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Prova della minociclina per il trattamento dei bambini con sindrome dell'X fragile

25 maggio 2017 aggiornato da: University of California, Davis

Prova incrociata randomizzata controllata in doppio cieco della minociclina nei bambini con sindrome dell'X fragile

Questo è uno studio a centro singolo presso l'UC Davis MIND Institute su pazienti di età compresa tra 3,5 e 16 anni con sindrome dell'X fragile (FXS), finanziato da una sovvenzione della National Fragile X Foundation. È uno studio controllato sulla minociclina, un antibiotico comunemente usato nei bambini per l'infezione o per il trattamento di disturbi neurodegenerativi. Stiamo studiando il suo utilizzo in FXS perché abbassa i livelli di metalloproteinasi 9 della matrice (MMP9), che sono alti in FXS, e rafforza anche le connessioni cerebrali nei modelli animali di FXS. Ipotizziamo che la minociclina sarà probabilmente utile per il linguaggio, il comportamento e/o la cognizione nei pazienti X fragili.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a centro singolo presso l'UC Davis MIND Institute su pazienti di età compresa tra 3,5 e 16 anni con sindrome dell'X fragile (FXS), finanziato da una sovvenzione della National Fragile X Foundation. È uno studio controllato sulla minociclina, un antibiotico comunemente usato nei bambini per l'infezione o per il trattamento di disturbi neurodegenerativi. Stiamo studiando il suo utilizzo in FXS perché abbassa i livelli di metalloproteinasi 9 della matrice (MMP9), che sono alti in FXS, e rafforza anche le connessioni cerebrali nei modelli animali di FXS. Ipotizziamo che la minociclina sarà probabilmente utile per il linguaggio, il comportamento e/o la cognizione nei pazienti X fragili.

Lo scopo di questo studio è condurre uno studio in doppio cieco controllato con placebo sul trattamento con minociclina nei bambini con FXS di età compresa tra 3,5 e 16 anni. Al basale, valuteremo il comportamento e lo sviluppo percettivo e cognitivo. Dopo che i bambini sono stati trattati per 3 mesi con minociclina o placebo, vengono sottoposti agli stessi test di riferimento. Quindi passeranno e saranno trattati per altri 3 mesi. Effettueremo nuovamente i test alla fine del secondo periodo di 3 mesi. Valuteremo anche gli effetti collaterali del trattamento con minociclina durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 16 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve avere la sindrome dell'X fragile con documentazione molecolare
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico è stabile da almeno 4 settimane

Criteri di esclusione:

  • - Soggetti che intendono avviare o modificare interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio
  • soggetti che non sono in grado di assumere farmaci per via orale
  • soggetti che hanno assunto minociclina in precedenza
  • soggetti allergici alla minociclina o alle tetracicline
  • soggetti in stato di gravidanza
  • soggetti con storia di lupus o disfunzione epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Pillola placebo
Tutti i pazienti assumeranno placebo per 3 mesi in questo studio crossover.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato giornalmente per 3 mesi.
SPERIMENTALE: Minociclina
Tutti i pazienti assumeranno minociclina per 3 mesi in questo studio crossover.
Droga: minociclina cloridrato
Minociclina cloridrato somministrato per via orale una volta al giorno per 3 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala delle impressioni globali cliniche (CGI)
Lasso di tempo: 3 mesi (dopo il primo trattamento) e 6 mesi (dopo il secondo trattamento)
Il CGI-I utilizza la storia dei caregiver primari e la incorpora in una valutazione clinica in sette fasi per il follow-up durante il trattamento, da 1 "molto migliorato" a 7 "molto molto peggiore". Punteggi più bassi indicano un miglioramento maggiore. I punteggi sono stati ottenuti dopo i trattamenti. I punteggi di quando i pazienti erano in prima o seconda minociclina sono stati combinati e mediati per determinare una media dei minimi quadrati e i punteggi del placebo sono stati ottenuti nello stesso modo.
3 mesi (dopo il primo trattamento) e 6 mesi (dopo il secondo trattamento)
Scala analogica visiva - Comportamento 1
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta il primo comportamento che i caregiver hanno notato, su tre.
Basale, 3 mesi, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala analogica visiva - Comportamenti 2
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta il secondo comportamento rilevato dai caregiver, su tre.
Basale, 3 mesi, 6 mesi
Vocabolario espressivo Test-2
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi e 6 mesi
Il punteggio standard EVT-2 valuta lo sviluppo del linguaggio attraverso la risposta di un sinonimo di una parola di un partecipante agli stimoli visivi. I punteggi standard vanno da 20 a 160. Un punteggio standard di 100 è nella media, con una deviazione standard di 15 punti. Valori più alti rappresentano un risultato migliore.
Basale, 3 mesi e 6 mesi
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II) Punteggio composito del comportamento adattivo
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi e 6 mesi
Il punteggio composito del comportamento adattivo VABS-II è stato utilizzato per valutare le abilità adattive. Un punteggio composito di comportamento adattivo può variare da 20 a 160 con una media di 100 con una deviazione standard di 15. I punteggi più alti mostrano un miglioramento.
Basale, 3 mesi e 6 mesi
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) Punteggio composito
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi e 6 mesi
I punteggi compositi ABC-C sono stati utilizzati per quantificare la gravità dei comportamenti di un paziente. Un punteggio composito è costituito da punteggi di sottoscala che includono irritabilità e agitazione, letargia e ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività e non conformità e linguaggio inappropriato. Il punteggio composito può variare da 0 a 174. I punteggi più bassi indicano un miglioramento.
Basale, 3 mesi e 6 mesi
Comportamento della scala analogica visiva 3- VAS3
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta il terzo comportamento rilevato dai caregiver, su tre.
Basale, 3 mesi, 6 mesi
Classificazione VAS in base al comportamento: aggressività/ADHD
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta la media dei minimi quadrati di tutti i comportamenti che hanno a che fare con comportamenti aggressivi o ADHD.
Basale, 3 mesi, 6 mesi
Classificazione VAS in base al comportamento: ansia/umore
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta la media dei minimi quadrati di tutti i comportamenti che hanno a che fare con ansia o comportamenti legati all'umore.
Basale, 3 mesi, 6 mesi
Classificazione VAS per comportamento: linguaggio/ cognizione
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta la media dei minimi quadrati di tutti i comportamenti che hanno a che fare con il linguaggio oi sintomi cognitivi.
Basale, 3 mesi, 6 mesi
Classificazione VAS in base al comportamento: Altro
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi
Un VAS viene utilizzato per rappresentare la valutazione di un caregiver di determinati comportamenti, che sono stati scelti dai genitori. Gli operatori sanitari hanno tracciato una linea orizzontale di 10 cm che rappresenta un continuum visivo di ogni comportamento dal "comportamento peggiore" al "comportamento non problematico". Valori maggiori indicano un miglioramento maggiore. Questa misura rappresenta la media dei minimi quadrati di tutti i comportamenti che hanno a che fare con altri comportamenti che non è stato possibile classificare.
Basale, 3 mesi, 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Davis

Collaboratori

The National Fragile X Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2011

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2010

Primo Inserito (STIMA)

21 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

30 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 200917522

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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