軟骨無形成症の小児患者のための多施設多国籍臨床評価研究
2021年4月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
BioMarinが後援する将来の研究へのその後の登録が検討されている軟骨無形成症の小児患者の一貫したベースライン成長測定値を収集するための多施設多国籍研究。
治験薬は投与されません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
363
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Westmead、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Barcelona、スペイン、08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Istanbul、七面鳥、34752
- Acibadem University School of Medicine
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
約500人の患者が登録されます。
同意日に出生から17歳以下の患者が登録されます。
男子も女子もほぼ同数の入学予定です。
説明
包含基準:
- -保護者または保護者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 また、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、（必要に応じて）書面による同意を提供する意思と能力があります。
- -研究登録時の0歳から17歳以下。
- -臨床診断によって記録されたACHを持っている
- 歩行可能で、介助なしで立つことができる（幼児には適用されない）
- -物理的に可能な限りすべての研究手順を喜んで実行できます。
除外基準:
- 軟骨形成不全症またはACH以外の低身長症（21トリソミー、仮性軟骨形成不全症など）がある
以下の疾患のいずれかを有する：
- 甲状腺機能低下症
- インスリンを必要とする糖尿病
- 自己免疫炎症性疾患
- 炎症性腸疾患
- 自律神経障害
- -研究の過程で介入につながる可能性が高い不安定な臨床状態を持っている, 進行性の頸髄圧迫を含む
- 成長板が融合した
以下のいずれかの病歴がある：
- 腎不全
- 貧血
以下を含む心臓または血管の疾患：
- スクリーニング訪問時の心機能障害（左心室[LV]質量を含む異常な心エコー図[ECHO]）
- 肥大型心筋症
- 先天性心疾患
- 脳血管疾患、大動脈弁閉鎖不全症
- -臨床的に重大な心房または心室性不整脈
- 降圧薬による現在の治療 アンギオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤、アンギオテンシン II 受容体遮断薬、利尿薬、ベータ遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、強心配糖体、全身性抗コリン作動薬、代償性頻脈を損なうまたは増強する可能性のある薬、 -研究期間中継続すると予想される腎機能の変化
- -成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、またはアナボリックステロイドで過去6か月または長期治療（> 3か月）で治療されたことがある
- -経口コルチコステロイドによる定期的な長期治療（> 1か月）を受けている（喘息のための低用量の継続的な吸入ステロイドは許容されます）
- -スクリーニング訪問前の14日または5半減期のいずれか長い方以内にQT / QTc間隔を延長する併用薬
- -ACHまたは低身長の治療のために他の治験薬または治験医療機器を使用したことがあります
- -骨関連の手術を受けたことがある、または研究期間中に骨関連の手術を受けることが予想される。 以前に四肢延長手術を受けた被験者は、手術が研究の少なくとも18か月前に行われ、治癒が後遺症なしで完了した場合に登録できます。
- -治験責任医師の見解では、患者を訪問スケジュールの順守が不十分であるか、研究を完了しないリスクが高い状態にある.
- -治験責任医師の見解では、研究への参加を妨げる併存疾患または状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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成長測定
約500人の患者が登録されます。
同意日の生年月日から17歳以下の患者が登録されます。
男子も女子もほぼ同数の入学予定です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一貫した成長測定値の収集
時間枠：最長 84 か月間、3 か月ごとに評価
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患者はスクリーニングされ、1日目とその後3か月ごとに一連の成長測定を受けます。
治験薬は投与されません。
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最長 84 か月間、3 か月ごとに評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年4月1日
一次修了 (実際)
2021年2月1日
研究の完了 (実際)
2021年2月1日
試験登録日
最初に提出
2012年5月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年5月18日
最初の投稿 (見積もり)
2012年5月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月8日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。