米诺环素治疗儿童脆性 X 综合征的试验
2017年5月25日 更新者：University of California, Davis
米诺环素在脆性 X 综合征患儿中的随机双盲对照交叉试验
这是加州大学戴维斯分校 MIND 研究所针对 3.5-16 岁脆性 X 综合征 (FXS) 患者的单中心研究，由国家脆性 X 基金会资助。
这是米诺环素的对照试验，米诺环素是一种常用于儿童感染或治疗神经退行性疾病的抗生素。
我们正在研究它在 FXS 中的用途，因为它降低了基质金属蛋白酶 9 (MMP9) 的水平，这在 FXS 中很高，而且它还加强了 FXS 动物模型中的大脑连接。
我们假设米诺环素可能有助于脆弱 X 患者的语言、行为和/或认知。
研究概览
详细说明
这是加州大学戴维斯分校 MIND 研究所针对 3.5-16 岁脆性 X 综合征 (FXS) 患者的单中心研究，由国家脆性 X 基金会资助。 这是米诺环素的对照试验，米诺环素是一种常用于儿童感染或治疗神经退行性疾病的抗生素。 我们正在研究它在 FXS 中的用途，因为它降低了基质金属蛋白酶 9 (MMP9) 的水平，这在 FXS 中很高，而且它还加强了 FXS 动物模型中的大脑连接。 我们假设米诺环素可能有助于脆弱 X 患者的语言、行为和/或认知。
本研究的目的是对 3.5 至 16 岁的 FXS 儿童进行米诺环素治疗的双盲安慰剂对照试验。 在基线，我们将评估行为以及感知和认知发展。 在孩子们接受米诺环素或安慰剂治疗 3 个月后，他们将接受相同的基线测试。 然后他们将跨越并接受第二个 3 个月的治疗。 我们将在第二个 3 个月结束时再次进行测试。 我们还将在整个研究过程中评估米诺环素治疗的副作用。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Sacramento、California、美国、95817
- M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 必须有分子记录的脆性 X 综合征
- 目前的药物治疗方案已稳定至少 4 周
排除标准：
- 计划在研究过程中开始或改变药物或非药物干预的受试者
- 不能口服药物的受试者
- 以前服用过米诺环素的受试者
- 对米诺环素或四环素过敏的受试者
- 怀孕的对象
- 有狼疮或肝功能障碍病史的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂丸
在此交叉研究中，所有患者都将服用安慰剂 3 个月。
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将每天给予安慰剂，持续 3 个月。
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实验性的：米诺环素
在此交叉试验中，所有患者都将服用米诺环素 3 个月。
|
盐酸米诺环素每天口服一次，持续 3 个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床整体印象量表 (CGI)
大体时间：3个月（第一次治疗后）和6个月（第二次治疗后）
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CGI-I 利用初级护理人员的病史并将其纳入整个治疗过程的七步临床评级，从 1“非常好”到 7“非常差”。
较低的分数表示更多的改进。
分数是在治疗后获得的。
将患者第一次或第二次服用米诺环素时的分数合并并平均以确定最小二乘均值，并以相同方式获得安慰剂分数。
|
3个月（第一次治疗后）和6个月（第二次治疗后）
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|
视觉模拟量表-行为 1
大体时间：基线、3个月、6个月
|
VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
该指标代表了护理人员注意到的第一个行为，共三个。
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基线、3个月、6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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视觉模拟量表-行为 2
大体时间：基线、3个月、6个月
|
VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
该指标代表了护理人员注意到的第二种行为，共三种。
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基线、3个月、6个月
|
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表达性词汇测试 2
大体时间：基线、3个月和6个月
|
EVT-2 标准分数通过参与者对视觉刺激的单词同义词反应来评估语言发展。
标准分数范围为 20-160。
标准分数 100 是平均分，标准差为 15 分。
更高的值代表更好的结果。
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基线、3个月和6个月
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Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II)适应行为综合评分
大体时间：基线、3 个月和 6 个月
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VABS-II 适应性行为综合评分用于评估适应性技能。
适应性行为综合评分范围为 20-160，平均为 100，标准差为 15。
较高的分数表示改进。
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基线、3 个月和 6 个月
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异常行为检查表-社区版（ABC-C）综合评分
大体时间：基线、3 个月和 6 个月
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ABC-C 综合评分用于量化患者行为的严重程度。
综合评分由分量表评分组成，包括易怒和激动、嗜睡和社交退缩、刻板行为、多动和不依从以及不当言论。
综合分数的范围可以是 0-174。
较低的分数表示改进。
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基线、3 个月和 6 个月
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视觉模拟量表行为 3- VAS3
大体时间：基线、3个月、6个月
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VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
该指标代表了护理人员注意到的第三种行为，共三项。
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基线、3个月、6个月
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VAS 按行为分类：攻击性/多动症
大体时间：基线、3个月、6个月
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VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
此度量表示与攻击性或 ADHD 行为有关的所有行为的最小二乘平均值。
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基线、3个月、6个月
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按行为分类的 VAS：焦虑/情绪
大体时间：基线、3个月、6个月
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VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
该度量代表与焦虑或情绪相关行为有关的所有行为的最小二乘平均值。
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基线、3个月、6个月
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VAS 按行为分类：语言/认知
大体时间：基线、3个月、6个月
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VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
该指标代表与语言或认知症状有关的所有行为的最小二乘平均值。
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基线、3个月、6个月
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按行为分类的 VAS：其他
大体时间：基线、3个月、6个月
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VAS 用于表示照顾者对父母选择的给定行为的评估。
护理人员标记了一条 10 厘米的水平线，代表从“最坏行为”到“行为不是问题”的每种行为的视觉连续体。
值越大表示改进越大。
此度量表示与无法分类的其他行为有关的所有行为的最小二乘平均值。
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基线、3个月、6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Randi J Hagerman, MD、M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2011年12月1日
研究完成 (实际的)
2011年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月20日
首次发布 (估计)
2010年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月25日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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