Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Minosykliinin kokeilu hauras X-oireyhtymää sairastavien lasten hoitoon

torstai 25. toukokuuta 2017 päivittänyt: University of California, Davis

Minosykliinin satunnaistettu kaksoissokkokontrolloitu ristikoe lapsille, joilla on hauras X-oireyhtymä

Tämä on yhden keskuksen tutkimus UC Davis MIND Institutessa 3,5–16-vuotiailla potilailla, joilla on fragile X -oireyhtymä (FXS). Se on kontrolloitu koe minosykliinillä, antibiootilla, jota käytetään yleisesti lapsilla infektioihin tai hermoston rappeutumissairauksien hoitoon. Tutkimme sen käyttöä FXS:ssä, koska se alentaa matriisin metalloproteinaasi 9 (MMP9) tasoja, jotka ovat korkeat FXS:ssä, ja se myös vahvistaa aivoyhteyksiä FXS:n eläinmalleissa. Oletamme, että minosykliinistä on todennäköisesti apua kielen, käyttäytymisen ja/tai kognition kannalta haurailla X-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden keskuksen tutkimus UC Davis MIND Institutessa 3,5–16-vuotiailla potilailla, joilla on fragile X -oireyhtymä (FXS). Se on kontrolloitu koe minosykliinillä, antibiootilla, jota käytetään yleisesti lapsilla infektioihin tai hermoston rappeutumissairauksien hoitoon. Tutkimme sen käyttöä FXS:ssä, koska se alentaa matriisin metalloproteinaasi 9 (MMP9) tasoja, jotka ovat korkeat FXS:ssä, ja se myös vahvistaa aivoyhteyksiä FXS:n eläinmalleissa. Oletamme, että minosykliinistä on todennäköisesti apua kielen, käyttäytymisen ja/tai kognition kannalta haurailla X-potilailla.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on suorittaa kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu koe minosykliinihoidosta 3,5–16-vuotiaille lapsille, joilla on FXS. Alkuvaiheessa arvioimme käyttäytymistä sekä havainnon ja kognitiivisen kehityksen. Kun lapsia on hoidettu 3 kuukauden ajan joko minosykliinillä tai lumelääkevalmisteella, heille tehdään sama lähtötasotesti. Sitten ne risteytyvät ja heitä hoidetaan toisen 3 kuukauden ajan. Teemme testauksen uudelleen toisen 3 kuukauden jakson lopussa. Arvioimme myös minosykliinihoidon sivuvaikutuksia koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 16 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytyy olla fragile X -oireyhtymä molekyylidokumentaatiolla
  • Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana
  • henkilöt, jotka eivät voi ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä
  • henkilöt, jotka ovat saaneet minosykliiniä aiemmin
  • henkilöt, jotka ovat allergisia minosykliinille tai tetrasykliineille
  • koehenkilöt, jotka ovat raskaana
  • henkilöt, joilla on ollut lupus tai maksan toimintahäiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pilleri
Kaikki potilaat saavat lumelääkettä 3 kuukauden ajan tässä crossover-tutkimuksessa.
Lääke: Plasebo
Placeboa annetaan päivittäin 3 kuukauden ajan.
KOKEELLISTA: Minosykliini
Kaikki potilaat saavat minosykliiniä 3 kuukauden ajan tässä crossover-tutkimuksessa.
Lääke: minosykliinihydrokloridi
Minosykliinihydrokloridi annosteltuna suun kautta kerran päivässä 3 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen globaali impressioasteikko (CGI)
Aikaikkuna: 3 kuukautta (ensimmäisen hoidon jälkeen) ja 6 kuukautta (toisen hoidon jälkeen)
CGI-I hyödyntää ensisijaisten hoitajien historiaa ja sisällyttää sen seitsenvaiheiseen kliiniseen arviointiin hoidon aikana, 1:stä "erittäin parantunut" 7:ään "erittäin paljon huonompaan". Pienemmät pisteet kertovat enemmän parannuksista. Pisteet saatiin hoitojen jälkeen. Pisteet siitä, kun potilaat käyttivät minosykliiniä joko ensin tai toiseksi, yhdistettiin ja laskettiin keskiarvo pienimmän neliösumman keskiarvon määrittämiseksi ja lumelääkepisteet saatiin samalla tavalla.
3 kuukautta (ensimmäisen hoidon jälkeen) ja 6 kuukautta (toisen hoidon jälkeen)
Visuaalinen analoginen asteikko – käyttäytyminen 1
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa ensimmäistä käyttäytymistä, jonka hoitajat havaitsivat, kolmesta.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visual Analogue Scale - Behaviors 2
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa toista käyttäytymistä, jonka hoitajat havaitsivat, kolmesta.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
Expressive Vocabulary Test-2
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
EVT-2-standardipistemäärä arvioi kielen kehitystä osallistujan yhden sanan synonyymivasteen kautta visuaalisiin ärsykkeisiin. Vakiopisteet vaihtelevat välillä 20-160. Vakiopistemäärä 100 on keskiarvo ja 15 pisteen standardipoikkeama. Korkeammat arvot edustavat parempaa lopputulosta.
Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
VABS-II Adaptive Behavior Composite Scorea käytettiin sopeutumistaitojen arvioimiseen. Mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteet voivat vaihdella välillä 20–160 ja keskimäärin 100 keskihajonnan ollessa 15. Korkeammat pisteet osoittavat parannusta.
Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) Composite Score
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
ABC-C-yhdistelmäpisteitä käytettiin potilaan käyttäytymisen vakavuuden määrittämiseen. Yhdistelmäpistemäärä koostuu ala-asteista, mukaan lukien ärtyneisyys ja kiihtyneisyys, letargia ja sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus ja noudattamattomuus sekä sopimaton puhe. Yhdistelmäpisteet voivat vaihdella välillä 0-174. Pienemmät pisteet kertovat parannuksesta.
Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
Visual Analogue Scale Behavior 3 - VAS3
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa kolmatta käyttäytymistä, jonka hoitajat havaitsivat, kolmesta.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS Luokiteltu käyttäytymisen mukaan: Aggressio/ADHD
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa pienimmän neliösumman keskiarvoa kaikista aggressiivisuuteen tai ADHD-käyttäytymiseen liittyvistä käyttäytymismalleista.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS Luokiteltu käyttäytymisen mukaan: Ahdistus / mieliala
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa pienimmän neliösumman keskiarvoa kaikista ahdistuneisuuteen tai mielialaan liittyvistä käyttäytymismalleista.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS Luokiteltu käyttäytymisen mukaan: Kieli/ Kognition
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa pienimmän neliösumman keskiarvoa kaikista kieleen tai kognitiivisiin oireisiin liittyvästä käyttäytymisestä.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS Luokiteltu käyttäytymisen mukaan: Muu
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta
VAS:ta käytetään edustamaan hoitajan arviota tietyistä käyttäytymismalleista, jotka vanhemmat ovat valinneet. Omaishoitajat merkitsivät 10 cm:n vaakasuuntaisen viivan, joka edustaa kunkin käyttäytymisen visuaalista jatkumoa "pahimmasta käytöksestä" "käyttäytymisestä ei ongelmaa". Suuremmat arvot osoittavat suurempaa parannusta. Tämä mitta edustaa pienimmän neliösumman keskiarvoa kaikista käyttäytymismalleista, jotka liittyvät muihin käyttäytymismuotoihin, joita ei voitu luokitella.
Perustaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, Davis

Yhteistyökumppanit

The National Fragile X Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 21. tammikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 200917522

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa