Forsøk med Minocycline for å behandle barn med skjørt X-syndrom
25. mai 2017 oppdatert av: University of California, Davis
Randomisert dobbeltblind kontrollert cross-over-forsøk med minocyklin hos barn med skjørt X-syndrom
Dette er en enkeltsenterstudie ved UC Davis MIND Institute i pasienter i alderen 3,5-16 år med fragilt X-syndrom (FXS), finansiert av en National Fragile X Foundation Grant.
Det er en kontrollert utprøving av minocyklin, et antibiotikum som vanligvis brukes hos barn for infeksjon eller for behandling av nevrodegenerative lidelser.
Vi undersøker bruken av det i FXS fordi det senker matrisemetalloproteinase 9 (MMP9) nivåer, som er høye i FXS, og det styrker også hjerneforbindelser i dyremodellene til FXS.
Vi antar at minocyklin sannsynligvis vil være nyttig for språk, atferd og/eller kognisjon hos skjøre X-pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltsenterstudie ved UC Davis MIND Institute i pasienter i alderen 3,5-16 år med fragilt X-syndrom (FXS), finansiert av en National Fragile X Foundation Grant. Det er en kontrollert utprøving av minocyklin, et antibiotikum som vanligvis brukes hos barn for infeksjon eller for behandling av nevrodegenerative lidelser. Vi undersøker bruken av det i FXS fordi det senker matrisemetalloproteinase 9 (MMP9) nivåer, som er høye i FXS, og det styrker også hjerneforbindelser i dyremodellene til FXS. Vi antar at minocyklin sannsynligvis vil være nyttig for språk, atferd og/eller kognisjon hos skjøre X-pasienter.
Målet med denne studien er å gjennomføre en dobbeltblind placebokontrollert studie av minocyklinbehandling hos barn med FXS i alderen 3,5 til 16 år. Ved baseline vil vi vurdere atferd og perseptuell og kognitiv utvikling. Etter at barna har blitt behandlet i 3 måneder med enten minocyklin eller placebo, gjennomgår de samme baseline-testing. De vil deretter krysse over og bli behandlet i ytterligere 3 måneder. Vi vil utføre testing på nytt ved slutten av den andre 3-månedersperioden. Vi vil også vurdere bivirkningene av minocyklinbehandling gjennom hele studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
66
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 16 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha skjørt X-syndrom med molekylær dokumentasjon
- Nåværende farmakologisk behandlingsregime har vært stabilt i minst 4 uker
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersoner som planlegger å sette i gang eller endre farmakologiske eller ikke-farmakologiske intervensjoner i løpet av studien
- personer som ikke er i stand til å ta orale medisiner
- personer som har vært på minocyklin tidligere
- personer som er allergiske mot minocyklin eller tetracykliner
- forsøkspersoner som er gravide
- personer med tidligere lupus eller leverdysfunksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pille
Alle pasienter vil være på placebo i 3 måneder i denne crossover-studien.
|
Placebo vil bli gitt daglig i 3 måneder.
|
|
EKSPERIMENTELL: Minocyklin
Alle pasienter vil gå på minocyklin i 3 måneder i denne crossover-studien.
|
Minocyklinhydroklorid doseres oralt en gang daglig i 3 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression Scale (CGI)
Tidsramme: 3 måneder (etter første behandling) og 6 måneder (etter andre behandling)
|
CGI-I bruker historie fra primære omsorgspersoner og innlemmer den i en syv-trinns klinisk vurdering for oppfølging gjennom hele behandlingen, fra 1 "veldig mye forbedret" til 7 "veldig mye dårligere".
Lavere score indikerer mer forbedring.
Poeng ble oppnådd etter behandling.
Skårer fra når pasientene var på minocyklin enten første eller andre ble kombinert og gjennomsnittet for å bestemme minste kvadraters gjennomsnitt og placebo-skår ble oppnådd på samme måte.
|
3 måneder (etter første behandling) og 6 måneder (etter andre behandling)
|
|
Visuell analog skala – atferd 1
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette tiltaket representerer den første atferden som omsorgspersonene la merke til, av tre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Visuell analog skala – atferd 2
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette tiltaket representerer den andre atferden som omsorgspersonene bemerket, av tre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Ekspressivt ordforråd Test-2
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
EVT-2 standardscore vurderer språkutvikling gjennom en deltakers ettords synonymrespons på visuelle stimuli.
Standardscore varierer fra 20-160.
En standardscore på 100 er gjennomsnittlig, med et standardavvik på 15 poeng.
Høyere verdier representerer et bedre resultat.
|
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
VABS-II Adaptive Behavior Composite Score ble brukt til å vurdere adaptive ferdigheter.
En sammensatt poengsum for adaptiv atferd kan variere fra 20-160 med et gjennomsnitt på 100 med et standardavvik på 15.
Høyere score viser forbedring.
|
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Avvikende oppførsel Sjekkliste-Community Edition (ABC-C) Sammensatt resultat
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
ABC-C sammensatte score ble brukt til å kvantifisere alvorlighetsgraden av en pasients atferd.
En sammensatt poengsum består av subskala-skårer inkludert irritabilitet og agitasjon, sløvhet og sosial tilbaketrekning, stereotypisk atferd, hyperaktivitet og manglende etterlevelse og upassende tale.
Den sammensatte poengsummen kan variere fra 0-174.
Lavere skår indikerer forbedring.
|
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Visual Analog Scale Behavior 3- VAS3
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette målet representerer den tredje atferden som omsorgspersoner noterte, av tre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
|
VAS Kategorisert etter atferd: Aggresjon/ ADHD
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette målet representerer minste kvadraters gjennomsnitt av all atferd som har med aggresjon eller ADHD-atferd å gjøre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
|
VAS Kategorisert etter atferd: Angst/ Humør
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette målet representerer minste kvadraters gjennomsnitt av all atferd som har med angst eller humørrelatert atferd å gjøre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
|
VAS Kategorisert etter atferd: Språk/ kognisjon
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette målet representerer minste kvadraters gjennomsnitt av all atferd som har med språk eller kognitive symptomer å gjøre.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
|
VAS Kategorisert etter atferd: Annet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
En VAS brukes til å representere en omsorgspersons vurdering av gitt atferd, som ble valgt av foreldrene.
Omsorgspersoner markerte en 10 cm horisontal linje som representerer et visuelt kontinuum av hver atferd fra "verste oppførsel" til "atferd ikke et problem."
Større verdier indikerer større forbedring.
Dette målet representerer minste kvadraters gjennomsnitt av all atferd som har med annen atferd å gjøre som ikke var i stand til å kategoriseres.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2011
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. januar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
21. januar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
30. mai 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2017
Sist bekreftet
1. mai 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
- Anti-infeksjonsmidler
- Antibakterielle midler
- Minocyklin
Andre studie-ID-numre
- 200917522
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .