CF가 있는 소아 및 청년의 실데나필 임상시험
2012년 12월 10일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
경증에서 중등도의 낭포성 섬유증 폐 질환이 있는 소아 및 청년의 실데나필에 대한 무작위 대조 연구
백인에서 가장 흔한 유전병인 낭포성 섬유증(CF)은 만성 폐 염증과 결국 호흡 부전을 초래하는 가스 교환 단위의 점진적 손실을 특징으로 합니다.
CF에서 비정상적으로 낮은 관류가 폐고혈압의 존재와 독립적으로 높은 사망 위험을 수반한다는 강력한 증거가 있습니다.
그러나 CF에서 폐혈관 질환의 진행과 그것이 폐 기능 저하 속도에 어떻게 기여할 수 있는지는 알려져 있지 않습니다.
우리의 지식은 CF에서 폐혈관 재형성 및 고혈압의 주요 원인이 저산소성 호흡 부전 및 폐 조직 파괴라는 결론을 내린 오래된 관찰 연구 결과에 국한되어 있습니다.
폐 순환의 최첨단 자기 공명 영상(MRI)으로 얻은 우리의 최근 데이터는 기존 패러다임에 도전합니다.
우리는 저산소증이 없을 때 폐 관류와 혈관 저항의 대리 측정 및 부수적 혈류의 중요한 변화가 CF 과정 초기에 시작됨을 보여줍니다.
새로 개발된 치료제는 폐혈관 질환으로 고통받는 환자의 경과를 극적으로 변화시켰습니다.
이 8주간의 시험을 통해 경증에서 중등도의 질병을 가진 피험자의 폐 관류 및 폐의 전신 혈관 형성에 대한 실데나필의 효과를 자기 공명 영상으로 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
연구 주제는 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.
- 8세 ~ 21세
- 무게 > 20kg
- > 60mmol/리터의 이전 땀 염화물 평가 또는 유전자 분석에서 확인된 2개의 CFTR 돌연변이로 확인된 낭포성 섬유증의 진단
- American Thoracic Society/European Respiratory Society(ATS/ERS) 공동 합의 기준에 따라 허용 가능하고 반복 가능한 폐활량 측정을 수행할 수 있습니다.
- 최소 3년 동안 유효한 폐활량 측정 데이터 보유
- 경증에서 중등도의 폐질환이 있어야 합니다(경증 폐질환은 FEV1%p가 80-99%로 예측되는 것으로 정의됩니다. 중등도 폐질환은 예측 FEV1%p 60-79%로 정의됩니다.)
- 18세 미만인 경우 대상자는 연구 참여에 동의해야 하며, 대상자의 부모 또는 보호자는 서면 동의서를 제공할 수 있어야 하며 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수해야 합니다.
- 18세 이상인 경우, 대상자는 부모의 서면 허가를 제공할 수 있어야 하며 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수해야 합니다.
- 여성 피험자의 경우: 혈청 임신 테스트 결과 음성이며 연구 참여 기간 동안 피임을 하고자 하는 의지가 있어야 합니다.
- 진정제 없이 MRI를 견딜 수 있음
- 매월 흡입 항생제의 켜기/끄기 주기를 번갈아 하는 피험자는 한 "켜기" 주기 동안 흡입 항생제 요법을 기꺼이 꺼야 합니다.
- 현재 CCHMC IRB#: 2008-0926에 등록되어 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 정상 비타민 K 상태(PT/IND, PIVKA 등)
제외 기준
연구 주제는 다음을 기준으로 연구에서 제외됩니다.
- 문맥 고혈압을 동반한 CF 관련 간 질환의 병력
- 현재 담배 또는 기타 담배 제품 흡연
- 주간 산소 보충 사용
- 이전 장기 이식
- 불안정하거나 조절되지 않는 고혈압
- 경구 코르티코스테로이드의 지속적인 사용
- 여성 피험자의 경우: 임신 또는 수유 및 연구 참여 중 피임 사용을 꺼리는 경우
- 혈역학적으로 중요한 선천성 또는 후천성 심장 질환 또는 심각한 심근병증, 혈액학적 질환(즉, hemoglobinopathies), CF의 결과가 아닌 폐 관류 결함 또는 폐 고혈압의 위험 증가와 관련된 폐 질환
- 정상 범위를 초과하는 시스타틴-C 수준으로 정의되는 신장 및/또는 간 기능 부전의 병력 및 이전 간경변증 진단.
- 경구 스테로이드 의존성으로 정의되는 조절되지 않는 천식의 병력
- 가돌리늄(마그네비스트)에 대한 과민증 병력
- 밀실 공포증, 심장 박동기 또는 기타 MRI와 호환되지 않는 외과용 임플란트(여기에는 전기 회로를 포함하거나 전기 신호를 생성하거나 움직이는 금속 부품 및 금속 정형외과용 핀 또는 플레이트가 있는 신경 자극 장치가 포함됨)을 포함하여 MRI에 특정한 금기 사항이 있습니다. . 연구 코디네이터 및/또는 MRI 기술자는 일상적인 임상 스캔에서 방사선과에서 사용하는 병력 및 안전 질문의 표준 체크리스트를 사용하여 모든 피험자를 선별합니다.)
- 몬테루카스트와 이부프로펜의 매일 사용
- 실데나필과 안전하지 않은 상호 작용이 있는 것으로 알려진 질산염 의약품 또는 기타 약물의 사용
- 실데나필에 대한 알려진 알레르기
- 연구 절차를 준수할 수 없음
다음의 역사:
- 이명 또는 청각 장애
- 지난 2개월 이내 CF 악화
- 궤양, 중증 위염 또는 이전 위장관 출혈
- 재발성 비출혈
- 당뇨병 또는 비정상적인 OGTT(실데나필로 인한 망막 출혈 위험은 당뇨병 환자에서 가장 높음)
연구 대상자에 대한 실험실 제외 기준(첫 번째 MRI 이전의 병력 또는 혈액 검사를 기반으로 함):
- 등록 전 2년 동안 양성 객담, 후두개 또는 기관지 폐포 세척 배양에서 Mycobacterium abscessus
- 양성 혈청 임신 검사
- 혈청 크레아티닌 > 연령별 정상 상한치의 2배
- 혈청 Cystatin C < 60 ml/min/1.73m2
- 정상 범위를 벗어난 비타민 K
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실데나필
15명의 피험자는 8주 코스의 실데나필을 1일 3회 20mg씩 투여받게 됩니다.
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8주 과정의 실데나필을 1 mg/Kg 용량으로 1일 3회 투여하고 용량당 최대 용량은 20 mg입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 관류 증가
기간: 8주 방문
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• 분절 관류가 있는 가돌리늄 조영제 MRI로 측정하고 연속 척도로 점수를 매겼을 때 폐관류가 최소 15% 증가했습니다.
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8주 방문
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 개선
기간: 8주
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• 다음 변수로 측정된 운동 성능 향상:
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8주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 9월 1일
처음 게시됨 (추정)
2010년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 12월 10일
마지막으로 확인됨
2012년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2010-2067
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