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Essai de minocycline pour traiter les enfants atteints du syndrome de l'X fragile

25 mai 2017 mis à jour par: University of California, Davis

Essai croisé contrôlé randomisé en double aveugle de la minocycline chez les enfants atteints du syndrome de l'X fragile

Il s'agit d'une étude monocentrique à l'UC Davis MIND Institute chez des patients âgés de 3,5 à 16 ans atteints du syndrome du X fragile (FXS), financée par une subvention de la National Fragile X Foundation. Il s'agit d'un essai contrôlé de la minocycline, un antibiotique couramment utilisé chez les enfants pour l'infection ou pour le traitement des troubles neurodégénératifs. Nous étudions son utilisation dans le FXS car il abaisse les niveaux de métalloprotéinase matricielle 9 (MMP9), qui sont élevés dans le FXS, et il renforce également les connexions cérébrales dans les modèles animaux du FXS. Nous émettons l'hypothèse que la minocycline sera probablement utile pour le langage, le comportement et/ou la cognition chez les patients X fragiles.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude monocentrique à l'UC Davis MIND Institute chez des patients âgés de 3,5 à 16 ans atteints du syndrome du X fragile (FXS), financée par une subvention de la National Fragile X Foundation. Il s'agit d'un essai contrôlé de la minocycline, un antibiotique couramment utilisé chez les enfants pour l'infection ou pour le traitement des troubles neurodégénératifs. Nous étudions son utilisation dans le FXS car il abaisse les niveaux de métalloprotéinase matricielle 9 (MMP9), qui sont élevés dans le FXS, et il renforce également les connexions cérébrales dans les modèles animaux du FXS. Nous émettons l'hypothèse que la minocycline sera probablement utile pour le langage, le comportement et/ou la cognition chez les patients X fragiles.

Le but de cette étude est de réaliser un essai contrôlé par placebo en double aveugle du traitement à la minocycline chez les enfants atteints de FXS âgés de 3,5 à 16 ans. Au départ, nous évaluerons le comportement et le développement perceptif et cognitif. Après que les enfants ont été traités pendant 3 mois avec de la minocycline ou un placebo, ils subissent les mêmes tests de base. Ils traverseront ensuite et seront traités pendant une seconde période de 3 mois. Nous procéderons à nouveau à des tests à la fin de la deuxième période de 3 mois. Nous évaluerons également les effets secondaires du traitement à la minocycline tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 16 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir le syndrome de l'X fragile avec documentation moléculaire
  • Le régime de traitement pharmacologique actuel est stable depuis au moins 4 semaines

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui envisagent d'initier ou de modifier des interventions pharmacologiques ou non pharmacologiques au cours de l'étude
  • sujets incapables de prendre des médicaments par voie orale
  • sujets qui ont déjà pris de la minocycline
  • sujets allergiques à la minocycline ou aux tétracyclines
  • les sujets qui sont enceintes
  • sujets ayant des antécédents de lupus ou de dysfonctionnement hépatique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Pilule placebo
Tous les patients seront sous placebo pendant 3 mois dans cette étude croisée.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré quotidiennement pendant 3 mois.
EXPÉRIMENTAL: Minocycline
Tous les patients seront sous minocycline pendant 3 mois dans cet essai croisé.
Médicament: chlorhydrate de minocycline
Chlorhydrate de minocycline administré par voie orale une fois par jour pendant 3 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'impression globale clinique (CGI)
Délai: 3 mois (après le premier traitement) et 6 mois (après le deuxième traitement)
Le CGI-I utilise l'historique des principaux soignants et l'intègre dans une évaluation clinique en sept étapes pour le suivi tout au long du traitement, de 1 "très amélioré" à 7 "très bien pire". Des scores plus faibles indiquent une plus grande amélioration. Les scores ont été obtenus après les traitements. Les scores à partir du moment où les patients prenaient de la minocycline, soit en premier, soit en second, ont été combinés et moyennés pour déterminer une moyenne des moindres carrés et les scores du placebo ont été obtenus de la même manière.
3 mois (après le premier traitement) et 6 mois (après le deuxième traitement)
Échelle visuelle analogique - Comportement 1
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente le premier comportement noté par les soignants, sur trois.
Base de référence, 3 mois, 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle visuelle analogique - Comportements 2
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente le deuxième comportement noté par les soignants, sur trois.
Base de référence, 3 mois, 6 mois
Test de vocabulaire expressif-2
Délai: Baseline, 3 mois et 6 mois
Le score standard EVT-2 évalue le développement du langage à travers la réponse synonyme d'un mot d'un participant à des stimuli visuels. Les scores standard vont de 20 à 160. Un score standard de 100 est moyen, avec un écart type de 15 points. Des valeurs plus élevées représentent un meilleur résultat.
Baseline, 3 mois et 6 mois
Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II)Score composite du comportement adaptatif
Délai: Baseline, 3 mois et 6 mois
Le score composite de comportement adaptatif VABS-II a été utilisé pour évaluer les compétences adaptatives. Un score composite de comportement adaptatif peut varier de 20 à 160 avec une moyenne de 100 avec un écart type de 15. Des scores plus élevés montrent une amélioration.
Baseline, 3 mois et 6 mois
Liste de contrôle des comportements aberrants - Édition communautaire (ABC-C)Score composite
Délai: Baseline, 3 mois et 6 mois
Les scores composites ABC-C ont été utilisés pour quantifier la sévérité des comportements d'un patient. Un score composite se compose de scores de sous-échelle comprenant l'irritabilité et l'agitation, la léthargie et le retrait social, le comportement stéréotypé, l'hyperactivité et la non-conformité, et le discours inapproprié. Le score composite peut varier de 0 à 174. Les scores inférieurs indiquent une amélioration.
Baseline, 3 mois et 6 mois
Comportement de l'échelle visuelle analogique 3- VAS3
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente le troisième comportement noté par les soignants, sur trois.
Base de référence, 3 mois, 6 mois
VAS classé par comportement : agression/ TDAH
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente la moyenne des moindres carrés de tous les comportements liés à l'agressivité ou aux comportements de TDAH.
Base de référence, 3 mois, 6 mois
EVA classée par comportement : anxiété/ humeur
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente la moyenne des moindres carrés de tous les comportements liés à l'anxiété ou aux comportements liés à l'humeur.
Base de référence, 3 mois, 6 mois
VAS Catégorisé par Comportement : Langage/ Cognition
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente la moyenne des moindres carrés de tous les comportements liés au langage ou aux symptômes cognitifs.
Base de référence, 3 mois, 6 mois
VAS classé par comportement : Autre
Délai: Base de référence, 3 mois, 6 mois
Une EVA est utilisée pour représenter l'évaluation par un soignant de comportements donnés, qui ont été choisis par les parents. Les soignants ont marqué une ligne horizontale de 10 cm représentant un continuum visuel de chaque comportement, du « pire comportement » au « comportement qui n'est pas un problème ». Des valeurs plus élevées indiquent une amélioration plus importante. Cette mesure représente la moyenne des moindres carrés de tous les comportements liés à d'autres comportements qui n'ont pas pu être catégorisés.
Base de référence, 3 mois, 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, Davis

Collaborateurs

The National Fragile X Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis, Sacramento CA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2011

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2010

Première publication (ESTIMATION)

21 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

30 mai 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 200917522

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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