Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba Minocykliny w leczeniu dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

25 maja 2017 zaktualizowane przez: University of California, Davis

Randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana krzyżowa próba minocykliny u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

Jest to jednoośrodkowe badanie przeprowadzone w UC Davis MIND Institute u pacjentów w wieku 3,5-16 lat z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS), finansowane z grantu National Fragile X Foundation. Jest to kontrolowane badanie minocykliny, antybiotyku powszechnie stosowanego u dzieci w leczeniu infekcji lub zaburzeń neurodegeneracyjnych. Badamy jego zastosowanie w FXS, ponieważ obniża poziomy metaloproteinazy macierzy 9 (MMP9), które są bogate w FXS, a także wzmacnia połączenia mózgowe w zwierzęcych modelach FXS. Stawiamy hipotezę, że minocyklina będzie prawdopodobnie pomocna w zakresie języka, zachowania i/lub funkcji poznawczych u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe badanie przeprowadzone w UC Davis MIND Institute u pacjentów w wieku 3,5-16 lat z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS), finansowane z grantu National Fragile X Foundation. Jest to kontrolowane badanie minocykliny, antybiotyku powszechnie stosowanego u dzieci w leczeniu infekcji lub zaburzeń neurodegeneracyjnych. Badamy jego zastosowanie w FXS, ponieważ obniża poziomy metaloproteinazy macierzy 9 (MMP9), które są bogate w FXS, a także wzmacnia połączenia mózgowe w zwierzęcych modelach FXS. Stawiamy hipotezę, że minocyklina będzie prawdopodobnie pomocna w zakresie języka, zachowania i/lub funkcji poznawczych u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X.

Celem tego badania jest przeprowadzenie podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo próby leczenia minocykliną u dzieci z FXS w wieku od 3,5 do 16 lat. Na początku będziemy oceniać zachowanie oraz rozwój percepcyjny i poznawczy. Po tym, jak dzieci były leczone przez 3 miesiące minocykliną lub placebo, przechodzą te same podstawowe testy. Następnie przejdą na drugą stronę i będą leczeni przez kolejne 3 miesiące. Testy przeprowadzimy ponownie pod koniec drugiego 3-miesięcznego okresu. W trakcie badania ocenimy również skutki uboczne leczenia minocykliną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 16 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć zespół łamliwego chromosomu X z dokumentacją molekularną
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego jest stabilny od co najmniej 4 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które planują rozpocząć lub zmienić interwencje farmakologiczne lub niefarmakologiczne w trakcie badania
  • osób, które nie mogą przyjmować leków doustnie
  • osób, które były wcześniej na minocyklinie
  • osób uczulonych na minocyklinę lub tetracykliny
  • pacjentki, które są w ciąży
  • osoby z historią tocznia lub zaburzeniami czynności wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Pigułka placebo
W tym krzyżowym badaniu wszyscy pacjenci będą otrzymywać placebo przez 3 miesiące.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane codziennie przez 3 miesiące.
EKSPERYMENTALNY: Minocyklina
Wszyscy pacjenci będą na minocyklinie przez 3 miesiące w tym krzyżowym badaniu.
Lek: chlorowodorek minocykliny
Chlorowodorek minocykliny podawany doustnie raz dziennie przez 3 miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala globalnego wrażenia klinicznego (CGI)
Ramy czasowe: 3 miesiące (po pierwszym zabiegu) i 6 miesięcy (po drugim zabiegu)
CGI-I wykorzystuje historię od głównych opiekunów i włącza ją do siedmiostopniowej oceny klinicznej obserwacji podczas leczenia, od 1 „bardzo dużo lepiej” do 7 „bardzo dużo gorzej”. Niższe wyniki wskazują na większą poprawę. Wyniki uzyskano po leczeniu. Wyniki z czasów, gdy pacjenci byli na minocyklinie, albo pierwszej, albo drugiej, połączono i uśredniono w celu określenia średniej metodą najmniejszych kwadratów, a wyniki placebo uzyskano w ten sam sposób.
3 miesiące (po pierwszym zabiegu) i 6 miesięcy (po drugim zabiegu)
Wizualna Skala Analogowa – Zachowanie 1
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Ta miara reprezentuje pierwsze zachowanie, które opiekunowie zauważyli spośród trzech.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wizualna Skala Analogowa – Zachowania 2
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Ta miara reprezentuje drugie z trzech zachowań, które zauważyli opiekunowie.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
Ekspresyjny test słownictwa-2
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Standardowy wynik EVT-2 ocenia rozwój języka poprzez jednowyrazową reakcję uczestnika na bodźce wzrokowe. Standardowe wyniki wahają się od 20-160. Standardowy wynik 100 jest średni, z 15-punktowym odchyleniem standardowym. Wyższe wartości oznaczają lepszy wynik.
Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Skala zachowania adaptacyjnego Vinelanda-II (VABS-II) Złożony wynik zachowania adaptacyjnego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Złożony wynik zachowania adaptacyjnego VABS-II został wykorzystany do oceny umiejętności adaptacyjnych. Złożony wynik zachowania adaptacyjnego może wahać się od 20 do 160 ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyższe wyniki oznaczają poprawę.
Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — wydanie społecznościowe (ABC-C) Wynik złożony
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Złożone wyniki ABC-C zastosowano do ilościowego określenia nasilenia zachowań pacjenta. Złożony wynik składa się z wyników podskal obejmujących drażliwość i pobudzenie, letarg i wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niezgodność oraz niewłaściwą mowę. Złożony wynik może mieścić się w zakresie od 0-174. Niższe wyniki wskazują na poprawę.
Wartość bazowa, 3 miesiące i 6 miesięcy
Zachowanie wizualnej skali analogowej 3- VAS3
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Ta miara reprezentuje trzecie zachowanie, które opiekunowie zauważyli spośród trzech.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS skategoryzowane według zachowania: agresja/ADHD
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Miara ta reprezentuje średnią najmniejszych kwadratów wszystkich zachowań związanych z agresją lub zachowaniami ADHD.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS skategoryzowane według zachowania: niepokój/nastrój
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Miara ta reprezentuje średnią najmniejszych kwadratów wszystkich zachowań związanych z lękiem lub zachowaniami związanymi z nastrojem.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS skategoryzowane według zachowania: język / poznanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Miara ta reprezentuje średnią najmniejszych kwadratów ze wszystkich zachowań związanych z objawami językowymi lub poznawczymi.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS skategoryzowane według zachowania: Inne
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy
VAS służy do przedstawienia oceny opiekuna określonych zachowań, które zostały wybrane przez rodziców. Opiekunowie zaznaczyli 10-centymetrową poziomą linię reprezentującą wizualne kontinuum każdego zachowania od „najgorszego zachowania” do „zachowanie nie stanowi problemu”. Większe wartości wskazują na większą poprawę. Miara ta reprezentuje średnią najmniejszych kwadratów wszystkich zachowań związanych z innymi zachowaniami, których nie można było sklasyfikować.
Wartość bazowa, 3 miesiące, 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Davis

Współpracownicy

The National Fragile X Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2011

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

30 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 200917522

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj