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Ensayo de minociclina para tratar a niños con síndrome de X frágil

25 de mayo de 2017 actualizado por: University of California, Davis

Ensayo aleatorizado doble ciego controlado cruzado de minociclina en niños con síndrome de X frágil

Este es un estudio de un solo centro en el Instituto MIND de UC Davis en pacientes de 3.5 a 16 años de edad con síndrome de X frágil (FXS), financiado por una subvención de la Fundación Nacional de X Frágil. Es un ensayo controlado de minociclina, un antibiótico comúnmente utilizado en niños para infecciones o para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos. Estamos investigando su uso en FXS porque reduce los niveles de metaloproteinasa de matriz 9 (MMP9), que son altos en FXS, y también fortalece las conexiones cerebrales en los modelos animales de FXS. Presumimos que la minociclina probablemente será útil para el lenguaje, el comportamiento y/o la cognición en pacientes con X frágil.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de un solo centro en el Instituto MIND de UC Davis en pacientes de 3.5 a 16 años de edad con síndrome de X frágil (FXS), financiado por una subvención de la Fundación Nacional de X Frágil. Es un ensayo controlado de minociclina, un antibiótico comúnmente utilizado en niños para infecciones o para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos. Estamos investigando su uso en FXS porque reduce los niveles de metaloproteinasa de matriz 9 (MMP9), que son altos en FXS, y también fortalece las conexiones cerebrales en los modelos animales de FXS. Presumimos que la minociclina probablemente será útil para el lenguaje, el comportamiento y/o la cognición en pacientes con X frágil.

El objetivo de este estudio es llevar a cabo un ensayo doble ciego controlado con placebo del tratamiento con minociclina en niños con SXF de 3,5 a 16 años de edad. Al inicio del estudio, evaluaremos el comportamiento y el desarrollo perceptivo y cognitivo. Después de que los niños hayan sido tratados durante 3 meses con minociclina o placebo, se someten a las mismas pruebas de referencia. Luego cruzarán y serán tratados por otros 3 meses. Realizaremos pruebas nuevamente al final del segundo período de 3 meses. También evaluaremos los efectos secundarios del tratamiento con minociclina a lo largo del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 16 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe tener el síndrome de X frágil con documentación molecular
  • El régimen de tratamiento farmacológico actual se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que planean iniciar o cambiar intervenciones farmacológicas o no farmacológicas durante el curso del estudio
  • sujetos que no pueden tomar medicación oral
  • sujetos que han estado en minociclina previamente
  • sujetos que son alérgicos a la minociclina o tetraciclinas
  • sujetos que están embarazadas
  • sujetos con antecedentes de lupus o disfunción hepática

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Pastilla de placebo
Todos los pacientes recibirán placebo durante 3 meses en este estudio cruzado.
Droga: Placebo
El placebo se administrará diariamente durante 3 meses.
EXPERIMENTAL: Minociclina
Todos los pacientes recibirán minociclina durante 3 meses en este ensayo cruzado.
Droga: clorhidrato de minociclina
Clorhidrato de minociclina dosificado por vía oral una vez al día durante 3 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de Impresión Clínica Global (CGI)
Periodo de tiempo: 3 meses (post primer tratamiento) y 6 meses (post segundo tratamiento)
El CGI-I utiliza el historial de los cuidadores principales y lo incorpora en una calificación clínica de siete pasos para el seguimiento durante todo el tratamiento, desde 1 "mucho mejor" hasta 7 "mucho peor". Las puntuaciones más bajas indican una mayor mejora. Las puntuaciones se obtuvieron después de los tratamientos. Las puntuaciones de cuando los pacientes tomaban minociclina ya sea primero o segundo se combinaron y promediaron para determinar una media de mínimos cuadrados y las puntuaciones de placebo se obtuvieron de la misma manera.
3 meses (post primer tratamiento) y 6 meses (post segundo tratamiento)
Escala Analógica Visual - Comportamiento 1
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa el primer comportamiento que notaron los cuidadores, de tres.
Línea base, 3 meses, 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala Analógica Visual - Comportamientos 2
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa el segundo comportamiento que notaron los cuidadores, de tres.
Línea base, 3 meses, 6 meses
Prueba de vocabulario expresivo-2
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses y 6 meses
La puntuación estándar EVT-2 evalúa el desarrollo del lenguaje a través de la respuesta de sinónimos de una palabra de un participante a los estímulos visuales. Las puntuaciones estándar oscilan entre 20 y 160. Una puntuación estándar de 100 es promedio, con una desviación estándar de 15 puntos. Los valores más altos representan un mejor resultado.
Línea de base, 3 meses y 6 meses
Escala de comportamiento adaptativo de Vineland-II (VABS-II) Puntuación compuesta de comportamiento adaptativo
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses y 6 meses
Se utilizó la puntuación compuesta de comportamiento adaptativo VABS-II para evaluar las habilidades de adaptación. Una puntuación compuesta de comportamiento adaptativo puede oscilar entre 20 y 160 con un promedio de 100 con una desviación estándar de 15. Las puntuaciones más altas muestran una mejora.
Línea de base, 3 meses y 6 meses
Lista de verificación de comportamiento aberrante - Edición comunitaria (ABC-C) Puntaje compuesto
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses y 6 meses
Las puntuaciones compuestas ABC-C se utilizaron para cuantificar la gravedad de los comportamientos de un paciente. Una puntuación compuesta consta de puntuaciones de subescala que incluyen irritabilidad y agitación, letargo y retraimiento social, comportamiento estereotípico, hiperactividad e incumplimiento y habla inapropiada. La puntuación compuesta puede oscilar entre 0 y 174. Las puntuaciones más bajas indican una mejora.
Línea de base, 3 meses y 6 meses
Comportamiento de escala analógica visual 3- VAS3
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa el tercer comportamiento que notaron los cuidadores, de tres.
Línea base, 3 meses, 6 meses
EVA categorizado por comportamiento: agresión/ TDAH
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa la media de los mínimos cuadrados de todos los comportamientos que tienen que ver con comportamientos de agresión o TDAH.
Línea base, 3 meses, 6 meses
EVA categorizado por comportamiento:ansiedad/estado de ánimo
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa la media de los mínimos cuadrados de todos los comportamientos que tienen que ver con la ansiedad o los comportamientos relacionados con el estado de ánimo.
Línea base, 3 meses, 6 meses
VAS categorizado por comportamiento: lenguaje/ cognición
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa la media de los mínimos cuadrados de todos los comportamientos relacionados con el lenguaje o los síntomas cognitivos.
Línea base, 3 meses, 6 meses
VAS categorizado por comportamiento: Otro
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses
Una VAS se utiliza para representar la evaluación de un cuidador de determinados comportamientos, que fueron elegidos por los padres. Los cuidadores marcaron una línea horizontal de 10 cm que representaba un continuo visual de cada comportamiento desde "el peor comportamiento" hasta "el comportamiento no es un problema". Valores mayores indican mayor mejora. Esta medida representa la media de mínimos cuadrados de todos los comportamientos que tienen que ver con otros comportamientos que no pudieron ser categorizados.
Línea base, 3 meses, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of California, Davis

Colaboradores

The National Fragile X Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de enero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

21 de enero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

30 de mayo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de mayo de 2017

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 200917522

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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