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Teste de minociclina para tratar crianças com síndrome do X frágil

25 de maio de 2017 atualizado por: University of California, Davis

Ensaio randomizado duplo-cego controlado cruzado de minociclina em crianças com síndrome do X frágil

Este é um estudo de centro único no UC Davis MIND Institute em pacientes de 3,5 a 16 anos de idade com síndrome do X frágil (FXS), financiado por um subsídio da National Fragile X Foundation. É um ensaio controlado de minociclina, um antibiótico comumente usado em crianças para infecção ou para tratamento de distúrbios neurodegenerativos. Estamos investigando seu uso no FXS porque reduz os níveis de matriz metaloproteinase 9 (MMP9), que são altos no FXS, e também fortalece as conexões cerebrais nos modelos animais do FXS. Nossa hipótese é que a minociclina provavelmente será útil para linguagem, comportamento e/ou cognição em pacientes com X frágil.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de centro único no UC Davis MIND Institute em pacientes de 3,5 a 16 anos de idade com síndrome do X frágil (FXS), financiado por um subsídio da National Fragile X Foundation. É um ensaio controlado de minociclina, um antibiótico comumente usado em crianças para infecção ou para tratamento de distúrbios neurodegenerativos. Estamos investigando seu uso no FXS porque reduz os níveis de matriz metaloproteinase 9 (MMP9), que são altos no FXS, e também fortalece as conexões cerebrais nos modelos animais do FXS. Nossa hipótese é que a minociclina provavelmente será útil para linguagem, comportamento e/ou cognição em pacientes com X frágil.

O objetivo deste estudo é realizar um estudo duplo-cego controlado por placebo do tratamento com minociclina em crianças com FXS de 3,5 a 16 anos de idade. Na linha de base, avaliaremos o comportamento e o desenvolvimento perceptivo e cognitivo. Após as crianças terem sido tratadas por 3 meses com minociclina ou placebo, elas são submetidas ao mesmo teste inicial. Eles então cruzarão e serão tratados por um segundo 3 meses. Iremos realizar testes novamente no final do segundo período de 3 meses. Também avaliaremos os efeitos colaterais do tratamento com minociclina ao longo do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

66

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 16 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter síndrome do X frágil com documentação molecular
  • O regime de tratamento farmacológico atual permaneceu estável por pelo menos 4 semanas

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que planejam iniciar ou alterar intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o curso do estudo
  • indivíduos que são incapazes de tomar medicação oral
  • indivíduos que estiveram em minociclina anteriormente
  • indivíduos que são alérgicos a minociclina ou tetraciclinas
  • sujeitos que estão grávidas
  • indivíduos com história de lúpus ou disfunção hepática

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: TRIPLO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Pílula placebo
Todos os pacientes receberão placebo por 3 meses neste estudo cruzado.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado diariamente durante 3 meses.
EXPERIMENTAL: Minociclina
Todos os pacientes estarão em minociclina por 3 meses neste estudo cruzado.
Medicamento: cloridrato de minociclina
Cloridrato de minociclina administrado por via oral uma vez ao dia durante 3 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Impressão Clínica Global (CGI)
Prazo: 3 meses (após o primeiro tratamento) e 6 meses (após o segundo tratamento)
O CGI-I utiliza a história dos cuidadores primários e a incorpora em uma classificação clínica de sete etapas para acompanhamento durante o tratamento, de 1 "melhorou muito" a 7 "muito pior". Pontuações mais baixas indicam mais melhorias. As pontuações foram obtidas após os tratamentos. Pontuações de quando os pacientes estavam em minociclina primeiro ou segundo foram combinadas e calculadas a média para determinar uma média de quadrados mínimos e as pontuações do placebo foram obtidas da mesma maneira.
3 meses (após o primeiro tratamento) e 6 meses (após o segundo tratamento)
Escala Visual Analógica - Comportamento 1
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Essa medida representa o primeiro comportamento que os cuidadores notaram, de três.
Linha de base, 3 meses, 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Visual Analógica - Comportamentos 2
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Esta medida representa o segundo comportamento que os cuidadores notaram, de três.
Linha de base, 3 meses, 6 meses
Teste de Vocabulário Expressivo-2
Prazo: Linha de base, 3 meses e 6 meses
A pontuação padrão do EVT-2 avalia o desenvolvimento da linguagem por meio da resposta de sinônimo de uma palavra do participante a estímulos visuais. As pontuações padrão variam de 20 a 160. Uma pontuação padrão de 100 é média, com um desvio padrão de 15 pontos. Valores mais altos representam um resultado melhor.
Linha de base, 3 meses e 6 meses
Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland-II (VABS-II)Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo
Prazo: Linha de base, 3 meses e 6 meses
O VABS-II Adaptive Behavior Composite Score foi usado para avaliar as habilidades adaptativas. Uma pontuação composta de comportamento adaptativo pode variar de 20-160 com uma média de 100 com um desvio padrão de 15. Pontuações mais altas mostram melhora.
Linha de base, 3 meses e 6 meses
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Edição Comunitária (ABC-C)Pontuação composta
Prazo: Linha de base, 3 meses e 6 meses
As pontuações compostas ABC-C foram usadas para quantificar a gravidade dos comportamentos de um paciente. Uma pontuação composta consiste em pontuações de subescala, incluindo Irritabilidade e Agitação, Letargia e Retraimento Social, Comportamento Estereotipado, Hiperatividade e Não Complacência e Fala Inapropriada. A pontuação composta pode variar de 0-174. Pontuações mais baixas indicam melhora.
Linha de base, 3 meses e 6 meses
Comportamento da Escala Visual Analógica 3- EVA3
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Essa medida representa o terceiro comportamento observado pelos cuidadores, de três.
Linha de base, 3 meses, 6 meses
VAS Categorizado por Comportamento: Agressão/ TDAH
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Essa medida representa a média dos mínimos quadrados de todos os comportamentos relacionados à agressão ou ao TDAH.
Linha de base, 3 meses, 6 meses
VAS Categorizado por Comportamento: Ansiedade/ Humor
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Essa medida representa a média dos mínimos quadrados de todos os comportamentos relacionados à ansiedade ou comportamentos relacionados ao humor.
Linha de base, 3 meses, 6 meses
VAS Categorizado por Comportamento: Linguagem/ Cognição
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Essa medida representa a média dos mínimos quadrados de todos os comportamentos relacionados à linguagem ou aos sintomas cognitivos.
Linha de base, 3 meses, 6 meses
VAS Categorizado por Comportamento: Outro
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses
A VAS é usada para representar a avaliação de um cuidador sobre determinados comportamentos, que foram escolhidos pelos pais. Os cuidadores marcaram uma linha horizontal de 10 cm representando um continuum visual de cada comportamento, desde o "pior comportamento" até o "comportamento sem problemas". Valores maiores indicam maior melhora. Esta medida representa a média dos mínimos quadrados de todos os comportamentos relacionados com outros comportamentos que não puderam ser categorizados.
Linha de base, 3 meses, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of California, Davis

Colaboradores

The National Fragile X Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de dezembro de 2011

Conclusão do estudo (REAL)

1 de dezembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de janeiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

21 de janeiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

30 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 200917522

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