Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu u dzieci i młodzieży z trombocytopenią spowodowaną przewlekłą idiopatyczną plamicą małopłytkową (ITP) (PETIT)

13 września 2018 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Trzyczęściowe, rozłożone w czasie, kohortowe, otwarte i podwójnie zaślepione, randomizowane badanie kontrolowane placebo, mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki eltrombopagu, agonisty receptora trombopoetyny, u wcześniej leczonych dzieci i młodzieży z przewlekłą samoistną plamicą immunologiczną.

Wieloośrodkowe, 3-częściowe, rozłożone w czasie badanie kohortowe, otwarte i podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, obejmujące 3 kohorty w zależności od wieku (Kohorta 1: w wieku od 12 do 17 lat; Kohorta 2: w wieku od 6 do 11 lat stary; kohorta 3: w wieku od 1 do 5 lat). Codzienne dawkowanie eltrombopagu rozpocznie się od 5 pacjentów w najstarszej kohorcie wiekowej w sposób otwarty, a przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa, farmakokinetyki i liczby płytek krwi będzie przeprowadzany regularnie. Jeśli po 12 tygodniach nie zostaną zidentyfikowane żadne obawy dotyczące bezpieczeństwa, 18 dodatkowych pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo lub eltrombopag (randomizacja 2:1). Po 7 tygodniach randomizowanego leczenia wszyscy pacjenci otrzymają eltrombopag w sposób otwarty. Całkowity czas leczenia eltrombopagiem wyniesie 24 tygodnie. Jeśli w czasie wspomnianej wyżej 12-tygodniowej oceny pierwszych 5 pacjentów nie zostaną zidentyfikowane żadne problemy dotyczące bezpieczeństwa, dawkowanie rozpocznie się w następnej niższej kohorcie wiekowej z początkową grupą 5 pacjentów. Ta sama procedura zostanie zastosowana w odniesieniu do oceny bezpieczeństwa oraz późniejszej rekrutacji i randomizacji dodatkowych pacjentów. Inicjacja młodszej kohorty wiekowej nastąpi po ocenie danych z poprzedniej. Dawki zostaną dostosowane w zależności od liczby płytek krwi i tolerancji. Badanie obejmie przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa przez Radę ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

82

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux cedex, Francja, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Paris Cedex 19, Francja, 75935
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 12, Francja, 75571
        • GSK Investigational Site
  • Hiszpania
      • Barakaldo (Vizcaya), Hiszpania, 48903
        • GSK Investigational Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • GSK Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • GSK Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • GSK Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • GSK Investigational Site
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • GSK Investigational Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • GSK Investigational Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • GSK Investigational Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • GSK Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • GSK Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • GSK Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • GSK Investigational Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • GSK Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku od 1 roku do <18 lat w dniu 1.
  • Pisemna świadoma zgoda opiekuna uczestnika i towarzysząca mu świadoma zgoda uczestnika (dla dzieci w wieku powyżej 6 lat).
  • Potwierdzona diagnoza przewlekłej ITP, zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego / Brytyjskiego Komitetu Standardów w Hematologii (ASH/BCSH) [George, 1996; BCSH, 2003]. Ponadto rozmaz krwi obwodowej lub badanie szpiku kostnego powinny potwierdzać rozpoznanie ITP bez dowodów na inne przyczyny trombocytopenii.
  • Pacjenci, którzy są oporni na leczenie lub mieli nawrót choroby po co najmniej jednej wcześniejszej terapii ITP lub niekwalifikujący się z powodów medycznych do innego leczenia.
  • Dzień 1 (lub w ciągu 48 godzin wcześniej) liczba płytek krwi <30 Gi/l.
  • Wcześniejsza terapia ITP immunoglobulinami (IVIg i anty-D) musiała zostać zakończona co najmniej 2 tygodnie przed 1. dniem lub była wyraźnie nieskuteczna.
  • Osoby leczone jednocześnie lekami na pierwotną małopłytkową (np. kortykosteroidy lub azatiopryna) muszą otrzymywać dawkę, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed dniem 1.
  • Wcześniejsze leczenie ITP obejmujące splenektomię, rytuksymab i cyklofosfamid musiało zostać zakończone co najmniej 4 tygodnie przed 1. dniem lub było wyraźnie nieskuteczne.
  • Pacjenci muszą mieć czas protrombinowy (PT/INR) i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) w zakresie od 80 do 120% normy.
  • Pacjenci muszą mieć pełną morfologię krwi (CBC), która nie sugeruje innego zaburzenia hematologicznego.
  • Następujące parametry kliniczne pacjentów NIE MOGĄ przekraczać górnej granicy normy (GGN) o więcej niż 20%: kreatynina, aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita i fosfataza alkaliczna. Ponadto całkowita albumina nie może być niższa niż dolna granica normy (DGN) o więcej niż 10%.
  • Dla pacjentek w wieku rozrodczym (po menarche): pacjentka nie może być aktywna seksualnie lub stosować akceptowalną metodę antykoncepcji (udokumentowaną w tabeli). Kobiety (lub partnerki mężczyzn) muszą stosować jedną z następujących wysoce skutecznych metod antykoncepcji (tj. wskaźnik Pearla <1,0%) przez dwa tygodnie przed podaniem badanego leku, przez cały czas trwania badania i 28 dni po zakończeniu lub przedwczesne przerwanie badania:
  • Całkowita abstynencja od współżycia;
  • Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD);
  • Dwie formy mechanicznej antykoncepcji (diafragma plus środek plemnikobójczy i dla mężczyzn prezerwatywa plus środek plemnikobójczy);
  • Ogólnoustrojowe środki antykoncepcyjne (złożone lub zawierające wyłącznie progesteron).

Kryteria wyłączenia:

  • Każda istotna klinicznie nieprawidłowość, inna niż ITP, stwierdzona w badaniu przesiewowym lub jakakolwiek inna choroba lub okoliczność, która w opinii badacza czyni osobę niekwalifikującą się do udziału w badaniu lub sugeruje inną pierwotną diagnozę (np. małopłytkowość jest wtórna do innej choroby).
  • Współistniejąca lub przebyta choroba nowotworowa, w tym choroba mieloproliferacyjna.
  • Osoby, które nie kwalifikują się do kontynuacji swojej obecnej terapii przez co najmniej 7 dodatkowych dodatkowych tygodni.
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) poprzedzających dzień 1.
  • Historia nieprawidłowości aglutynacji płytek krwi, która uniemożliwia wiarygodny pomiar liczby płytek krwi.
  • Rozpoznanie wtórnej małopłytkowości immunologicznej, w tym z laboratoryjnymi lub klinicznymi dowodami zakażenia wirusem HIV, zespołem przeciwciał antyfosfolipidowych, przewlekłym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B, zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C lub jakimkolwiek dowodem czynnego zapalenia wątroby w czasie badania przesiewowego pacjenta.
  • Pacjent z zespołem Evansa (trombocytopenia autoimmunologiczna i hemoliza autoimmunologiczna).
  • Osoby ze stwierdzoną wrodzoną trombocytopenią (np. zaburzenia MYH-9)
  • Osoby leczone lekami wpływającymi na czynność płytek krwi (w tym między innymi aspiryną, klopidogrelem i/lub NLPZ) lub lekami przeciwzakrzepowymi przez >3 kolejne dni w ciągu 2 tygodni od dnia 1.
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały eltrombopag lub innego agonisty receptora trombopoetyny.
  • W przypadku pacjentek, które osiągnęły stan menarche, niezdolność lub niechęć do oddania próbki krwi lub moczu do testu ciążowego.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: eltrombopag plus standardowe leczenie
eltrombopag
Lek: eltrombopag
agonista receptora trombopoetyny
Komparator placebo: placebo plus standardowe leczenie
placebo
Lek: Placebo
placebo dla porównania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50 gigakomórek na litr (Gi/l) co najmniej raz, między dniem 8 a dniem 43 (tygodnie od 1 do 6) randomizowanego okresu badania (część 2)
Ramy czasowe: Od dnia 8 do dnia 43 części 2
Zgłoszono uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek >=50 Gi/L co najmniej raz między dniem 8 a dniem 43 (pierwsze 6 tygodni części 2) bez leczenia ratunkowego. 95% przedział ufności obliczono metodą dokładnego dwumianu.
Od dnia 8 do dnia 43 części 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50 Gi/l podczas leczenia eltrombopagiem w >= 60% ocen między 15. a 43. dniem (tygodnie 2. do 6.) randomizowanego okresu leczenia (część 2.)
Ramy czasowe: Między dniem 15 a dniem 43 części 2
Trwałą odpowiedź płytek krwi między leczonymi grupami oceniano, określając liczbę uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi >=50 Gi/l podczas leczenia eltrombopagiem w >= 60% ocen między 15. zgłaszane tutaj.
Między dniem 15 a dniem 43 części 2
Średnia ważona liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień 43 części 2
Średnią ważoną liczbę płytek krwi definiuje się jako pole powierzchni pod krzywą czasu płytek krwi podzielone przez czas trwania leczenia (12 tygodni). W oparciu o model analizy kowariancji (ANCOVA), średnia ważona liczba płytek krwi jest sumą liczby wyjściowej plus kohorta wiekowa plus leczenie. Linię wyjściową zdefiniowano jako liczbę płytek krwi pobraną w dniu 1. lub w ciągu 48 godzin przed podaniem pierwszej dawki leczenia.
Punkt odniesienia i dzień 43 części 2
Odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50 Gi/l w dowolnym momencie w ciągu 24 tygodni dawkowania eltrombopagu w części 1.
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do 24. tygodnia części 1
Zgłoszono odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50Gi/l co najmniej raz w dowolnym momencie w ciągu 24 tygodni leczenia eltrombopagiem została zgłoszona.
Od 1. dnia leczenia do 24. tygodnia części 1
Odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50 Gi/l w dowolnym momencie w ciągu 31 tygodni leczenia eltrombopagiem w części 2/3.
Ramy czasowe: Część 2/3 do 31 tygodnia nauki
Zgłoszono odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi >=50Gi/l co najmniej raz w dowolnym momencie w ciągu 24 tygodni leczenia eltrombopagiem w części 2/3 badania została zgłoszona. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 kontynuowali przyjmowanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Część 2/3 do 31 tygodnia nauki
Ocena farmakokinetyki populacyjnej (PK) eltrombopagu pod kątem AUC(0-t) w części 1, 2 i 2/3.
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia od czasu w okresie między kolejnymi dawkami (AUC0-t) została zebrana w celu oszacowania parametrów farmakokinetycznych opartych na modelu pierwotnym. Próbki PK zebrano w ciągu 3 godzin przed dawkowaniem i 2, 4, 6, 8 i 24 godzin po dawkowaniu. Dla porównania dawki znormalizowano do 50 mg. Próbki farmakokinetyczne pobierano podczas każdej wizyty w trakcie leczenia podczas części 1, części 2 i części 2/3. Dane o stężeniu zebrano podczas wizyt w celu zidentyfikowania farmakokinetyki populacji i oszacowań parametrów zmienności oraz efektów współzmiennych. AUC(0-t) definiuje się jako pole pod krzywą zależności stężenia od czasu w przedziale dawkowania. Z ostatecznego modelu oszacowano pojedynczą wartość AUC(0-t) dla każdego osobnika i przedstawiono wartości średniej geometrycznej (95% CI) dla każdej kohorty dla dawki 50 mg.
Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Ocena farmakokinetyki populacyjnej (PK) eltrombopagu pod kątem Cmax i Ct podczas części 1, 2 i 2/3.
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Dane dotyczące maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Cmax) i stężenia na koniec okresu między dawkami (Ct) zebrano w celu oszacowania parametrów PK opartych na modelu pierwotnym. Próbki PK zebrano w ciągu 3 godzin przed dawkowaniem i 2, 4, 6, 8 i 24 godzin po dawkowaniu. Dla porównania dawki znormalizowano do 50 mg. Próbki farmakokinetyczne pobierano podczas każdej wizyty w trakcie leczenia podczas części 1, części 2 i części 2/3. Dane o stężeniu zebrano podczas wizyt w celu zidentyfikowania farmakokinetyki populacji i oszacowań parametrów zmienności oraz efektów współzmiennych. Na podstawie ostatecznego modelu oszacowano pojedynczą wartość Cmax i Ct dla każdego osobnika i przedstawiono wartości średniej geometrycznej (95% CI) dla każdej kohorty dla dawki 50 mg.
Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Ocena farmakokinetyki populacyjnej (PK) dla eltrombopagu dla Tmax podczas części 1, 2 i 2/3
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Czas do maksymalnego stężenia (tmax) zebrano w celu oszacowania parametrów PK opartych na modelu pierwotnym. Próbki PK zebrano w ciągu 3 godzin przed dawkowaniem i 2, 4, 6, 8 i 24 godzin po dawkowaniu. Próbki farmakokinetyczne pobierano podczas każdej wizyty w trakcie leczenia podczas części 1, części 2 i części 2/3. Dane o stężeniu zebrano podczas wizyt w celu zidentyfikowania farmakokinetyki populacji i oszacowań parametrów zmienności oraz efektów współzmiennych. Z ostatecznego modelu oszacowano pojedynczą wartość tmax dla każdego osobnika i przedstawiono wartości średniej geometrycznej (95% CI) dla każdej kohorty dla dawki 50 mg.
Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Ocena farmakokinetyki populacyjnej (PK) eltrombopagu dla CL/F podczas części 1, 2 i 2/3
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Pozorny klirens osoczowy po doustnym podaniu eltrombopagu (CL/F) zebrano w celu oszacowania parametrów farmakokinetycznych opartych na modelu pierwszorzędowym. Próbki PK zebrano w ciągu 3 godzin przed dawkowaniem i 2, 4, 6, 8 i 24 godzin po dawkowaniu. Próbki farmakokinetyczne pobierano podczas każdej wizyty w trakcie leczenia podczas części 1, części 2 i części 2/3. Dane o stężeniu zebrano podczas wizyt w celu zidentyfikowania farmakokinetyki populacji i oszacowań parametrów zmienności oraz efektów współzmiennych. Na podstawie ostatecznego modelu oszacowano pojedynczą wartość CL/F dla każdego osobnika i przedstawiono wartości średniej geometrycznej (95% CI) dla każdej kohorty dla dawki 50 mg.
Od 1. dnia leczenia do 31. tygodnia badania
Maksymalny czas, przez który uczestnik stale utrzymywał liczbę płytek krwi >=50 Gi/l podczas 7-tygodniowego leczenia eltrombopagiem w części 2
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 7 części 2
Maksymalny czas, przez który uczestnik nieprzerwanie utrzymywał liczbę płytek krwi >=50 Gi/l przy braku leczenia ratunkowego, został obliczony i podsumowany w ciągu 24 tygodni leczenia eltrombopagiem w Części 2. Przyjęto, że uczestnicy z oceną nie dokonywaną co tydzień utrzymywali pozytywna odpowiedź dla każdego tygodnia między dwiema ocenami, które dały pozytywne odpowiedzi. Jeśli uczestnik uzyskał pozytywną odpowiedź podczas oceny, a następnie uzyskał odpowiedź negatywną podczas następnej oceny, to zakładano, że uczestnik uzyskał pozytywną odpowiedź na jeden dzień. Nie obejmuje okresów od rozpoczęcia leczenia doraźnego do momentu, gdy liczba płytek krwi spadnie poniżej 50Gi/l, niezależnie od liczby płytek krwi
Od punktu początkowego do tygodnia 7 części 2
Maksymalny czas, przez który uczestnik stale utrzymywał liczbę płytek krwi >=50 Gi/l podczas 24-tygodniowego leczenia eltrombopagiem w części 2/3
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 31. tygodnia nauki
Maksymalny czas, przez który uczestnik nieprzerwanie utrzymywał liczbę płytek krwi >=50 Gi/l przy braku leczenia ratunkowego, został obliczony i podsumowany w ciągu 24 tygodni leczenia eltrombopagiem w części 2/3. Założono, że uczestnicy z ocenami niecotygodniowymi utrzymywali pozytywną odpowiedź na każdy tydzień między dwiema ocenami, które miały pozytywne odpowiedzi. Jeśli uczestnik uzyskał pozytywną odpowiedź podczas oceny, a następnie uzyskał odpowiedź negatywną podczas następnej oceny, to zakładano, że uczestnik uzyskał pozytywną odpowiedź na jeden dzień. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 kontynuowali przyjmowanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Od linii podstawowej do 31. tygodnia nauki
Odsetek uczestników, którzy zmniejszyli lub przerwali przyjmowanie jednocześnie stosowanych leków na idiopatyczną samoistną plamicę małopłytkową (ITP) w trakcie 24 tygodni leczenia eltrombopagiem w części 1.
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24+ 1 dzień części 1
Zgłoszono uczestników, którzy przerwali (dis) lub mieli trwałe zmniejszenie (czerwony) podstawowego (BL) leku na ITP przez co najmniej jeden dzień w okresie od dnia 1 części 1 do ostatniej dawki badanego leku +1 dzień. Mianownik to liczba pacjentów przyjmujących lek na ITP na początku badania. W przypadku uczestników Części 1 punkt bazowy definiuje się jako Dzień 1 Części 1. Trwałą redukcję definiuje się jako redukcję trwającą 4 tygodnie lub dłużej. Próba czerwonego lub dis oznacza zmniejszenie dawki lub częstości od dawki BL lub częstości podawania leku na pierwotną małopłytkową przez co najmniej jeden dzień w okresie Część 1 Dzień 1 do ostatniej dawki badanego leku + 1 dzień.
Od punktu początkowego do tygodnia 24+ 1 dzień części 1
Odsetek uczestników, którzy zmniejszyli początkową dawkę towarzyszących leków na pierwotną małopłytkową lub zaprzestali jej stosowania podczas 24 tygodni leczenia eltrombopagiem w części 2/3
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca leczenia do tygodnia 31 + 1 dzień części 2/3
Zgłoszono uczestników, którzy przerwali (dis) lub mieli trwałe zmniejszenie (czerwony) podstawowego (BL) leku na ITP przez co najmniej jeden dzień w okresie od dnia 1 części 2/3 do ostatniej dawki badanego leku +1 dzień . Mianownik to liczba pacjentów przyjmujących lek na ITP na początku badania. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo w Części 2, BL zdefiniowano jako tydzień 7 Części 2. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej eltrombopag w Części 2, BL zdefiniowano jako Dzień 1 w Części 2. Utrzymujące się zmniejszenie jest definiowane jako zmniejszenie przez 4 tygodnie lub dłużej . Próba zmniejszenia dawki lub odstawienia leku to zmniejszenie dawki lub częstości podawania leku z dawki BL lub częstotliwości podawania leku na pierwotną małopłytkową plamistość przez co najmniej jeden dzień w okresie Część 2/3 Dzień 1 do ostatniej dawki badanego leku + 1 dzień.
Od punktu początkowego do końca leczenia do tygodnia 31 + 1 dzień części 2/3
Liczba uczestników, którzy wymagali leczenia ratunkowego określonego w protokole podczas części 2/3
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca leczenia do tygodnia 31 + 1 dzień części 2/3
Leczenie doraźne zdefiniowano jako nowy lek immunologiczny (idiopatyczny) na plamicę małopłytkową (ITP), zwiększenie dawki jednocześnie stosowanego leku na pierwotną małopłytkowość, transfuzję płytek krwi lub splenektomię. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako tydzień 7 Części 2. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej eltrombopag w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 w Części 2. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 ciąg dalszy otrzymywanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Od punktu początkowego do końca leczenia do tygodnia 31 + 1 dzień części 2/3
Kwestionariusz narzędzia ITP dla dzieci (KIT) Całkowity wynik na początku badania, tydzień 6, tydzień 12 i tydzień 24, oceniany za pomocą kwestionariusza KIT w okresie określania dawki, część 1
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 6, tydzień 12 i tydzień 24 części 1
Kwestionariusz KIT mierzy wpływ na jakość życia określoną przez uczestnika i opiekuna przez zgłaszane przez siebie wyniki w punkcie wyjściowym lub Wizycie przesiewowej, po 6 tygodniach leczenia, po 12 tygodniach leczenia oraz na zakończenie leczenia lub wycofania się z programu badanie. Całkowity wynik KIT jest obliczany na podstawie wyników każdego z poszczególnych pytań od Q1 do Q26 (z wyłączeniem odpowiedzi „Nie dotyczy”). Lista kodów stosowana do punktacji poszczególnych pytań jest następująca: 1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = zawsze i 9 = nie dotyczy. Zakres wartości, jakie może przyjąć całkowity wynik, wynosi od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy). W przypadku osób poniżej szóstego roku życia zastosowano kwestionariusz rodzinny (pełnomocnik rodzica).
Punkt wyjściowy, tydzień 6, tydzień 12 i tydzień 24 części 1
Kwestionariusz narzędzia ITP dla dzieci (KIT) Całkowity wynik na początku badania iw 6. tygodniu oceniany za pomocą kwestionariusza KIT w okresie randomizowanym, część 2
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i tydzień 6 części 2
Kwestionariusz KIT mierzy wpływ na jakość życia określoną przez uczestnika i opiekuna przez zgłaszane przez siebie wyniki w punkcie wyjściowym lub na wizycie przesiewowej, po 6 tygodniach leczenia lub po wycofaniu się z badania. Całkowity wynik KIT jest obliczany na podstawie wyników każdego z poszczególnych pytań od Q1 do Q26 (z wyłączeniem odpowiedzi „Nie dotyczy”). Lista kodów stosowana do punktacji poszczególnych pytań jest następująca: 1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = zawsze i 9 = nie dotyczy. Zakres wartości, jakie może przyjąć całkowity wynik, wynosi od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy). W przypadku osób poniżej szóstego roku życia zastosowano kwestionariusz rodzinny (pełnomocnik rodzica).
Punkt odniesienia i tydzień 6 części 2
Kwestionariusz narzędzi ITP dla dzieci (KIT) Całkowity wynik w punkcie wyjściowym, w 6. tygodniu, 12. tygodniu i na koniec wizyty leczniczej, oceniany za pomocą kwestionariusza KIT podczas okresu otwartej próby Eltrombopag, część 2/3
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca leczenia do 31. tygodnia badania
Kwestionariusz KIT mierzy wpływ na jakość życia określoną przez uczestnika i opiekuna przez zgłaszane przez siebie wyniki w punkcie wyjściowym lub Wizycie przesiewowej, po 6 tygodniach leczenia, po 12 tygodniach leczenia oraz na zakończenie leczenia lub wycofania się z programu badanie. Całkowity wynik KIT jest obliczany na podstawie wyników każdego z poszczególnych pytań od Q1 do Q26 (z wyłączeniem odpowiedzi „Nie dotyczy”). Lista kodów stosowana do punktacji poszczególnych pytań jest następująca: 1=nigdy, 2=rzadko, 3=czasami, 4=często, 5=zawsze i 9=nie dotyczy. Zakres wartości, jakie może przyjąć całkowity wynik, wynosi od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy). W przypadku osób poniżej szóstego roku życia zastosowano kwestionariusz rodzinny (pełnomocnik rodzica).
Od punktu początkowego do końca leczenia do 31. tygodnia badania
Liczba uczestników z jakimkolwiek krwawieniem, bez krwawienia istotnego klinicznie i z istotnym krwawieniem, oceniana za pomocą skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) podczas części 2
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 7 części 2
Skala krwawień WHO jest miarą ciężkości krwawienia z następującymi stopniami: Stopień 0 = brak krwawienia, Stopień 1 = wybroczyny, Stopień 2 = niewielka utrata krwi, Stopień 3 = duże krwawienie i Stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi. Stopnie WHO podzielono na następujące kategorie: brak krwawienia = stopień 0; jakiekolwiek krwawienie = stopnie od 1 do 4; brak klinicznie istotnego krwawienia = stopnie od 0 do 1; klinicznie istotne krwawienie = stopnie 2 do 4. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako tydzień 7 Części 2. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej Eltrombopag w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 w Części 2.
Od punktu początkowego do tygodnia 7 części 2
Liczba uczestników z jakimkolwiek krwawieniem, bez krwawienia istotnego klinicznie i z istotnym krwawieniem, zgodnie z oceną za pomocą skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) podczas części 2/3
Ramy czasowe: Od linii bazowej części 2/3 do kontynuacji
Skala krwawień WHO jest miarą ciężkości krwawienia z następującymi stopniami: Stopień 0 = brak krwawienia, Stopień 1 = wybroczyny, Stopień 2 = niewielka utrata krwi, Stopień 3 = duże krwawienie i Stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi. Stopnie WHO podzielono na następujące kategorie: brak krwawienia = stopień 0; jakiekolwiek krwawienie = stopnie od 1 do 4; brak klinicznie istotnego krwawienia = stopnie od 0 do 1; klinicznie istotne krwawienie = stopnie 2 do 4. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako tydzień 7 Części 2. W przypadku uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej Eltrombopag w Części 2, wartość wyjściową zdefiniowano jako Dzień 1 w Części 2.
Od linii bazowej części 2/3 do kontynuacji
Liczba uczestników ze wskazanym parametrem chemii klinicznej wykraczającym poza zakres referencyjny w dowolnym momencie po okresie wyjściowym podczas części 1, części 2 i części 2/3
Ramy czasowe: Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Parametry chemii klinicznej obejmowały: aminotransferazę asparaginianową (AST, zakres referencyjny [RR]: 0-38 jednostek międzynarodowych na litr [IU/l]), fosfatazę alkaliczną (ALP: RR: 50 - 375 j.m./l), bilirubinę całkowitą (RR : 3,42 - 22,23 mikromoli [umol]/l), gram albuminy [g/l], aminotransferaza alaninowa (ALT, RR: 5-30 j.m./l), międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny (PT INR, RR-0,9 - 1,2) , czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (APTT, RR: 24,2–32,9 sekundy), glukozę (RR: 4,107–6,55018 milimoli [mmol]/l), potas (3–5 mmol/l) i sód (135–143 mmol/l). ). Wartości linii bazowej uzyskano w dniu 1. Przedstawiono liczbę uczestników ze wskazanymi klinicznymi danymi chemicznymi poza zakresem referencyjnym (z wysokimi i niskimi wartościami) w dowolnym momencie po linii bazowej. Oceny przeprowadzane w dowolnym momencie po linii bazowej obejmowały wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po linii bazowej
Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Liczba uczestników ze wskazanymi parametrami hematologicznymi wykraczającymi poza zakres referencyjny w dowolnym momencie po okresie wyjściowym podczas części 1, części 2 i części 2/3
Ramy czasowe: Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Parametry hematologiczne obejmowały: erytrocyty (RR: 4,2 - 6,1 teragramów na litr [TI/l]), hemoglobinę (RR: 125 - 165 g/l), hematokryt (RR: 0,36 - 0,46), płytki krwi (RR: 170 - 430 gigagramów) na litr [GI/l]), średnia objętość płytek krwi (MPV, RR: 4 - 14 femotolitrów [fl]), leukocyty (RR: 3,4 - 11,2 GI/l), całkowita liczba neutrofili (RR: 2,1 - 4,9 GI/l) , limfocyty (RR: 1,4 - 2,9 GI/l), monocyty (RR: 0,2 - 0,9 GI/l), eozynofile (RR: 0,2 - 0,7 GI/l) i bazofile (RR: 0,02 - 0,12 GI/l). Wartości linii bazowej uzyskano w dniu 1. Przedstawiono liczbę uczestników ze wskazanymi danymi parametrów hematologicznych poza zakresem referencyjnym (z wysokimi i niskimi wartościami) w dowolnym momencie po linii podstawowej. Oceny przeprowadzane w dowolnym momencie po linii bazowej obejmowały wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po linii bazowej
Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Liczba uczestników ze wskazanymi parametrami nerek wykraczającymi poza zakres referencyjny w dowolnym momencie po okresie wyjściowym podczas części 1, części 2 i części 2/3
Ramy czasowe: Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Parametry nerkowe obejmowały: kreatyninę (RR: 44,2 - 88,4 umol/l), wyliczony klirens kreatyniny (RR: 89,0 - 165,0 mililitrów na minutę [ml/min]), białko/kreatynina (RR: 0,113-18,0992 mikrogramów na milimol [mg/min]). mmol]) i mocznik (RR: 1,785-8,925 mmol/l). Wartości linii bazowej uzyskano w dniu 1. Przedstawiono liczbę uczestników ze wskazanymi danymi parametrów nerek poza zakresem referencyjnym (z wysokimi i niskimi wartościami) w dowolnym czasie po linii bazowej. Oceny po linii bazowej w dowolnym momencie obejmowały wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po linii bazowej
Po linii bazowej od Tygodnia 1 do Kontynuacji do Tygodnia Badania 35
Liczba uczestników z dodatnimi parametrami badania mikroskopowego moczu w dowolnym czasie po okresie wyjściowym podczas części 1
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24. tygodnia nauki w części 1
Mikroskopia moczu obejmowała odlewy krwinek czerwonych (RBC), wałeczki krwinek białych (WBC) i wałeczki nabłonkowych komórek kanalików nerkowych. Dane mikroskopowe moczu zostały zweryfikowane przez Monitor Medyczny w celu sklasyfikowania wyników jako dodatnie lub ujemne. Zgłoszono liczbę uczestników z wynikiem pozytywnym w dowolnym momencie po linii bazowej. Wynik dodatni wskazuje, czy wynik był pozytywny dla co najmniej jednego z wałeczków RBC, wałeczków WBC lub wałeczków nabłonkowych komórek kanalików nerkowych.
Od punktu początkowego do 24. tygodnia nauki w części 1
Liczba uczestników z dodatnimi parametrami badania mikroskopowego moczu w dowolnym momencie po okresie wyjściowym podczas części 2
Ramy czasowe: Od linii podstawowej i po linii bazowej do 7. tygodnia nauki w części 2
Mikroskopia moczu obejmowała odlewy krwinek czerwonych (RBC), wałeczki krwinek białych (WBC) i wałeczki nabłonkowych komórek kanalików nerkowych. Dane mikroskopowe moczu zostały zweryfikowane przez Monitor Medyczny w celu sklasyfikowania wyników jako dodatnie lub ujemne. Zgłoszono liczbę uczestników z pozytywnym wynikiem w punkcie wyjściowym iw dowolnym momencie po okresie wyjściowym (Post-BL). Linię wyjściową zdefiniowano jako wartość uzyskaną podczas pierwszej wizyty przed leczeniem (Pre-trt). Wynik dodatni wskazuje, czy wynik był pozytywny dla co najmniej jednego z wałeczków RBC, wałeczków WBC lub wałeczków nabłonkowych komórek kanalików nerkowych.
Od linii podstawowej i po linii bazowej do 7. tygodnia nauki w części 2
Liczba uczestników z dodatnimi parametrami badania mikroskopowego moczu w dowolnym czasie po linii podstawowej podczas części 2/3
Ramy czasowe: Od linii podstawowej i po linii bazowej do 31. tygodnia nauki w części 2/3
Mikroskopia moczu obejmowała odlewy krwinek czerwonych (RBC), wałeczki krwinek białych (WBC) i wałeczki nabłonkowych komórek kanalików nerkowych. Dane mikroskopowe moczu zostały zweryfikowane przez Monitor Medyczny w celu sklasyfikowania wyników jako dodatnie lub ujemne. Zgłoszono liczbę uczestników z pozytywnym wynikiem w punkcie wyjściowym iw dowolnym momencie po okresie wyjściowym (Post-BL). Linię wyjściową zdefiniowano jako wartość uzyskaną podczas pierwszej wizyty przed leczeniem (Pre-trt). Wynik dodatni wskazuje, czy wynik był pozytywny dla co najmniej jednego z wałeczków RBC, wałeczków WBC lub wałeczków nabłonkowych komórek kanalików nerkowych. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 kontynuowali przyjmowanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Od linii podstawowej i po linii bazowej do 31. tygodnia nauki w części 2/3
Liczba uczestników ze wskazanymi objawami życiowymi wykraczającymi poza zakres referencyjny podczas części 1, części 2 i części 2/3
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 35. tygodnia nauki
Oceny parametrów życiowych obejmowały pomiary skurczowego ciśnienia krwi (SBP) i rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP), które były mierzone przed jakimkolwiek pobraniem krwi w następujących zaplanowanych punktach czasowych: Badanie przesiewowe, dzień 1, co tydzień od tygodnia 1 do tygodnia 24, przy każdym kolejnym w górę (Tydzień 1-4) i maksymalna liczba wizyt po okresie wyjściowym (BL). BL definiuje się jako wartość uzyskaną w dniu 1 leczenia. Maksymalna liczba wizyt po BL (MPB) obejmowała wszelkie zaplanowane i nieplanowane oceny po BL. Zakresy referencyjne (RR) dla SBP (mmHg) (dolna granica normy, normalna, górna granica normy) dla Kohorty 1: <85, 85-115, >115; dla kohorty 2: <85, 85-120,>120; i Kohorta 3: <95, 95-135, >135. RR dla DBP (mmHg) dla kohorty 1: <45, 45-70,>70; dla Kohorty 2: <50, 50-75, >75; i Kohorta 3: <55, 55-85, >85.
Od punktu początkowego do 35. tygodnia nauki
Średnia częstość oddechów na linii podstawowej i maksymalna wartość po linii podstawowej zarejestrowana w okresie ustalania dawki, część 1
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Częstość oddechów mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, w każdym tygodniu od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu obserwacji 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna wartość po linii bazowej obejmowała wszelkie zaplanowane i nieplanowane oceny po linii bazowej.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Średnia częstość oddechów na początku badania i maksymalna wartość po punkcie odniesienia zarejestrowana w okresie randomizowanym, część 2
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 7 części 2
Częstość oddechów mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, w każdym tygodniu od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu obserwacji 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna wartość po linii bazowej obejmowała wszelkie zaplanowane i nieplanowane oceny po linii bazowej.
Od tygodnia 1 do tygodnia 7 części 2
Średnia częstość oddechów na linii podstawowej i maksymalna wizyta po linii bazowej podczas części 2/3
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia kontrolnego 4 części 2/3 do tygodnia nauki 35
Częstość oddechów mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, w każdym tygodniu od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu obserwacji 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna liczba wizyt po okresie bazowym obejmowała wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po okresie bazowym. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 kontynuowali przyjmowanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Od tygodnia 1 do tygodnia kontrolnego 4 części 2/3 do tygodnia nauki 35
Średnia częstość tętna na linii podstawowej i maksymalna wizyta po linii podstawowej zarejestrowana w okresie ustalania dawki, część 1
Ramy czasowe: Od Tygodnia 1 do Tygodnia Uzupełniającego 4 Części 1, aż do Tygodnia Badania 28
Tętno mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, co tydzień od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu kontrolnym 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna liczba wizyt po okresie bazowym (MPB) obejmowała wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po okresie bazowym.
Od Tygodnia 1 do Tygodnia Uzupełniającego 4 Części 1, aż do Tygodnia Badania 28
Średnia częstość tętna na początku badania i maksymalna liczba wizyt po okresie wyjściowym zarejestrowana w okresie randomizowanym, część 2
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 7 części 2
Częstość tętna mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, co tydzień od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu kontrolnym 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna liczba wizyt po okresie bazowym obejmowała wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po okresie bazowym.
Od tygodnia 1 do tygodnia 7 części 2
Średnia częstość tętna na początku badania i maksymalna liczba wizyt po okresie wyjściowym zarejestrowana w okresie leczenia wyłącznie produktem Eltrombopag Część 2/3
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia kontrolnego 4 części 2/3, aż do tygodnia badania 35
Częstość tętna mierzono w następujących zaplanowanych punktach czasowych: badanie przesiewowe, dzień 1, co tydzień od tygodnia 1 do tygodnia 24 oraz w każdym tygodniu kontrolnym 1-4. Wartość wyjściową definiuje się jako wartość uzyskaną w 1. dniu leczenia. Maksymalna liczba wizyt po okresie bazowym obejmowała wszelkie zaplanowane i niezaplanowane oceny po okresie bazowym. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eltrombopag przez 7 tygodni w Części 2 kontynuowali przyjmowanie eltrombopagu przez dodatkowe 17 tygodni w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 24. tygodnia badania. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo przez 7 tygodni w Części 2 otrzymywali eltrombopag przez 24 tygodnie w Części 2/3 (łącznie przez 24 tygodnie leczenia) aż do 31. tygodnia badania.
Od tygodnia 1 do tygodnia kontrolnego 4 części 2/3, aż do tygodnia badania 35
Liczba uczestników dla wskazanych parametrów analizy moczu oznaczonych paskiem na początku badania iw 24. tygodniu okresu ustalania dawki, część 1
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i tydzień 24 części 1
Parametry analizy moczu obejmowały: białko w moczu (UP), glukozę w moczu (UG), ketony w moczu (UK), krew utajoną w moczu (UOB) i pH. Test prętowy daje wyniki w sposób półilościowy. UP został sklasyfikowany jako brak (MS), brak wyniku (NR), negatywny (Neg), Ślad, 1+, 2+, 3+ i 4+. Wyniki UG zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, normalne, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) Parametry UK zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, Ślad(5), Mały(15), Umiarkowany(40), Duży(80), Duży(160). Parametry UOB sklasyfikowano jako MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, ślady bez hemolizy i ślady po hemolizie. Wyniki PH zostały sklasyfikowane jako stwardnienie rozsiane. NR, normalny wynik, Neg i zakres pH (od 5 do 9 cali w krokach co 0,5). Dane dotyczące wskazanych parametrów podano na początku badania (BL) i w 24. tygodniu (T24). Wartością wyjściową był pomiar wykonany w dniu 1.
Punkt odniesienia i tydzień 24 części 1
Liczba uczestników dla wskazanych parametrów analizy moczu oznaczonych testem paskowym na początku badania i w 7. tygodniu okresu randomizowanego, część 2
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i tydzień 7 części 2
Parametry analizy moczu obejmowały: białko w moczu (UP), glukozę w moczu (UG), ketony w moczu (UK), krew utajoną w moczu (UOB) i pH. Test prętowy daje wyniki w sposób półilościowy. UP został sklasyfikowany jako brak (MS), brak wyniku (NR), negatywny (Neg), Ślad, 1+, 2+, 3+ i 4+. Wyniki UG zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, normalne, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) Parametry UK zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, Ślad(5), Mały(15), Umiarkowany(40), Duży(80), Duży(160). Parametry UOB sklasyfikowano jako MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, ślady bez hemolizy i ślady po hemolizie. Wyniki PH zostały sklasyfikowane jako stwardnienie rozsiane. NR, normalny wynik, Neg i zakres pH (od 5 do 9 cali w krokach co 0,5). Dane dotyczące wskazanych parametrów podano na początku badania (BL) i w 7. tygodniu (T7). Wartością wyjściową był pomiar wykonany w dniu 1.
Punkt odniesienia i tydzień 7 części 2
Liczba uczestników dla wskazanych parametrów analizy moczu oznaczonych testem paskowym na początku badania i w 24. tygodniu podczas okresu otwartej badania produktu Eltrombopag, część 2/3
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 24 części 2/3 do tygodnia badania 31
Parametry analizy moczu obejmowały: białko w moczu (UP), glukozę w moczu (UG), ketony w moczu (UK), krew utajoną w moczu (UOB) i pH. Test prętowy daje wyniki w sposób półilościowy. UP został sklasyfikowany jako brak (MS), brak wyniku (NR), negatywny (Neg), Ślad, 1+, 2+, 3+ i 4+. Wyniki UG zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, normalne, 5, 15(1+), 30(2+), 60(3+), 110(4+) Parametry UK zostały sklasyfikowane jako MS, NR, Neg, Ślad(5), Mały(15), Umiarkowany(40), Duży(80), Duży(160). Parametry UOB sklasyfikowano jako MS, NR, Neg, 1+, 2+, 3+, ślady bez hemolizy i ślady po hemolizie. Wyniki PH zostały sklasyfikowane jako stwardnienie rozsiane. NR, normalny wynik, Neg i zakres pH (od 5 do 9 cali w krokach co 0,5). Dane dotyczące wskazanych parametrów podano na początku badania (BL) i w 24. tygodniu (T24). Wartością wyjściową był pomiar wykonany w dniu 1.
Linia bazowa i tydzień 24 części 2/3 do tygodnia badania 31
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym (AE) lub poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) podczas części 1
Ramy czasowe: Od leczenia + 1 dzień do 24. tygodnia części 1
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z produktem leczniczym, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje niepełnosprawność lub niesprawność, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną . W innych sytuacjach należy kierować się oceną medyczną lub naukową.
Od leczenia + 1 dzień do 24. tygodnia części 1
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym (AE) lub poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) podczas części 2
Ramy czasowe: Od leczenia + 1 dzień do tygodnia 7 części 2
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z produktem leczniczym, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje niepełnosprawność lub niesprawność, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną . W innych sytuacjach należy kierować się oceną medyczną lub naukową.
Od leczenia + 1 dzień do tygodnia 7 części 2
Liczba uczestników z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym (AE) lub poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) podczas części 2/3
Ramy czasowe: Od leczenia + 1 dzień do 31 tygodnia części 2/3
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z produktem leczniczym, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje niepełnosprawność lub niesprawność, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną . W innych sytuacjach należy kierować się oceną medyczną lub naukową.
Od leczenia + 1 dzień do 31 tygodnia części 2/3
Liczba uczestników ze zmianą ostrości wzroku i zmianą spowodowaną pogorszeniem zaćmy podczas części 1
Ramy czasowe: Linia bazowa, 3 i 6 miesięcy Kontynuacja części 1
Oceny ostrości wzroku dokonywał okulista lub optometrysta pod kierunkiem okulisty. Ostrość wzroku definiowana jest jako ostrość lub wyrazistość widzenia. Liczbę uczestników ze zmianą ostrości wzroku i pogorszeniem ostrości wzroku z powodu zaćmy od punktu początkowego przedstawiono dla części 1 wizyt kontrolnych po 3 miesiącach (FU3) i po 6 miesiącach (FU6). Zmiana ostrości wzroku od momentu wyświetlenia linii bazowej pod lewym okiem, ale dotyczy obojga oczu. Zmiana ostrości wzroku (VA) jest klasyfikowana jako „tak” lub „nie”. Zmiana spowodowana zaćmą jest klasyfikowana jako „tak” lub „nie”.
Linia bazowa, 3 i 6 miesięcy Kontynuacja części 1
Liczba uczestników ze zmianą ostrości wzroku i zmianą spowodowaną pogorszeniem zaćmy
Ramy czasowe: BL, 3 i 6 miesięcy Kontynuacja części 2/3
Oceny ostrości wzroku dokonywał okulista lub optometrysta pod kierunkiem okulisty. Ostrość wzroku definiowana jest jako ostrość lub wyrazistość widzenia. Liczbę uczestników ze zmianą ostrości wzroku i zmianą ostrości wzroku z powodu pogorszenia zaćmy od poziomu wyjściowego przedstawiono dla Części 2/3 Wizyt kontrolnych po 3 miesiącach (FU3) i 6 miesiącach (FU6). Zmiana ostrości wzroku od momentu wyświetlenia linii bazowej pod lewym okiem, ale dotyczy obojga oczu. Zmiana ostrości wzroku (VA) jest klasyfikowana jako „tak” lub „nie”. Zmiana spowodowana zaćmą jest klasyfikowana jako „tak” lub „nie”.
BL, 3 i 6 miesięcy Kontynuacja części 2/3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

30 września 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 maja 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 108062

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Plamica, małopłytkowość, idiopatyczna

Badania kliniczne na eltrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj