软骨发育不全儿科患者的多中心、多国临床评估研究
2021年4月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
多中心、多国研究旨在收集软骨发育不全儿科患者一致的基线生长测量值，考虑将其纳入由 BioMarin 赞助的未来研究。
不给予研究药物。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
363
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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Westmead、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Istanbul、火鸡、34752
- Acibadem University School of Medicine
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California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur、Georgia、美国、30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London、英国、SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Barcelona、西班牙、08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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Málaga、西班牙、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
将招募大约 500 名患者。
从出生到 <= 17 岁（含）的患者将被纳入同意之日。
将招收大约相等数量的男孩和女孩。
描述
纳入标准：
- 父母或监护人愿意并能够在研究的性质得到解释后并在执行任何与研究相关的程序之前提供签署的知情同意书。 此外，愿意并能够在研究的性质得到解释后和执行任何与研究相关的程序之前提供书面同意（根据需要）。
- 研究开始时年龄为 0 至 <= 17 岁（含）。
- 有 ACH，由临床诊断记录
- 可以走动并且能够在没有帮助的情况下站立（不适用于婴儿）
- 愿意并能够尽可能执行所有学习程序。
排除标准：
- 除 ACH 外，患有软骨发育不良或身材矮小（例如 21 三体综合征、假性软骨发育不全）
有以下任何一种疾病：
- 甲减
- 需要胰岛素的糖尿病
- 自身免疫性炎症性疾病
- 炎症性肠病
- 自主神经病变
- 在研究过程中有可能导致干预的不稳定临床状况，包括进行性颈髓压迫
- 生长板已经融合
有以下任何一项病史：
- 肾功能不全
- 贫血
心脏或血管疾病，包括以下：
- 筛选访视时心脏功能障碍（异常超声心动图 [ECHO]，包括左心室 [LV] 质量）
- 肥厚型心肌病
- 先天性心脏病
- 脑血管病、主动脉瓣关闭不全
- 有临床意义的房性或室性心律失常
- 目前使用的抗高血压药物治疗 血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂、血管紧张素 II 受体阻滞剂、利尿剂、β-受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、强心苷、全身性抗胆碱能药物、任何可能损害或增强代偿性心动过速的药物、已知会导致代偿性心动过速的药物预期在研究期间持续改变肾功能
- 在过去 6 个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 或合成代谢类固醇治疗，或在任何时间接受过长期治疗（> 3 个月）
- 接受过口服皮质类固醇的定期长期治疗（> 1 个月）（低剂量持续吸入类固醇治疗哮喘是可以接受的）
- 筛选访视前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内延长 QT/QTc 间期的伴随药物
- 曾使用任何其他研究产品或研究医疗器械治疗 ACH 或身材矮小
- 在研究期间进行过骨相关手术或预期进行骨相关手术。 如果在研究前至少 18 个月进行过手术并且完全愈合且没有后遗症，则之前进行过肢体延长手术的受试者可以参加。
- 有任何条件，在研究者看来，使患者处于不遵守访问时间表或未完成研究的高风险中。
- 研究者认为会干扰研究参与的并发疾病或病症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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生长测量
将招募大约 500 名患者。
从出生到同意之日 <= 17 岁的患者将被纳入。
将招收大约相等数量的男孩和女孩。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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持续增长测量的集合
大体时间：每 3 个月评估一次，最多 84 个月
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在第 1 天和此后每 3 个月对患者进行筛查并进行一系列生长测量。
不给予研究药物。
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每 3 个月评估一次，最多 84 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2021年2月1日
研究完成 (实际的)
2021年2月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月11日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月18日
首次发布 (估计)
2012年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月8日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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