Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Densità minerale ossea negli adulti con iperfenilalaninemia in terapia Kuvan

11 giugno 2015 aggiornato da: Heather Saavedra, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studio prospettico per confrontare la densità minerale ossea negli adulti con HPA in terapia con KUVAN™ rispetto a quelli non in terapia. I ricercatori ipotizzano che dopo un anno di terapia con KUVAN™ ci sarà un miglioramento della loro densità minerale ossea.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperfenilalaninemia (HPA) è una rara malattia metabolica causata da un deficit dell'enzima fenilalanina idrossilasi (PAH) (NIH, 16-18 ottobre 2000). Livelli plasmatici elevati di fenilalanina (phe) causano ritardo mentale, microcefalia, linguaggio ritardato, convulsioni, eczema e anomalie comportamentali. Un adeguato controllo dei livelli plasmatici di phe da parte di una dieta povera di phe può prevenire i problemi di sviluppo e comportamentali.

La base di questa dieta è un prodotto/formula medica metabolica priva di phe a base di aminoacidi liberi. Sulla base di studi longitudinali, è stato riportato che il massimo beneficio è ottenuto da individui che mantengono una dieta a ridotto contenuto di phe per tutta la vita. Il 13 dicembre 2007, KUVAN™ (sapropterina dicloridrato) è stato approvato dalla FDA per l'indicazione di ridurre i livelli ematici di phe nei pazienti con HPA a causa di PKU responsivo al BH4, in combinazione con una dieta a ridotto contenuto di phe (BioMarin Pharmaceutical Inc., Brochure del ricercatore 25 marzo 2008). Sono stati eseguiti studi per determinare una definizione di risposta a KUVAN™. In uno studio clinico di fase 2 nel 2007, Burton, et. al. ha definito un responder Kuvan™ come avente un miglioramento del 30% o superiore nei livelli di fenilalanina nel sangue rispetto al basale dopo 8 giorni di terapia farmacologica.

Kuvan™ ha dimostrato di migliorare la tolleranza alla fenilalanina in alcuni individui con HPA. Questo farmaco consente a questi individui di consumare più proteine ​​da fonti naturali. Tuttavia, non ci sono studi di ricerca che valutino gli effetti di KUVAN™ insieme alla liberalizzazione della dieta sulla densità minerale ossea.

I ricercatori propongono uno studio prospettico per confrontare la densità minerale ossea negli adulti con HPA in terapia KUVAN™ con quelli non in terapia. I ricercatori ipotizzano che dopo un anno di terapia con KUVAN™ ci sarà un miglioramento della loro densità minerale ossea.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di iperfenilalaninemia alla nascita
  • Età compresa tra i 18 e i 50 anni
  • Ha partecipato allo studio HSC-MS-110-0262

Criteri di esclusione:

  • Le donne in peri-menopausa e in menopausa saranno escluse perché questo è un periodo di aumento della perdita ossea correlata a fattori ormonali mediati.
  • Pazienti che assumono bifosfonati perché alterano la densità ossea. Pertanto, la densità minerale ossea rifletterebbe l'intervento dei bifosfonati piuttosto che il loro vero stato.
  • Donne incinte a causa del rischio di esposizione alle radiazioni durante una scansione DXA. Inoltre, le donne che sono state incinte o che hanno allattato al seno entro un anno dall'arruolamento nello studio saranno escluse perché si tratta di periodi di rapida perdita ossea che non rifletterebbero l'entità oggetto di studio ma servirebbero a confondere i dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
NESSUN_INTERVENTO: Non trattato Kuvan
Gli adulti con iperfenilalaninemia che hanno non stanno ricevendo la terapia Kuvan.
SPERIMENTALE: Kuvan trattato
Adulti con iperfenilalaninemia trattati con Kuvan (sapropterina).
Droga: Sapropterina
20 mg/kg, per via orale, giornalmente, 1 anno o il paziente sceglie di interrompere la terapia
Altri nomi:
  • Kuvan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Densità minerale ossea
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inizio della terapia Kuvan
Una scansione DXA verrà condotta un anno dopo l'inizio della terapia Kuvan.
1 anno dopo l'inizio della terapia Kuvan

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo degli aminoacidi plasmatici
Lasso di tempo: ogni tre mesi fino a 1 anno
Valutazione dei livelli di aminoacidi plasmatici.
ogni tre mesi fino a 1 anno
Analisi della dieta
Lasso di tempo: ogni 3 mesi fino a 1 anno
I soggetti forniranno una registrazione della dieta di 3 giorni per ogni valutazione degli amminoacidi plasmatici. Le diete saranno analizzate per determinare fenilalanina, proteine, calorie, grassi, vitamine e minerali.
ogni 3 mesi fino a 1 anno
Livelli plasmatici di fenilalanina
Lasso di tempo: settimanalmente per 6 settimane, poi almeno ogni tre mesi fino a 1 anno
I livelli plasmatici di fenilalanina saranno monitorati per determinare l'efficacia della terapia Kuvan.
settimanalmente per 6 settimane, poi almeno ogni tre mesi fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Heather W Saavedra, MS, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2012

Primo Inserito (STIMA)

1 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

7 luglio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2015

Ultimo verificato

1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-11-0119

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sapropterina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Macedonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi