Eine multizentrische, multinationale klinische Bewertungsstudie für pädiatrische Patienten mit Achondroplasie
8. April 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Multizentrische, multinationale Studie zur Erfassung konsistenter Basislinien-Wachstumsmessungen bei pädiatrischen Patienten mit Achondroplasie, die für eine spätere Aufnahme in zukünftige Studien, die von BioMarin gesponsert werden, in Betracht gezogen wird.
Es wird kein Studienmedikament verabreicht.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
363
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Westmead, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
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Saitama, Japan
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
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Barcelona, Spanien, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
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Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Istanbul, Truthahn, 34752
- Acibadem University School of Medicine
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Etwa 500 Patienten werden aufgenommen.
Patienten von der Geburt bis einschließlich <= 17 Jahre am Datum der Einwilligung werden aufgenommen.
Es werden etwa gleich viele Jungen und Mädchen angemeldet.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Auch bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung (nach Bedarf) zu erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden.
- Alter 0 bis <= 17 Jahre, einschließlich, bei Studieneintritt.
- Haben Sie ACH, dokumentiert durch klinische Diagnose
- Gehfähig sind und ohne Hilfe stehen können (gilt nicht für Kleinkinder)
- Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren im Rahmen der körperlichen Möglichkeiten durchzuführen.
Ausschlusskriterien:
- Hypochondroplasie oder Kleinwuchs haben, außer ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie)
Haben Sie eine der folgenden Störungen:
- Hypothyreose
- Insulinpflichtiger Diabetes mellitus
- Entzündliche Autoimmunerkrankung
- Entzündliche Darmerkrankung
- Autonome Neuropathie
- Haben Sie einen instabilen klinischen Zustand, der wahrscheinlich zu einer Intervention im Verlauf der Studie führen wird, einschließlich progressiver zervikaler medullärer Kompression
- Wachstumsplatten sind verschmolzen
Haben Sie eine Geschichte von einem der folgenden:
- Niereninsuffizienz
- Anämie
Herz- oder Gefäßerkrankungen, einschließlich der folgenden:
- Herzfunktionsstörung (anormales Echokardiogramm [ECHO] einschließlich Masse des linken Ventrikels [LV]) beim Screening-Besuch
- Hypertrophe Kardiomyopathie
- Angeborenen Herzfehler
- Zerebrovaskuläre Erkrankung, Aorteninsuffizienz
- Klinisch signifikante atriale oder ventrikuläre Arrhythmien
- Aktuelle Behandlung mit blutdrucksenkenden Medikamenten Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern, Angiotensin-II-Rezeptorblockern, Diuretika, Betablockern, Kalziumkanalblockern, Herzglykosiden, systemischen Anticholinergika, allen Medikamenten, die die kompensatorische Tachykardie beeinträchtigen oder verstärken können, bekannten Medikamenten verändert die Nierenfunktion, die voraussichtlich für die Dauer der Studie anhalten wird
- Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt
- Regelmäßige Langzeitbehandlung (> 1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosiertes fortlaufendes inhalatives Steroid für Asthma ist akzeptabel)
- Begleitmedikation, die das QT/QTc-Intervall innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten verlängert, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening-Besuch
- ein anderes Prüfprodukt oder medizinisches Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet haben
- Hatte während des Studienzeitraums eine knochenbezogene Operation oder erwartete eine knochenbezogene Operation. Probanden mit früheren Operationen zur Verlängerung der Gliedmaßen können aufgenommen werden, wenn die Operation mindestens 18 Monate vor der Studie stattgefunden hat und die Heilung ohne Folgeerscheinungen abgeschlossen ist.
- Haben Sie eine Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Patienten einem hohen Risiko aussetzt, den Besuchsplan nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen.
- Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Wachstumsmessungen
Etwa 500 Patienten werden aufgenommen.
Eingeschlossen werden Patienten ab der Geburt bis <= 17 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung.
Es werden etwa gleich viele Jungen und Mädchen angemeldet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sammlung konsistenter Wachstumsmessungen
Zeitfenster: Bewertet alle 3 Monate für bis zu 84 Monate
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Die Patienten werden an Tag 1 und danach alle 3 Monate untersucht und einer Reihe von Wachstumsmessungen unterzogen.
Es wird kein Studienmedikament verabreicht.
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Bewertet alle 3 Monate für bis zu 84 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2012
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Mai 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Mai 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. Mai 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 111-901
- 2017-000701-21 (EudraCT-Nummer)
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