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Versuch mit Minocyclin zur Behandlung von Kindern mit Fragile-X-Syndrom

25. Mai 2017 aktualisiert von: University of California, Davis

Randomisierte doppelblinde kontrollierte Crossover-Studie mit Minocyclin bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom

Dies ist eine Single-Center-Studie am UC Davis MIND Institute bei Patienten im Alter von 3,5 bis 16 Jahren mit Fragile-X-Syndrom (FXS), finanziert durch einen Zuschuss der National Fragile X Foundation. Es handelt sich um eine kontrollierte Studie mit Minocyclin, einem Antibiotikum, das häufig bei Kindern zur Behandlung von Infektionen oder zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt wird. Wir untersuchen seine Verwendung in FXS, weil es die Matrix-Metalloproteinase 9 (MMP9)-Spiegel senkt, die in FXS hoch sind, und es stärkt auch die Gehirnverbindungen in den Tiermodellen von FXS. Wir gehen davon aus, dass Minocyclin bei fragilen X-Patienten wahrscheinlich hilfreich für Sprache, Verhalten und/oder Kognition ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Single-Center-Studie am UC Davis MIND Institute bei Patienten im Alter von 3,5 bis 16 Jahren mit Fragile-X-Syndrom (FXS), finanziert durch einen Zuschuss der National Fragile X Foundation. Es handelt sich um eine kontrollierte Studie mit Minocyclin, einem Antibiotikum, das häufig bei Kindern zur Behandlung von Infektionen oder zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt wird. Wir untersuchen seine Verwendung in FXS, weil es die Matrix-Metalloproteinase 9 (MMP9)-Spiegel senkt, die in FXS hoch sind, und es stärkt auch die Gehirnverbindungen in den Tiermodellen von FXS. Wir gehen davon aus, dass Minocyclin bei fragilen X-Patienten wahrscheinlich hilfreich für Sprache, Verhalten und/oder Kognition ist.

Das Ziel dieser Studie ist die Durchführung einer placebokontrollierten Doppelblindstudie zur Behandlung von Kindern mit FXS im Alter von 3,5 bis 16 Jahren mit Minocyclin. Zu Beginn werden wir das Verhalten und die Wahrnehmungs- und kognitive Entwicklung bewerten. Nachdem die Kinder 3 Monate lang entweder mit Minocyclin oder Placebo behandelt wurden, werden sie denselben Basistests unterzogen. Sie werden dann wechseln und für weitere 3 Monate behandelt. Am Ende des zweiten 3-Monats-Zeitraums führen wir erneut Tests durch. Wir werden auch die Nebenwirkungen der Minocyclin-Behandlung während der gesamten Studie bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 16 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss ein fragiles X-Syndrom mit molekularer Dokumentation haben
  • Das aktuelle pharmakologische Behandlungsschema ist seit mindestens 4 Wochen stabil

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die planen, im Laufe der Studie pharmakologische oder nicht-pharmakologische Interventionen einzuleiten oder zu ändern
  • Personen, die keine oralen Medikamente einnehmen können
  • Probanden, die zuvor Minocyclin eingenommen haben
  • Personen, die gegen Minocyclin oder Tetracycline allergisch sind
  • Themen, die schwanger sind
  • Patienten mit Lupus oder Leberfunktionsstörungen in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-Pille
Alle Patienten werden in dieser Crossover-Studie 3 Monate lang Placebo erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird 3 Monate lang täglich verabreicht.
EXPERIMENTAL: Minocyclin
Alle Patienten werden in dieser Crossover-Studie 3 Monate lang Minocyclin einnehmen.
Arzneimittel: Minocyclinhydrochlorid
Minocyclinhydrochlorid oral einmal täglich für 3 Monate.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische globale Eindrucksskala (CGI)
Zeitfenster: 3 Monate (nach der ersten Behandlung) und 6 Monate (nach der zweiten Behandlung)
Das CGI-I verwendet die Anamnese von primären Bezugspersonen und integriert sie in eine siebenstufige klinische Bewertung für die Nachsorge während der gesamten Behandlung, von 1 „sehr viel verbessert“ bis 7 „sehr viel schlechter“. Niedrigere Werte weisen auf eine stärkere Verbesserung hin. Die Bewertungen wurden nach den Behandlungen erhalten. Ergebnisse von der ersten oder zweiten Einnahme von Minocyclin wurden kombiniert und gemittelt, um den Mittelwert der kleinsten Quadrate zu bestimmen, und Placebo-Bewertungen wurden auf die gleiche Weise erhalten.
3 Monate (nach der ersten Behandlung) und 6 Monate (nach der zweiten Behandlung)
Visuelle Analogskala – Verhalten 1
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt das erste von drei Verhaltensweisen dar, das die Betreuer bemerkten.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Analogskala – Verhalten 2
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt das zweite von drei Verhaltensweisen dar, die die Betreuer bemerkten.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Ausdruckswortschatz Test-2
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Der EVT-2-Standardwert bewertet die Sprachentwicklung anhand der Ein-Wort-Synonym-Antwort eines Teilnehmers auf visuelle Stimuli. Standardwerte reichen von 20-160. Ein Standardwert von 100 ist durchschnittlich, mit einer Standardabweichung von 15 Punkten. Höhere Werte stehen für ein besseres Ergebnis.
Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Der VABS-II Adaptive Behavior Composite Score wurde verwendet, um adaptive Fähigkeiten zu bewerten. Ein zusammengesetzter Wert für adaptives Verhalten kann zwischen 20 und 160 liegen, mit einem Durchschnitt von 100 und einer Standardabweichung von 15. Höhere Werte zeigen eine Verbesserung.
Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community Edition (ABC-C)Composite Score
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Die zusammengesetzten ABC-C-Scores wurden verwendet, um die Schwere des Verhaltens eines Patienten zu quantifizieren. Ein zusammengesetzter Score besteht aus Subskalenwerten, darunter Reizbarkeit und Unruhe, Lethargie und sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität und Nichteinhaltung sowie unangemessene Sprache. Die zusammengesetzte Punktzahl kann zwischen 0 und 174 liegen. Niedrigere Werte zeigen eine Verbesserung an.
Baseline, 3 Monate und 6 Monate
Verhalten der visuellen Analogskala 3- VAS3
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt das dritte von drei Verhaltensweisen dar, die von Pflegekräften festgestellt wurden.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate
VAS kategorisiert nach Verhalten: Aggression/ADHS
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt den Mittelwert der kleinsten Quadrate aller Verhaltensweisen dar, die mit Aggression oder ADHS-Verhaltensweisen zu tun haben.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate
VAS Kategorisiert nach Verhalten: Angst/Stimmung
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt den Mittelwert der kleinsten Quadrate aller Verhaltensweisen dar, die mit Angst oder stimmungsbezogenen Verhaltensweisen zu tun haben.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate
VAS Kategorisiert nach Verhalten: Sprache/ Kognition
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt den Mittelwert der kleinsten Quadrate aller Verhaltensweisen dar, die mit Sprache oder kognitiven Symptomen zu tun haben.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate
VAS Kategorisiert nach Verhalten: Andere
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate
Eine VAS wird verwendet, um die Einschätzung einer Bezugsperson zu gegebenen Verhaltensweisen darzustellen, die von den Eltern ausgewählt wurden. Betreuer markierten eine 10 cm lange horizontale Linie, die ein visuelles Kontinuum jedes Verhaltens darstellt, von „schlechtestes Verhalten“ bis „Verhalten kein Problem“. Größere Werte zeigen eine größere Verbesserung an. Dieses Maß stellt den Mittelwert der kleinsten Quadrate aller Verhaltensweisen dar, die mit anderen Verhaltensweisen zu tun haben, die nicht kategorisiert werden konnten.
Baseline, 3 Monate, 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, Davis

Mitarbeiter

The National Fragile X Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

30. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 200917522

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