Et multicenter, multinationalt klinisk vurderingsstudie for pædiatriske patienter med akondroplasi
8. april 2021 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Multicenter, multinationalt studie for at indsamle konsistente baseline-vækstmålinger på pædiatriske patienter med Achondroplasia, der overvejes til efterfølgende optagelse i fremtidige undersøgelser sponsoreret af BioMarin.
Intet studielægemiddel administreres.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
363
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Westmead, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japan
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Cirka 500 patienter vil blive indskrevet.
Patienter fra fødslen til <= 17 år inklusive, på samtykkedatoen vil blive indskrevet.
Omtrent lige mange drenge og piger vil blive tilmeldt.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forældre eller værge, der er villige og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også villig og i stand til at give skriftligt samtykke (efter behov), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af enhver forskningsrelateret procedure.
- I alderen 0 til <= 17 år inklusive, ved studiestart.
- Har ACH, dokumenteret ved klinisk diagnose
- Er ambulerende og i stand til at stå uden hjælp (gælder ikke for spædbørn)
- Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer så fysisk muligt.
Ekskluderingskriterier:
- Har hypochondroplasia eller kort statur tilstand, som ikke er ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoachondroplasia)
Har nogen af følgende lidelser:
- Hypothyroidisme
- Insulinkrævende diabetes mellitus
- Autoimmun inflammatorisk sygdom
- Inflammatorisk tarmsygdom
- Autonom neuropati
- Har en ustabil klinisk tilstand, der sandsynligvis vil føre til intervention i løbet af undersøgelsen, inklusive progressiv cervikal medullær kompression
- Vækstplader er smeltet sammen
Har en historie med et af følgende:
- Nyreinsufficiens
- Anæmi
Hjerte- eller karsygdomme, herunder følgende:
- Hjertedysfunktion (unormalt ekkokardiogram [EKHO] inklusive venstre ventrikel [LV] masse) ved screeningsbesøg
- Hypertrofisk kardiomyopati
- Medfødt hjertesygdom
- Cerebrovaskulær sygdom, aorta insufficiens
- Klinisk signifikante atrielle eller ventrikulære arytmier
- Nuværende behandling med antihypertensiv medicin angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere, angiotensin II-receptorblokkere, diuretika, betablokkere, calciumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, enhver medicin, der kan svække eller forstærke kompensatorisk takykardi, lægemidler, der er kendt for at ændre nyrefunktionen, som forventes at fortsætte i hele undersøgelsens varighed
- Har været behandlet med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabolske steroider inden for de foregående 6 måneder eller langtidsbehandling (> 3 måneder) på et hvilket som helst tidspunkt
- Har haft regelmæssig langtidsbehandling (> 1 måned) med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma er acceptabelt)
- Samtidig medicinering, der forlænger QT/QTc-intervallet inden for 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøget
- Har brugt andre undersøgelsesprodukter eller medicinske undersøgelsesudstyr til behandling af ACH eller kort statur
- Har fået foretaget en knoglerelateret operation eller forventet at få foretaget en knoglerelateret operation i løbet af undersøgelsesperioden. Forsøgspersoner med tidligere lemforlængende operation kan tilmeldes, hvis operationen fandt sted mindst 18 måneder før undersøgelsen, og helingen er fuldstændig uden følgesygdomme.
- Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig overholdelse af besøgsplanen eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
- Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Vækstmålinger
Cirka 500 patienter vil blive indskrevet.
Patienter fra fødslen til <= 17 år på samtykkedatoen vil blive indskrevet.
Omtrent lige mange drenge og piger vil blive tilmeldt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indsamling af konsekvente vækstmålinger
Tidsramme: Vurderes hver 3. måned i op til 84 måneder
|
Patienterne vil blive screenet og gennemgå en række vækstmålinger på dag 1 og hver 3. måned derefter.
Intet studielægemiddel administreres.
|
Vurderes hver 3. måned i op til 84 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. maj 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. maj 2012
Først opslået (Skøn)
22. maj 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. april 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .