Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sildenafiilikoe lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on CF

maanantai 10. joulukuuta 2012 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Satunnaistettu kontrolloitu sildenafiilitutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on lievä tai keskivaikea kystinen fibroosi keuhkosairaus

Kystiselle fibroosille (CF), joka on valkoihoisten yleisin perinnöllinen sairaus, on tunnusomaista krooninen keuhkotulehdus ja asteittainen kaasunvaihtoyksiköiden menetys, joka lopulta johtaa hengitysvajaukseen. On olemassa vahvaa näyttöä siitä, että CF:ssä epänormaalin alhainen perfuusio sisältää suuren kuolemanriskin riippumatta keuhkoverenpainetaudin olemassaolosta. Kuitenkaan ei tiedetä keuhkoverisuonitaudin kehitystä CF:ssä ja sitä, miten se voisi vaikuttaa keuhkojen toiminnan heikkenemiseen. Tietomme rajoittuvat vanhojen havainnointitutkimusten tuloksiin, joissa pääteltiin, että keuhkojen verisuonten uusiutumisen ja verenpainetaudin tärkeimmät syyt CF:ssä ovat hypoksinen hengitysvajaus ja keuhkokudoksen tuhoutuminen. Uusimmalla keuhkoverenkierron magneettikuvauksella (MRI) saadut tuoreet tietomme haastavat nykyisen paradigman. Osoitamme, että hypoksian puuttuessa merkittävät muutokset keuhkojen perfuusiossa ja verisuonten vastuksen korvikemittauksissa sekä rinnakkaisverenvirtauksessa alkavat varhain CF:n aikana. Äskettäin kehitetyt lääkkeet ovat muuttaneet dramaattisesti keuhkoverisuonisairauksista kärsivien potilaiden kulkua. Tämän 8 viikon tutkimuksen aikana tutkimme magneettikuvauksella sildenafiilin vaikutusta keuhkojen perfuusioon ja systeemiseen keuhkojen vaskularisaatioon potilailla, joilla on lievä tai kohtalainen sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Tutkittavien on täytettävä seuraavat mukaanottokriteerit:

  • Ikä 8-21 vuotta
  • Paino > 20kg
  • Kystisen fibroosin diagnoosi vahvistetaan aiemmalla hikikloridiarviolla > 60 mmol/l tai kahdella tunnistetulla CFTR-mutaatiolla geneettisessä analyysissä
  • Pystyy suorittamaan hyväksyttävän ja toistettavan spirometrian American Thoracic Societyn/European Respiratory Societyn (ATS/ERS) yhteisten konsensuskriteerien mukaisesti.
  • Sinulla on voimassaolevat spirometriatiedot vähintään 3 vuoden ajan
  • Hänellä on oltava lievä tai keskivaikea keuhkosairaus (Lievä keuhkosairaus määritellään FEV1%p:ksi, joka on ennustettu 80-99%. Keskivaikea keuhkosairaus määritellään FEV1 %p:ksi 60–79 %:ksi ennustettuna.)
  • Jos koehenkilö on alle 18-vuotias, hänen on suostuttava tutkimukseen osallistumiseen ja tutkittavan vanhemman tai huoltajan on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja noudatettava tutkimuspöytäkirjan vaatimuksia
  • Jos tutkittava on 18-vuotias tai vanhempi, hänen on kyettävä antamaan vanhemman kirjallinen lupa ja noudatettava tutkimuspöytäkirjan vaatimuksia
  • Naispuoliset koehenkilöt: negatiivinen seerumin raskaustesti, ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Pystyy sietämään magneettikuvausta ilman sedaatiota
  • Koehenkilöiden, joilla on vuorotellen kuukausittainen inhaloitavien antibioottien päälle/pois-jakso, on oltava valmis olemaan pois inhaloitavasta antibioottihoidosta yhden "on"-syklin ajan.
  • Täytyy olla tällä hetkellä CCHMC:n IRB#: 2008-0926 kirjautuneena
  • Normaali K-vitamiinin tila (PT/IND, PIVKA jne.) seulonnassa

Poissulkemiskriteerit

Tutkimuskohteet suljetaan pois tutkimuksesta, koska:

  • Aiempi CF-peräinen maksasairaus portaalihypertensiolla
  • Polttaa tällä hetkellä savukkeita tai muita tupakkatuotteita
  • Päivittäisen happilisän käyttö
  • Aiempi elinsiirto
  • Epävakaa tai hallitsematon verenpainetauti
  • Suun kautta otettavien kortikosteroidien jatkuva käyttö
  • Naishenkilöt: raskaus tai imetys ja haluttomuus käyttää ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Mikä tahansa hemodynaamisesti merkittävä synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus tai merkittävä kardiomyopatia, hematologinen sairaus (esim. hemoglobinopatiat) tai keuhkosairaus, johon liittyy lisääntynyt keuhkoperfuusiohäiriöiden tai keuhkoverenpainetaudin riski muulla tavoin kuin CF:n seurauksena
  • Aiempi munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta, joka määritellään normaalin alueen ylittävänä kystatiini-C-tasona ja aikaisemmalla diagnoosilla maksakirroosi.
  • Aiempi hallitsematon astma, joka määritellään suun kautta otettavaksi steroidiriippuvaiseksi
  • Yliherkkyys gadoliniumille (Magnevist)
  • MRI:lle spesifiset vasta-aiheet, mukaan lukien klaustrofobia, sydämentahdistin tai muut ei-MRI-yhteensopivat kirurgiset implantit (Tämä sisältää sähköisiä piirejä sisältävät tai sähköisiä signaaleja tuottavat ja/tai liikkuvat metalliosat ja metalliset ortopediset nastat tai levyt sisältävät neurostimulaattorit . Tutkimuskoordinaattori ja/tai magneettikuvausteknikko seuloa kaikki tutkimuskohteet käyttämällä radiologian osaston rutiinikliinisissä skannauksissa käyttämää vakiomuotoista sairaushistorian ja turvallisuuskysymysten tarkistuslistaa.)
  • Montelukastin ja ibuprofeenin päivittäinen käyttö
  • Nitraattilääkkeiden tai muiden lääkkeiden käyttö, joilla tiedetään olevan vaarallisia yhteisvaikutuksia sildenafiilin kanssa
  • Tunnettu allergia sildenafiilille
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä

  • Seuraavien juttujen historia:

    1. Tinnitus tai kuulon heikkeneminen
    2. CF:n paheneminen kahden edellisen kuukauden aikana
    3. Haava, vaikea gastriitti tai aiempi GI-vuoto
    4. Toistuva nenäverenvuoto
    5. Diabetes tai epänormaali OGTT (verkkokalvon verenvuodon riski sildenafiilin käytön yhteydessä on suurin diabeetikoilla)

Laboratorion poissulkemiskriteerit tutkimushenkilöille (perustuu historiaan tai verikokeeseen ennen ensimmäistä magneettikuvausta):

  • Positiivinen yskös-, epiglottinen tai bronkoalveolaarinen huuhteluviljelmä Mycobacterium abscessus -bakteerin suhteen 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista
  • Positiivinen seerumin raskaustesti
  • Seerumin kreatiniini > kaksi kertaa normaalin iän yläraja
  • Seerumi Cystatin C < 60 ml/min/1,73 m2
  • K-vitamiini normaalin alueen ulkopuolella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Sildenafiili
15 potilasta saavat 8 viikon sildenafiilikuurin 20 mg:n annoksella kolme kertaa päivässä.
Lääke: Sildenafiili
8 viikon sildenafiilihoitojakso annoksella 1 mg/kg kolme kertaa vuorokaudessa, maksimiannos 20 mg annosta kohti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lisää keuhkojen perfuusiota
Aikaikkuna: 8 viikon vierailu
• Keuhkojen perfuusion lisäys vähintään 15 % mitattuna gadoliinikontrasti-MRI:llä segmentaalisella perfuusiolla ja pisteytettynä jatkuvalla asteikolla;
8 viikon vierailu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parempi keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 8 viikkoa

• Parempi harjoitussuorituskyky mitattuna seuraavilla muuttujilla:

  • O2:n ja CO2:n (VEO2 ja VECO2) ilmanvaihtoekvivalentti
  • Suurin hapenkulutus (VO2 max)
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 2. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 11. joulukuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. joulukuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2010-2067

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sildenafiili

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa