Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie sildenafilu u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą

10 grudnia 2012 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomizowane, kontrolowane badanie syldenafilu u dzieci i młodych dorosłych z łagodną do umiarkowanej mukowiscydozą płuc

Mukowiscydoza (CF), najczęstsza choroba dziedziczna rasy kaukaskiej, charakteryzuje się przewlekłym zapaleniem płuc i postępującą utratą jednostek wymiany gazowej, co ostatecznie prowadzi do niewydolności oddechowej. Istnieją mocne dowody na to, że w mukowiscydozie nieprawidłowo niska perfuzja niesie ze sobą wysokie ryzyko zgonu niezależnie od obecności nadciśnienia płucnego. Jednak ewolucja choroby naczyń płucnych w mukowiscydozie i sposób, w jaki może ona przyczynić się do tempa spadku czynności płuc, nie jest znana. Nasza wiedza ogranicza się do wyników starych badań obserwacyjnych, z których wynika, że ​​głównymi przyczynami przebudowy naczyń płucnych i nadciśnienia w mukowiscydozie są hipoksyjna niewydolność oddechowa i zniszczenie tkanki płucnej. Nasze ostatnie dane uzyskane za pomocą najnowocześniejszego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) krążenia płucnego podważają istniejący paradygmat. Wykazaliśmy, że przy braku niedotlenienia istotne zmiany w perfuzji płucnej i zastępczych pomiarach oporu naczyniowego, jak również w przepływie krwi obocznej, rozpoczynają się wcześnie w przebiegu mukowiscydozy. Nowo opracowane terapie radykalnie zmieniły przebieg pacjentów cierpiących na chorobę naczyń płucnych. W ramach tej 8-tygodniowej próby zbadamy za pomocą rezonansu magnetycznego wpływ syldenafilu na perfuzję płucną i układowe unaczynienie płuc u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

Osoby badane muszą spełniać następujące kryteria włączenia:

  • Wiek od 8 lat do 21 lat
  • Waga > 20kg
  • Rozpoznanie mukowiscydozy potwierdzone wcześniejszą oceną stężenia chlorków w pocie > 60 mmol/litr lub dwiema zidentyfikowanymi mutacjami CFTR w analizie genetycznej
  • Zdolność do wykonywania akceptowalnej i powtarzalnej spirometrii zgodnie z wspólnymi kryteriami uzgodnionymi przez American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
  • Mieć ważne dane spirometryczne przez co najmniej 3 lata
  • Musi mieć łagodną lub umiarkowaną chorobę płuc (łagodna choroba płuc zostanie zdefiniowana jako FEV1%p wynoszący 80-99% wartości należnej. Umiarkowana choroba płuc zostanie zdefiniowana jako FEV1%p wynoszący 60-79% wartości należnej.)
  • Jeżeli pacjent nie ukończył 18 roku życia, musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, a jego rodzic lub opiekun musi być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę i przestrzegać wymogów protokołu badania
  • Jeśli pacjent ma 18 lat lub więcej, musi być w stanie udzielić pisemnej zgody rodziców i przestrzegać wymagań protokołu badania
  • W przypadku kobiet: ujemny wynik testu ciążowego z surowicy i chęć stosowania antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • W stanie tolerować MRI bez sedacji
  • Pacjenci, którzy są na naprzemiennych miesięcznych cyklach włączania/wyłączania antybiotyków wziewnych, muszą być gotowi zrezygnować z antybiotykoterapii wziewnej na jeden cykl „włączenia”.
  • Musi być obecnie zarejestrowany w CCHMC IRB nr: 2008-0926
  • Normalny stan witaminy K (PT/IND, PIVKA, itp.) podczas badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia

Osoby badane zostaną wykluczone z badania na podstawie:

  • Historia choroby wątroby związanej z mukowiscydozą z nadciśnieniem wrotnym
  • Obecnie pali papierosy lub inne wyroby tytoniowe
  • Stosowanie dziennej suplementacji tlenem
  • Przeszczep narządów w przeszłości
  • Niestabilne lub niekontrolowane nadciśnienie
  • Ciągłe stosowanie doustnych kortykosteroidów
  • Dla kobiet: ciąża lub laktacja oraz niechęć do stosowania antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • Każda istotna hemodynamicznie wrodzona lub nabyta choroba serca lub istotna kardiomiopatia, choroba hematologiczna (tj. hemoglobinopatie) lub choroba płuc związana ze zwiększonym ryzykiem zaburzeń perfuzji płucnej lub nadciśnienia płucnego innego niż wynik mukowiscydozy
  • Niewydolność nerek i (lub) wątroby w wywiadzie, zdefiniowana jako poziom cystatyny-C przekraczający prawidłowy zakres i wcześniejsza diagnoza marskości wątroby.
  • Historia niekontrolowanej astmy zdefiniowanej jako doustna sterydozależna
  • Historia nadwrażliwości na gadolin (Magnevist)
  • Przeciwwskazania specyficzne dla MRI, w tym klaustrofobia w wywiadzie, rozrusznik serca lub inne implanty chirurgiczne niezgodne z MRI (obejmuje to neurostymulatory zawierające obwody elektryczne lub generujące sygnały elektryczne i/lub ruchome metalowe części oraz metalowe kołki lub płytki ortopedyczne) . Koordynator badań i/lub technolog MRI przeprowadzi kontrolę wszystkich pacjentów, korzystając ze standardowej listy kontrolnej wywiadu medycznego i pytań dotyczących bezpieczeństwa stosowanych przez Oddział Radiologii w rutynowych badaniach klinicznych.)
  • Codzienne stosowanie montelukastu i ibuprofenu
  • Stosowanie leków zawierających azotany lub innych leków, o których wiadomo, że mogą wchodzić w niebezpieczne interakcje z syldenafilem
  • Znana alergia na sildenafil
  • Niezdolność do przestrzegania procedur badawczych

  • Historia następujących rzeczy:

    1. Szumy uszne lub upośledzenie słuchu
    2. Zaostrzenie mukowiscydozy w ciągu ostatnich dwóch miesięcy
    3. Wrzód, ciężkie zapalenie błony śluzowej żołądka lub wcześniejsze krwawienie z przewodu pokarmowego
    4. Nawracające krwawienia z nosa
    5. Cukrzyca lub nieprawidłowy OGTT (ryzyko krwotoku siatkówkowego podczas stosowania syldenafilu jest największe u diabetyków)

Laboratoryjne kryteria wykluczenia dla uczestników badań (na podstawie wywiadu lub badań krwi przed pierwszym rezonansem magnetycznym):

  • Dodatni posiew plwociny, nagłośni lub popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych w kierunku Mycobacterium abscessus w ciągu 2 lat przed włączeniem
  • Pozytywny test ciążowy z surowicy
  • Kreatynina w surowicy > dwukrotność górnej granicy normy dla wieku
  • Cystatyna C w surowicy < 60 ml/min/1,73 m2
  • Witamina K poza normalnym zakresem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Sildenafil
15 pacjentów otrzyma 8-tygodniowy cykl Sildenafilu podawany w dawce 20 mg na dawkę trzy razy dziennie.
Lek: Sildenafil
8-tygodniowy cykl Sildenafilu podawany w dawce 1 mg / kg trzy razy dziennie z maksymalną dawką 20 mg na dawkę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zwiększ perfuzję płuc
Ramy czasowe: 8 tygodniowa wizyta
• Zwiększenie perfuzji płucnej o co najmniej 15%, mierzone metodą rezonansu magnetycznego z kontrastem zawierającym gadolin z perfuzją segmentową i punktowane na skali ciągłej;
8 tygodniowa wizyta

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawiona czynność płuc
Ramy czasowe: 8 tygodni

• Poprawiona wydajność ćwiczeń mierzona następującymi zmiennymi:

  • Wentylacyjny równoważnik O2 i CO2 (VEO2 i VECO2)
  • Maksymalne zużycie tlenu (VO2 max)
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

2 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

11 grudnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2010-2067

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sildenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj