Multicentrická, nadnárodní klinická hodnotící studie pro dětské pacienty s achondroplázií
8. dubna 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Multicentrická, nadnárodní studie shromažďující konzistentní základní měření růstu u dětských pacientů s achondroplázií, u nichž se uvažuje o následném zařazení do budoucích studií sponzorovaných společností BioMarin.
Nepodává se žádné studované léčivo.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
363
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Westmead, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Osaka, Japonsko
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japonsko
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japonsko
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Zařazeno bude přibližně 500 pacientů.
Zařazeni budou pacienti od narození do <= 17 let včetně v den udělení souhlasu.
Zapsán bude přibližně stejný počet chlapců a dívek.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Rodiče nebo opatrovníci ochotní a schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Také ochotu a schopnost poskytnout písemný souhlas (podle potřeby) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem.
- Ve věku 0 až <= 17 let včetně, při vstupu do studia.
- Mít ACH, doloženou klinickou diagnózou
- Jsou pohyblivé a schopné stát bez pomoci (neplatí pro kojence)
- Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné.
Kritéria vyloučení:
- Máte hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie)
Máte některou z následujících poruch:
- Hypotyreóza
- Diabetes mellitus vyžadující inzulín
- Autoimunitní zánětlivé onemocnění
- Zánětlivé onemocnění střev
- Autonomní neuropatie
- mít nestabilní klinický stav, který pravděpodobně povede k intervenci v průběhu studie, včetně progresivní cervikální medulární komprese
- Růstové plotny srostly
Mít v anamnéze některý z následujících případů:
- Renální insuficience
- Anémie
Srdeční nebo cévní onemocnění, včetně následujících:
- Srdeční dysfunkce (abnormální echokardiogram [ECHO] včetně hmoty levé komory [LV]) při screeningové návštěvě
- Hypertrofické kardiomyopatie
- Vrozená srdeční vada
- Cévní onemocnění mozku, aortální insuficience
- Klinicky významné síňové nebo ventrikulární arytmie
- Současná léčba antihypertenzivy inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE), blokátory receptoru angiotenzinu II, diuretika, betablokátory, blokátory kalciových kanálů, srdeční glykosidy, systémová anticholinergika, jakékoli léky, které mohou zhoršit nebo zesílit kompenzační tachykardii, léky známé změnit renální funkce, u kterých se očekává, že budou pokračovat po dobu trvání studie
- jste byli léčeni růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1) nebo anabolickými steroidy v předchozích 6 měsících nebo dlouhodobou léčbou (> 3 měsíce) kdykoli
- Absolvoval(a) jste pravidelnou dlouhodobou léčbu (> 1 měsíc) perorálními kortikosteroidy (nízké dávky průběžného inhalačního steroidu pro astma jsou přijatelné)
- Souběžná medikace, která prodlužuje QT/QTc interval během 14 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou
- Používali jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě ACH nebo nízkého vzrůstu
- Podstoupil(a) chirurgický zákrok související s kostí nebo se u něj během období studie očekává chirurgický zákrok související s kostí. Subjekty s předchozí operací na prodloužení končetiny se mohou zapsat, pokud k operaci došlo alespoň 18 měsíců před studií a hojení je úplné bez následků.
- Máte jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatného dodržování plánu návštěv nebo nedokončení studie.
- Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Měření růstu
Zařazeno bude přibližně 500 pacientů.
Zařazeni budou pacienti od narození do <= 17 let v den udělení souhlasu.
Zapsán bude přibližně stejný počet chlapců a dívek.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sběr konzistentních měření růstu
Časové okno: Posuzováno každé 3 měsíce po dobu až 84 měsíců
|
Pacienti budou vyšetřeni a podstoupí sérii měření růstu v den 1 a poté každé 3 měsíce.
Nepodává se žádné studované léčivo.
|
Posuzováno každé 3 měsíce po dobu až 84 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2021
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. května 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2012
První zveřejněno (Odhad)
22. května 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. dubna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 111-901
- 2017-000701-21 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .