Um estudo multicêntrico e multinacional de avaliação clínica para pacientes pediátricos com acondroplasia
8 de abril de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Estudo multicêntrico e multinacional para coletar medidas de crescimento consistentes de linha de base em pacientes pediátricos com Acondroplasia sendo considerado para inscrição subsequente em estudos futuros patrocinados pela BioMarin.
Nenhuma droga do estudo é administrada.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
363
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Westmead, Austrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Barcelona, Espanha, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Osaka, Japão
- Osaka University Hospital
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Saitama, Japão
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japão
- Tokushima University Hospital
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Istanbul, Peru, 34752
- Acibadem University School of Medicine
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Cerca de 500 pacientes serão inscritos.
Serão incluídos pacientes desde o nascimento até <= 17 anos, inclusive, na data do consentimento.
Números aproximadamente iguais de meninos e meninas serão matriculados.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pai(s) ou tutor(es) dispostos e capazes de fornecer consentimento informado assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Além disso, disposto e capaz de fornecer consentimento por escrito (conforme necessário) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
- De 0 a <= 17 anos, inclusive, no início do estudo.
- Ter ACH, documentada por diagnóstico clínico
- São ambulatoriais e capazes de ficar de pé sem ajuda (não aplicável para bebês)
- Estão dispostos e são capazes de realizar todos os procedimentos do estudo da forma mais física possível.
Critério de exclusão:
- Ter hipocondroplasia ou condição de baixa estatura diferente de ACH (por exemplo, trissomia 21, pseudoacondroplasia)
Tem algum dos seguintes distúrbios:
- hipotireoidismo
- Diabetes melito dependente de insulina
- Doença inflamatória autoimune
- Doença inflamatória intestinal
- Neuropatia autonômica
- Ter uma condição clínica instável que possa levar à intervenção durante o estudo, incluindo compressão medular cervical progressiva
- As placas de crescimento se fundiram
Ter um histórico de qualquer um dos seguintes:
- Insuficiência renal
- Anemia
Doença cardíaca ou vascular, incluindo o seguinte:
- Disfunção cardíaca (ecocardiograma [ECO] anormal incluindo massa do ventrículo esquerdo [LV]) na visita de triagem
- Cardiomiopatia hipertrófica
- Doença cardíaca congênita
- Doença cerebrovascular, insuficiência aórtica
- Arritmias atriais ou ventriculares clinicamente significativas
- Tratamento atual com medicamentos anti-hipertensivos, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), bloqueadores dos receptores da angiotensina II, diuréticos, betabloqueadores, bloqueadores dos canais de cálcio, glicosídeos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistêmicos, qualquer medicamento que possa prejudicar ou aumentar a taquicardia compensatória, medicamentos conhecidos por alterar a função renal que se espera que continue durante o estudo
- Foram tratados com hormônio de crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) ou esteróides anabolizantes nos últimos 6 meses ou tratamento de longo prazo (> 3 meses) em qualquer momento
- Tiveram tratamento regular de longo prazo (> 1 mês) com corticosteróides orais (corticosteróide inalado contínuo em baixa dose para asma é aceitável)
- Medicação concomitante que prolonga o intervalo QT/QTc em 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita de triagem
- Ter usado qualquer outro produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de ACH ou baixa estatura
- Tiveram cirurgia relacionada ao osso ou esperavam fazer cirurgia relacionada ao osso durante o período do estudo. Indivíduos com cirurgia anterior de alongamento de membros podem se inscrever se a cirurgia tiver ocorrido pelo menos 18 meses antes do estudo e a cicatrização estiver completa sem sequelas.
- Ter qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de não cumprir o cronograma de visitas ou de não concluir o estudo.
- Doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Medições de crescimento
Cerca de 500 pacientes serão inscritos.
Serão incluídos pacientes desde o nascimento até <= 17 anos na data de consentimento.
Números aproximadamente iguais de meninos e meninas serão matriculados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Coleção de medições de crescimento consistentes
Prazo: Avaliado a cada 3 meses por até 84 meses
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Os pacientes serão rastreados e submetidos a uma série de medidas de crescimento no dia 1 e a cada 3 meses a partir de então.
Nenhuma droga do estudo é administrada.
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Avaliado a cada 3 meses por até 84 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de maio de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de maio de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
22 de maio de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 111-901
- 2017-000701-21 (Número EudraCT)
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