Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание миноциклина для лечения детей с синдромом ломкой Х-хромосомы

25 мая 2017 г. обновлено: University of California, Davis

Рандомизированное двойное слепое контролируемое перекрестное исследование миноциклина у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы

Это одноцентровое исследование в Институте MIND Калифорнийского университета в Дэвисе у пациентов в возрасте от 3,5 до 16 лет с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS), финансируемое за счет гранта Национального фонда ломкой Х-хромосомы. Это контролируемое исследование миноциклина, антибиотика, обычно используемого у детей при инфекциях или для лечения нейродегенеративных заболеваний. Мы изучаем его использование в FXS, потому что он снижает уровни матриксной металлопротеиназы 9 (MMP9), которые высоки в FXS, а также укрепляет мозговые связи в животных моделях FXS. Мы предполагаем, что миноциклин, вероятно, будет полезен для речи, поведения и/или когнитивных функций у хрупких пациентов с Х.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое исследование в Институте MIND Калифорнийского университета в Дэвисе у пациентов в возрасте от 3,5 до 16 лет с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS), финансируемое за счет гранта Национального фонда ломкой Х-хромосомы. Это контролируемое исследование миноциклина, антибиотика, обычно используемого у детей при инфекциях или для лечения нейродегенеративных заболеваний. Мы изучаем его использование в FXS, потому что он снижает уровни матриксной металлопротеиназы 9 (MMP9), которые высоки в FXS, а также укрепляет мозговые связи в животных моделях FXS. Мы предполагаем, что миноциклин, вероятно, будет полезен для речи, поведения и/или когнитивных функций у хрупких пациентов с Х.

Целью данного исследования является проведение двойного слепого плацебо-контролируемого исследования лечения миноциклином детей с FXS в возрасте от 3,5 до 16 лет. На исходном уровне мы будем оценивать поведение, перцептивное и когнитивное развитие. После того, как детей в течение 3 месяцев лечили либо миноциклином, либо плацебо, они проходят такое же базовое тестирование. Затем они пересекутся и будут лечиться в течение вторых 3 месяцев. Мы проведем тестирование снова в конце второго 3-месячного периода. Мы также будем оценивать побочные эффекты лечения миноциклином на протяжении всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 16 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Должен иметь синдром ломкой Х-хромосомы с молекулярной документацией
  • Текущая схема фармакологического лечения была стабильной в течение не менее 4 недель.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологические или немедикаментозные вмешательства в ходе исследования.
  • субъекты, которые не могут принимать пероральные лекарства
  • субъекты, которые ранее принимали миноциклин
  • субъекты с аллергией на миноциклин или тетрациклины
  • субъекты, которые беременны
  • субъекты с историей волчанки или печеночной дисфункции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Таблетка плацебо
В этом перекрестном исследовании все пациенты будут принимать плацебо в течение 3 месяцев.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет даваться ежедневно в течение 3 месяцев.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Миноциклин
В этом перекрестном исследовании все пациенты будут принимать миноциклин в течение 3 месяцев.
Лекарство: миноциклина гидрохлорид
Миноциклина гидрохлорид принимают внутрь один раз в день в течение 3 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническая глобальная шкала впечатлений (CGI)
Временное ограничение: 3 месяца (после первой обработки) и 6 месяцев (после второй обработки)
CGI-I использует анамнез от основных лиц, осуществляющих уход, и включает его в семиступенчатую клиническую оценку для последующего наблюдения на протяжении всего лечения, от 1 «значительно улучшилось» до 7 «намного хуже». Более низкие баллы указывают на большее улучшение. Баллы были получены после лечения. Баллы, когда пациенты принимали миноциклин первым или вторым, объединяли и усредняли для определения среднего по методу наименьших квадратов, а баллы плацебо получали таким же образом.
3 месяца (после первой обработки) и 6 месяцев (после второй обработки)
Визуальная аналоговая шкала — поведение 1
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой первое поведение, отмеченное опекунами, из трех.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Визуальная аналоговая шкала - поведение 2
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой второе поведение, отмеченное опекунами, из трех.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
Экспрессивная лексика Test-2
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Стандартная оценка EVT-2 оценивает развитие речи посредством реакции участника на визуальные стимулы, состоящей из одного слова-синонима. Стандартные баллы варьируются от 20 до 160. Стандартный балл 100 является средним, со стандартным отклонением 15 баллов. Более высокие значения представляют лучший результат.
Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Шкала адаптивного поведения Вайнленда-II (VABS-II)Композитный балл адаптивного поведения
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Для оценки адаптивных навыков использовали комбинированную шкалу адаптивного поведения VABS-II. Составной балл адаптивного поведения может варьироваться от 20 до 160 со средним значением 100 при стандартном отклонении 15. Более высокие баллы показывают улучшение.
Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Контрольный список аберрантного поведения — Издание для сообщества (ABC-C) Общая оценка
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Составные баллы ABC-C использовались для количественной оценки серьезности поведения пациента. Составной балл состоит из подшкал, включая раздражительность и ажитацию, вялость и социальную изоляцию, стереотипное поведение, гиперактивность и неподчинение и неуместную речь. Суммарный балл может варьироваться от 0 до 174. Более низкие баллы указывают на улучшение.
Исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев
Поведение визуальной аналоговой шкалы 3 - VAS3
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой третье поведение, отмеченное опекунами, из трех.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ, классифицированные по поведению: Агрессия/СДВГ
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой среднее значение по методу наименьших квадратов всех видов поведения, связанных с агрессией или поведением с СДВГ.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ, классифицированные по поведению: тревога/настроение
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой среднее значение по методу наименьших квадратов всех видов поведения, связанных с тревогой или поведением, связанным с настроением.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
VAS, классифицированные по поведению: язык/познание
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой среднее по методу наименьших квадратов всех видов поведения, связанных с языком или когнитивными симптомами.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
VAS, классифицированные по поведению: Другое
Временное ограничение: Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев
ВАШ используется для представления оценки опекуном заданного поведения, которое было выбрано родителями. Воспитатели отметили 10-сантиметровую горизонтальную линию, представляющую визуальный континуум каждого поведения от «наихудшего поведения» до «поведение, не являющееся проблемой». Большие значения указывают на большее улучшение. Эта мера представляет собой среднее значение по методу наименьших квадратов всех видов поведения, связанных с другими видами поведения, которые невозможно классифицировать.
Исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, Davis

Соавторы

The National Fragile X Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2011 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 января 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

21 января 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 200917522

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться