Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška minocyklinu k léčbě dětí se syndromem křehkého X

25. května 2017 aktualizováno: University of California, Davis

Randomizovaná dvojitě slepá kontrolovaná zkřížená studie minocyklinu u dětí se syndromem křehkého X

Jedná se o studii jediného centra na UC Davis MIND Institute u pacientů ve věku 3,5–16 let se syndromem křehkého X (FXS), financovanou z grantu National Fragile X Foundation Grant. Jde o kontrolovanou studii minocyklinu, antibiotika běžně používaného u dětí k infekci nebo k léčbě neurodegenerativních poruch. Zkoumáme jeho použití v FXS, protože snižuje hladiny matrix metaloproteinázy 9 (MMP9), které jsou u FXS vysoké, a také posiluje mozková spojení na zvířecích modelech FXS. Předpokládáme, že minocyklin bude pravděpodobně užitečný pro jazyk, chování a/nebo kognici u fragilních X pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o studii jediného centra na UC Davis MIND Institute u pacientů ve věku 3,5–16 let se syndromem křehkého X (FXS), financovanou z grantu National Fragile X Foundation Grant. Jde o kontrolovanou studii minocyklinu, antibiotika běžně používaného u dětí k infekci nebo k léčbě neurodegenerativních poruch. Zkoumáme jeho použití v FXS, protože snižuje hladiny matrix metaloproteinázy 9 (MMP9), které jsou u FXS vysoké, a také posiluje mozková spojení na zvířecích modelech FXS. Předpokládáme, že minocyklin bude pravděpodobně užitečný pro jazyk, chování a/nebo kognici u fragilních X pacientů.

Cílem této studie je provést dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou studii léčby minocykliny u dětí s FXS ve věku 3,5 až 16 let. Na začátku zhodnotíme chování a percepční a kognitivní vývoj. Poté, co byly děti léčeny po dobu 3 měsíců buď minocyklinem, nebo placebem, podstoupí stejné základní testování. Poté přejdou a budou léčeni další 3 měsíce. Testování provedeme znovu na konci druhého 3měsíčního období. V průběhu studie budeme také posuzovat vedlejší účinky léčby minocykliny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 16 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít syndrom fragilního X s molekulární dokumentací
  • Současný farmakologický léčebný režim je stabilní po dobu nejméně 4 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které plánují zahájit nebo změnit farmakologické nebo nefarmakologické intervence v průběhu studie
  • subjekty, které nejsou schopny užívat perorální léky
  • subjekty, které byly v minulosti na minocyklinu
  • subjekty, které jsou alergické na minocyklin nebo tetracykliny
  • subjekty, které jsou těhotné
  • subjekty s anamnézou lupusu nebo jaterní dysfunkce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pilulka
V této zkřížené studii budou všichni pacienti dostávat placebo po dobu 3 měsíců.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno denně po dobu 3 měsíců.
EXPERIMENTÁLNÍ: Minocyklin
Všichni pacienti budou v této zkřížené studii užívat minocyklin po dobu 3 měsíců.
Lék: minocyklin hydrochlorid
Minocyklin hydrochlorid podávaný perorálně jednou denně po dobu 3 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická globální škála dojmu (CGI)
Časové okno: 3 měsíce (po prvním ošetření) a 6 měsíců (po druhém ošetření)
CGI-I využívá historii od primárních pečovatelů a začleňuje ji do sedmistupňového klinického hodnocení pro sledování během léčby, od 1 „velmi výrazně lepší“ po 7 „velmi mnohem horší“. Nižší skóre znamená větší zlepšení. Skóre byla získána po ošetření. Skóre z doby, kdy byli pacienti na minocyklinu buď jako první nebo jako druhý, byla zkombinována a zprůměrována pro stanovení průměru nejmenších čtverců a skóre placeba bylo získáno stejným způsobem.
3 měsíce (po prvním ošetření) a 6 měsíců (po druhém ošetření)
Vizuální analogová škála – chování 1
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Toto opatření představuje první chování, které ošetřovatelé zaznamenali, ze tří.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální analogová škála – chování 2
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Toto opatření představuje druhé chování, které ošetřovatelé zaznamenali, ze tří.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
Test expresivní slovní zásoby-2
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Standardní skóre EVT-2 hodnotí vývoj jazyka prostřednictvím jednoslovné synonymní odpovědi účastníka na vizuální podněty. Standardní skóre se pohybuje od 20 do 160. Standardní skóre 100 je průměrné, se standardní odchylkou 15 bodů. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Vineland Adaptivní Behavior Scale-II (VABS-II) Adaptive Behaviour Composite Score
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
K hodnocení adaptivních dovedností bylo použito VABS-II Adaptive Behavior Composite Score. Složené skóre adaptivního chování se může pohybovat v rozmezí 20–160 s průměrem 100 se standardní odchylkou 15. Vyšší skóre ukazuje zlepšení.
Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C)Composite Score
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Složené skóre ABC-C bylo použito ke kvantifikaci závažnosti chování pacienta. Složené skóre se skládá ze subškálových skóre včetně podrážděnosti a agitovanosti, letargie a sociálního stažení, stereotypního chování, hyperaktivity a neposlušnosti a nevhodné řeči. Složené skóre se může pohybovat od 0 do 174. Nižší skóre naznačuje zlepšení.
Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Vizuální analogová stupnice chování 3- VAS3
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Toto opatření představuje třetí chování, které ošetřovatelé zaznamenali, ze tří.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS kategorizováno podle chování: Agrese/ADHD
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Tato míra představuje průměr nejmenších čtverců ze všech chování, která mají co do činění s agresí nebo chováním ADHD.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS Kategorizováno podle chování: Úzkost/Nálada
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Tato míra představuje průměr nejmenších čtverců ze všech chování souvisejících s úzkostí nebo chováním souvisejícím s náladou.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS kategorizováno podle chování:Jazyk/ Poznání
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Tato míra představuje průměr nejmenších čtverců ze všech chování souvisejících s jazykem nebo kognitivními symptomy.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS Kategorizováno podle chování: Jiné
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců
VAS se používá k reprezentaci pečovatelova hodnocení daného chování, které bylo zvoleno rodiči. Pečovatelé označili 10 cm vodorovnou čáru představující vizuální kontinuitu každého chování od „nejhoršího chování“ po „chování není problém“. Vyšší hodnoty znamenají větší zlepšení. Tato míra představuje průměr nejmenších čtverců ze všech chování, která mají co do činění s jiným chováním, které nebylo možné kategorizovat.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Davis

Spolupracovníci

The National Fragile X Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2011

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2010

První zveřejněno (ODHAD)

21. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

30. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 200917522

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit