Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A minociklin kísérlete a törékeny X szindrómában szenvedő gyermekek kezelésére

2017. május 25. frissítette: University of California, Davis

Véletlenszerű, kettős-vak, kontrollált keresztezett minociklin vizsgálat törékeny X-szindrómás gyermekeknél

Ez az UC Davis MIND Institute egyetlen központban végzett vizsgálata törékeny X-szindrómában (FXS) szenvedő, 3,5-16 éves betegek körében, amelyet a National Fragile X Foundation Grant finanszíroz. Ez a minociklin ellenőrzött kísérlete, amely egy antibiotikum, amelyet gyakran használnak gyermekek fertőzésére vagy neurodegeneratív rendellenességek kezelésére. FXS-ben való alkalmazását vizsgáljuk, mert csökkenti az FXS-ben magas mátrix metalloproteináz 9 (MMP9) szintet, valamint erősíti az agyi kapcsolatokat az FXS állatmodelljeiben. Feltételezzük, hogy a minociklin valószínűleg hasznos lesz a beszédben, a viselkedésben és/vagy a megismerésben törékeny X betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az UC Davis MIND Institute egyetlen központban végzett vizsgálata törékeny X-szindrómában (FXS) szenvedő, 3,5-16 éves betegek körében, amelyet a National Fragile X Foundation Grant finanszíroz. Ez a minociklin ellenőrzött kísérlete, amely egy antibiotikum, amelyet gyakran használnak gyermekek fertőzésére vagy neurodegeneratív rendellenességek kezelésére. FXS-ben való alkalmazását vizsgáljuk, mert csökkenti az FXS-ben magas mátrix metalloproteináz 9 (MMP9) szintet, valamint erősíti az agyi kapcsolatokat az FXS állatmodelljeiben. Feltételezzük, hogy a minociklin valószínűleg hasznos lesz a beszédben, a viselkedésben és/vagy a megismerésben törékeny X betegeknél.

Ennek a vizsgálatnak a célja egy kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat elvégzése minociklin-kezeléssel 3,5 és 16 év közötti FXS-ben szenvedő gyermekek körében. Kezdetben felmérjük a viselkedést, valamint az észlelési és kognitív fejlődést. Miután a gyermekeket 3 hónapig minociklinnel vagy placebóval kezelték, ugyanazon a kiindulási vizsgálaton esnek át. Ezután átkelnek, és egy második 3 hónapig kezelik őket. A második 3 hónapos időszak végén ismételten teszteljük. A vizsgálat során értékelni fogjuk a minociklin-kezelés mellékhatásait is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

66

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Törékeny X-szindrómával kell rendelkeznie molekuláris dokumentációval
  • A jelenlegi gyógyszeres kezelési rend legalább 4 hétig stabil

Kizárási kritériumok:

  • Azok az alanyok, akik a vizsgálat során farmakológiai vagy nem farmakológiai beavatkozások kezdeményezését vagy megváltoztatását tervezik
  • olyan személyek, akik nem képesek orális gyógyszert szedni
  • olyan alanyok, akik korábban minociklint kaptak
  • Minociklinre vagy tetraciklinekre allergiás betegek
  • terhes alanyok
  • olyan személyek, akiknek a kórtörténetében lupus vagy májműködési zavar szerepel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo tabletta
Ebben a keresztezett vizsgálatban minden beteg 3 hónapig placebót kap.
Drog: Placebo
A placebót naponta adják be 3 hónapig.
KÍSÉRLETI: Minociklin
Ebben a keresztezett vizsgálatban minden beteg 3 hónapig minociklint fog kapni.
Drog: minociklin-hidroklorid
Minociklin-hidroklorid szájon át naponta egyszer 3 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai globális megjelenítési skála (CGI)
Időkeret: 3 hónap (az első kezelés után) és 6 hónap (a második kezelés után)
A CGI-I az elsődleges gondozók előzményeit használja fel, és beépíti azt egy hétfokozatú klinikai besorolásba a kezelés során történő nyomon követéshez, 1-től "nagyon sokat javult" a 7-ig "nagyon sokkal rosszabb". Az alacsonyabb pontszámok nagyobb javulást jeleznek. A pontszámokat a kezelések után kaptuk. Azokat a pontszámokat, amikor a betegek először vagy másodszor minociklint kaptak, összevonták, és átlagolták a legkisebb négyzetek átlagának meghatározásához, valamint a placebo-pontszámokat azonos módon kapták meg.
3 hónap (az első kezelés után) és 6 hónap (a második kezelés után)
Vizuális analóg skála – Viselkedés 1
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték az első olyan viselkedés, amelyet a gondozók észleltek a három közül.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizuális analóg skála – Viselkedések 2
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték a második viselkedés, amelyet a gondozók észleltek a három közül.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
Kifejező szókincs teszt-2
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap és 6 hónap
Az EVT-2 standard pontszám a nyelvi fejlődést a résztvevő vizuális ingerekre adott egyszavas szinonimája alapján értékeli. A standard pontszámok 20 és 160 között mozognak. A 100-as standard pontszám átlagos, 15 pontos szórással. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
Alapállapot, 3 hónap és 6 hónap
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap
A VABS-II Adaptive Behavior Composite Score-t használták az adaptív készségek felmérésére. Az adaptív viselkedés összetett pontszáma 20 és 160 között mozoghat, átlagosan 100, 15-ös szórással. A magasabb pontszámok javulást mutatnak.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) Composite Score
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap
Az ABC-C összetett pontszámokat használták a páciens viselkedésének súlyosságának számszerűsítésére. Az összetett pontszám olyan alskálákból áll, mint az ingerlékenység és izgatottság, a letargia és szociális visszahúzódás, a sztereotip viselkedés, a hiperaktivitás és a nem megfelelőség, valamint a nem megfelelő beszéd. Az összetett pontszám 0 és 174 között lehet. Az alacsonyabb pontszámok javulást jeleznek.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap
Vizuális analóg skála viselkedése 3- VAS3
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték a harmadik magatartás, amelyet a gondozók észleltek, a három közül.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
VAS viselkedés szerint kategorizálva: Agresszió/ADHD
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérőszám az agresszióhoz vagy ADHD viselkedéshez kapcsolódó viselkedések legkisebb négyzetes átlagát jelenti.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
VAS Viselkedés szerint kategorizálva: Szorongás/ Hangulat
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték a szorongással vagy hangulattal kapcsolatos viselkedésmódok legkisebb négyzetes átlagát jelenti.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
VAS Viselkedés szerint kategorizálva: Nyelv/ Kogníció
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték a nyelvvel vagy kognitív tünetekkel kapcsolatos viselkedések legkisebb négyzetes átlagát jelenti.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
VAS Viselkedés szerint kategorizálva: Egyéb
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
A VAS-t arra használjuk, hogy képviselje a gondozó által a szülők által kiválasztott viselkedési formák értékelését. A gondozók egy 10 cm-es vízszintes vonalat jelöltek meg, amely az egyes viselkedések vizuális kontinuumát jelentette a "legrosszabb viselkedéstől" a "viselkedés nem probléma"ig. A nagyobb értékek nagyobb javulást jeleznek. Ez a mérték az összes olyan viselkedés legkisebb négyzetes átlagát jelenti, amelyek más viselkedésekkel kapcsolatosak, amelyeket nem lehetett kategorizálni.
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, Davis

Együttműködők

The National Fragile X Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2011. december 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2011. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 20.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. január 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. május 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 25.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 200917522

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lithuania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel