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Knochenmineraldichte bei Erwachsenen mit Hyperphenylalaninämie unter Kuvan-Therapie

11. Juni 2015 aktualisiert von: Heather Saavedra, The University of Texas Health Science Center, Houston
Prospektive Studie zum Vergleich der Knochenmineraldichte bei Erwachsenen mit HPA unter KUVAN™-Therapie mit denen ohne Therapie. Die Forscher gehen davon aus, dass nach einem Jahr KUVAN™-Therapie eine Verbesserung ihrer Knochenmineraldichte eintreten wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hyperphenylalaninämie (HPA) ist eine seltene Stoffwechselstörung, die durch einen Mangel des Enzyms Phenylalaninhydroxylase (PAH) verursacht wird (NIH, 16.-18. Oktober 2000). Erhöhte Plasmaspiegel von Phenylalanin (Phe) verursachen geistige Behinderung, Mikrozephalie, verzögertes Sprechen, Krampfanfälle, Ekzeme und Verhaltensstörungen. Eine angemessene Kontrolle der Phe-Plasmaspiegel durch eine Phe-beschränkte Diät kann Entwicklungs- und Verhaltensproblemen vorbeugen.

Grundlage dieser Diät ist ein phe-freies Stoffwechselmedizinprodukt/Formel aus freien Aminosäuren. Basierend auf Längsschnittstudien wurde berichtet, dass der größte Nutzen von Personen erzielt wird, die ihr ganzes Leben lang eine Phe-beschränkte Diät einhalten. Am 13. Dezember 2007 wurde KUVAN™ (Sapropterindihydrochlorid) von der FDA für die Indikation zur Senkung der PH-Werte im Blut bei Patienten mit HPA aufgrund einer auf BH4 ansprechenden PKU in Verbindung mit einer PH-eingeschränkten Diät zugelassen (BioMarin Pharmaceutical Inc., Investigator's Brochure 25. März 2008). Es wurden Studien durchgeführt, um eine Definition des Ansprechens auf KUVAN™ zu bestimmen. In einer klinischen Studie der Phase 2 im Jahr 2007 untersuchten Burton et. Al. definierte einen Kuvan™-Responder als eine Verbesserung der Phenylalaninspiegel im Blut um 30 % oder mehr im Vergleich zum Ausgangswert nach 8 Tagen medikamentöser Therapie.

Kuvan™ verbessert nachweislich die Phenylalanintoleranz bei einigen Personen mit HPA. Dieses Medikament ermöglicht es diesen Personen, mehr Protein aus natürlichen Quellen zu sich zu nehmen. Es gab jedoch keine Forschungsstudien, die die Auswirkungen von KUVAN™ zusammen mit einer Liberalisierung der Ernährung auf die Knochenmineraldichte bewerteten.

Die Forscher schlagen eine prospektive Studie vor, um die Knochenmineraldichte bei Erwachsenen mit HPA unter KUVAN™-Therapie mit denen ohne Therapie zu vergleichen. Die Forscher gehen davon aus, dass nach einem Jahr KUVAN™-Therapie eine Verbesserung ihrer Knochenmineraldichte eintreten wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 50 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Hyperphenylalaninämie bei der Geburt
  • Alter zwischen 18 und 50 Jahren
  • Teilnahme an der Studie HSC-MS-110-0262

Ausschlusskriterien:

  • Perimenopausale und menopausale Frauen werden ausgeschlossen, da dies eine Zeit des erhöhten Knochenschwunds im Zusammenhang mit hormonell vermittelten Faktoren ist.
  • Patienten, die Bisphosphonate einnehmen, weil sie die Knochendichte verändern. Daher würde die Knochenmineraldichte eher die Biphosphonat-Intervention als ihren wahren Status widerspiegeln.
  • Schwangere wegen der Gefahr einer Strahlenexposition während eines DXA-Scans. Darüber hinaus werden Frauen, die innerhalb eines Jahres nach Aufnahme in die Studie schwanger waren oder gestillt haben, ausgeschlossen, da dies Perioden mit schnellem Knochenschwund sind, die die untersuchte Entität nicht widerspiegeln würden, aber dazu beitragen würden, die Daten zu verfälschen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
KEIN_EINGRIFF: Nicht-Kuvan behandelt
Erwachsene mit Hyperphenylalaninämie erhalten keine Kuvan-Therapie.
EXPERIMENTAL: Kuwan behandelt
Erwachsene mit Hyperphenylalaninämie, die mit Kuvan (Sapropterin) behandelt werden.
Arzneimittel: Sapropterin
20 mg/kg, oral, täglich, 1 Jahr oder der Patient entscheidet sich, die Therapie abzubrechen
Andere Namen:
  • Kuwan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Knochenmineraldichte
Zeitfenster: 1 Jahr nach Beginn der Kuvan-Therapie
Ein Jahr nach Beginn der Kuvan-Therapie wird ein DXA-Scan durchgeführt.
1 Jahr nach Beginn der Kuvan-Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Aminosäureprofil
Zeitfenster: alle drei Monate bis 1 Jahr
Bewertung der Konzentrationen von Plasmaaminosäuren.
alle drei Monate bis 1 Jahr
Ernährungsanalyse
Zeitfenster: alle 3 Monate bis 1 Jahr
Die Probanden legen für jede Plasmaaminosäurebewertung eine 3-Tage-Diätaufzeichnung vor. Die Ernährung wird analysiert, um Phenylalanin, Protein, Kalorien, Fett, Vitamine und Mineralstoffe zu bestimmen.
alle 3 Monate bis 1 Jahr
Plasma-Phenylalaninspiegel
Zeitfenster: wöchentlich für 6 Wochen, dann mindestens alle drei Monate bis zu 1 Jahr
Die Phenylalaninspiegel im Plasma werden überwacht, um die Wirksamkeit der Kuvan-Therapie zu bestimmen.
wöchentlich für 6 Wochen, dann mindestens alle drei Monate bis zu 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Heather W Saavedra, MS, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. März 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

7. Juli 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HSC-MS-11-0119

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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