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脆弱X症候群の子供を治療するためのミノサイクリンの試験

2017年5月25日 更新者：University of California, Davis

脆弱X症候群の小児におけるミノサイクリンの無作為化二重盲検制御クロスオーバー試験

これは、脆弱 X 症候群 (FXS) の 3.5 歳から 16 歳の患者を対象とした UC Davis MIND Institute の単一施設研究であり、National Fragile X Foundation Grant の資金提供を受けています。 これは、小児の感染症や神経変性疾患の治療に一般的に使用される抗生物質であるミノサイクリンの対照試験です。 FXSで高いマトリックスメタロプロテイナーゼ9（MMP9）レベルを低下させ、FXSの動物モデルで脳の接続も強化するため、FXSでの使用を調査しています. ミノサイクリンは、脆弱な X 患者の言語、行動、および/または認知に役立つ可能性が高いと仮定しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、脆弱 X 症候群 (FXS) の 3.5 歳から 16 歳の患者を対象とした UC Davis MIND Institute の単一施設研究であり、National Fragile X Foundation Grant の資金提供を受けています。 これは、小児の感染症や神経変性疾患の治療に一般的に使用される抗生物質であるミノサイクリンの対照試験です。 FXSで高いマトリックスメタロプロテイナーゼ9（MMP9）レベルを低下させ、FXSの動物モデルで脳の接続も強化するため、FXSでの使用を調査しています. ミノサイクリンは、脆弱な X 患者の言語、行動、および/または認知に役立つ可能性が高いと仮定しています。

この研究の目的は、3.5 歳から 16 歳までの FXS の小児におけるミノサイクリン治療の二重盲検プラセボ対照試験を実施することです。 ベースラインでは、行動と知覚的および認知的発達を評価します。 子供たちがミノサイクリンまたはプラセボで 3 か月間治療された後、同じベースライン検査を受けます。 その後、クロスオーバーし、2 番目の 3 か月間治療を受けます。 2 番目の 3 か月の期間の終わりに、再度テストを実施します。 また、研究全体でミノサイクリン治療の副作用を評価します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

66

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～16年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 分子文書を伴う脆弱X症候群を持っている必要があります
  • 現在の薬理学的治療レジメンは、少なくとも4週間安定しています

除外基準:

  • -研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更する予定の被験者
  • -経口薬を服用できない被験者
  • 以前にミノサイクリンを服用していた被験者
  • ミノサイクリンまたはテトラサイクリンにアレルギーのある被験者
  • 妊娠している被験者
  • -狼瘡または肝機能障害の病歴のある被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ錠剤
このクロスオーバー研究では、すべての患者が 3 か月間プラセボを投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは 3 か月間毎日投与されます。
実験的：ミノサイクリン
このクロスオーバー試験では、すべての患者がミノサイクリンを 3 か月間服用します。
薬：ミノサイクリン塩酸塩
ミノサイクリン塩酸塩を 1 日 1 回、3 か月間経口投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
クリニカル・グローバル・インプレッション・スケール (CGI)
時間枠：3か月（1回目の治療後）および6か月（2回目の治療後）
CGI-I は、主介護者からの病歴を利用し、治療中のフォローアップのために 1「非常に改善」から 7「非常に悪化」までの 7 段階の臨床評価にそれを組み込みます。 スコアが低いほど改善が進んでいることを示します。 スコアは治療後に得られた。 患者が最初または 2 番目のミノサイクリンを服用していたときのスコアを組み合わせて平均し、最小二乗平均を決定し、プラセボ スコアを同じ方法で取得しました。
3か月（1回目の治療後）および6か月（2回目の治療後）
ビジュアル アナログ スケール - 行動 1
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この測定値は、介護者が 3 つのうち最初に気付いた行動を表します。
ベースライン、3 か月、6 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ビジュアル アナログ スケール - 行動 2
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、介護者が指摘した 3 つのうちの 2 番目の行動を表しています。
ベースライン、3 か月、6 か月
表現語彙テスト-2
時間枠：ベースライン、3 か月および 6 か月
EVT-2 標準スコアは、視覚刺激に対する参加者の 1 つの単語同義語の反応を通じて、言語発達を評価します。 標準スコアの範囲は 20 ～ 160 です。 標準スコア 100 が平均で、標準偏差は 15 ポイントです。 値が高いほど、より良い結果を表します。
ベースライン、3 か月および 6 か月
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II)適応行動複合スコア
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VABS-II 適応行動複合スコアは、適応スキルを評価するために使用されました。 適応行動複合スコアは、標準偏差が 15 で平均が 100 の 20 ～ 160 の範囲です。 スコアが高いほど改善を示します。
ベースライン、3 か月、6 か月
異常行動チェックリスト - コミュニティ版 (ABC-C) 総合スコア
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
ABC-C 複合スコアは、患者の行動の重症度を定量化するために使用されました。 複合スコアは、過敏性と興奮、無気力と社会的引きこもり、常同行動、多動性と不遵守、不適切な発言などのサブスケール スコアで構成されます。 複合スコアの範囲は 0 ～ 174 です。 低いスコアは改善を示します。
ベースライン、3 か月、6 か月
ビジュアル アナログ スケールの動作 3- VAS3
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、介護者が指摘した 3 つのうち 3 番目の行動を表しています。
ベースライン、3 か月、6 か月
行動によって分類されたVAS：攻撃性/ ADHD
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、攻撃性または ADHD 行動に関係するすべての行動の最小二乗平均を表します。
ベースライン、3 か月、6 か月
行動別VAS：不安・気分
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、不安または気分に関連する行動に関係するすべての行動の最小二乗平均を表します。
ベースライン、3 か月、6 か月
行動別VAS：言語・認知
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、言語または認知症状に関係するすべての行動の最小二乗平均を表します。
ベースライン、3 か月、6 か月
行動別VAS：その他
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月
VAS は、両親によって選択された特定の行動に対する介護者の評価を表すために使用されます。 介護者は、「最悪の行動」から「問題のない行動」までの各行動の視覚的な連続体を表す 10 cm の水平線をマークしました。 値が大きいほど改善が大きいことを示します。 この尺度は、分類できなかった他の行動に関係するすべての行動の最小二乗平均を表します。
ベースライン、3 か月、6 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of California, Davis

協力者

The National Fragile X Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Randi J Hagerman, MD、M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年1月1日

一次修了 (実際)

2011年12月1日

研究の完了 (実際)

2011年12月1日

試験登録日

最初に提出

2010年1月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年1月20日

最初の投稿 (見積もり)

2010年1月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年5月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年5月25日

最終確認日

2017年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 200917522

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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