Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, multinationale klinische beoordelingsstudie voor pediatrische patiënten met achondroplasie

8 april 2021 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Multicenter, multinationaal onderzoek om consistente basislijngroeimetingen te verzamelen bij pediatrische patiënten met achondroplasie die worden overwogen voor latere deelname aan toekomstige onderzoeken die worden gesponsord door BioMarin. Er wordt geen studiegeneesmiddel toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Achondroplasie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

363

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- - Westmead, Australië, 2145
    - The Children's Hospital at Westmead
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australië, 3052
    - Murdoch Children's Research Institute
Japan
- - Osaka, Japan
    - Osaka University Hospital
  - Saitama, Japan
    - Saitama Children's Medical Center
  - Tokushima, Japan
    - Tokushima University Hospital
Kalkoen
- - Istanbul, Kalkoen, 34752
    - Acibadem University School of Medicine
Spanje
- - Barcelona, Spanje, 08028
    - Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
  - Barcelona, Spanje, 08950
    - Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
  - Málaga, Spanje, 29010
    - Hospital Universitario Virgen de la Victoria
Verenigd Koninkrijk
- - London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
    - Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
  - Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
    - Sheffield Children's NHS Foundation Trust
Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
    - Harbor-UCLA Medical Center
  - Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
    - Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
    - Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    - Vanderbilt University
- Texas
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Er zullen ongeveer 500 patiënten worden ingeschreven. Patiënten vanaf de geboorte tot en met <= 17 jaar op de datum van toestemming worden ingeschreven. Er zullen ongeveer evenveel jongens als meisjes worden ingeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ouder(s) of voogd(en) die bereid en in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Ook bereid en in staat om schriftelijke toestemming te geven (indien nodig) nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure.
In de leeftijd van 0 tot <= 17 jaar, inclusief, bij aanvang van de studie.
Heb ACH, gedocumenteerd door klinische diagnose
Lopend zijn en zonder hulp kunnen staan (niet van toepassing op baby's)
Zijn bereid en in staat om alle studieprocedures zo fysiek mogelijk uit te voeren.

Uitsluitingscriteria:

hypochondroplasie of een andere aandoening van kleine gestalte hebben dan ACH (bijv. trisomie 21, pseudo-achondroplasie)
Een van de volgende aandoeningen heeft:
- Hypothyreoïdie
- Diabetes mellitus die insuline nodig heeft
- Auto-immuun ontstekingsziekte
- Inflammatoire darmziekte
- Autonome neuropathie
Een onstabiele klinische toestand hebben die waarschijnlijk zal leiden tot interventie in de loop van het onderzoek, inclusief progressieve cervicale medullaire compressie
Groeischijven zijn samengesmolten
Een geschiedenis hebben van een van de volgende:
- Nierinsufficiëntie
- Bloedarmoede
Hart- of vaatziekten, waaronder de volgende:
- Hartdisfunctie (abnormaal echocardiogram [ECHO] inclusief linkerventrikel [LV] massa) bij screeningsbezoek
- Hypertrofische cardiomyopathie
- Aangeboren hartafwijkingen
- Cerebrovasculaire ziekte, aorta-insufficiëntie
- Klinisch significante atriale of ventriculaire aritmieën
Huidige behandeling met antihypertensiva angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers, angiotensine II-receptorblokkers, diuretica, bètablokkers, calciumantagonisten, hartglycosiden, systemische anticholinergica, alle medicatie die compensatoire tachycardie kan verminderen of versterken, geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze nierfunctie veranderen die naar verwachting zal aanhouden tijdens de duur van het onderzoek
Zijn behandeld met groeihormoon, insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) of anabole steroïden in de voorgaande 6 maanden of langdurige behandeling (> 3 maanden) op enig moment
Regelmatige langdurige behandeling (> 1 maand) hebben gehad met orale corticosteroïden (een lage dosis doorlopende inhalatiesteroïden voor astma is acceptabel)
Gelijktijdige medicatie die het QT/QTc-interval verlengt binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, vóór het screeningsbezoek
Een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek hebben gebruikt voor de behandeling van ACH of kleine gestalte
Botgerelateerde chirurgie hebben ondergaan of naar verwachting botgerelateerde chirurgie zullen ondergaan tijdens de onderzoeksperiode. Proefpersonen die eerder een ledemaatverlengende operatie hebben ondergaan, kunnen worden ingeschreven als de operatie ten minste 18 maanden voorafgaand aan het onderzoek heeft plaatsgevonden en de genezing volledig is zonder gevolgen.
Een aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte naleving van het bezoekschema of het niet voltooien van het onderzoek.
Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Groei metingen Er zullen ongeveer 500 patiënten worden ingeschreven. Patiënten vanaf de geboorte tot <= 17 jaar op de datum van toestemming zullen worden ingeschreven. Er zullen ongeveer evenveel jongens als meisjes worden ingeschreven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verzameling van consistente groeimetingen Tijdsspanne: Elke 3 maanden beoordeeld gedurende maximaal 84 maanden	Patiënten worden gescreend en ondergaan een reeks groeimetingen op dag 1 en daarna elke 3 maanden. Er wordt geen studiegeneesmiddel toegediend.	Elke 3 maanden beoordeeld gedurende maximaal 84 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

22 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

111-901
2017-000701-21 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .