheuttama muutos luokitellaan "kyllä" tai "ei".
|
Perustaso, 3 ja 6 kuukauden osan 1 seuranta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden näöntarkkuus on muuttunut ja kaihien pahenemisesta johtuva muutos
Aikaikkuna: BL, 3 ja 6kk Osan 2/3 seuranta
|
Näöntarkkuusarvioinnin teki silmälääkäri tai optometristi silmälääkärin ohjauksessa.
Näöntarkkuus määritellään näön terävyydeksi tai selkeydeksi.
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden näöntarkkuus on muuttunut ja näöntarkkuus muuttunut kaihien pahenemisen vuoksi lähtötilanteesta lähtien, esitetään osan 2/3 seurantakäynneissä 3 kuukauden (FU3) ja 6 kuukauden (FU6) kohdalla.
Näöntarkkuuden muutos, koska perusviiva näkyy vasemman silmän alla, mutta koskee molempia silmiä.
Näöntarkkuuden muutos (VA) luokitellaan "kyllä" tai "ei".
Kaihien aiheuttama muutos luokitellaan "kyllä" tai "ei".
|
BL, 3 ja 6kk Osan 2/3 seuranta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Wire MB, Li X, Zhang J, Sallas W, Aslanis V, Ouatas T. Modeling and Simulation Support Eltrombopag Dosing in Pediatric Patients With Immune Thrombocytopenia. Clin Pharmacol Ther. 2018 Dec;104(6):1199-1207. doi: 10.1002/cpt.1066. Epub 2018 Apr 17.
- Grainger JD, Blanchette VS, Grotzinger KM, Roy A, Bussel JB. Health-related quality of life in children with chronic immune thrombocytopenia treated with eltrombopag in the PETIT study. Br J Haematol. 2019 Apr;185(1):102-106. doi: 10.1111/bjh.15732. Epub 2018 Dec 27.
- Bussel JB, de Miguel PG, Despotovic JM, Grainger JD, Sevilla J, Blanchette VS, Krishnamurti L, Connor P, David M, Boayue KB, Matthews DC, Lambert MP, Marcello LM, Iyengar M, Chan GW, Chagin KD, Theodore D, Bailey CK, Bakshi KK. Eltrombopag for the treatment of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia (PETIT): a randomised, multicentre, placebo-controlled study. Lancet Haematol. 2015 Aug;2(8):e315-25. doi: 10.1016/S2352-3026(15)00114-3. Epub 2015 Jul 28. Erratum In: Lancet Haematol. 2015 Oct;2(10):e407.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 30. syyskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. toukokuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 25. toukokuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. syyskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 108062
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset eltrombopaagi
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenVenäjän federaatio
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisRekrytointiB-solulymfooma | CART HoitoIsrael
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoValmisPrimacy Immuuni TrombosytopeniaItalia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonAkuutti myelooinen leukemia | Trombosytopenia | EltrombopagKiina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoValmis
-
Dana-Farber Cancer InstituteLopetettuMultippeli myelooma | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisMyelodysplastiset oireyhtymät | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
M.D. Anderson Cancer CenterGlaxoSmithKlineValmis