Un estudio de evaluación clínica multicéntrico y multinacional para pacientes pediátricos con acondroplasia
8 de abril de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Estudio multicéntrico y multinacional para recopilar mediciones de crecimiento de referencia consistentes en pacientes pediátricos con acondroplasia que se está considerando para su posterior inscripción en futuros estudios patrocinados por BioMarin.
No se administra ningún fármaco del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
363
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Westmead, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Barcelona, España, 08028
- Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
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Málaga, España, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Harbor-UCLA Medical Center
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Osaka, Japón
- Osaka University Hospital
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Saitama, Japón
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japón
- Tokushima University Hospital
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Istanbul, Pavo, 34752
- Acibadem University School of Medicine
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Se inscribirán aproximadamente 500 pacientes.
Se inscribirán pacientes desde el nacimiento hasta <= 17 años, inclusive, en la fecha del consentimiento.
Se inscribirá un número aproximadamente igual de niños y niñas.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Padre(s) o tutor(es) dispuesto(s) y capaz(es) de proporcionar un consentimiento informado firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Además, dispuesto y capaz de dar su asentimiento por escrito (según sea necesario) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Edad de 0 a <= 17 años, inclusive, al ingreso al estudio.
- Tiene ACH, documentada por diagnóstico clínico
- Son ambulatorios y pueden pararse sin ayuda (no aplicable para bebés)
- Están dispuestos y son capaces de realizar todos los procedimientos del estudio en la medida de lo físicamente posible.
Criterio de exclusión:
- Tiene hipocondroplasia o condición de baja estatura que no sea ACH (por ejemplo, trisomía 21, pseudoacondroplasia)
Tiene alguno de los siguientes trastornos:
- hipotiroidismo
- Diabetes mellitus insulinodependiente
- Enfermedad inflamatoria autoinmune
- Enfermedad inflamatoria intestinal
- neuropatía autonómica
- Tener una condición clínica inestable que probablemente conduzca a una intervención durante el curso del estudio, incluida la compresión medular cervical progresiva
- Las placas de crecimiento se han fusionado
Tener antecedentes de cualquiera de los siguientes:
- Insuficiencia renal
- Anemia
Enfermedad cardíaca o vascular, incluidas las siguientes:
- Disfunción cardíaca (ecocardiograma anormal [ECHO] que incluye masa en el ventrículo izquierdo [VI]) en la visita de selección
- Miocardiopatía hipertrófica
- Cardiopatía congénita
- Enfermedad cerebrovascular, insuficiencia aórtica
- Arritmias auriculares o ventriculares clínicamente significativas
- Tratamiento actual con medicamentos antihipertensivos inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA), bloqueadores de los receptores de angiotensina II, diuréticos, bloqueadores beta, bloqueadores de los canales de calcio, glucósidos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistémicos, cualquier medicamento que pueda alterar o mejorar la taquicardia compensatoria, fármacos conocidos por alterar la función renal que se espera que continúe durante la duración del estudio
- Ha sido tratado con hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) o esteroides anabólicos en los 6 meses anteriores o tratamiento a largo plazo (> 3 meses) en cualquier momento
- Haber recibido tratamiento regular a largo plazo (> 1 mes) con corticosteroides orales (se aceptan esteroides inhalados continuos en dosis bajas para el asma)
- Medicamentos concomitantes que prolonguen el intervalo QT/QTc dentro de los 14 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la visita de selección
- Ha utilizado cualquier otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento de ACH o baja estatura
- Se han sometido a una cirugía relacionada con los huesos o esperaban someterse a una cirugía relacionada con los huesos durante el período de estudio. Los sujetos con cirugía previa de alargamiento de extremidades pueden inscribirse si la cirugía se realizó al menos 18 meses antes del estudio y la curación es completa sin secuelas.
- Tener cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del programa de visitas o de no completar el estudio.
- Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Medidas de crecimiento
Se inscribirán aproximadamente 500 pacientes.
Se inscribirán pacientes desde el nacimiento hasta <= 17 años en la fecha del consentimiento.
Se inscribirá un número aproximadamente igual de niños y niñas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Colección de medidas de crecimiento consistentes
Periodo de tiempo: Evaluado cada 3 meses hasta por 84 meses
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Los pacientes serán evaluados y se someterán a una serie de mediciones de crecimiento el día 1 y cada 3 meses a partir de entonces.
No se administra ningún fármaco del estudio.
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Evaluado cada 3 meses hasta por 84 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Bostwick B, Charrow J, Cormier-Daire V, Le Quan Sang KH, Dickson P, Harmatz P, Phillips J, Owen N, Cherukuri A, Jayaram K, Jeha GS, Larimore K, Chan ML, Huntsman Labed A, Day J, Hoover-Fong J. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.
- Chan ML, Qi Y, Larimore K, Cherukuri A, Seid L, Jayaram K, Jeha G, Fisheleva E, Day J, Huntsman-Labed A, Savarirayan R, Irving M, Bacino CA, Hoover-Fong J, Ozono K, Mohnike K, Wilcox WR, Horton WA, Henshaw J. Pharmacokinetics and Exposure-Response of Vosoritide in Children with Achondroplasia. Clin Pharmacokinet. 2022 Feb;61(2):263-280. doi: 10.1007/s40262-021-01059-1. Epub 2021 Aug 25.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de mayo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de mayo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 111-901
- 2017-000701-21 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .