소아 연골무형성증 환자를 위한 다기관, 다국적 임상 평가 연구
2021년 4월 8일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
BioMarin이 후원하는 향후 연구에 후속 등록을 고려 중인 연골무형성증이 있는 소아 환자에 대한 일관된 기본 성장 측정값을 수집하기 위한 다기관, 다국적 연구.
연구 약물은 투여되지 않습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
363
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
-
Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
London, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Osaka, 일본
- Osaka University Hospital
-
Saitama, 일본
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, 일본
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, 칠면조, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
Westmead, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
약 500명의 환자가 등록될 것입니다.
동의 날짜에 출생부터 17세 미만까지의 환자가 등록됩니다.
대략 같은 수의 남학생과 여학생이 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 부모 또는 보호자. 또한, 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 (필요한 경우) 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 연구 시작 시 0세 이상 17세 미만.
- 임상 진단에 의해 기록된 ACH가 있음
- 걸을 수 있고 도움 없이 서 있을 수 있습니다(유아에게는 해당되지 않음).
- 신체적으로 가능한 한 모든 연구 절차를 기꺼이 수행할 수 있습니다.
제외 기준:
- 저연골형성부전 또는 ACH 이외의 저신장 상태(예: 삼염색체성 21, 가성연골무형성증)
다음 장애 중 하나가 있습니다.
- 갑상선기능저하증
- 인슐린을 필요로 하는 당뇨병
- 자가 면역 염증성 질환
- 염증성 장 질환
- 자율신경병증
- 진행성 자궁 경부 수질 압박을 포함하여 연구 과정 동안 개입으로 이어질 가능성이 있는 불안정한 임상 상태를 가짐
- 성장판이 융합된
다음 중 하나의 병력이 있습니다.
- 신부전
- 빈혈증
다음을 포함한 심장 또는 혈관 질환:
- 스크리닝 방문 시 심장 기능 장애(좌심실[LV] 종괴를 포함하는 비정상적인 심초음파[ECHO])
- 비대성 심근병증
- 선천성 심장 질환
- 뇌혈관 질환, 대동맥 부전
- 임상적으로 유의한 심방 또는 심실 부정맥
- 현재 치료 중인 항고혈압제 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제, 안지오텐신 II 수용체 차단제, 이뇨제, 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제, 심장 배당체, 전신성 항콜린제, 보상성 빈맥을 손상시키거나 향상시킬 수 있는 모든 약물, 연구 기간 동안 계속될 것으로 예상되는 신장 기능 변경
- 지난 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1) 또는 아나볼릭 스테로이드 치료를 받았거나 언제든지 장기 치료(> 3개월)
- 경구 코르티코스테로이드로 정기적인 장기 치료(> 1개월)를 받은 적이 있습니다(천식에 대한 저용량 지속 흡입 스테로이드는 허용됨).
- 스크리닝 방문 전 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 QT/QTc 간격을 연장하는 병용 약물
- ACH 또는 단신의 치료를 위해 다른 연구 제품 또는 연구 의료 기기를 사용한 적이 있습니다.
- 연구 기간 동안 뼈 관련 수술을 받았거나 뼈 관련 수술을 받을 것으로 예상되는 자. 이전에 사지 연장 수술을 받은 피험자는 연구 최소 18개월 전에 수술을 받았고 후유증 없이 치유가 완료된 경우 등록할 수 있습니다.
- 조사자의 관점에서 환자가 방문 일정을 제대로 준수하지 않거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태를 갖습니다.
- 조사자의 관점에서 연구 참여를 방해할 동시 질병 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
성장 측정
약 500명의 환자가 등록될 것입니다.
출생부터 동의일 기준으로 <= 17세까지의 환자가 등록됩니다.
대략 같은 수의 남학생과 여학생이 등록됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
일관된 성장 측정값 수집
기간: 최대 84개월 동안 3개월마다 평가
|
환자는 1일차와 그 후 3개월마다 선별 검사를 받고 일련의 성장 측정을 받게 됩니다.
연구 약물은 투여되지 않습니다.
|
최대 84개월 동안 3개월마다 평가
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 5월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 5월 18일
처음 게시됨 (추정)
2012년 5월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .