Försök med Minocyklin för att behandla barn med Fragilt X-syndrom

Detta är en studie vid UC Davis MIND Institute på patienter i åldern 3,5-16 år med fragilt X-syndrom (FXS), finansierat av ett National Fragile X Foundation Grant. Det är en kontrollerad prövning av minocyklin, ett antibiotikum som vanligtvis används hos barn för infektion eller för behandling av neurodegenerativa sjukdomar. Vi undersöker dess användning i FXS eftersom det sänker matrix metalloproteinas 9 (MMP9) nivåer, som är höga i FXS, och det stärker också hjärnanslutningar i djurmodellerna av FXS. Vi antar att minocyklin sannolikt kommer att vara till hjälp för språk, beteende och/eller kognition hos sköra X-patienter.

Syftet med denna studie är att genomföra en dubbelblind placebokontrollerad studie av minocyklinbehandling hos barn med FXS som är 3,5 till 16 år gamla. Vid baslinjen kommer vi att bedöma beteende och perceptuell och kognitiv utveckling. Efter att barnen har behandlats i 3 månader med antingen minocyklin eller placebo genomgår de samma baslinjetestning. De kommer sedan att gå över och behandlas i ytterligare 3 månader. Vi kommer att utföra testning igen i slutet av den andra tremånadersperioden. Vi kommer också att bedöma biverkningarna av minocyklinbehandling under hela studien.