Kuvan 요법에서 고페닐알라닌혈증이 있는 성인의 골밀도
연구 개요
상세 설명
고페닐알라닌혈증(HPA)은 효소 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의 결핍으로 인해 발생하는 드문 대사 장애입니다(NIH, 2000년 10월 16-18일). 페닐알라닌(phe)의 혈장 수치 상승은 정신 지체, 소두증, 언어 지연, 발작, 습진 및 행동 이상을 유발합니다. phe 제한 식이 요법으로 phe의 혈장 수준을 적절하게 조절하면 발달 및 행동 문제를 예방할 수 있습니다.
이 식단의 기초는 유리 아미노산으로 만든 phe-free 대사 의료 제품/포뮬러입니다. 종적 연구에 따르면 평생 동안 phe 제한 식단을 유지하는 개인이 가장 많은 혜택을 얻는 것으로 보고되었습니다. 2007년 12월 13일, KUVAN™(사프로프테린 디히드로클로라이드)은 phe 제한 식이와 함께 BH4 반응성 PKU로 인해 HPA 환자의 혈중 phe 수준을 감소시키는 적응증에 대해 FDA의 승인을 받았습니다(BioMarin Pharmaceutical Inc., Investigator's Brochure). 2008년 3월 25일). KUVAN™에 대한 반응의 정의를 결정하기 위해 연구가 수행되었습니다. 2007년 2상 임상시험에서 Burton, et. 알. Kuvan™ 반응자는 약물 치료 8일 후 기준선과 비교하여 혈중 페닐알라닌 수치가 30% 이상 개선된 것으로 정의했습니다.
Kuvan™은 일부 HPA 환자의 페닐알라닌 내성을 개선하는 것으로 나타났습니다. 이 약물은 이러한 개인이 천연 공급원에서 더 많은 단백질을 섭취할 수 있도록 합니다. 그러나 식단의 자유화와 함께 KUVAN™이 골밀도에 미치는 영향을 평가한 연구는 없습니다.
연구자들은 KUVAN™ 치료를 받은 HPA를 치료하지 않은 성인의 골밀도를 비교하기 위한 전향적 연구를 제안합니다. 연구자들은 KUVAN™ 치료 1년 후에 골밀도가 개선될 것이라는 가설을 세웠습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 출생 시 고페닐알라닌혈증의 진단
- 18세에서 50세 사이의 연령
- 연구 HSC-MS-110-0262에 참여
제외 기준:
- 폐경 전후 및 폐경기 여성은 호르몬 매개 요인과 관련된 골 손실이 증가하는 시기이기 때문에 제외됩니다.
- 골밀도를 변화시키기 때문에 비스포스포네이트를 복용하는 환자. 따라서 골밀도는 실제 상태보다는 비포스포네이트 개입을 반영합니다.
- DXA 스캔 중 방사선 피폭 위험으로 인한 임산부. 또한 임신했거나 연구 등록 후 1년 이내에 모유 수유를 한 여성은 연구 대상 개체를 반영하지 않지만 데이터를 혼란스럽게 하는 급속한 뼈 손실 기간이기 때문에 제외됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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NO_INTERVENTION: 논 쿠반 처리
Kuvan 요법을 받고 있지 않은 고페닐알라닌혈증이 있는 성인.
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실험적: 쿠반 처리
Kuvan(sapropterin)으로 치료받는 고페닐알라닌혈증이 있는 성인.
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20mg/kg, 경구, 매일, 1년 또는 환자가 치료 중단을 선택함
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골밀도
기간: 쿠반 요법 시작 1년 후
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DXA 스캔은 Kuvan 요법이 시작된 지 1년 후에 수행됩니다.
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쿠반 요법 시작 1년 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 아미노산 프로필
기간: 3개월마다 최대 1년
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혈장 아미노산 수준 평가.
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3개월마다 최대 1년
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다이어트 분석
기간: 3개월마다 최대 1년
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피험자는 모든 혈장 아미노산 평가를 위해 3일 식단 기록을 제공합니다.
식단은 페닐알라닌, 단백질, 칼로리, 지방, 비타민 및 미네랄을 결정하기 위해 분석됩니다.
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3개월마다 최대 1년
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혈장 페닐알라닌 수치
기간: 6주 동안 매주, 그 후 최소 3개월마다 최대 1년
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Kuvan 요법의 효과를 결정하기 위해 혈장 페닐알라닌 수치를 모니터링할 것입니다.
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6주 동안 매주, 그 후 최소 3개월마다 최대 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Heather W Saavedra, MS, The University of Texas Health Science Center, Houston
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HSC-MS-11-0119
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