취약 X 증후군이 있는 어린이를 치료하기 위한 미노사이클린의 시험
2017년 5월 25일 업데이트: University of California, Davis
취약 X 증후군 소아에서 미노사이클린의 무작위 이중 맹검 제어 교차 시험
이것은 취약 X 증후군(FXS)이 있는 3.5-16세 환자에 대한 UC Davis MIND 연구소의 단일 센터 연구이며, National Fragile X Foundation 보조금의 지원을 받습니다.
그것은 감염이나 신경퇴행성 장애 치료를 위해 소아에게 일반적으로 사용되는 항생제인 미노사이클린의 통제된 시험입니다.
FXS가 높은 MMP9(매트릭스 메탈로프로테이나제 9) 수준을 낮추고 FXS 동물 모델에서 뇌 연결도 강화하기 때문에 FXS에서의 사용을 조사하고 있습니다.
우리는 미노사이클린이 취약한 X 환자의 언어, 행동 및/또는 인지에 도움이 될 것이라는 가설을 세웁니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 취약 X 증후군(FXS)이 있는 3.5-16세 환자에 대한 UC Davis MIND 연구소의 단일 센터 연구이며, National Fragile X Foundation 보조금의 지원을 받습니다. 그것은 감염이나 신경퇴행성 장애 치료를 위해 소아에게 일반적으로 사용되는 항생제인 미노사이클린의 통제된 시험입니다. FXS가 높은 MMP9(매트릭스 메탈로프로테이나제 9) 수준을 낮추고 FXS 동물 모델에서 뇌 연결도 강화하기 때문에 FXS에서의 사용을 조사하고 있습니다. 우리는 미노사이클린이 취약한 X 환자의 언어, 행동 및/또는 인지에 도움이 될 것이라는 가설을 세웁니다.
이 연구의 목적은 3.5세에서 16세 사이의 FXS 소아에서 미노사이클린 치료에 대한 이중 맹검 위약 대조 시험을 수행하는 것입니다. 기준선에서 우리는 행동과 지각 및 인지 발달을 평가할 것입니다. 아이들은 3개월 동안 미노사이클린 또는 위약으로 치료를 받은 후 동일한 기본 테스트를 받습니다. 그런 다음 교차하여 두 번째 3개월 동안 치료를 받습니다. 두 번째 3개월 기간이 끝나면 다시 테스트를 수행합니다. 우리는 또한 연구 전반에 걸쳐 미노사이클린 치료의 부작용을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
66
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
California
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 분자 문서가 있는 취약 X 증후군이 있어야 합니다.
- 현재 약물 치료 요법은 최소 4주 동안 안정적이었습니다.
제외 기준:
- 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물학적 개입을 시작하거나 변경할 계획인 피험자
- 경구용 약물을 복용할 수 없는 대상자
- 이전에 미노사이클린을 사용한 피험자
- 미노사이클린 또는 테트라사이클린에 알레르기가 있는 피험자
- 임신한 피험자
- 루푸스 또는 간 기능 장애의 병력이 있는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 위약 알약
이 교차 연구에서 모든 환자는 3개월 동안 위약을 투여받게 됩니다.
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위약은 3개월 동안 매일 제공됩니다.
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실험적: 미노사이클린
이 교차 시험에서 모든 환자는 3개월 동안 미노사이클린을 사용하게 됩니다.
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Minocycline hydrochloride는 3개월 동안 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CGI(Clinical Global Impression Scale)
기간: 3개월(1차 치료 후) 및 6개월(2차 치료 후)
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CGI-I는 1차 간병인의 이력을 활용하고 이를 1 "매우 많이 개선됨"에서 7 "매우 많이 악화됨"까지 치료 전반에 걸친 후속 조치를 위한 7단계 임상 평가에 통합합니다.
낮은 점수는 더 많은 개선을 나타냅니다.
처리 후 점수를 얻었다.
환자가 미노사이클린을 1차 또는 2차 투여했을 때의 점수를 합하고 평균하여 최소 제곱 평균을 결정하고 위약 점수를 동일한 방식으로 구했습니다.
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3개월(1차 치료 후) 및 6개월(2차 치료 후)
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시각적 아날로그 척도 - 행동 1
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 측정은 간병인이 지적한 세 가지 행동 중 첫 번째 행동을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각적 아날로그 척도 - 행동 2
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 측정은 간병인이 지적한 세 가지 행동 중 두 번째 행동을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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표현어휘시험-2
기간: 기준선, 3개월 및 6개월
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EVT-2 표준 점수는 시각적 자극에 대한 참가자의 한 단어 동의어 반응을 통해 언어 발달을 평가합니다.
표준 점수 범위는 20-160입니다.
표준 점수 100은 평균이며 표준 편차는 15입니다.
값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 3개월 및 6개월
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Vineland 적응 행동 척도-II(VABS-II)적응 행동 종합 점수
기간: 기준선, 3개월 및 6개월
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VABS-II 적응 행동 종합 점수는 적응 기술을 평가하는 데 사용되었습니다.
적응 행동 종합 점수의 범위는 20-160이며 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다.
점수가 높을수록 향상됨을 나타냅니다.
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기준선, 3개월 및 6개월
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비정상적인 행동 체크리스트-Community Edition(ABC-C)종합 점수
기간: 기준선, 3개월 및 6개월
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ABC-C 종합 점수는 환자 행동의 중증도를 정량화하는 데 사용되었습니다.
종합 점수는 과민성 및 동요, 무기력 및 사회적 위축, 상동증 행동, 과잉 행동 및 비순응, 부적절한 언어를 포함한 하위 척도 점수로 구성됩니다.
종합 점수의 범위는 0-174입니다.
낮은 점수는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 3개월 및 6개월
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시각적 아날로그 척도 동작 3- VAS3
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 척도는 간병인이 지적한 세 가지 행동 중 세 번째 행동을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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행동으로 분류된 VAS: 공격성/ADHD
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 측정은 공격성 또는 ADHD 행동과 관련된 모든 행동의 최소 제곱 평균을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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행동으로 분류된 VAS:불안/기분
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 척도는 불안 또는 기분 관련 행동과 관련된 모든 행동의 최소 제곱 평균을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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행동으로 분류된 VAS:언어/인지
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 척도는 언어 또는 인지 증상과 관련된 모든 행동의 최소 제곱 평균을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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행동으로 분류된 VAS: 기타
기간: 기준선, 3개월, 6개월
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VAS는 부모가 선택한 주어진 행동에 대한 간병인의 평가를 나타내는 데 사용됩니다.
간병인은 "최악의 행동"에서 "문제가 없는 행동"까지 각 행동의 시각적 연속성을 나타내는 10cm 수평선을 표시했습니다.
더 큰 값은 더 큰 향상을 나타냅니다.
이 측정은 분류할 수 없는 다른 행동과 관련된 모든 행동의 최소 제곱 평균을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 1월 20일
처음 게시됨 (추정)
2010년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 5월 25일
마지막으로 확인됨
2017년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .