En multisenter, multinasjonal klinisk vurderingsstudie for pediatriske pasienter med akondroplasi
8. april 2021 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Multisenter, multinasjonal studie for å samle konsistente baseline-vekstmålinger på pediatriske pasienter med Achondroplasia som vurderes for påfølgende registrering i fremtidige studier sponset av BioMarin.
Ingen studiemedisin gis.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
363
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Westmead, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japan
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Omtrent 500 pasienter vil bli registrert.
Pasienter fra fødsel til <= 17 år inklusive, på samtykkedatoen vil bli registrert.
Omtrent like mange gutter og jenter vil bli påmeldt.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Foreldre eller verge som er villige og i stand til å gi signert informert samtykke etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Også villig og i stand til å gi skriftlig samtykke (etter behov) etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre.
- Alder 0 til <= 17 år, inklusive, ved studiestart.
- Har ACH, dokumentert ved klinisk diagnose
- Er ambulerende og kan stå uten hjelp (gjelder ikke for spedbarn)
- Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer så fysisk mulig.
Ekskluderingskriterier:
- Har hypokondroplasi eller annen kortvokst tilstand enn ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoakondroplasi)
Har noen av følgende lidelser:
- Hypotyreose
- Insulinkrevende diabetes mellitus
- Autoimmun inflammatorisk sykdom
- Inflammatorisk tarmsykdom
- Autonom nevropati
- Har en ustabil klinisk tilstand som sannsynligvis vil føre til intervensjon i løpet av studien, inkludert progressiv cervikal medullær kompresjon
- Vekstplater har smeltet sammen
Har en historie med noen av følgende:
- Nyreinsuffisiens
- Anemi
Hjerte- eller karsykdommer, inkludert følgende:
- Kardial dysfunksjon (unormalt ekkokardiogram [EKKO] inkludert venstre ventrikkel [LV] masse) ved screeningbesøk
- Hypertrofisk kardiomyopati
- Medfødt hjertesykdom
- Cerebrovaskulær sykdom, aorta insuffisiens
- Klinisk signifikante atrielle eller ventrikulære arytmier
- Nåværende behandling med antihypertensive medisiner angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere, angiotensin II-reseptorblokkere, diuretika, betablokkere, kalsiumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, enhver medisin som kan svekke eller forsterke kompensatorisk takykardi, legemidler kjent for å endre nyrefunksjonen som forventes å fortsette i løpet av studien
- Har blitt behandlet med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) eller anabole steroider de siste 6 månedene eller langtidsbehandling (> 3 måneder) når som helst
- Har hatt regelmessig langtidsbehandling (> 1 måned) med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt)
- Samtidig medisinering som forlenger QT/QTc-intervallet innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screeningbesøket
- Har brukt andre undersøkelsesprodukter eller medisinske undersøkelsesutstyr for behandling av ACH eller kortvoksthet
- Har hatt beinrelatert kirurgi eller forventet å ha beinrelatert kirurgi i løpet av studieperioden. Pasienter med tidligere lemforlengende kirurgi kan meldes inn hvis kirurgi fant sted minst 18 måneder før studien og helingen er fullført uten følgetilstander.
- Har en tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig overholdelse av besøksplanen eller for ikke å fullføre studien.
- Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelsen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Vekstmålinger
Omtrent 500 pasienter vil bli registrert.
Pasienter fra fødsel til <= 17 år på samtykkedato vil bli registrert.
Omtrent like mange gutter og jenter vil bli påmeldt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samling av konsistente vekstmålinger
Tidsramme: Vurderes hver 3. måned i inntil 84 måneder
|
Pasienter vil bli screenet og gjennomgå en serie vekstmålinger på dag 1 og hver tredje måned deretter.
Ingen studiemedisin gis.
|
Vurderes hver 3. måned i inntil 84 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. mai 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2012
Først lagt ut (Anslag)
22. mai 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .