Monikeskus, monikansallinen kliininen arviointitutkimus lapsipotilaille, joilla on achondroplasia
torstai 8. huhtikuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskustutkimus, jossa kerätään johdonmukaisia lähtötason kasvumittauksia achondroplasiaa sairastavista lapsipotilaista, joita harkitaan myöhemmin BioMarinin sponsoroimiin tutkimuksiin.
Tutkimuslääkettä ei anneta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
363
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Westmead, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
Osaka, Japani
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japani
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japani
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mukaan otetaan noin 500 potilasta.
Potilaat otetaan mukaan syntymästä <= 17-vuotiaisiin suostumuspäivänä.
Poikia ja tyttöjä ilmoittautuu suunnilleen yhtä paljon.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemmat tai huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Myös halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen suostumus (tarvittaessa) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista.
- Ikäraja 0 - <= 17 vuotta, mukaan lukien, tutkimukseen tullessa.
- Sinulla on ACH, joka on dokumentoitu kliinisen diagnoosin perusteella
- Ovat liikkuvia ja pystyvät seisomaan ilman apua (ei koske pikkulapsia)
- Haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet mahdollisimman fyysisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia)
Onko sinulla jokin seuraavista häiriöistä:
- Kilpirauhasen vajaatoiminta
- Insuliinia vaativa diabetes mellitus
- Tulehduksellinen autoimmuunisairaus
- Tulehduksellinen suolistosairaus
- Autonominen neuropatia
- sinulla on epävakaa kliininen tila, joka todennäköisesti johtaa interventioon tutkimuksen aikana, mukaan lukien etenevä kohdunkaulan ydinkompressio
- Kasvulevyt ovat sulaneet
Sinulla on jokin seuraavista:
- Munuaisten vajaatoiminta
- Anemia
Sydän- tai verisuonisairaudet, mukaan lukien seuraavat:
- Sydämen toimintahäiriö (epänormaali kaikukuvaus [ECHO] mukaan lukien vasemman kammion [LV] massa) seulontakäynnillä
- Hypertrofinen kardiomyopatia
- Synnynnäinen sydänsairaus
- Aivoverisuonitauti, aortan vajaatoiminta
- Kliinisesti merkittävät eteis- tai kammiorytmihäiriöt
- Nykyinen hoito verenpainelääkkeillä angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjät, angiotensiini II -reseptorin salpaajat, diureetit, beetasalpaajat, kalsiumkanavasalpaajat, sydämen glykosidit, systeemiset antikolinergiset aineet, kaikki lääkkeet, jotka voivat heikentää tai tehostaa kompensoivaa takykardiaa, lääkkeet, joiden tiedetään olevan muuttaa munuaisten toimintaa, jonka odotetaan jatkuvan tutkimuksen ajan
- olet saanut hoitoa kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1) tai anabolisilla steroideilla viimeisten 6 kuukauden aikana tai pitkäaikaishoidolla (> 3 kuukautta) milloin tahansa
- olet saanut säännöllistä pitkäkestoista hoitoa (> 1 kuukausi) oraalisilla kortikosteroideilla (matalaannoksinen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävä)
- Samanaikainen lääkitys, joka pidentää QT/QTc-väliä 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontakäyntiä
- olet käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä tutkimuslaitetta ACH:n tai lyhyen kasvun hoitoon
- Sinulle on tehty luuhun liittyvä leikkaus tai odotettavissa oleva luuhun liittyvä leikkaus tutkimusjakson aikana. Koehenkilöt, joilla on aikaisempi raajan pidentämisleikkaus, voivat ilmoittautua, jos leikkaus tehtiin vähintään 18 kuukautta ennen tutkimusta ja parantuminen on täydellinen ilman jälkiseurauksia.
- Sinulla on jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaalle suuren riskin siitä, että potilas noudattaa käyntiaikataulua huonosti tai jättää tutkimuksen suorittamatta.
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kasvumittaukset
Mukaan otetaan noin 500 potilasta.
Potilaat otetaan mukaan syntymästä <= 17-vuotiaisiin suostumuspäivänä.
Poikia ja tyttöjä ilmoittautuu suunnilleen yhtä paljon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokoelma johdonmukaisia kasvumittauksia
Aikaikkuna: Arvioidaan 3 kuukauden välein enintään 84 kuukauden ajan
|
Potilaat seulotaan ja heille tehdään sarja kasvumittauksia päivänä 1 ja sen jälkeen 3 kuukauden välein.
Tutkimuslääkettä ei anneta.
|
Arvioidaan 3 kuukauden välein enintään 84 kuukauden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. toukokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. toukokuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 22. toukokuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .