Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Minocycline til behandling af børn med Fragilt X-syndrom

25. maj 2017 opdateret af: University of California, Davis

Randomiseret dobbeltblindet kontrolleret krydsningsforsøg med Minocyclin hos børn med Fragilt X-syndrom

Dette er et enkelt center-studie ved UC Davis MIND Institute i patienter i alderen 3,5-16 år med fragilt X-syndrom (FXS), finansieret af en National Fragile X Foundation Grant. Det er et kontrolleret forsøg med minocyclin, et antibiotikum, der almindeligvis anvendes til børn til infektion eller til behandling af neurodegenerative lidelser. Vi undersøger dets anvendelse i FXS, fordi det sænker matrix metalloproteinase 9 (MMP9) niveauer, som er højt i FXS, og det styrker også hjerneforbindelser i dyremodellerne af FXS. Vi antager, at minocyclin sandsynligvis vil være nyttigt for sprog, adfærd og/eller kognition hos skrøbelige X-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center-studie ved UC Davis MIND Institute i patienter i alderen 3,5-16 år med fragilt X-syndrom (FXS), finansieret af en National Fragile X Foundation Grant. Det er et kontrolleret forsøg med minocyclin, et antibiotikum, der almindeligvis anvendes til børn til infektion eller til behandling af neurodegenerative lidelser. Vi undersøger dets anvendelse i FXS, fordi det sænker matrix metalloproteinase 9 (MMP9) niveauer, som er højt i FXS, og det styrker også hjerneforbindelser i dyremodellerne af FXS. Vi antager, at minocyclin sandsynligvis vil være nyttigt for sprog, adfærd og/eller kognition hos skrøbelige X-patienter.

Formålet med denne undersøgelse er at udføre et dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg med minocyclinbehandling hos børn med FXS, som er i alderen 3,5 til 16 år. Ved baseline vil vi vurdere adfærd og perceptuel og kognitiv udvikling. Efter at børnene er blevet behandlet i 3 måneder med enten minocyclin eller placebo, gennemgår de den samme baseline-test. De vil derefter krydse over og blive behandlet i yderligere 3 måneder. Vi udfører test igen i slutningen af ​​den anden 3 måneders periode. Vi vil også vurdere bivirkningerne af minocyklinbehandling gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 16 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have skrøbeligt X syndrom med molekylær dokumentation
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime har været stabilt i mindst 4 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske interventioner i løbet af undersøgelsen
  • personer, der ikke er i stand til at tage oral medicin
  • forsøgspersoner, der tidligere har været på minocyclin
  • personer, der er allergiske over for minocyclin eller tetracykliner
  • forsøgspersoner, der er gravide
  • personer med tidligere lupus eller leverdysfunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pille
Alle patienter vil være på placebo i 3 måneder i denne crossover-undersøgelse.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive givet dagligt i 3 måneder.
EKSPERIMENTEL: Minocyclin
Alle patienter vil være på minocyclin i 3 måneder i dette crossover-forsøg.
Medicin: minocyclin hydrochlorid
Minocyclinhydrochlorid doseret oralt én gang dagligt i 3 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression Scale (CGI)
Tidsramme: 3 måneder (efter første behandling) og 6 måneder (efter anden behandling)
CGI-I anvender historie fra primære plejere og inkorporerer den i en syvtrins klinisk vurdering til opfølgning gennem hele behandlingen, fra 1 "meget forbedret" til 7 "meget meget værre". Lavere score indikerer mere forbedring. Score blev opnået efter behandlinger. Scoringer fra, da patienterne var på minocyclin, enten første eller anden, blev kombineret og gennemsnittet beregnet for at bestemme en middelværdi for mindste kvadrater, og placebo-score blev opnået på samme måde.
3 måneder (efter første behandling) og 6 måneder (efter anden behandling)
Visuel analog skala – adfærd 1
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer den første adfærd, som plejepersonalet bemærkede, ud af tre.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Visuel analog skala - adfærd 2
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer den anden adfærd, som plejepersonalet bemærkede, ud af tre.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
Ekspressivt ordforråd Test-2
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
EVT-2 standardscore vurderer sprogudvikling gennem en deltagers et-ords synonymrespons på visuelle stimuli. Standardscore spænder fra 20-160. En standardscore på 100 er gennemsnitlig med en standardafvigelse på 15 point. Højere værdier repræsenterer et bedre resultat.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behavior Composite Score
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
VABS-II Adaptive Behavior Composite Score blev brugt til at vurdere adaptive færdigheder. En Adaptive Behavior Composite Score kan variere fra 20-160 med et gennemsnit på 100 med en standardafvigelse på 15. Højere score viser forbedring.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) Sammensat resultat
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
ABC-C sammensatte score blev brugt til at kvantificere sværhedsgraden af ​​en patients adfærd. En sammensat score består af subskala-score, herunder irritabilitet og agitation, sløvhed og social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og manglende overholdelse og upassende tale. Den sammensatte score kan variere fra 0-174. Lavere score indikerer forbedring.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder
Visual Analog Scale Behavior 3- VAS3
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer den tredje adfærd, som plejepersonale bemærkede, ud af tre.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
VAS Kategoriseret efter adfærd: Aggression/ADHD
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer mindste kvadraters gennemsnit af al adfærd, der har at gøre med aggression eller ADHD-adfærd.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
VAS Kategoriseret efter adfærd: Angst/ Humør
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer mindste kvadraters gennemsnit af al adfærd, der har at gøre med angst eller humørrelateret adfærd.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
VAS Kategoriseret efter Adfærd: Sprog/ Kognition
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer mindste kvadraters gennemsnit af al adfærd, der har at gøre med sprog eller kognitive symptomer.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder
VAS Kategoriseret efter adfærd: Andet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder
En VAS bruges til at repræsentere en omsorgspersons vurdering af given adfærd, som er valgt af forældrene. Pårørende markerede en 10 cm vandret linje, der repræsenterer et visuelt kontinuum af hver adfærd fra "værste adfærd" til "adfærd ikke et problem." Større værdier indikerer større forbedring. Dette mål repræsenterer mindste kvadraters gennemsnit af al adfærd, der har at gøre med anden adfærd, der ikke var i stand til at blive kategoriseret.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Davis

Samarbejdspartnere

The National Fragile X Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2011

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2010

Først opslået (SKØN)

21. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

30. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 200917522

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner