En multicenter, multinationell klinisk bedömningsstudie för pediatriska patienter med akondroplasi
8 april 2021 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
Multicenter, multinationell studie för att samla in konsekventa baslinjetillväxtmätningar på pediatriska patienter med akondroplasi som övervägs för efterföljande registrering i framtida studier sponsrade av BioMarin.
Inget studieläkemedel administreras.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
363
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Westmead, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japan
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkon, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Cirka 500 patienter kommer att skrivas in.
Patienter från födseln till <= 17 år inklusive, på datumet för samtycke kommer att registreras.
Ungefär lika många pojkar och flickor kommer att anmälas.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förälder(ar) eller vårdnadshavare som vill och kan ge undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Också villig och kapabel att ge skriftligt samtycke (efter behov) efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs.
- Åldern 0 till <= 17 år, inklusive, vid studiestart.
- Har ACH, dokumenterad genom klinisk diagnos
- Är ambulerande och kan stå utan hjälp (gäller inte spädbarn)
- Är villig och kapabel att utföra alla studieprocedurer så fysiskt möjligt.
Exklusions kriterier:
- Har hypokondroplasi eller annan kortväxthet än ACH (t.ex. trisomi 21, pseudoakondroplasi)
Har någon av följande störningar:
- Hypotyreos
- Insulinkrävande diabetes mellitus
- Autoimmun inflammatorisk sjukdom
- Inflammatorisk tarmsjukdom
- Autonom neuropati
- Har ett instabilt kliniskt tillstånd som sannolikt leder till intervention under studiens gång, inklusive progressiv cervikal medullär kompression
- Tillväxtplattor har smält samman
Har en historia av något av följande:
- Njurinsufficiens
- Anemi
Hjärt- eller kärlsjukdom, inklusive följande:
- Hjärtdysfunktion (onormalt ekokardiogram [EKHO] inklusive vänster ventrikel [LV] massa) vid screeningbesök
- Hypertrofisk kardiomyopati
- Medfödd hjärtsjukdom
- Cerebrovaskulär sjukdom, aorta insufficiens
- Kliniskt signifikanta atriella eller ventrikulära arytmier
- Nuvarande behandling med antihypertensiva läkemedel angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare, angiotensin II-receptorblockerare, diuretika, betablockerare, kalciumkanalblockerare, hjärtglykosider, systemiska antikolinerga medel, alla läkemedel som kan försämra eller förstärka kompensatorisk takykardi, läkemedel som är kända för att förändra njurfunktionen som förväntas fortsätta under hela studien
- Har behandlats med tillväxthormon, insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) eller anabola steroider under de senaste 6 månaderna eller långtidsbehandling (> 3 månader) när som helst
- Har haft regelbunden långtidsbehandling (> 1 månad) med orala kortikosteroider (lågdos pågående inhalationssteroid för astma är acceptabelt)
- Samtidig medicinering som förlänger QT/QTc-intervallet inom 14 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screeningbesöket
- Har använt någon annan undersökningsprodukt eller medicinsk utrustning för prövning för behandling av ACH eller kortväxthet
- Har genomgått benrelaterad kirurgi eller förväntas genomgå benrelaterad kirurgi under studieperioden. Patienter med tidigare lemförlängande operation kan anmälas om operationen inträffade minst 18 månader före studien och läkningen är komplett utan följdsjukdomar.
- Har något tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en hög risk för dålig efterlevnad av besöksschemat eller att inte slutföra studien.
- Samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagandet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Tillväxtmätningar
Cirka 500 patienter kommer att skrivas in.
Patienter från födseln till <= 17 år på samtyckesdatumet kommer att registreras.
Ungefär lika många pojkar och flickor kommer att anmälas.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Samling av konsekventa tillväxtmätningar
Tidsram: Bedöms var tredje månad i upp till 84 månader
|
Patienterna kommer att screenas och genomgå en serie tillväxtmätningar på dag 1 och var tredje månad därefter.
Inget studieläkemedel administreras.
|
Bedöms var tredje månad i upp till 84 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2021
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 maj 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2012
Första postat (Uppskatta)
22 maj 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 april 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .