Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef van Minocycline om kinderen met het Fragiele X-syndroom te behandelen

25 mei 2017 bijgewerkt door: University of California, Davis

Gerandomiseerde dubbelblinde gecontroleerde cross-over studie van minocycline bij kinderen met het fragiele X-syndroom

Dit is een studie in één centrum aan het UC Davis MIND Institute bij patiënten van 3,5-16 jaar met het fragiele X-syndroom (FXS), gefinancierd door een National Fragile X Foundation Grant. Het is een gecontroleerd onderzoek met minocycline, een antibioticum dat gewoonlijk bij kinderen wordt gebruikt voor infectie of voor de behandeling van neurodegeneratieve aandoeningen. We onderzoeken het gebruik ervan in FXS omdat het de niveaus van matrixmetalloproteïnase 9 (MMP9) verlaagt, die veel FXS bevatten, en het versterkt ook de hersenverbindingen in de diermodellen van FXS. Onze hypothese is dat minocycline waarschijnlijk nuttig zal zijn voor taal, gedrag en/of cognitie bij fragiele X-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie in één centrum aan het UC Davis MIND Institute bij patiënten van 3,5-16 jaar met het fragiele X-syndroom (FXS), gefinancierd door een National Fragile X Foundation Grant. Het is een gecontroleerd onderzoek met minocycline, een antibioticum dat gewoonlijk bij kinderen wordt gebruikt voor infectie of voor de behandeling van neurodegeneratieve aandoeningen. We onderzoeken het gebruik ervan in FXS omdat het de niveaus van matrixmetalloproteïnase 9 (MMP9) verlaagt, die veel FXS bevatten, en het versterkt ook de hersenverbindingen in de diermodellen van FXS. Onze hypothese is dat minocycline waarschijnlijk nuttig zal zijn voor taal, gedrag en/of cognitie bij fragiele X-patiënten.

Het doel van deze studie is het uitvoeren van een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar behandeling met minocycline bij kinderen met FXS in de leeftijd van 3,5 tot 16 jaar. Bij baseline beoordelen we het gedrag en de perceptuele en cognitieve ontwikkeling. Nadat de kinderen gedurende 3 maanden zijn behandeld met minocycline of placebo, ondergaan ze dezelfde uitgangstest. Ze zullen dan oversteken en voor een tweede 3 maanden worden behandeld. We zullen opnieuw testen uitvoeren aan het einde van de tweede periode van 3 maanden. Tijdens het onderzoek zullen we ook de bijwerkingen van de behandeling met minocycline beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 16 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet het fragiele X-syndroom hebben met moleculaire documentatie
  • Het huidige farmacologische behandelingsregime is gedurende ten minste 4 weken stabiel geweest

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen
  • patiënten die geen orale medicatie kunnen innemen
  • patiënten die eerder minocycline hebben gebruikt
  • personen die allergisch zijn voor minocycline of tetracyclines
  • proefpersonen die zwanger zijn
  • proefpersonen met een voorgeschiedenis van lupus of leverdisfunctie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pil
In deze cross-over studie krijgen alle patiënten gedurende 3 maanden een placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt gedurende 3 maanden dagelijks gegeven.
EXPERIMENTEEL: Minocycline
Alle patiënten zullen gedurende 3 maanden minocycline gebruiken in deze cross-over studie.
Geneesmiddel: minocycline hydrochloride
Minocycline hydrochloride eenmaal daags oraal gedoseerd gedurende 3 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression Scale (CGI)
Tijdsspanne: 3 maanden (na de eerste behandeling) en 6 maanden (na de tweede behandeling)
De CGI-I maakt gebruik van de geschiedenis van primaire zorgverleners en neemt deze op in een zevenstaps klinische beoordeling voor follow-up gedurende de behandeling, van 1 "zeer veel verbeterd" tot 7 "zeer veel slechter". Lagere scores duiden op meer verbetering. Scores werden verkregen na behandelingen. Scores vanaf het moment dat de patiënten minocycline gebruikten, ofwel de eerste ofwel de tweede, werden gecombineerd en gemiddeld om het kleinste-kwadratengemiddelde te bepalen en de placeboscores werden op dezelfde manier verkregen.
3 maanden (na de eerste behandeling) en 6 maanden (na de tweede behandeling)
Visueel analoog weegschaalgedrag 1
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het eerste gedrag dat de zorgverleners opmerkten, van de drie.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Visueel Analoge Schaal Gedragingen 2
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het tweede gedrag dat de zorgverleners opmerkten, van de drie.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Expressieve Woordenschat Test-2
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
De EVT-2-standaardscore beoordeelt de taalontwikkeling aan de hand van de één-woord-synoniemreactie van een deelnemer op visuele prikkels. Standaardscores variëren van 20-160. Een standaardscore van 100 is gemiddeld, met een standaarddeviatie van 15 punten. Hogere waarden vertegenwoordigen een beter resultaat.
Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
De VABS-II Adaptive Behavior Composite Score werd gebruikt om adaptieve vaardigheden te beoordelen. Een samengestelde score voor adaptief gedrag kan variëren van 20-160 met een gemiddelde van 100 met een standaarddeviatie van 15. Hogere scores duiden op verbetering.
Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
Checklist voor afwijkend gedrag - Community-editie (ABC-C) Samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
De samengestelde ABC-C-scores werden gebruikt om de ernst van het gedrag van een patiënt te kwantificeren. Een samengestelde score bestaat uit subschaalscores waaronder Prikkelbaarheid en Agitatie, Lethargie en Sociale Terugtrekking, Stereotiep Gedrag, Hyperactiviteit en Niet-naleving, en Ongepaste spraak. De samengestelde score kan variëren van 0-174. Lagere scores wijzen op verbetering.
Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
Visueel analoog schaalgedrag 3-VAS3
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het derde gedrag dat zorgverleners opmerkten, van de drie.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
VAS gecategoriseerd op gedrag: agressie/ADHD
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het kleinste-kwadratengemiddelde van alle gedragingen die te maken hebben met agressie of ADHD-gedrag.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
VAS gecategoriseerd op gedrag: angst / stemming
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het kleinste-kwadratengemiddelde van alle gedragingen die te maken hebben met angst- of stemmingsgerelateerd gedrag.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
VAS gecategoriseerd op gedrag: taal / cognitie
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maat vertegenwoordigt het kleinste-kwadratengemiddelde van alle gedragingen die te maken hebben met taal of cognitieve symptomen.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
VAS Gecategoriseerd op gedrag: Overig
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden, 6 maanden
Een VAS wordt gebruikt om de beoordeling van een verzorger weer te geven van bepaald gedrag, dat door de ouders is gekozen. Verzorgers markeerden een horizontale lijn van 10 cm die een visueel continuüm van elk gedrag weergeeft, van 'slechtste gedrag' tot 'gedrag geen probleem'. Hogere waarden duiden op grotere verbetering. Deze maatstaf vertegenwoordigt het kleinste-kwadratengemiddelde van al het gedrag dat te maken heeft met ander gedrag dat niet in een categorie kon worden ingedeeld.
Basislijn, 3 maanden, 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Davis

Medewerkers

The National Fragile X Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

30 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 200917522

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren