Многоцентровое многонациональное клиническое исследование для педиатрических пациентов с ахондроплазией
8 апреля 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Многоцентровое многонациональное исследование для сбора согласованных исходных показателей роста детей с ахондроплазией рассматривается для последующего включения в будущие исследования, спонсируемые BioMarin.
Исследуемый препарат не вводят.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
363
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Westmead, Австралия, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция, 34752
- Acibadem University School of Medicine
-
-
-
-
-
Osaka, Япония
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Япония
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Япония
- Tokushima University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Будет зарегистрировано около 500 пациентов.
В исследование будут включены пациенты от рождения до <= 17 лет включительно на дату согласия.
Будет зачислено примерно равное количество мальчиков и девочек.
Описание
Критерии включения:
- Родитель(и) или опекун(ы), желающие и способные предоставить подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Кроме того, желание и возможность предоставить письменное согласие (при необходимости) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием.
- Возраст от 0 до <= 17 лет включительно на момент начала исследования.
- Имейте ACH, подтвержденный клиническим диагнозом
- Передвигаются и могут стоять без посторонней помощи (не относится к младенцам)
- Готовы и способны выполнять все процедуры обучения, насколько это физически возможно.
Критерий исключения:
- Наличие гипохондроплазии или низкорослости, отличной от ACH (например, трисомия 21, псевдоахондроплазия)
Имеют любое из следующих расстройств:
- Гипотиреоз
- Инсулинозависимый сахарный диабет
- Аутоиммунное воспалительное заболевание
- Воспалительное заболевание кишечника
- Автономная невропатия
- Иметь нестабильное клиническое состояние, которое может привести к вмешательству в ходе исследования, включая прогрессирующую компрессию мозгового вещества шейки матки.
- Пластинки роста слились
Иметь в анамнезе любое из следующего:
- Почечная недостаточность
- анемия
Сердечно-сосудистые заболевания, в том числе следующие:
- Сердечная дисфункция (аномальная эхокардиограмма [ЭХО], включая массу левого желудочка [ЛЖ]) во время скринингового визита
- Гипертрофическая кардиомиопатия
- Врожденный порок сердца
- Цереброваскулярная болезнь, аортальная недостаточность
- Клинически значимые предсердные или желудочковые аритмии
- Текущее лечение антигипертензивными препаратами, ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), блокаторами рецепторов ангиотензина II, диуретиками, бета-блокаторами, блокаторами кальциевых каналов, сердечными гликозидами, системными антихолинергическими средствами, любыми препаратами, которые могут ослабить или усилить компенсаторную тахикардию, препаратами, известными как изменение почечной функции, которое, как ожидается, будет продолжаться на протяжении всего исследования.
- Получали лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1) или анаболическими стероидами в течение предыдущих 6 месяцев или длительное лечение (> 3 месяцев) в любое время.
- Регулярное длительное лечение (> 1 месяца) пероральными кортикостероидами (приемлемы длительные низкие дозы ингаляционных стероидов при астме)
- Сопутствующее лечение, удлиняющее интервал QT/QTc в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до визита для скрининга
- Использовали какой-либо другой исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения ACH или низкого роста
- Перенесли хирургическое вмешательство на костях или ожидали хирургического вмешательства на костях в течение периода исследования. Субъекты, перенесшие операцию по удлинению конечностей в анамнезе, могут быть включены в исследование, если операция была проведена не менее чем за 18 месяцев до исследования и заживление завершилось без осложнений.
- Иметь какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения графика посещений или невыполнения исследования.
- Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Измерения роста
Будет зарегистрировано около 500 пациентов.
В исследование будут включены пациенты от рождения до <= 17 лет на дату согласия.
Будет зачислено примерно равное количество мальчиков и девочек.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сбор последовательных измерений роста
Временное ограничение: Оценивается каждые 3 месяца на срок до 84 месяцев
|
Пациенты будут обследованы и подвергнуты серии измерений роста в 1-й день и затем каждые 3 месяца.
Исследуемый препарат не вводят.
|
Оценивается каждые 3 месяца на срок до 84 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 мая 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 мая 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 мая 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 апреля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 111-901
- 2017-000701-21 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .